RACE 2: en langsigtet opfølgning af patienter, der deltager i RACE-forsøget (RACE2)
21. september 2021 opdateret af: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Langtidsopfølgning af patienter, der deltager i RACE: den prospektive randomiserede multicenterundersøgelse, der sammenligner heste-antithymocytglobulin (hATG) + cyklosporin A (CsA) med eller uden eltrombopag som frontlinjebehandling til patienter med svær aplastisk anæmi
Efter at have forladt RACE-studiet (NCT02099747) vil patienter blive inviteret til at deltage i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienterne vil blive fulgt op årligt i henhold til plejestandarden.
Al diagnostisk og terapeutisk intervention vil blive udført i overensstemmelse med standarden for pleje, efter den behandlende læges skøn. Der vil især under undersøgelsen ikke blive udført ekstra perifert blod- eller knoglemarvsprøveudtagning ud over rutineprøvetagning til morfologi og karyotypeovervågning.
Molekylær analyse af Next Generation Sequencing (NGS) vil også blive indsamlet, hvis centret gør dette på en rutinemæssig basis.
Intet undersøgelseslægemiddel (IMP) eller ikke-undersøgelseslægemiddel (NIMP) vil blive givet til patienterne.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
197
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig
- Hôspital St. Louis
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
N/A
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter, der deltog i det indledende RACE 1-forsøg
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen deltog i RACE-studiet (NCT02099747, EudraCT-nummer: 2014-000363-40), hvor patienten fik ATGAM, Cyclosporin A med eller uden Eltrombopag.
- Forsøgspersonen har givet informeret samtykke til at deltage i langsigtet dataindsamling
Ekskluderingskriterier:
Ingen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
LØB 1 patienter
Efter at have forladt RACE-studiet (NCT02099747) vil patienten blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse
|
Standardbehandling med eller uden Eltrombopag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fejlfri overlevelse
Tidsramme: 15 år
|
Fejlfri overlevelse, hvor behandlingssvigt er defineret som en eller flere af følgende: død, tilbagefald, malign klonal udvikling, behov for yderligere (f.eks.
transplantation)
|
15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Responsrate: antal patienter, der opnår en hæmatologisk respons
Tidsramme: 15 år
|
Svarprocent
|
15 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 15 år
|
Samlet overlevelse
|
15 år
|
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald efter respons
Tidsramme: 15 år
|
Kumulativ forekomst af tilbagefald efter initial hæmatologisk respons (komplet eller delvis)
|
15 år
|
|
Kumulativ forekomst af klonal evolution
Tidsramme: 15 år
|
Kumulativ forekomst af klonal evolution: Akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller karyotypiske abnormiteter, der kvalificerer til diagnosen MDS (se Verdenssundhedsorganisationen (WHO) 2016)
|
15 år
|
|
Kumulativ forekomst af klinisk paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
Tidsramme: 15 år
|
Kumulativ forekomst af klinisk PNH (hæmolyse og/eller tromboemboli) og behov for anti-komplementbehandling
|
15 år
|
|
Kumulativ forekomst af faste tumorer
Tidsramme: 15 år
|
Kumulativ forekomst af solide tumorer
|
15 år
|
|
Antal patienter, der har brug for en human stamcelletransplantation (HSCT)
Tidsramme: 15 år
|
Behov for HSCT
|
15 år
|
|
Antal patienter, der har behov for yderligere IST
Tidsramme: 15 år
|
Behov for yderligere intensiv immunsuppressiv terapi (IST) (f.eks.
ATG, alemtuzumab eller cyclophosphamid-baseret eller ethvert andet lymfocytdepleterende middel)
|
15 år
|
|
Antal patienter, der har behov for vedligeholdelses-IST (f.eks. CsA ud over 2 år)
Tidsramme: 15 år
|
Behov for vedligeholdelsesintensiv IST (f.eks.
CsA ud over 2 år)
|
15 år
|
|
Antal patienter, der har brug for yderligere Eltrombopag (EPAG)
Tidsramme: 15 år
|
Behov for yderligere EPAG
|
15 år
|
|
Antal patienter, der har behov for anden godkendt behandling af aplastisk anæmi (AA).
Tidsramme: 15 år
|
Behov for enhver anden godkendt behandling af aplastisk anæmi (AA).
|
15 år
|
|
Overvågning af klonal hæmatopoiese af ubestemt potentiale (CHIP)
Tidsramme: 15 år
|
Som sporet af somatiske mutationer i gener forbundet med myeloide lidelser
|
15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Regis Peffault de Latour, Prof, MD, Hospital St. Louis, Paris, France
- Ledende efterforsker: Antonio M Risitano, MD, PhD, Hospital Avellino, Napels, Italy
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FORVENTET)
1. oktober 2021
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
1. december 2033
Studieafslutning (FORVENTET)
1. december 2034
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. september 2021
Først opslået (FAKTISKE)
20. september 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
27. september 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. september 2021
Sidst verificeret
1. september 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EBMT-RACE 2
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .