Um estudo de pesquisa investigando o Mim8 em adultos e adolescentes com hemofilia A com ou sem inibidores
5 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo multinacional, aberto, randomizado e controlado para investigar a eficácia e segurança de NNC0365-3769 (Mim8) em adultos e adolescentes com hemofilia A com ou sem inibidores
Este estudo está investigando como o Mim8 funciona em comparação com outros medicamentos em pessoas com hemofilia A, que têm ou não inibidores. Mim8 é um novo medicamento que será usado para prevenção de episódios hemorrágicos. O Mim8 funciona substituindo a função do fator de coagulação VIII (FVIII) ausente.
Quando e com que frequência os participantes receberão o Mim8 depende de seu tratamento anterior - mas, caso contrário, é decidido ao acaso. O Mim8 será injetado em uma dobra cutânea no estômago com uma agulha fina uma vez por semana ou uma vez por mês.
O estudo durará de 54 a 124 semanas (12 a 29 meses), dependendo de quanto tempo os participantes serão acompanhados antes de iniciarem o tratamento e se continuarem no período de acompanhamento ou forem transferidos para um estudo de extensão aberto. Os participantes terão 12-17 visitas clínicas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
281
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Riyadh, Arábia Saudita, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3T 2N2
- University of Manitoba
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New Brunswick
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Saint John, New Brunswick, Canadá, E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Royal University Hospital
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Shandong
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Ji'Nan, Shandong, China, 250000
- Jinan Central Hospital
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Jinan, Shandong, China, 250000
- Jinan Central Hospital
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Daejeon, Coréia do Sul, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Coréia do Sul, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
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Bratislava, Eslováquia, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
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Košice, Eslováquia, 04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
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Martin, Eslováquia, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Rimavská Sobota, Eslováquia, 979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
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Vranov nad Topľou, Eslováquia, 09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, Espanha, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Hemophilia Treatment Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Univ of Miami/SCCC
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Med. Cntr
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
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-
Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St Christopher Hosp for Child
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Tennessee
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Kingsport, Tennessee, Estados Unidos, 37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Bordeaux, França, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Bron, França, 69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
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Bron, França, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
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Lille, França, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
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Nantes, França, Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
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Paris, França, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
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Rennes, França, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
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Dublin, Irlanda, D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
- St James's CRF
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
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Florence, Itália, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
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Milan, Itália, 20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
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Aichi, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japão, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
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Okinawa, Japão, 901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
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Saitama, Japão, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Shizuoka, Japão, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
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Tochigi, Japão, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
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Tochigi, Japão, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Tokyo, Japão, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
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Riga, Letônia, 1002
- Stradini Clinic of Oncology
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Riga, Letônia, 1004
- Children University Clinical Hospital
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Kaunas, Lituânia, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
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Vilnius, Lituânia, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Vilnius, Lituânia, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
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Selangor Darul Ehsan, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malásia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
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Selangor
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Ampang, Selangor, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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Mérida, México, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
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Lublin, Polônia, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polônia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
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Coimbra, Portugal, 3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
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Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
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Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
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Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
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Bucharest, Romênia, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
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Cluj-Napoca, Romênia, 400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
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Timișoara, Romênia, 300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
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Dolj
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Craiova, Dolj, Romênia, 200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
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Barnaul, Rússia, 656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
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Kemerovo, Rússia, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
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Krasnodar, Rússia, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
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Moscow, Rússia, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
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Moscow, Rússia, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
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Petrozavodsk, Rússia, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
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Saint Petersburg, Rússia, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
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Bern, Suíça, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
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Sankt Gallen, Suíça, 9008
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich, Suíça, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
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Novi Sad, Sérvia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
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Taichung, Taiwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
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Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
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Prague, Tcheca, 128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
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Antalya, Turquia (Türkiye), 01010
- Akdeniz Universitesi
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Bornova-IZMIR, Turquia (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Bornova-IZMIR, Turquia (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Beşevler/Ankara
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Ankara, Beşevler/Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
- Gazi University
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Ankara, Beşevler/Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Capa-ISTANBUL
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Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquia (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
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Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquia (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
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Konyaaltı/ Antalya
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Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turquia (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Dnipro, Ucrânia, 49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
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Lviv, Ucrânia, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Vienna, Áustria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Gujarat
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Surat, Gujarat, Índia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Índia, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
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Punjab
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Ludhiana, Punjab, Índia, 141008
- Christian Medical College
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Tamil Nadu
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Ranipet, Tamil Nadu, Índia, 632517
- CMCV
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Uttar Pradesh
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Noida, Uttar Pradesh, Índia, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo. Atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
- Participantes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico de hemofilia A congênita de qualquer gravidade com base em registros médicos.
- O participante recebeu tratamento prescrito com concentrados de fator VIII ou agente de bypass nas últimas 26 semanas antes da triagem.
- Idade superior ou igual a 12 anos no momento da assinatura do consentimento informado.
- Peso corporal maior ou igual a 30 kg.
- Aplicável a participantes tratados com/sem profilaxia sob demanda antes da inscrição: ≥5 sangramentos nas últimas 26 semanas antes da consulta de triagem, para os quais foram prescritos concentrados de fator VIII ou agente de bypass.
- Aplicável a participantes com atividade de FVIII ≥1% que estão em tratamento profilático: ≥1 sangramento nas últimas 26 semanas antes da visita de triagem, para o qual foram prescritos concentrados de fator VIII ou agente de bypass.
- Vontade e capacidade de cumprir as visitas agendadas e os procedimentos do estudo, incluindo o preenchimento de diários e questionários de resultados relatados pelo paciente.
Critério de exclusão:
- Participação anterior neste estudo. A participação é definida como consentimento informado assinado.
- Participação (ou seja, consentimento informado assinado) em qualquer estudo clínico de intervenção com recebimento da última dose dentro de 6 meses (ou 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for menor) antes da randomização planejada.
- Exposição a produtos hemostáticos sem fator para profilaxia hemorrágica dentro de 6 meses (ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for menor) antes da randomização planejada, para participantes não incluídos no run-in.
- Mulher que está grávida, amamentando ou pretende engravidar ou tem potencial para engravidar e não usa um método contraceptivo altamente eficaz. A amamentação é permitida apenas durante o período inicial.
- Qualquer distúrbio, exceto condições associadas à hemofilia A, que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou o cumprimento do protocolo.
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao(s) produto(s) em estudo, quaisquer constituintes do produto ou a produtos relacionados.
- Recebimento de terapia gênica em qualquer momento.
- Terapia de indução de tolerância imunológica (ITI) em andamento ou planejada.
- Cirurgia de grande porte planejada para ocorrer após a triagem.
- Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos conhecidos, exceto hemofilia A.
- Disfunção hepática definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) acima de 3 vezes o limite superior combinado com bilirrubina total acima de 1,5 vezes o limite superior medido na triagem.
- Insuficiência renal definida como taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) inferior ou igual a 30 ml/min/1,73 m^2 para creatinina sérica medida na triagem.
- Doença ou eventos tromboembólicos anteriores ou atuais (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou risco de doença tromboembólica, conforme avaliado pelo investigador.
- Incapacidade mental, falta de vontade de cooperar ou uma barreira linguística que impede a compreensão e cooperação adequadas.
- Outras condições (por exemplo, doença autoimune) ou anormalidades laboratoriais que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose conforme avaliado pelo investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: sem PPX- sem PPX - Mim8 PPXQW/QM
Os participantes que não receberem profilaxia não entrarão no período de rodagem.
No braço 1, os participantes serão randomizados para continuar sem profilaxia (tratamento sob demanda com seus produtos Standard of Care) ou profilaxia Mim8 uma vez por semana ou uma vez por mês de acordo com os investigadores na parte principal do estudo (26 semanas).
Após a parte principal, os participantes continuarão na parte de extensão do estudo (26 semanas) de acordo com o investigador, regime de profilaxia semanal ou mensal com Mim8.
|
O Mim8 será injetado em uma dobra cutânea no estômago com uma agulha fina uma vez por semana ou uma vez por mês.
|
|
Experimental: sem PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Os participantes que não receberem profilaxia não entrarão no período de rodagem.
No braço 2a, os participantes serão randomizados para profilaxia Mim8 uma vez por semana na parte principal do estudo (26 semanas).
Após a parte principal, os participantes continuarão na parte de extensão do estudo (26 semanas) no regime de profilaxia Mim8 uma vez por semana.
|
O Mim8 será injetado em uma dobra cutânea no estômago com uma agulha fina uma vez por semana ou uma vez por mês.
|
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Experimental: sem PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Os participantes que não receberem profilaxia não entrarão no período de rodagem.
No braço 2b, os participantes serão randomizados para profilaxia mensal com Mim8 na parte principal do estudo (26 semanas).
Após a parte principal, os participantes continuarão na parte de extensão do estudo (26 semanas) no regime de profilaxia Mim8 mensal.
|
O Mim8 será injetado em uma dobra cutânea no estômago com uma agulha fina uma vez por semana ou uma vez por mês.
|
|
Experimental: PPX - Mim8 PPXQW
Os participantes na profilaxia do fator de coagulação antes da inscrição continuarão preferencialmente com o mesmo tipo de produto e frequência de dosagem no período inicial por pelo menos 26 semanas antes de poderem ser randomizados para a parte principal do estudo.
Esses participantes só poderão receber profilaxia do fator de coagulação.
No braço 3, os participantes serão randomizados para o regime de profilaxia Mim8 uma vez por semana na parte principal do estudo (26 semanas).
Após a parte principal, os participantes continuarão na parte de extensão do estudo (26 semanas) no regime de profilaxia Mim8 uma vez por semana.
|
O Mim8 será injetado em uma dobra cutânea no estômago com uma agulha fina uma vez por semana ou uma vez por mês.
|
|
Experimental: PPX- Mim8 PPXQM
Os participantes na profilaxia do fator de coagulação antes da inscrição continuarão preferencialmente com o mesmo tipo de produto e frequência de dosagem no período inicial por pelo menos 26 semanas antes de poderem ser randomizados para a parte principal do estudo.
Esses participantes só poderão receber profilaxia do fator de coagulação.
No braço 4, os participantes serão randomizados para o regime de profilaxia Mim8 mensal na parte principal do estudo (26 semanas).
Após a parte principal, os participantes continuarão na parte de extensão do estudo (26 semanas) no regime de profilaxia Mim8 mensal.
|
O Mim8 será injetado em uma dobra cutânea no estômago com uma agulha fina uma vez por semana ou uma vez por mês.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de sangramentos tratados
Prazo: Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do principal (semana 26)
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Contar
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Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do principal (semana 26)
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Número de sangramentos tratados
Prazo: Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) até a semana 0 e da randomização (semana 0) até o final do principal (semana 26)
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Contar
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Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) até a semana 0 e da randomização (semana 0) até o final do principal (semana 26)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de reações no local da injeção
Prazo: Todos os participantes recebendo Mim8 (Braços 2a, 2b, 3 e 4): Da randomização (semana 0) ao final do principal (semana 26)
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Contar
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Todos os participantes recebendo Mim8 (Braços 2a, 2b, 3 e 4): Da randomização (semana 0) ao final do principal (semana 26)
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Ocorrência de anticorpos anti-Mim8
Prazo: Todos os participantes recebendo Mim8 (Braços 2a, 2b, 3 e 4): Da randomização (semana 0) ao final da extensão (semana 52)
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Contar
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Todos os participantes recebendo Mim8 (Braços 2a, 2b, 3 e 4): Da randomização (semana 0) ao final da extensão (semana 52)
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Número de sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Contar
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Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Número de hemorragias articulares tratadas
Prazo: Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Contar
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Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Número de hemorragias traumáticas tratadas
Prazo: Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Contar
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Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Número de sangramentos nas articulações alvo
Prazo: Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Contar
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Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Consumo de produto de fator por tratamento de sangramento (número de injeções)
Prazo: Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Contar
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Sem tratamento profilático (Grupos 1, 2a e 2b): Da randomização (semana 0) ao final do tratamento principal (Semana 26) Tratamento profilático (Grupos 3 e 4): Desde o início do run-in (26-52 semanas antes da semana 0) ) até a semana 0 e da semana 0 até o final da semana principal (semana 26)
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Alteração no domínio da função física do PEDS-QL (inventário de qualidade de vida pediátrica)
Prazo: Todos os participantes (Braços 1, 2a, 2b, 3 e 4): Desde a randomização (semana 0) até o final da parte principal (semana 26)
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Pontuação Pontuação Pontuação mínima por questão (melhor) = 0 Pontuação máxima por questão (pior) = 4 Pontuação total para 13 questões: 0 (melhor) a 92 (pior)
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Todos os participantes (Braços 1, 2a, 2b, 3 e 4): Desde a randomização (semana 0) até o final da parte principal (semana 26)
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Mudança na carga de tratamento do paciente usando o Hemo-TEM (medida de experiência de tratamento de hemofilia)
Prazo: Todos os participantes (Braços 1, 2a, 2b, 3 e 4): Desde a randomização (semana 0) até o final da parte principal (semana 26)
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Pontos de pontuação Varia de 0 (melhor) a 4 (pior) representando respostas que variam: 'Nada difícil' - 'Extremamente difícil' 'Nunca' - 'sempre' 'Nada incomodado' - 'Extremamente incomodado' 'Nada interfere' - 'Extremamente interfere' 'Nada sobrecarregado' - 'Extremamente sobrecarregado ' |
Todos os participantes (Braços 1, 2a, 2b, 3 e 4): Desde a randomização (semana 0) até o final da parte principal (semana 26)
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Mudança na pontuação de dor nas articulações do paciente usando a Escala de Avaliação de Dor nas Articulações
Prazo: Todos os participantes (Braços 1, 2a, 2b, 3 e 4): Desde a randomização (semana 0) até o final da parte principal (semana 26)
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A pontuação varia de 0 = 'nada' (melhor) a 4 = 'extremamente' (pior)
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Todos os participantes (Braços 1, 2a, 2b, 3 e 4): Desde a randomização (semana 0) até o final da parte principal (semana 26)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
11 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
17 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (Identificador de registro: JAPIC)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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