Tutkimustutkimus, jossa tutkitaan Mim8:aa aikuisilla ja nuorilla, joilla on hemofilia A estäjillä tai ilman
perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Monikansallinen, avoin, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus NNC0365-3769:n (Mim8) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuisilla ja nuorilla, joilla on hemofilia A estäjillä tai ilman
Tässä tutkimuksessa tutkitaan, miten Mim8 toimii verrattuna muihin lääkkeisiin hemofilia A:ta sairastavilla ihmisillä, joilla on joko estäjiä tai ei ole estäjiä. Mim8 on uusi lääke, jota käytetään verenvuotojaksojen ehkäisyyn. Mim8 toimii korvaamalla puuttuvan hyytymistekijä VIII:n (FVIII) toiminnan.
Milloin ja kuinka usein osallistujat saavat Mim8:n, riippuu heidän aikaisemmasta hoidostaan - mutta muutoin päätetään sattumalta. Mim8 ruiskutetaan vatsan ihopoimuun ohuella neulalla joko kerran viikossa tai kerran kuukaudessa.
Tutkimus kestää 54-124 viikkoa (12-29 kuukautta) riippuen siitä, kuinka kauan osallistujia seurataan sisäänkäynnissä ennen hoidon aloittamista ja jatkavatko he seurantajakson aikana vai siirtyvätkö avoimeen jatkotutkimukseen. Osallistujilla on 12-17 klinikkakäyntiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
281
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Espanja, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Daejeon, Etelä -Korea, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Etelä -Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Intia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Intia, 141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Intia, 632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Intia, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlanti, D08 A978
- St James's CRF
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan, Italia, 20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna, Itävalta, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Aichi, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japani, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
-
Okinawa, Japani, 901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi, Japani, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi, Japani, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japani, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Japani, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
- University of Manitoba
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Ji'Nan, Shandong, Kiina, 250000
- Jinan Central Hospital
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250000
- Jinan Central Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, 1002
- Stradini Clinic of Oncology
-
Riga, Latvia, 1004
- Children University Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
-
Vilnius, Liettua, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius, Liettua, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malesia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Mérida, Meksiko, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
Porto, Portugali, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Lublin, Puola, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Puola, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Bron, Ranska, 69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Bron, Ranska, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Lille, Ranska, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
-
Nantes, Ranska, Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris, Ranska, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Rennes, Ranska, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Cluj-Napoca, Romania, 400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
-
Timișoara, Romania, 300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Romania, 200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
-
Košice, Slovakia, 04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin, Slovakia, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota, Slovakia, 979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
-
Vranov nad Topľou, Slovakia, 09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen, Sveitsi, 9008
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung, Taiwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
-
-
-
-
-
København Ø, Tanska, 2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Antalya, Turkki (Türkiye), 01010
- Akdeniz Universitesi
-
Bornova-IZMIR, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Bornova-IZMIR, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkki (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkki (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
Konyaaltı/ Antalya
-
Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turkki (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjä, 656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
-
Kemerovo, Venäjä, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Venäjä, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Venäjä, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Venäjä, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Venäjä, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Venäjä, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Hemophilia Treatment Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Univ of Miami/SCCC
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Kingsport, Tennessee, Yhdysvallat, 37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Tutkimukseen liittyvät toiminnot ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana tutkimusta, mukaan lukien toimet, joilla määritetään tutkimukseen soveltuvuus.
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on diagnosoitu synnynnäinen hemofilia A, mikä tahansa vaikeusaste lääketieteellisten tietojen perusteella.
- Osallistujalle on määrätty hoito tekijä VIII -konsentraateilla tai ohitusaineella viimeisen 26 viikon aikana ennen seulontaa.
- Ikä vähintään 12 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Ruumiinpaino suurempi tai yhtä suuri kuin 30 kg.
- Koskee osallistujia, joita hoidetaan tarpeen mukaan/ei ennaltaehkäisyä ennen ilmoittautumista: ≥5 verenvuotoa viimeisten 26 viikon aikana ennen seulontakäyntiä, joille on määrätty tekijä VIII -konsentraatteja tai ohitusainetta.
- Koskee osallistujia, joiden FVIII-aktiivisuus on ≥1 % ja jotka ovat profylaktisessa hoidossa: ≥1 verenvuoto viimeisten 26 viikon aikana ennen seulontakäyntiä, jolle on määrätty tekijä VIII -konsentraatteja tai ohitusainetta.
- Halu ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien päiväkirjan ja potilaiden raportoimien tuloskyselyiden täyttäminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena.
- Osallistuminen (eli allekirjoitettu tietoinen suostumus) mihin tahansa interventiokliiniseen tutkimukseen, jossa viimeinen annos on saatu 6 kuukauden sisällä (tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on lyhyempi) ennen suunniteltua satunnaistamista.
- Altistuminen tekijöitä sisältämättömille hemostaattisille tuotteille verenvuodon ehkäisyyn 6 kuukauden (tai 5 lääkkeen puoliintumisajan, sen mukaan, kumpi on lyhyempi) sisällä ennen suunniteltua satunnaistamista osallistujille, jotka eivät ole mukana sisäänajossa.
- Nainen, joka on raskaana, imettää tai aikoo tulla raskaaksi tai on hedelmällisessä iässä ja ei käytä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää. Imetys on sallittu vain sisäänajojakson aikana.
- Kaikki häiriöt, paitsi hemofilia A:han liittyvät sairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen.
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle (koetuotteelle), tuotteen jollekin aineosalle tai vastaaville tuotteille.
- Geeniterapian vastaanotto milloin tahansa.
- Meneillään oleva tai suunniteltu immuunitoleranssin induktiohoito (ITI).
- Suuri leikkaus on suunniteltu tapahtuvaksi seulonnan jälkeen.
- Tunnetut synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia A.
- Maksan toimintahäiriö, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) yli 3 kertaa ylärajan yhdistettynä kokonaisbilirubiiniin, joka on yli 1,5 kertaa seulonnassa mitattu yläraja.
- Munuaisten vajaatoiminta määritellään arvioituna glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) arvona enintään 30 ml/min/1,73 m^2 seerumin kreatiniinille mitattuna seulonnassa.
- Aiempi tai nykyinen tromboembolinen sairaus tai tapahtumat (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai tromboembolisen sairauden riski tutkijan arvioiden mukaan.
- Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tehdä yhteistyötä tai kielimuuri, joka estää riittävän ymmärryksen ja yhteistyön.
- Muut sairaudet (esim. autoimmuunisairaus) tai poikkeavuus laboratoriossa, jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä tutkijan arvioiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ei PPX - ei PPX - Mim8 PPXQW/QM
Osallistujat, jotka eivät saa profylaksia, eivät pääse sisäänajojaksoon.
Haarassa 1 osallistujat satunnaistetaan jatkamaan ilman ennaltaehkäisyä (tarpeenmukaista hoitoa heidän Standard of Care -tuotteillaan) tai Mim8-profylaksia kerran viikossa tai kerran kuukaudessa tutkimuksen pääosan (26 viikkoa) tutkijoiden kanssa.
Pääosan jälkeen osallistujat jatkavat tutkimuksen jatko-osuudessa (26 viikkoa) yhteisymmärryksessä tutkijan kanssa joko viikoittain tai kuukausittain Mim8-profylaksiaan.
|
Mim8 ruiskutetaan vatsan ihopoimuun ohuella neulalla joko kerran viikossa tai kerran kuukaudessa.
|
|
Kokeellinen: ei PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Osallistujat, jotka eivät saa profylaksia, eivät pääse sisäänajojaksoon.
Haarassa 2a osallistujat satunnaistetaan Mim8-profylaksiin kerran viikossa tutkimuksen pääosassa (26 viikkoa).
Pääosan jälkeen osallistujat jatkavat tutkimuksen jatko-osassa (26 viikkoa) kerran viikossa Mim8-profylaksialla.
|
Mim8 ruiskutetaan vatsan ihopoimuun ohuella neulalla joko kerran viikossa tai kerran kuukaudessa.
|
|
Kokeellinen: ei PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Osallistujat, jotka eivät saa profylaksia, eivät pääse sisäänajojaksoon.
Haarassa 2b osallistujat satunnaistetaan Mim8-profylaksiin kerran kuukaudessa tutkimuksen pääosassa (26 viikkoa).
Pääosan jälkeen osallistujat jatkavat tutkimuksen jatko-osassa (26 viikkoa) kerran kuukaudessa tapahtuvalla Mim8-profylaksialla.
|
Mim8 ruiskutetaan vatsan ihopoimuun ohuella neulalla joko kerran viikossa tai kerran kuukaudessa.
|
|
Kokeellinen: PPX - Mim8 PPXQW
Osallistujat, jotka saavat hyytymistekijän ennaltaehkäisyä ennen ilmoittautumista, jatkavat mieluiten saman tuotetyypin ja annostustiheyden käyttöä sisäänajojakson aikana vähintään 26 viikon ajan ennen kuin heidät voidaan satunnaistaa tutkimuksen pääosaan.
Nämä osallistujat saavat vain hyytymistekijän estohoitoa.
Haarassa 3 osallistujat satunnaistetaan kerran viikossa annettavaan Mim8-profylaksiaan tutkimuksen pääosassa (26 viikkoa).
Pääosan jälkeen osallistujat jatkavat tutkimuksen jatko-osassa (26 viikkoa) kerran viikossa Mim8-profylaksialla.
|
Mim8 ruiskutetaan vatsan ihopoimuun ohuella neulalla joko kerran viikossa tai kerran kuukaudessa.
|
|
Kokeellinen: PPX- Mim8 PPXQM
Osallistujat, jotka saavat hyytymistekijän ennaltaehkäisyä ennen ilmoittautumista, jatkavat mieluiten saman tuotetyypin ja annostustiheyden käyttöä sisäänajojakson aikana vähintään 26 viikon ajan ennen kuin heidät voidaan satunnaistaa tutkimuksen pääosaan.
Nämä osallistujat saavat vain hyytymistekijän estohoitoa.
Haarassa 4 osallistujat satunnaistetaan kerran kuukaudessa tapahtuvaan Mim8-profylaksiaan tutkimuksen pääosassa (26 viikkoa).
Pääosan jälkeen osallistujat jatkavat tutkimuksen jatko-osassa (26 viikkoa) kerran kuukaudessa tapahtuvalla Mim8-profylaksialla.
|
Mim8 ruiskutetaan vatsan ihopoimuun ohuella neulalla joko kerran viikossa tai kerran kuukaudessa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käsiteltyjen verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26)
|
|
Käsiteltyjen verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26–52 viikkoa ennen viikkoa 0) viikkoon 0 ja satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26–52 viikkoa ennen viikkoa 0) viikkoon 0 ja satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pistoskohdan reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Kaikki osallistujat, jotka saavat Mim8:a (käsivarret 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääjakson loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Kaikki osallistujat, jotka saavat Mim8:a (käsivarret 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääjakson loppuun (viikko 26)
|
|
Anti-Mim8-vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: Kaikki osallistujat, jotka saavat Mim8:a (käsivarret 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) laajennuksen loppuun (viikko 52)
|
Kreivi
|
Kaikki osallistujat, jotka saavat Mim8:a (käsivarret 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) laajennuksen loppuun (viikko 52)
|
|
Käsiteltyjen spontaanien verenvuodot
Aikaikkuna: Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
|
Käsiteltyjen nivelvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
|
Hoidettujen traumaattisten verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
|
Kohteena olevien nivelvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
|
Tekijätuotteen kulutus verenvuotokäsittelyä kohti (injektioiden määrä)
Aikaikkuna: Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
Kreivi
|
Ei ennaltaehkäisevää hoitoa (haarat 1, 2a ja 2b): satunnaistamisesta (viikko 0) päähoidon loppuun (viikko 26) Ennaltaehkäisyhoito (haarat 3 ja 4): sisäänajon aloittamisesta (26-52 viikkoa ennen viikkoa 0) ) viikolle 0 ja viikosta 0 pääkauden loppuun (viikko 26)
|
|
Muutos PEDS-QL:n fyysisen toiminnan alueella (pediatric life quality inventory)
Aikaikkuna: Kaikki osallistujat (käsivarret 1, 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääosan loppuun (viikko 26)
|
Pisteet Minimipistemäärä kysymystä kohti (paras) = 0 Maksimipistemäärä kysymystä kohti (huonoin) = 4 13 kysymyksen kokonaispistemäärä: 0 (paras) - 92 (huonoin)
|
Kaikki osallistujat (käsivarret 1, 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääosan loppuun (viikko 26)
|
|
Muutos potilaan hoitotaakassa Hemo-TEM:llä (hemofilian hoitokokemusmittari)
Aikaikkuna: Kaikki osallistujat (käsivarret 1, 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääosan loppuun (viikko 26)
|
Saada pisteitä Vaihtelee 0 (paras) - 4 (huonoin) edustaen vastauksia, jotka vaihtelevat: 'Ei ollenkaan vaikeaa' - 'Erittäin vaikeaa' 'Ei koskaan' - 'aina' 'En ollenkaan häiritse' - 'Erittäin häiritsee' 'Ei ollenkaan häiritse' - 'Erittäin häiritsee' 'Ei ollenkaan rasitettu' - 'Erittäin rasitettu ' |
Kaikki osallistujat (käsivarret 1, 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääosan loppuun (viikko 26)
|
|
Muutos potilaan nivelkipupisteissä käyttämällä Joint Pain Rating Scalea
Aikaikkuna: Kaikki osallistujat (käsivarret 1, 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääosan loppuun (viikko 26)
|
Pisteet vaihtelevat välillä 0 = "ei ollenkaan" (paras) - 4 = "erittäin" (pahin)
|
Kaikki osallistujat (käsivarret 1, 2a, 2b, 3 ja 4): satunnaistamisesta (viikko 0) pääosan loppuun (viikko 26)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 2. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 22. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 8. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (Rekisterin tunniste: European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (Rekisterin tunniste: JAPIC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .