阻害剤の有無にかかわらず血友病 A の成人および青年における Mim8 を調査する調査研究
2025年12月5日 更新者：Novo Nordisk A/S
阻害剤の有無にかかわらず血友病 A の成人および青年における NNC0365-3769 (Mim8) の有効性と安全性を調査するための多国籍、非盲検、無作為化、対照試験
この研究では、インヒビターを持っているか持っていない血友病 A 患者を対象に、Mim8 が他の薬と比較してどのように作用するかを調査しています。 Mim8 は、出血エピソードの予防に使用される新薬です。 Mim8 は、不足している凝固因子 VIII (FVIII) の機能を置き換えることによって機能します。
参加者がいつ、どのくらいの頻度で Mim8 を受け取るかは、以前の治療に依存しますが、それ以外は偶然に決定されます。 Mim8 は、週に 1 回または月に 1 回、細い針で胃の皮下組織に注射されます。
研究は、参加者が治療を開始する前に慣らし運転で追跡される期間と、追跡期間を継続するか、非盲検延長研究に移行するかによって、54〜124週間（12〜29か月）続きます。 参加者は 12 ～ 17 の診療所を訪れます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
281
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
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Leinster
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Dublin、Leinster、アイルランド、D08 A978
- St James's CRF
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Hemophilia Treatment Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Univ of Colorado Sch of Med
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Univ of Miami/SCCC
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Tampa、Florida、アメリカ、33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
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Savannah、Georgia、アメリカ、31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Med. Cntr
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa_Iowa City
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
- Michigan State University
-
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
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-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
- Cure 4 the Kids Foundation
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-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- St. Jude Clinic Novant Health
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- St Christopher Hosp for Child
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Tennessee
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Kingsport、Tennessee、アメリカ、37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London、イギリス、SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Oxford、イギリス、OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
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-
-
-
Tel Litwinsky、イスラエル、52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
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-
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Florence、イタリア、50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan、イタリア、20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat、Gujarat、インド、395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai、Maharashtra、インド、400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana、Punjab、インド、141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet、Tamil Nadu、インド、632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida、Uttar Pradesh、インド、201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
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Dnipro、ウクライナ、49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
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Lviv、ウクライナ、79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
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-
-
Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
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-
-
-
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Vienna、オーストリア、1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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-
Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3T 2N2
- University of Manitoba
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New Brunswick
-
Saint John、New Brunswick、カナダ、E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
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-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon、Saskatchewan、カナダ、S7N 0W8
- Royal University Hospital
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-
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Riyadh、サウジアラビア、12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
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-
-
Bern、スイス、3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen、スイス、9008
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich、スイス、8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Vall d'hebrón
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga、スペイン、29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Bratislava、スロバキア、851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
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Košice、スロバキア、04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin、スロバキア、036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota、スロバキア、979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
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Vranov nad Topľou、スロバキア、09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
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Novi Sad、セルビア、21000
- Clinical Centre of Vojvodina
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Prague、チェコ、128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
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København Ø、デンマーク、2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
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Antalya、トルコ（Türkiye）、01010
- Akdeniz Universitesi
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Bornova-IZMIR、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Bornova-IZMIR、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Beşevler/Ankara
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Ankara、Beşevler/Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
- Gazi University
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Ankara、Beşevler/Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Capa-ISTANBUL
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Capa-ISTANBUL、Capa-ISTANBUL、トルコ（Türkiye）、34093
- Istanbul University Oncology Institute
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Capa-ISTANBUL、Capa-ISTANBUL、トルコ（Türkiye）、34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
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Konyaaltı/ Antalya
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Antalya、Konyaaltı/ Antalya、トルコ（Türkiye）、01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Frankfurt am Main、ドイツ、60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Bordeaux、フランス、33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Bron、フランス、69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
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Bron、フランス、69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
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Lille、フランス、59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
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Nantes、フランス、Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
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Paris、フランス、75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
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Rennes、フランス、35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Edegem、ベルギー、2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
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Coimbra、ポルトガル、3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
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Porto、ポルトガル、4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
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Porto、ポルトガル、4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Lublin、ポーランド、20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド、30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、ポーランド、50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
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Selangor Darul Ehsan、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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Sabah
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Kota Kinabalu、Sabah、マレーシア、88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
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Selangor
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Ampang、Selangor、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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Mérida、メキシコ、97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
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Riga、ラトビア、1002
- Stradini Clinic of Oncology
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Riga、ラトビア、1004
- Children University Clinical Hospital
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Kaunas、リトアニア、LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
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Vilnius、リトアニア、LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Vilnius、リトアニア、08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
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Bucharest、ルーマニア、022328
- Institutul Clinic Fundeni
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Cluj-Napoca、ルーマニア、400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
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Timișoara、ルーマニア、300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
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Dolj
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Craiova、Dolj、ルーマニア、200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
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Barnaul、ロシア、656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
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Kemerovo、ロシア、650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
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Krasnodar、ロシア、350007
- Children Regional Clinical Hospital
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Moscow、ロシア、119049
- Morozovskaya municipal children hospital
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Moscow、ロシア、125167
- National Medical Research institution of haemotology
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Petrozavodsk、ロシア、185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
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Saint Petersburg、ロシア、191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital Central-South University
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Shandong
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Ji'Nan、Shandong、中国、250000
- Jinan Central Hospital
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Jinan、Shandong、中国、250000
- Jinan Central Hospital
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Gauteng
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Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
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Parktown, Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Kaohsiung City、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
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Taichung、台湾、402
- Chung Shan Medical University Hospital
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Taichung、台湾、407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
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Aichi、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Kitakyusyu-shi, Fukuoka、日本、807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
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Okinawa、日本、901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
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Saitama、日本、330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Shizuoka、日本、420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi、日本、329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi、日本、329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
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Tokyo、日本、167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo、日本、157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
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Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
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Daejeon、韓国、35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
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Seoul、韓国、03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、韓国、05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究関連の活動の前に得られたインフォームドコンセント。 研究関連活動とは、研究の一部として実施されるあらゆる手順であり、研究への適合性を判断するための活動が含まれます。
- -医療記録に基づいて、あらゆる重症度の先天性血友病Aと診断された男性または女性の参加者。
- -参加者は、スクリーニング前の過去26週間に第VIII因子濃縮物またはバイパス剤による治療を処方されています。
- -インフォームドコンセントに署名した時点で12歳以上の年齢。
- 体重が30kg以上。
- -登録前にオンデマンド/予防なしで治療された参加者に適用されます：スクリーニング訪問前の過去26週間に5回以上の出血があり、第VIII因子濃縮物またはバイパス剤が処方されています。
- -予防的治療を受けているFVIII活性が1％以上の参加者に適用されます：スクリーニング訪問前の過去26週間に1回以上の出血があり、第VIII因子濃縮物またはバイパス剤が処方されています。
- -予定された訪問と研究手順を順守する意欲と能力。これには、日記の記入と患者が報告した結果のアンケートが含まれます。
除外基準:
- -この研究への以前の参加。 参加は、署名されたインフォームド コンセントとして定義されます。
- -介入臨床研究への参加（すなわち、署名されたインフォームドコンセント） 6か月以内の最後の投与（または治験薬の5半減期のいずれか短い方） 計画された無作為化の前。
- -ランインに含まれていない参加者の場合、計画された無作為化の前の6か月（または医薬品の5半減期のいずれか短い方）以内の出血予防のための非因子止血製品への曝露。
- 妊娠中、授乳中、または妊娠する予定の女性、または出産の可能性があり、非常に効果的な避妊法を使用していない女性。 授乳は慣らし期間中のみ許可されます。
- -治験責任医師の意見では、参加者の安全またはプロトコルへの準拠を危険にさらす可能性がある血友病Aに関連する状態を除く、任意の障害。
- -試験製品、製品の構成要素、または関連製品に対する既知または疑われる過敏症。
- 任意の時点での遺伝子治療の受領。
- -進行中または計画中の免疫寛容誘導（ITI）療法。
- スクリーニング後に大手術が予定されている。
- -血友病A以外の既知の先天性または後天性凝固障害。
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が上限の3倍以上であると定義される肝機能障害と、スクリーニングで測定された上限の1.5倍を超える総ビリルビン。
- -推定糸球体濾過率（eGFR）が30 ml /分/ 1.73以下として定義される腎障害 スクリーニング時に測定された血清クレアチニンのm^2。
- -以前または現在の血栓塞栓症またはイベント（抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓症のリスク、研究者によって評価されます。
- 精神的無能力、協力したがらない、または十分な理解と協力を妨げる言語の壁。
- -治験責任医師によって評価された出血または血栓症のリスクを高める可能性のあるその他の状態（自己免疫疾患など）または検査室の異常。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：PPX なし - PPX なし - Mim8 PPXQW/QM
予防を受けていない参加者は、慣らし期間に入りません。
アーム 1 では、参加者は無作為に割り付けられ、予防を継続しない (標準治療製品によるオンデマンド治療) か、Mim8 の週 1 回または月 1 回の予防を、本研究の主要部分 (26 週間) で研究者と合意して継続します。
主要部分の後、参加者は研究の延長部分（26週間）を継続します。治験責任医師と同意して、毎週または毎月のMim8予防レジメンです。
|
Mim8 は、週に 1 回または月に 1 回、細い針で胃の皮下組織に注射されます。
|
|
実験的：PPX なし - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
予防を受けていない参加者は、慣らし期間に入りません。
アーム 2a では、参加者は研究の主要部分 (26 週間) で週 1 回の Mim8 予防に無作為に割り付けられます。
主要部分の後、参加者は研究の延長部分（26週間）を週1回のMim8予防レジメンで続けます。
|
Mim8 は、週に 1 回または月に 1 回、細い針で胃の皮下組織に注射されます。
|
|
実験的：PPX なし - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
予防を受けていない参加者は、慣らし期間に入りません。
アーム 2b では、参加者は研究の主要部分 (26 週間) で月 1 回の Mim8 予防に無作為に割り付けられます。
主要部分の後、参加者は、月に1回のMim8予防レジメンに関する研究の延長部分（26週間）に進みます。
|
Mim8 は、週に 1 回または月に 1 回、細い針で胃の皮下組織に注射されます。
|
|
実験的：PPX - Mim8 PPXQW
登録前に凝固因子予防を受けている参加者は、好ましくは、試験の主要部分に無作為に割り付けられる前に、少なくとも 26 週間、慣らし期間に同じ製品タイプと投与頻度を継続します。
これらの参加者は、凝固因子予防を受けることのみが許可されます。
アーム3では、参加者は、研究の主要部分（26週間）で週1回のMim8予防レジメンに無作為に割り付けられます。
主要部分の後、参加者は研究の延長部分（26週間）を週1回のMim8予防レジメンで続けます。
|
Mim8 は、週に 1 回または月に 1 回、細い針で胃の皮下組織に注射されます。
|
|
実験的：PPX- Mim8 PPXQM
登録前に凝固因子予防を受けている参加者は、好ましくは、試験の主要部分に無作為に割り付けられる前に、少なくとも 26 週間、慣らし期間に同じ製品タイプと投与頻度を継続します。
これらの参加者は、凝固因子予防を受けることのみが許可されます。
アーム 4 では、参加者は、研究の主要部分 (26 週間) で月 1 回の Mim8 予防レジメンに無作為に割り付けられます。
主要部分の後、参加者は研究の延長部分（26週間）を月1回のMim8予防レジメンで続けます。
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Mim8 は、週に 1 回または月に 1 回、細い針で胃の皮下組織に注射されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療出血数
時間枠：予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (第 0 週) からメインの終わり (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (第 0 週) からメインの終わり (第 26 週) まで
|
|
治療出血数
時間枠：予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始 (第 0 週の 26 ～ 52 週間前) から第 0 週まで、無作為化 (第 0 週) からメインの終了 (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始 (第 0 週の 26 ～ 52 週間前) から第 0 週まで、無作為化 (第 0 週) からメインの終了 (第 26 週) まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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注射部位反応の数
時間枠：Mim8 (アーム 2a、2b、3、および 4) を受け取るすべての参加者: 無作為化 (0 週) からメインの終わり (26 週) まで
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カウント
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Mim8 (アーム 2a、2b、3、および 4) を受け取るすべての参加者: 無作為化 (0 週) からメインの終わり (26 週) まで
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抗Mim8抗体の発生
時間枠：Mim8 (アーム 2a、2b、3、および 4) を受け取ったすべての参加者: 無作為化 (0 週) から延長終了 (52 週) まで
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カウント
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Mim8 (アーム 2a、2b、3、および 4) を受け取ったすべての参加者: 無作為化 (0 週) から延長終了 (52 週) まで
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治療された自然出血の数
時間枠：予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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治療された関節出血の数
時間枠：予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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治療された外傷性出血の数
時間枠：予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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対象関節出血数
時間枠：予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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出血治療ごとの因子生成物の消費量（注射回数）
時間枠：予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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カウント
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予防治療なし (アーム 1、2a、および 2b): 無作為化 (0 週) からメインの終了 (26 週) まで 予防治療 (アーム 3 および 4): 慣らしの開始から (0 週の 26 ～ 52 週間前) ) から第 0 週まで、および第 0 週からメインの終わり (第 26 週) まで
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PEDS-QL（小児生活の質インベントリー）の身体機能領域の変化
時間枠：すべての参加者 (Arm 1、2a、2b、3、および 4): 無作為化 (第 0 週) から本編の終了 (第 26 週) まで
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スコア ポイント 質問ごとの最小スコア (最高) = 0 質問ごとの最大スコア (最低) = 4 13 の質問の合計スコア: 0 (最高) から 92 (最低)
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すべての参加者 (Arm 1、2a、2b、3、および 4): 無作為化 (第 0 週) から本編の終了 (第 26 週) まで
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Hemo-TEM（血友病治療経験測定）による患者の治療負担の変化
時間枠：すべての参加者 (Arm 1、2a、2b、3、および 4): 無作為化 (第 0 週) から本編の終了 (第 26 週) まで
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得点 0 (最良) から 4 (最悪) までの範囲の回答を表します。 「まったく難しい」「非常に難しい」「まったくない」「いつも」「まったく気にならない」「非常に気になる」「まったく邪魔にならない」「非常に邪魔になる」「まったく邪魔にならない」「非常に邪魔になる」 ' |
すべての参加者 (Arm 1、2a、2b、3、および 4): 無作為化 (第 0 週) から本編の終了 (第 26 週) まで
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関節痛評価尺度を使用した患者の関節痛スコアの変化
時間枠：すべての参加者 (Arm 1、2a、2b、3、および 4): 無作為化 (第 0 週) から本編の終了 (第 26 週) まで
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スコアの範囲は、0 = 「まったくない」 (最高) から 4 = 「非常に」 (最悪) までです。
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すべての参加者 (Arm 1、2a、2b、3、および 4): 無作為化 (第 0 週) から本編の終了 (第 26 週) まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月2日
一次修了 (実際)
2024年3月11日
研究の完了 (実際)
2024年12月17日
試験登録日
最初に提出
2021年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月13日
最初の投稿 (実際)
2021年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月5日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (レジストリ識別子：European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (レジストリ識別子：JAPIC)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。