RACE 2: długoterminowa obserwacja pacjentów biorących udział w badaniu RACE (RACE2)
21 września 2021 zaktualizowane przez: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Długoterminowa obserwacja pacjentów uczestniczących w badaniu RACE: prospektywne, randomizowane, wieloośrodkowe badanie porównujące końską globulinę antytymocytarną (hATG) + cyklosporynę A (CsA) z eltrombopagiem lub bez eltrombopagu jako leczenie pierwszego rzutu u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną
Po opuszczeniu badania RACE (NCT02099747) pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w tym długoterminowym badaniu kontrolnym
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci będą obserwowani corocznie, zgodnie ze standardami opieki.
Wszystkie interwencje diagnostyczne i terapeutyczne będą wykonywane zgodnie ze standardami opieki, według uznania lekarza prowadzącego. W szczególności podczas badania nie będą pobierane żadne dodatkowe próbki krwi obwodowej ani szpiku kostnego oprócz rutynowego pobierania próbek w celu monitorowania morfologii i kariotypu.
Analiza molekularna za pomocą sekwencjonowania nowej generacji (NGS) zostanie również zebrana, jeśli ośrodek robi to rutynowo.
Pacjentom nie zostanie podany żaden badany produkt leczniczy (IMP) ani niebadany produkt leczniczy (NIMP).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
197
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- Hôspital St. Louis
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci, którzy uczestniczyli we wstępnym badaniu RACE 1
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik uczestniczył w badaniu RACE (NCT02099747, numer EudraCT: 2014-000363-40), podczas którego pacjentka otrzymywała ATGAM, cyklosporynę A z eltrombopagiem lub bez eltrombopagu.
- Podmiot wyraził świadomą zgodę na udział w gromadzeniu danych długoterminowych
Kryteria wyłączenia:
Nic
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z RACE 1
Po wyjściu z badania RACE (NCT02099747) pacjent zostanie zaproszony do udziału w tym badaniu
|
Standardowe leczenie z eltrombopagiem lub bez
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie bez awarii
Ramy czasowe: 15 lat
|
Przeżycie wolne od niepowodzeń, gdzie niepowodzenie leczenia definiuje się jako jedną lub więcej z następujących sytuacji: śmierć, nawrót choroby, ewolucja klonów złośliwych, konieczność dalszego (np.
przeszczep)
|
15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik odpowiedzi: liczba pacjentów, u których uzyskano odpowiedź hematologiczną
Ramy czasowe: 15 lat
|
Odsetek odpowiedzi
|
15 lat
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 15 lat
|
Ogólne przetrwanie
|
15 lat
|
|
Skumulowana częstość nawrotów po odpowiedzi
Ramy czasowe: 15 lat
|
Skumulowana częstość nawrotów po początkowej odpowiedzi hematologicznej (całkowitej lub częściowej)
|
15 lat
|
|
Skumulowana częstość występowania ewolucji klonalnej
Ramy czasowe: 15 lat
|
Skumulowana częstość ewolucji klonalnej: ostra białaczka szpikowa (AML), zespół mielodysplastyczny (MDS) lub nieprawidłowości kariotypowe kwalifikujące do rozpoznania MDS (patrz Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) 2016)
|
15 lat
|
|
Skumulowana częstość występowania klinicznej napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Skumulowana częstość występowania klinicznego PNH (hemoliza i/lub choroba zakrzepowo-zatorowa) oraz konieczność leczenia antydopełniaczem
|
15 lat
|
|
Skumulowana częstość występowania guzów litych
Ramy czasowe: 15 lat
|
Skumulowana częstość występowania guzów litych
|
15 lat
|
|
Liczba pacjentów wymagających przeszczepu ludzkich komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Potrzeba HSCT
|
15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy potrzebują dodatkowych IST
Ramy czasowe: 15 lat
|
Konieczność dodatkowej intensywnej terapii immunosupresyjnej (IST) (np.
ATG, alemtuzumab lub cyklofosfamid lub jakikolwiek inny środek zmniejszający liczbę limfocytów)
|
15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy wymagają konserwacji IST (np. CsA powyżej 2 lat)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Potrzeba intensywnego utrzymania IST (np.
CsA powyżej 2 lat)
|
15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy potrzebują dodatkowej dawki leku Eltrombopag (EPAG)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Potrzeba dodatkowego EPAG
|
15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy wymagają innego zatwierdzonego leczenia niedokrwistości aplastycznej (AA).
Ramy czasowe: 15 lat
|
Konieczność innego zatwierdzonego leczenia niedokrwistości aplastycznej (AA).
|
15 lat
|
|
Monitorowanie klonalnej hematopoezy o nieokreślonym potencjale (CHIP)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Jak śledzone przez mutacje somatyczne w genach związanych z zaburzeniami szpiku
|
15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Regis Peffault de Latour, Prof, MD, Hospital St. Louis, Paris, France
- Główny śledczy: Antonio M Risitano, MD, PhD, Hospital Avellino, Napels, Italy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)
1 października 2021
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
1 grudnia 2033
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 grudnia 2034
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 września 2021
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
20 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
27 września 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 września 2021
Ostatnia weryfikacja
1 września 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EBMT-RACE 2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .