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Uno studio di ricerca che indaga su Mim8 in adulti e adolescenti con emofilia A con o senza inibitori

5 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multinazionale, in aperto, randomizzato e controllato per studiare l'efficacia e la sicurezza di NNC0365-3769 (Mim8) in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con o senza inibitori

Questo studio sta studiando come funziona Mim8 rispetto ad altri medicinali nelle persone con emofilia A, che hanno inibitori o non hanno inibitori. Mim8 è un nuovo farmaco che verrà utilizzato per la prevenzione degli episodi di sanguinamento. Mim8 funziona sostituendo la funzione del fattore VIII della coagulazione mancante (FVIII).

Quando e quanto spesso i partecipanti riceveranno Mim8 dipende dal loro trattamento precedente, ma altrimenti viene deciso per caso. Mim8 verrà iniettato in una plica cutanea sullo stomaco con un ago sottile una volta alla settimana o una volta al mese.

Lo studio durerà 54-124 settimane (12-29 mesi) a seconda di quanto tempo i partecipanti saranno seguiti in run-in prima di iniziare il trattamento e se continueranno nel periodo di follow-up o si trasferiranno a uno studio di estensione in aperto. I partecipanti avranno 12-17 visite cliniche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

281

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, HIT 2M4
        • Hopital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, Cina, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, Cina, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Corea del Sud
      • Daejeon, Corea del Sud, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, Francia, 69500
        • Hôpital cardiologique Louis Pradel
      • Bron, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Francia, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Francia, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, Francia, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Giappone, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Giappone, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • India
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
        • St James's CRF
  • Israele
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Italia, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Lettonia, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Lituania, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Messico
      • Mérida, Messico, 97130
        • Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Romania, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Romania, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Romania, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Russia
      • Barnaul, Russia, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Russia, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Russia, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russia, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russia, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russia, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russia, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Slovacchia, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Slovacchia, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Slovacchia, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Slovacchia, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Stati Uniti, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Svizzera, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turchia (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turchia (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ucraina
      • Dnipro, Ucraina, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività correlate allo studio sono tutte le procedure svolte nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile con diagnosi di emofilia congenita A di qualsiasi gravità sulla base delle cartelle cliniche.
  3. Al partecipante è stato prescritto un trattamento con concentrati di fattore VIII o agente bypassante nelle ultime 26 settimane prima dello screening.
  4. Età superiore o uguale a 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  5. Peso corporeo maggiore o uguale a 30 kg.
  6. Applicabile ai partecipanti trattati con profilassi su richiesta/nessuna profilassi prima dell'arruolamento: ≥5 sanguinamenti nelle ultime 26 settimane prima della visita di screening, per i quali sono stati prescritti concentrati di fattore VIII o agenti bypassanti.
  7. Applicabile ai partecipanti con attività di FVIII ≥1% che sono in trattamento profilattico: ≥1 sanguinamento nelle ultime 26 settimane prima della visita di screening, per i quali sono stati prescritti concentrati di fattore VIII o agenti bypassanti.
  8. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate e le procedure di studio, incluso il completamento del diario e dei questionari sugli esiti riportati dal paziente.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
  2. Partecipazione (vale a dire, consenso informato firmato) a qualsiasi studio clinico interventistico con ricevimento dell'ultima dose entro 6 mesi (o 5 emivite del medicinale sperimentale, a seconda di quale sia più breve) prima della randomizzazione pianificata.
  3. Esposizione a prodotti emostatici senza fattore per la profilassi del sanguinamento entro 6 mesi (o 5 emivite del medicinale, a seconda di quale sia più breve) prima della randomizzazione pianificata, per i partecipanti non inclusi nel run-in.
  4. Donne in gravidanza, in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza o in età fertile e che non utilizzano un metodo contraccettivo altamente efficace. L'allattamento al seno è consentito solo durante il periodo di rodaggio.
  5. Qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia A, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o il rispetto del protocollo.
  6. Ipersensibilità nota o sospetta al/i prodotto/i in prova, a qualsiasi componente del prodotto o ai prodotti correlati.
  7. Ricezione della terapia genica in un dato momento.
  8. Terapia di induzione della tolleranza immunitaria (ITI) in corso o pianificata.
  9. Importante intervento chirurgico pianificato dopo lo screening.
  10. Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti noti diversi dall'emofilia A.
  11. Disfunzione epatica definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 3 volte il limite superiore combinato con bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore misurato allo screening.
  12. Compromissione renale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore o uguale a 30 ml/min/1,73 m^2 per la creatinina sierica misurata allo screening.
  13. - Malattia o eventi tromboembolici precedenti o in corso (ad eccezione di precedenti trombosi associate a catetere per le quali il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o rischio di malattia tromboembolica, come valutato dallo sperimentatore.
  14. Incapacità mentale, riluttanza a collaborare o barriera linguistica che preclude un'adeguata comprensione e cooperazione.
  15. Altre condizioni (ad es. Malattia autoimmune) o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi come valutato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: no PPX- no PPX - Mim8 PPXQW/QM
I partecipanti che non ricevono la profilassi non entreranno nel periodo di rodaggio. Nel braccio 1, i partecipanti saranno randomizzati per continuare nessuna profilassi (trattamento su richiesta con i loro prodotti Standard of Care) o la profilassi Mim8 una volta alla settimana o una volta al mese in accordo con i ricercatori nella parte principale dello studio (26 settimane). Dopo la parte principale, i partecipanti continueranno nella parte di estensione dello studio (26 settimane) in accordo con lo sperimentatore, regime di profilassi Mim8 settimanale o mensile.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 verrà iniettato in una plica cutanea sullo stomaco con un ago sottile una volta alla settimana o una volta al mese.
Sperimentale: no PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
I partecipanti che non ricevono la profilassi non entreranno nel periodo di rodaggio. Nel braccio 2a, i partecipanti saranno randomizzati alla profilassi Mim8 una volta alla settimana nella parte principale dello studio (26 settimane). Dopo la parte principale, i partecipanti continueranno nella parte di estensione dello studio (26 settimane) con un regime di profilassi Mim8 una volta alla settimana.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 verrà iniettato in una plica cutanea sullo stomaco con un ago sottile una volta alla settimana o una volta al mese.
Sperimentale: no PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
I partecipanti che non ricevono la profilassi non entreranno nel periodo di rodaggio. Nel braccio 2b, i partecipanti saranno randomizzati alla profilassi Mim8 una volta al mese nella parte principale dello studio (26 settimane). Dopo la parte principale, i partecipanti continueranno nella parte di estensione dello studio (26 settimane) con un regime di profilassi Mim8 una volta al mese.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 verrà iniettato in una plica cutanea sullo stomaco con un ago sottile una volta alla settimana o una volta al mese.
Sperimentale: PPX - Mim8 PPXQW
I partecipanti alla profilassi con fattore di coagulazione prima dell'arruolamento continueranno preferibilmente lo stesso tipo di prodotto e frequenza di dosaggio nel periodo di rodaggio per almeno 26 settimane prima di poter essere randomizzati nella parte principale dello studio. Questi partecipanti potranno solo ricevere la profilassi del fattore di coagulazione. Nel braccio 3, i partecipanti saranno randomizzati al regime di profilassi Mim8 una volta alla settimana nella parte principale dello studio (26 settimane). Dopo la parte principale, i partecipanti continueranno nella parte di estensione dello studio (26 settimane) con un regime di profilassi Mim8 una volta alla settimana.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 verrà iniettato in una plica cutanea sullo stomaco con un ago sottile una volta alla settimana o una volta al mese.
Sperimentale: PPX-Mim8 PPXQM
I partecipanti alla profilassi con fattore di coagulazione prima dell'arruolamento continueranno preferibilmente lo stesso tipo di prodotto e frequenza di dosaggio nel periodo di rodaggio per almeno 26 settimane prima di poter essere randomizzati nella parte principale dello studio. Questi partecipanti potranno solo ricevere la profilassi del fattore di coagulazione. Nel braccio 4, i partecipanti saranno randomizzati al regime di profilassi Mim8 una volta al mese nella parte principale dello studio (26 settimane). Dopo la parte principale, i partecipanti continueranno nella parte di estensione dello studio (26 settimane) con un regime di profilassi Mim8 una volta al mese.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 verrà iniettato in una plica cutanea sullo stomaco con un ago sottile una volta alla settimana o una volta al mese.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del ciclo principale (settimana 26)
Contare
Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del ciclo principale (settimana 26)
Numero di sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Trattamento di profilassi (bracci 3 e 4): dall'inizio del run-in (26-52 settimane prima della settimana 0) alla settimana 0 e dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del corso principale (settimana 26)
Contare
Trattamento di profilassi (bracci 3 e 4): dall'inizio del run-in (26-52 settimane prima della settimana 0) alla settimana 0 e dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del corso principale (settimana 26)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: Tutti i partecipanti che hanno ricevuto Mim8 (Arms 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del main (settimana 26)
Contare
Tutti i partecipanti che hanno ricevuto Mim8 (Arms 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del main (settimana 26)
Presenza di anticorpi anti-Mim8
Lasso di tempo: Tutti i partecipanti che hanno ricevuto Mim8 (bracci 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine dell'estensione (settimana 52)
Contare
Tutti i partecipanti che hanno ricevuto Mim8 (bracci 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine dell'estensione (settimana 52)
Numero di sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Contare
Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Numero di sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Contare
Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Numero di sanguinamenti traumatici trattati
Lasso di tempo: Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Contare
Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Numero di sanguinamenti articolari bersaglio
Lasso di tempo: Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Contare
Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Consumo di fattore prodotto per trattamento di sanguinamento (numero di iniezioni)
Lasso di tempo: Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Contare
Nessun trattamento di profilassi (bracci 1, 2a e 2b): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine del trattamento principale (settimana 26) ) alla settimana 0 e dalla settimana 0 alla fine del corso principale (settimana 26)
Cambiamento nel dominio della funzione fisica di PEDS-QL (inventario della qualità della vita pediatrica)
Lasso di tempo: Tutti i partecipanti (bracci 1, 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine della parte principale (settimana 26)
Punteggio Punteggio minimo per domanda (migliore) = 0 Punteggio massimo per domanda (peggiore) = 4 Punteggio totale per 13 domande: da 0 (migliore) a 92 (peggiore)
Tutti i partecipanti (bracci 1, 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine della parte principale (settimana 26)
Modifica del carico di trattamento del paziente utilizzando l'Hemo-TEM (misura dell'esperienza di trattamento dell'emofilia)
Lasso di tempo: Tutti i partecipanti (bracci 1, 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine della parte principale (settimana 26)

Punteggio

Intervalli da 0 (migliore) a 4 (peggiore) che rappresentano risposte che vanno:

'Per niente difficile' - 'Estremamente difficile' 'Mai' - 'sempre' 'Per niente infastidito' - 'Estremamente infastidito' 'Per niente interferente' - 'Estremamente intruso' 'Per niente gravato' - 'Estremamente gravato '
Tutti i partecipanti (bracci 1, 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine della parte principale (settimana 26)
Modifica del punteggio del dolore articolare del paziente utilizzando la scala di valutazione del dolore articolare
Lasso di tempo: Tutti i partecipanti (bracci 1, 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine della parte principale (settimana 26)
Il punteggio varia da 0 = 'per niente' (migliore) a 4 = 'estremamente' (peggiore)
Tutti i partecipanti (bracci 1, 2a, 2b, 3 e 4): dalla randomizzazione (settimana 0) alla fine della parte principale (settimana 26)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

11 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

17 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Identificatore di registro: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Identificatore di registro: JAPIC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia A con inibitori

Prove cliniche su NNC0365-3769 (Mim8)

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