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RACE 2: un follow-up a lungo termine dei pazienti che partecipano alla sperimentazione RACE (RACE2)

21 settembre 2021 aggiornato da: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Follow-up a lungo termine dei pazienti che partecipano a RACE: lo studio prospettico multicentrico randomizzato che confronta la globulina antitimocitica di cavallo (hATG) + la ciclosporina A (CsA) con o senza eltrombopag come terapia di prima linea per i pazienti con grave anemia aplastica

Dopo essere usciti dallo studio RACE (NCT02099747), i pazienti saranno invitati a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti saranno seguiti annualmente, secondo lo standard di cura.

Tutti gli interventi diagnostici e terapeutici saranno eseguiti secondo standard di cura, a discrezione del medico curante. In particolare, durante lo studio non verranno eseguiti prelievi extra di Sangue Periferico o Midollo Osseo, oltre al prelievo di routine per la sorveglianza della morfologia e del cariotipo.

Verranno raccolte anche analisi molecolari mediante Next Generation Sequencing (NGS) se il centro lo fa regolarmente.

Ai pazienti non verrà somministrato alcun medicinale sperimentale (IMP) o non sperimentale (NIMP).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

197

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôspital St. Louis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti che hanno partecipato allo studio RACE 1 iniziale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha partecipato allo studio RACE (NCT02099747, numero EudraCT: 2014-000363-40) durante il quale il paziente ha ricevuto ATGAM, ciclosporina A con o senza Eltrombopag.
  2. Il soggetto ha fornito il consenso informato a partecipare alla raccolta di dati a lungo termine

Criteri di esclusione:

Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti di GARA 1
Dopo essere uscito dallo studio RACE (NCT02099747), il paziente sarà invitato a partecipare a questo studio
Droga: ATGAM plus CsA con o senza Eltrombopag
Trattamento standard con o senza Eltrombopag
Altri nomi:
  • hATG+CsA +/- Rivolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza fallimenti
Lasso di tempo: 15 anni
Sopravvivenza libera da insuccesso, dove il fallimento del trattamento è definito come uno o più dei seguenti: morte, recidiva, evoluzione clonale maligna, necessità di ulteriore (ad es. trapianto)
15 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta: numero di pazienti che raggiungono una risposta ematologica
Lasso di tempo: 15 anni
Tasso di risposta
15 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 15 anni
Sopravvivenza globale
15 anni
Incidenza cumulativa di recidiva dopo la risposta
Lasso di tempo: 15 anni
Incidenza cumulativa di recidiva dopo la risposta ematologica iniziale (completa o parziale)
15 anni
Incidenza cumulativa dell'evoluzione clonale
Lasso di tempo: 15 anni
Incidenza cumulativa dell'evoluzione clonale: leucemia mieloide acuta (AML), sindrome mielodisplastica (MDS) o anomalie cariotipiche qualificanti per la diagnosi di MDS (vedi Organizzazione mondiale della sanità (OMS) 2016)
15 anni
Incidenza cumulativa di emoglobinuria parossistica notturna clinica (EPN)
Lasso di tempo: 15 anni
Incidenza cumulativa di EPN clinica (emolisi e/o tromboembolia) e di necessità di trattamento anti-complemento
15 anni
Incidenza cumulativa dei tumori solidi
Lasso di tempo: 15 anni
Incidenza cumulativa di tumori solidi
15 anni
Numero di pazienti che necessitano di un trapianto di cellule staminali umane (HSCT)
Lasso di tempo: 15 anni
Bisogno di HSCT
15 anni
Numero di pazienti che necessitano di TSI aggiuntive
Lasso di tempo: 15 anni
Necessità di ulteriore terapia immunosoppressiva intensiva (IST) (ad es. ATG, alemtuzumab o a base di ciclofosfamide o qualsiasi altro agente di deplezione dei linfociti)
15 anni
Numero di pazienti che necessitano di TSI di mantenimento (es. CsA oltre i 2 anni)
Lasso di tempo: 15 anni
Necessità di TSI intensiva di manutenzione (ad es. CsA oltre 2 anni)
15 anni
Numero di pazienti che necessitano di ulteriore Eltrombopag (EPAG)
Lasso di tempo: 15 anni
Necessità di EPAG aggiuntivo
15 anni
Numero di pazienti che necessitano di qualsiasi altro trattamento approvato per l'anemia aplastica (AA).
Lasso di tempo: 15 anni
Necessità di qualsiasi altro trattamento approvato per l'anemia aplastica (AA).
15 anni
Monitoraggio dell'emopoiesi clonale a potenziale indeterminato (CHIP)
Lasso di tempo: 15 anni
Come tracciato da mutazioni somatiche nei geni associati a disturbi mieloidi
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigatori

  • Investigatore principale: Regis Peffault de Latour, Prof, MD, Hospital St. Louis, Paris, France
  • Investigatore principale: Antonio M Risitano, MD, PhD, Hospital Avellino, Napels, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 ottobre 2021

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2033

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

20 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EBMT-RACE 2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

Prove cliniche su ATGAM plus CsA con o senza Eltrombopag

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