RACE 2：参与 RACE 试验的患者的长期随访 (RACE2)
2021年9月21日 更新者：European Society for Blood and Marrow Transplantation
参与 RACE 患者的长期随访：比较马抗胸腺细胞球蛋白 (hATG) + 环孢菌素 A (CsA) 联合或不联合艾曲波帕作为严重再生障碍性贫血患者一线治疗的前瞻性随机多中心研究
退出 RACE 试验 (NCT02099747) 后，患者将被邀请参加这项长期随访研究
研究概览
详细说明
根据护理标准，每年对患者进行随访。
所有诊断和治疗干预将根据护理标准进行，由主治医师酌情决定。 特别是，在研究期间，除了用于形态学和核型监测的常规取样外，不会进行额外的外周血或骨髓取样。
如果该中心定期进行此工作，还将收集通过下一代测序 (NGS) 进行的分子分析。
不会向患者提供研究性药物产品 (IMP) 或非研究性药物产品 (NIMP)。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
197
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Paris、法国
- Hôspital St. Louis
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
参加初始 RACE 1 试验的患者
描述
纳入标准：
- 受试者参加了 RACE 试验（NCT02099747，EudraCT 编号：2014-000363-40），在此期间患者接受 ATGAM、环孢素 A 联合或不联合艾曲波帕。
- 受试者已提供参与长期数据收集的知情同意
排除标准：
没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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RACE 1 患者
退出 RACE 试验 (NCT02099747) 后，患者将被邀请参加本研究
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有或没有艾曲波帕的标准治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无失败生存
大体时间：15年
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无失败生存期，其中治疗失败定义为以下一项或多项：死亡、复发、恶性克隆进化、需要进一步治疗（例如
移植）
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15年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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反应率：达到血液学反应的患者人数
大体时间：15年
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反应速度
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15年
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总生存期
大体时间：15年
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总生存期
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15年
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缓解后的累积复发率
大体时间：15年
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初始血液学反应（完全或部分）后的累积复发率
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15年
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克隆进化的累积发生率
大体时间：15年
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克隆进化的累积发生率：急性髓性白血病 (AML)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 或符合 MDS 诊断条件的核型异常（参见世界卫生组织 (WHO) 2016）
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15年
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临床阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 的累积发病率
大体时间：15年
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临床 PNH（溶血和/或血栓栓塞）和抗补体治疗需求的累积发生率
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15年
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实体瘤的累积发病率
大体时间：15年
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实体瘤的累积发病率
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15年
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需要人类干细胞移植 (HSCT) 的患者人数
大体时间：15年
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需要 HSCT
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15年
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需要额外 IST 的患者人数
大体时间：15年
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需要额外的强化免疫抑制疗法 (IST)（例如
ATG、alemtuzumab 或基于环磷酰胺的，或任何其他淋巴细胞耗竭剂）
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15年
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需要维持 IST 的患者人数（例如超过 2 年的 CsA）
大体时间：15年
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需要维护密集型 IST（例如
CsA 超过 2 年）
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15年
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需要额外艾曲波帕 (EPAG) 的患者人数
大体时间：15年
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需要额外的 EPAG
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15年
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需要任何其他批准的再生障碍性贫血 (AA) 治疗的患者人数
大体时间：15年
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需要任何其他经批准的再生障碍性贫血 (AA) 治疗
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15年
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未定潜能克隆造血 (CHIP) 的监测
大体时间：15年
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由与骨髓疾病相关的基因体细胞突变追踪
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15年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Regis Peffault de Latour, Prof, MD、Hospital St. Louis, Paris, France
- 首席研究员：Antonio M Risitano, MD, PhD、Hospital Avellino, Napels, Italy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年10月1日
初级完成 (预期的)
2033年12月1日
研究完成 (预期的)
2034年12月1日
研究注册日期
首次提交
2021年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月17日
首次发布 (实际的)
2021年9月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年9月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月21日
最后验证
2021年9月1日
更多信息
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