RACE 2: een follow-up op lange termijn van patiënten die deelnemen aan het RACE-onderzoek (RACE2)
21 september 2021 bijgewerkt door: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Langdurige follow-up van patiënten die deelnemen aan RACE: de prospectieve gerandomiseerde multicenter studie waarin paard-antithymocytglobuline (hATG) + ciclosporine A (CsA) met of zonder eltrombopag als eerstelijnsbehandeling voor patiënten met ernstige aplastische anemie worden vergeleken
Na het beëindigen van de RACE-studie (NCT02099747) zullen patiënten worden uitgenodigd om deel te nemen aan deze langetermijnvervolgstudie
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten zullen jaarlijks worden opgevolgd, volgens de zorgstandaard.
Alle diagnostische en therapeutische interventies zullen worden uitgevoerd volgens de zorgstandaard, naar goeddunken van de behandelend arts. In het bijzonder zal tijdens het onderzoek geen extra perifere bloed- of beenmergafname worden uitgevoerd, naast routinematige monstername voor morfologie- en karyotypesurveillance.
Moleculaire analyse door Next Generation Sequencing (NGS) zal ook worden verzameld als het centrum dit routinematig doet.
Er zal geen Investigational Medicinal Product (IMP) of Non- Investigational Medicinal Product (NIMP) aan de patiënten worden gegeven.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
197
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Hôspital St. Louis
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten die deelnamen aan de initiële RACE 1-studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersoon nam deel aan de RACE-studie (NCT02099747, EudraCT-nummer: 2014-000363-40) waarin de patiënt ATGAM, ciclosporine A met of zonder Eltrombopag kreeg.
- De proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven om deel te nemen aan langdurige gegevensverzameling
Uitsluitingscriteria:
Geen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
RACE 1 patiënten
Na het beëindigen van de RACE-studie (NCT02099747) wordt de patiënt uitgenodigd om deel te nemen aan deze studie
|
Standaardbehandeling met of zonder Eltrombopag
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Foutloos overleven
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Falenvrije overleving, waarbij falen van de behandeling wordt gedefinieerd als een of meer van de volgende: overlijden, terugval, maligne klonale evolutie, behoefte aan verdere (bijv.
transplantatie)
|
15 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Responspercentage: aantal patiënten dat een hematologische respons bereikt
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Responspercentage
|
15 jaar
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Algemeen overleven
|
15 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van terugval na respons
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Cumulatieve incidentie van terugval na initiële hematologische respons (volledig of gedeeltelijk)
|
15 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van klonale evolutie
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Cumulatieve incidentie van klonale evolutie: acute myeloïde leukemie (AML), myelodysplastisch syndroom (MDS) of karyotypische afwijkingen die in aanmerking komen voor de diagnose van MDS (zie Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2016)
|
15 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van klinische paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Cumulatieve incidentie van klinische PNH (hemolyse en/of trombo-embolie), en behoefte aan anti-complementbehandeling
|
15 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van solide tumoren
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Cumulatieve incidentie van solide tumoren
|
15 jaar
|
|
Aantal patiënten dat een menselijke stamceltransplantatie (HSCT) nodig heeft
Tijdsspanne: 15 jaar
|
HSCT nodig
|
15 jaar
|
|
Aantal patiënten dat aanvullende IST nodig heeft
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Behoefte aan aanvullende intensieve immunosuppressieve therapie (IST) (bijv.
op basis van ATG, alemtuzumab of cyclofosfamide, of een ander middel dat de lymfocyten aantast)
|
15 jaar
|
|
Aantal patiënten dat onderhouds-IST nodig heeft (bijv. CsA langer dan 2 jaar)
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Behoefte aan onderhoudsintensieve IST (bijv.
CsA langer dan 2 jaar)
|
15 jaar
|
|
Aantal patiënten dat extra Eltrombopag (EPAG) nodig heeft
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Behoefte aan extra EPAG
|
15 jaar
|
|
Aantal patiënten dat een andere goedgekeurde behandeling voor aplastische anemie (AA) nodig heeft
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Behoefte aan een andere goedgekeurde behandeling voor aplastische anemie (AA).
|
15 jaar
|
|
Monitoring van klonale hematopoëse van onbepaald potentieel (CHIP)
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Zoals gevolgd door somatische mutaties in genen geassocieerd met myeloïde aandoeningen
|
15 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Regis Peffault de Latour, Prof, MD, Hospital St. Louis, Paris, France
- Hoofdonderzoeker: Antonio M Risitano, MD, PhD, Hospital Avellino, Napels, Italy
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
1 oktober 2021
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 december 2033
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 december 2034
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 september 2021
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
20 september 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
27 september 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 september 2021
Laatst geverifieerd
1 september 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EBMT-RACE 2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .