RACE 2: Dlouhodobé sledování pacientů účastnících se RACE Trial (RACE2)
21. září 2021 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Dlouhodobé sledování pacientů účastnících se RACE: Prospektivní randomizovaná multicentrická studie srovnávající koňský antithymocytární globulin (hATG) + cyklosporin A (CsA) s nebo bez Eltrombopagu jako léčba první linie u pacientů s těžkou aplastickou anémií
Po ukončení studie RACE (NCT02099747) budou pacienti pozváni k účasti na této dlouhodobé následné studii
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti budou každoročně sledováni podle standardu péče.
Veškerá diagnostická a terapeutická intervence bude provedena podle standardní péče, dle uvážení ošetřujícího lékaře. Konkrétně během studie nebude kromě rutinního odběru vzorků pro sledování morfologie a karyotypu prováděn žádný extra odběr periferní krve nebo kostní dřeně.
Molekulární analýza pomocí sekvenování nové generace (NGS) bude rovněž shromážděna, pokud to centrum provádí rutinně.
Pacientům nebude podán žádný hodnocený léčivý přípravek (IMP) ani netestovaný léčivý přípravek (NIMP).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
197
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Hôspital St. Louis
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti, kteří se zúčastnili počáteční studie RACE 1
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt se účastnil studie RACE (NCT02099747, číslo EudraCT: 2014-000363-40), během které pacient dostával ATGAM, cyklosporin A s nebo bez Eltrombopagu.
- Subjekt poskytl informovaný souhlas s účastí na dlouhodobém sběru dat
Kritéria vyloučení:
Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
RACE 1 pacienti
Po ukončení studie RACE (NCT02099747) bude pacient pozván k účasti v této studii
|
Standardní léčba s nebo bez Eltrombopagu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez selhání
Časové okno: 15 let
|
Přežití bez selhání, kdy selhání léčby je definováno jako jedna nebo více z následujících situací: smrt, relaps, maligní klonální evoluce, potřeba dalšího (např.
transplantace)
|
15 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra odpovědi: počet pacientů, kteří dosáhnou hematologické odpovědi
Časové okno: 15 let
|
Rychlost odezvy
|
15 let
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 15 let
|
Celkové přežití
|
15 let
|
|
Kumulativní výskyt relapsu po odpovědi
Časové okno: 15 let
|
Kumulativní výskyt relapsu po počáteční hematologické odpovědi (úplné nebo částečné)
|
15 let
|
|
Kumulativní výskyt klonální evoluce
Časové okno: 15 let
|
Kumulativní výskyt klonální evoluce: Akutní myeloidní leukémie (AML), myelodysplastický syndrom (MDS) nebo karyotypické abnormality opravňující k diagnóze MDS (viz Světová zdravotnická organizace (WHO) 2016)
|
15 let
|
|
Kumulativní incidence klinické paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)
Časové okno: 15 let
|
Kumulativní výskyt klinického PNH (hemolýza a/nebo tromboembolismus) a potřeby antikomplementové léčby
|
15 let
|
|
Kumulativní výskyt solidních nádorů
Časové okno: 15 let
|
Kumulativní výskyt solidních nádorů
|
15 let
|
|
Počet pacientů, kteří potřebují transplantaci lidských kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: 15 let
|
Potřeba HSCT
|
15 let
|
|
Počet pacientů, kteří potřebují další IST
Časové okno: 15 let
|
Potřeba další intenzivní imunosupresivní terapie (IST) (např.
ATG, alemtuzumab nebo cyklofosfamid nebo jakékoli jiné činidlo poškozující lymfocyty)
|
15 let
|
|
Počet pacientů, kteří potřebují Udržovací IST (např. CsA déle než 2 roky)
Časové okno: 15 let
|
Potřeba IST náročného na údržbu (např.
CsA déle než 2 roky)
|
15 let
|
|
Počet pacientů, kteří potřebují další Eltrombopag (EPAG)
Časové okno: 15 let
|
Potřebujete další EPAG
|
15 let
|
|
Počet pacientů, kteří potřebují jinou schválenou léčbu aplastické anémie (AA).
Časové okno: 15 let
|
Potřeba jakékoli jiné schválené léčby aplastické anémie (AA).
|
15 let
|
|
Monitorování klonální hematopoézy neurčitého potenciálu (CHIP)
Časové okno: 15 let
|
Jak je sledováno somatickými mutacemi v genech spojených s myeloidními poruchami
|
15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Regis Peffault de Latour, Prof, MD, Hospital St. Louis, Paris, France
- Vrchní vyšetřovatel: Antonio M Risitano, MD, PhD, Hospital Avellino, Napels, Italy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (OČEKÁVANÝ)
1. října 2021
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2033
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2034
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. září 2021
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
20. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
27. září 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. září 2021
Naposledy ověřeno
1. září 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EBMT-RACE 2
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .