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Un estudio de investigación que investiga Mim8 en adultos y adolescentes con hemofilia A con o sin inhibidores

5 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un estudio multinacional, abierto, aleatorizado y controlado para investigar la eficacia y la seguridad de NNC0365-3769 (Mim8) en adultos y adolescentes con hemofilia A con o sin inhibidores

Este estudio está investigando cómo funciona Mim8 en comparación con otros medicamentos en personas con hemofilia A, que tienen inhibidores o no tienen inhibidores. Mim8 es un medicamento nuevo que se utilizará para la prevención de episodios hemorrágicos. Mim8 funciona reemplazando la función del factor de coagulación VIII (FVIII) que falta.

Cuándo y con qué frecuencia los participantes recibirán Mim8 depende de su tratamiento anterior, pero por lo demás se decide por casualidad. Mim8 se inyectará en un pliegue cutáneo del estómago con una aguja fina una vez a la semana o una vez al mes.

El estudio durará de 54 a 124 semanas (12 a 29 meses), según el tiempo de seguimiento previo de los participantes antes de comenzar el tratamiento y si continúan en el período de seguimiento o se transfieren a un estudio de extensión abierto. Los participantes tendrán de 12 a 17 visitas a la clínica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

281

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canadá, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, HIT 2M4
        • Hopital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Corea del Sur
      • Daejeon, Corea del Sur, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sur, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Eslovaquia, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Eslovaquia, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Eslovaquia, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Eslovaquia, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, España, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Estados Unidos, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, Francia, 69500
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Bron, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Francia, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Francia, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, Francia, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • India
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
        • St James's CRF
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Italia, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Japón
      • Aichi, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japón, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Japón, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japón, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Japón, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Letonia
      • Riga, Letonia, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Letonia, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Lituania, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malasia
      • Selangor Darul Ehsan, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malasia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
  • México
      • Mérida, México, 97130
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, Porcelana, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Rumania, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Rumania, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumania, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Rusia
      • Barnaul, Rusia, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Rusia, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Rusia, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusia, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rusia, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rusia, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rusia, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Sudáfrica
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Suiza, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Suiza, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwán, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwán, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquía (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turquía (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ucrania
      • Dnipro, Ucrania, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del estudio, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el estudio.
  2. Participantes masculinos o femeninos con diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad según los registros médicos.
  3. Al participante se le ha recetado un tratamiento con concentrados de factor VIII o un agente de derivación en las últimas 26 semanas antes de la selección.
  4. Edad mayor o igual a 12 años al momento de firmar el consentimiento informado.
  5. Peso corporal mayor o igual a 30 kg.
  6. Aplicable a participantes tratados con profilaxis a demanda/sin profilaxis antes de la inscripción: ≥5 hemorragias en las últimas 26 semanas antes de la visita de selección, para las que se recetaron concentrados de factor VIII o un agente de derivación.
  7. Aplicable a participantes con actividad de FVIII ≥1 % que estén en tratamiento profiláctico: ≥1 sangrado en las últimas 26 semanas antes de la visita de selección, para los que se hayan recetado concentrados de factor VIII o un agente de derivación.
  8. Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas y los procedimientos del estudio, incluida la finalización del diario y los cuestionarios de resultados informados por los pacientes.

Criterio de exclusión:

  1. Participación previa en este estudio. La participación se define como consentimiento informado firmado.
  2. Participación (es decir, consentimiento informado firmado) en cualquier estudio clínico de intervención con recepción de la última dosis dentro de los 6 meses (o 5 semividas del medicamento en investigación, lo que sea más corto) antes de la aleatorización planificada.
  3. Exposición a productos hemostáticos sin factor para la profilaxis de hemorragias dentro de los 6 meses (o 5 semividas del medicamento, lo que sea más corto) antes de la aleatorización planificada, para los participantes no incluidos en el período previo.
  4. Mujer que está embarazada, amamantando o tiene la intención de quedar embarazada o está en edad fértil y no usa un método anticonceptivo altamente efectivo. La lactancia materna está permitida solo durante el período de preparación.
  5. Cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas con la hemofilia A, que en opinión del investigador podría poner en peligro la seguridad del participante o el cumplimiento del protocolo.
  6. Hipersensibilidad conocida o sospechada a los productos del ensayo, a cualquier componente del producto o a productos relacionados.
  7. Recepción de terapia génica en un momento determinado.
  8. Terapia de inducción de inmunotolerancia (ITI) en curso o planificada.
  9. Se planeó una cirugía mayor después de la selección.
  10. Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos conocidos distintos de la hemofilia A.
  11. Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) por encima de 3 veces el límite superior combinado con bilirrubina total por encima de 1,5 veces el límite superior medido en la selección.
  12. Insuficiencia renal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior o igual a 30 ml/min/1,73 m ^ 2 para la creatinina sérica medida en la selección.
  13. Enfermedad o eventos tromboembólicos previos o actuales (a excepción de la trombosis anterior asociada al catéter para la cual no se está realizando actualmente un tratamiento antitrombótico) o riesgo de enfermedad tromboembólica, según lo evaluado por el investigador.
  14. Incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o una barrera del idioma que impide la comprensión y la cooperación adecuadas.
  15. Otras condiciones (p. ej., enfermedad autoinmune) o anomalías de laboratorio que puedan aumentar el riesgo de hemorragia o trombosis según lo evalúe el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: sin PPX- sin PPX - Mim8 PPXQW/QM
Los participantes que no reciban profilaxis no entrarán en el período de preparación. En el brazo 1, los participantes serán aleatorizados para continuar sin profilaxis (tratamiento a demanda con sus productos Standard of Care) o profilaxis Mim8 una vez por semana o una vez al mes de acuerdo con los investigadores en la parte principal del estudio (26 semanas). Después de la parte principal, los participantes continuarán en la parte de extensión del estudio (26 semanas) de acuerdo con el investigador, ya sea un régimen de profilaxis semanal o mensual con Mim8.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 se inyectará en un pliegue cutáneo del estómago con una aguja fina una vez a la semana o una vez al mes.
Experimental: sin PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Los participantes que no reciban profilaxis no entrarán en el período de preparación. En el brazo 2a, los participantes serán asignados al azar a la profilaxis semanal con Mim8 en la parte principal del estudio (26 semanas). Después de la parte principal, los participantes continuarán en la parte de extensión del estudio (26 semanas) con el régimen de profilaxis Mim8 una vez por semana.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 se inyectará en un pliegue cutáneo del estómago con una aguja fina una vez a la semana o una vez al mes.
Experimental: sin PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Los participantes que no reciban profilaxis no entrarán en el período de preparación. En el brazo 2b, los participantes serán asignados al azar a la profilaxis mensual con Mim8 en la parte principal del estudio (26 semanas). Después de la parte principal, los participantes continuarán en la parte de extensión del estudio (26 semanas) con el régimen de profilaxis de Mim8 una vez al mes.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 se inyectará en un pliegue cutáneo del estómago con una aguja fina una vez a la semana o una vez al mes.
Experimental: PPX - Mim8 PPXQW
Los participantes que reciben profilaxis con factor de coagulación antes de la inscripción preferiblemente continuarán con el mismo tipo de producto y frecuencia de dosificación en el período inicial durante al menos 26 semanas antes de que puedan ser aleatorizados en la parte principal del estudio. A estos participantes solo se les permitirá recibir profilaxis con factor de coagulación. En el brazo 3, los participantes serán asignados al azar al régimen de profilaxis Mim8 una vez por semana en la parte principal del estudio (26 semanas). Después de la parte principal, los participantes continuarán en la parte de extensión del estudio (26 semanas) con el régimen de profilaxis Mim8 una vez por semana.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 se inyectará en un pliegue cutáneo del estómago con una aguja fina una vez a la semana o una vez al mes.
Experimental: PPX- Mim8 PPXQM
Los participantes que reciben profilaxis con factor de coagulación antes de la inscripción preferiblemente continuarán con el mismo tipo de producto y frecuencia de dosificación en el período inicial durante al menos 26 semanas antes de que puedan ser aleatorizados en la parte principal del estudio. A estos participantes solo se les permitirá recibir profilaxis con factor de coagulación. En el grupo 4, los participantes serán asignados al azar al régimen de profilaxis Mim8 una vez al mes en la parte principal del estudio (26 semanas). Después de la parte principal, los participantes continuarán en la parte de extensión del estudio (26 semanas) con el régimen de profilaxis de Mim8 una vez al mes.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 se inyectará en un pliegue cutáneo del estómago con una aguja fina una vez a la semana o una vez al mes.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Sin tratamiento profiláctico (Brazos 1, 2a y 2b): desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (semana 26)
Contar
Sin tratamiento profiláctico (Brazos 1, 2a y 2b): desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (semana 26)
Número de hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Tratamiento profiláctico (brazos 3 y 4): desde el inicio del período de preinclusión (26 a 52 semanas antes de la semana 0) hasta la semana 0 y desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (semana 26)
Contar
Tratamiento profiláctico (brazos 3 y 4): desde el inicio del período de preinclusión (26 a 52 semanas antes de la semana 0) hasta la semana 0 y desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (semana 26)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Todos los participantes que recibieron Mim8 (brazos 2a, 2b, 3 y 4): desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del principal (semana 26)
Contar
Todos los participantes que recibieron Mim8 (brazos 2a, 2b, 3 y 4): desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del principal (semana 26)
Aparición de anticuerpos anti-Mim8
Periodo de tiempo: Todos los participantes que recibieron Mim8 (Brazos 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la extensión (semana 52)
Contar
Todos los participantes que recibieron Mim8 (Brazos 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la extensión (semana 52)
Número de hemorragias espontáneas tratadas
Periodo de tiempo: Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Contar
Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Número de hemorragias articulares tratadas
Periodo de tiempo: Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Contar
Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Número de hemorragias traumáticas tratadas
Periodo de tiempo: Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Contar
Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Número de hemorragias articulares objetivo
Periodo de tiempo: Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Contar
Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Consumo de producto de factor por tratamiento de sangrado (número de inyecciones)
Periodo de tiempo: Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Contar
Sin tratamiento de profilaxis (Brazos 1, 2a y 2b): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final del tratamiento principal (Semana 26) Profilaxis (Brazos 3 y 4): Desde el inicio de la preinclusión (26-52 semanas antes de la semana 0 ) hasta la semana 0 y desde la semana 0 hasta el final de la principal (semana 26)
Cambio en el dominio de función física de PEDS-QL (inventario de calidad de vida pediátrica)
Periodo de tiempo: Todos los participantes (Brazos 1, 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 26)
Puntuación Puntuación mínima por pregunta (mejor) = 0 Puntuación máxima por pregunta (peor) = 4 Puntuación total para 13 preguntas: 0 (mejor) a 92 (peor)
Todos los participantes (Brazos 1, 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 26)
Cambio en la carga de tratamiento del paciente utilizando Hemo-TEM (medida de experiencia en el tratamiento de la hemofilia)
Periodo de tiempo: Todos los participantes (Brazos 1, 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 26)

Puntaje

El rango va de 0 (mejor) - 4 (peor) y representa respuestas que van desde:

'Nada difícil' - 'Extremadamente difícil' 'Nunca' - 'Siempre' 'Nada molesto' - 'Extremadamente molesto' '
Todos los participantes (Brazos 1, 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 26)
Cambio en la puntuación del dolor articular del paciente utilizando la escala de calificación del dolor articular
Periodo de tiempo: Todos los participantes (Brazos 1, 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 26)
Los puntos de puntuación varían de 0 = 'nada' (mejor) a 4 = 'extremadamente' (peor)
Todos los participantes (Brazos 1, 2a, 2b, 3 y 4): Desde la aleatorización (semana 0) hasta el final de la parte principal (semana 26)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

11 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

17 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Identificador de registro: JAPIC)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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