RACE 2: RACE 試験に参加している患者の長期追跡調査 (RACE2)
2021年9月21日 更新者：European Society for Blood and Marrow Transplantation
RACEに参加している患者の長期追跡調査：重度の再生不良性貧血患者に対する最前線の治療として、エルトロンボパグの有無にかかわらず、ウマ抗胸腺細胞グロブリン（hATG）+シクロスポリンA（CsA）を比較する前向きランダム化多施設研究
RACE試験（NCT02099747）を終了した後、患者はこの長期追跡調査に参加するよう招待されます
調査の概要
詳細な説明
患者は、標準治療に従って毎年フォローアップされます。
すべての診断および治療介入は、治療する医師の裁量で、標準治療に従って行われます。 特に、研究中、形態および核型監視のための定期的なサンプリングに加えて、余分な末梢血または骨髄のサンプリングは行われません。
センターが定期的にこれを行っている場合は、次世代シーケンシング (NGS) による分子解析も収集されます。
治験薬（IMP）または非治験薬（NIMP）は患者に投与されません。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
197
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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-
-
Paris、フランス
- Hôspital St. Louis
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
最初の RACE 1 試験に参加した患者
説明
包含基準:
- 被験者は RACE 試験 (NCT02099747、EudraCT 番号: 2014-000363-40) に参加し、その間、患者はエルトロンボパグの有無にかかわらず ATGAM、シクロスポリン A を投与されました。
- -被験者は長期データ収集に参加するためのインフォームドコンセントを提供しました
除外基準:
なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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RACE 1 患者
RACE試験（NCT02099747）を終了した後、患者はこの研究に参加するよう招待されます
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エルトロンボパグの有無にかかわらず標準治療
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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失敗のない生存
時間枠：15年間
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失敗のない生存。治療の失敗は、死亡、再発、悪性クローン進化、さらなる治療の必要性（例：
移植）
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15年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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反応率: 血液学的反応に達した患者の数
時間枠：15年間
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回答率
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15年間
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全生存
時間枠：15年間
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全生存
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15年間
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反応後の再発の累積発生率
時間枠：15年間
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初期の血液学的反応（完全または部分的）後の再発の累積発生率
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15年間
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クローン進化の累積発生率
時間枠：15年間
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クローン進化の累積発生率: 急性骨髄性白血病 (AML)、骨髄異形成症候群 (MDS)、または MDS の診断に適格な核型異常 (世界保健機関 (WHO) 2016 を参照)
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15年間
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臨床発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の累積発生率
時間枠：15年間
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臨床的PNH（溶血および/または血栓塞栓症）の累積発生率、および抗補体治療の必要性
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15年間
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固形腫瘍の累積発生率
時間枠：15年間
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固形腫瘍の累積発生率
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15年間
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ヒト幹細胞移植（HSCT）が必要な患者数
時間枠：15年間
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造血幹細胞移植の必要性
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15年間
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追加の IST が必要な患者の数
時間枠：15年間
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追加の集中的な免疫抑制療法 (IST) の必要性 (例:
ATG、アレムツズマブまたはシクロホスファミドベース、またはその他のリンパ球除去剤)
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15年間
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メンテナンス IST を必要とする患者の数 (例: 2 年を超える CsA)
時間枠：15年間
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メンテナンス集中型 IST の必要性 (例:
2年以上のCsA）
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15年間
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エルトロンボパグ（EPAG）の追加が必要な患者数
時間枠：15年間
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追加の EPAG の必要性
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15年間
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他の承認された再生不良性貧血 (AA) 治療を必要とする患者の数
時間枠：15年間
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その他の承認された再生不良性貧血 (AA) 治療の必要性
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15年間
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不定電位のクローン造血（CHIP）のモニタリング
時間枠：15年間
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骨髄性疾患に関連する遺伝子の体細胞変異によって追跡されるように
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15年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Regis Peffault de Latour, Prof, MD、Hospital St. Louis, Paris, France
- 主任研究者：Antonio M Risitano, MD, PhD、Hospital Avellino, Napels, Italy
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2021年10月1日
一次修了 (予期された)
2033年12月1日
研究の完了 (予期された)
2034年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月17日
最初の投稿 (実際)
2021年9月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月21日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。