Een onderzoeksstudie waarin Mim8 wordt onderzocht bij volwassenen en adolescenten met hemofilie A, met of zonder remmers
5 december 2025 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Een multinationale, open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van NNC0365-3769 (Mim8) te onderzoeken bij volwassenen en adolescenten met hemofilie A met of zonder remmers
In deze studie wordt onderzocht hoe Mim8 werkt in vergelijking met andere geneesmiddelen bij mensen met hemofilie A, die al dan niet remmers hebben. Mim8 is een nieuw geneesmiddel dat zal worden gebruikt om bloedingen te voorkomen. Mim8 werkt door de functie van de ontbrekende stollingsfactor VIII (FVIII) te vervangen.
Wanneer en hoe vaak deelnemers Mim8 krijgen, is afhankelijk van hun eerdere behandeling, maar wordt anders door toeval bepaald. Mim8 wordt eenmaal per week of eenmaal per maand met een dunne naald in een huidplooi op de maag geïnjecteerd.
Het onderzoek zal 54-124 weken (12-29 maanden) duren, afhankelijk van hoe lang de deelnemers gevolgd zullen worden voordat ze met de behandeling beginnen en of ze doorgaan in de volgperiode of overstappen naar een open-label extensieonderzoek. Deelnemers zullen 12-17 kliniekbezoeken hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
281
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, België, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
- University of Manitoba
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Ji'Nan, Shandong, China, 250000
- Jinan Central Hospital
-
Jinan, Shandong, China, 250000
- Jinan Central Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
København Ø, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Bron, Frankrijk, 69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Bron, Frankrijk, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
-
Nantes, Frankrijk, Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Ierland, D08 A978
- St James's CRF
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indië, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indië, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Indië, 141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Indië, 632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Indië, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israël, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan, Italië, 20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
-
Okinawa, Japan, 901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
-
Riga, Letland, 1002
- Stradini Clinic of Oncology
-
Riga, Letland, 1004
- Children University Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litouwen, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
-
Vilnius, Litouwen, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius, Litouwen, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Maleisië, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Maleisië, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Mérida, Mexico, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
-
Dnipro, Oekraïne, 49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
-
Lviv, Oekraïne, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Cluj-Napoca, Roemenië, 400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
-
Timișoara, Roemenië, 300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Roemenië, 200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
-
-
-
-
-
Barnaul, Rusland, 656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
-
Kemerovo, Rusland, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Rusland, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Rusland, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Rusland, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Rusland, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Rusland, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Novi Sad, Servië, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
-
Košice, Slowakije, 04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin, Slowakije, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota, Slowakije, 979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
-
Vranov nad Topľou, Slowakije, 09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spanje, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung, Taiwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Antalya, Turkije (Türkiye), 01010
- Akdeniz Universitesi
-
Bornova-IZMIR, Turkije (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Bornova-IZMIR, Turkije (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkije (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkije (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
Konyaaltı/ Antalya
-
Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turkije (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
- Hemophilia Treatment Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Univ of Miami/SCCC
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Kingsport, Tennessee, Verenigde Staten, 37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Daejeon, Zuid -Korea, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Zuid -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Zuid -Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen, Zwitserland, 9008
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich, Zwitserland, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geïnformeerde toestemming verkregen vóór studiegerelateerde activiteiten. Studiegerelateerde activiteiten zijn alle werkzaamheden die worden uitgevoerd als onderdeel van de studie, inclusief activiteiten om de geschiktheid voor de studie te bepalen.
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met de diagnose congenitale hemofilie A van welke ernst dan ook op basis van medische dossiers.
- Aan de deelnemer is in de laatste 26 weken voorafgaand aan de screening een behandeling voorgeschreven met factor VIII-concentraten of bypassing agent.
- Leeftijd boven of gelijk aan 12 jaar op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming.
- Lichaamsgewicht groter dan of gelijk aan 30 kg.
- Van toepassing op deelnemers die voorafgaand aan inschrijving zijn behandeld met on-demand/geen profylaxe: ≥5 bloedingen in de laatste 26 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek, waarvoor factor VIII-concentraten of bypassing agent zijn voorgeschreven.
- Van toepassing op deelnemers met FVIII-activiteit ≥1% die een profylactische behandeling ondergaan: ≥1 bloeding in de laatste 26 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek, waarvoor factor VIII-concentraten of bypassing-agent zijn voorgeschreven.
- Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken en onderzoeksprocedures, inclusief het invullen van vragenlijsten over dagboeken en door patiënten gerapporteerde resultaten.
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere deelname aan dit onderzoek. Deelname wordt gedefinieerd als ondertekende geïnformeerde toestemming.
- Deelname (d.w.z. ondertekende geïnformeerde toestemming) aan een interventioneel klinisch onderzoek met ontvangst van de laatste dosis binnen 6 maanden (of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel voor onderzoek, welke van de twee korter is) vóór geplande randomisatie.
- Blootstelling aan non-factor hemostatische producten voor bloedingsprofylaxe binnen 6 maanden (of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel, welke korter is) vóór geplande randomisatie, voor deelnemers die niet bij de run-in waren betrokken.
- Vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden of zwanger kan worden en geen zeer effectieve anticonceptiemethode gebruikt. Borstvoeding is alleen toegestaan tijdens de inloopperiode.
- Elke stoornis, met uitzondering van aandoeningen die verband houden met hemofilie A, die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen.
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor proefproduct(en), bestanddelen van het product of aanverwante producten.
- Ontvangst van gentherapie op een bepaald tijdstip.
- Lopende of geplande immuuntolerantie-inductietherapie (ITI).
- Grote operatie gepland na screening.
- Andere aangeboren of verworven stollingsstoornissen dan hemofilie A.
- Leverdisfunctie gedefinieerd als aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALT) boven 3 maal de bovengrens gecombineerd met totaal bilirubine boven 1,5 maal de bovengrens gemeten bij screening.
- Nierfunctiestoornis gedefinieerd als geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) lager dan of gelijk aan 30 ml/min/1,73 m^2 voor serumcreatinine gemeten bij screening.
- Eerdere of huidige trombo-embolische ziekte of voorvallen (met uitzondering van eerdere katheter-geassocieerde trombose waarvoor antitrombotische behandeling momenteel niet aan de gang is) of risico op trombo-embolische ziekte, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Mentaal onvermogen, onwil om mee te werken of een taalbarrière die een goed begrip en samenwerking in de weg staat.
- Andere aandoeningen (bijv. auto-immuunziekte) of laboratoriumafwijkingen die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: geen PPX- geen PPX - Mim8 PPXQW/QM
Deelnemers die geen profylaxe krijgen, komen niet in de inloopperiode.
In arm 1 worden de deelnemers gerandomiseerd om geen profylaxe (on-demand behandeling met hun Standard of Care-producten) of Mim8 eenmaal per week of eenmaal per maand voort te zetten in overleg met de onderzoekers in het hoofdgedeelte van het onderzoek (26 weken).
Na het hoofdgedeelte gaan de deelnemers in overleg met de onderzoeker door met het vervolggedeelte van het onderzoek (26 weken), wekelijks of maandelijks Mim8-profylaxeregime.
|
Mim8 wordt eenmaal per week of eenmaal per maand met een dunne naald in een huidplooi op de maag geïnjecteerd.
|
|
Experimenteel: geen PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Deelnemers die geen profylaxe krijgen, komen niet in de inloopperiode.
In arm 2a worden deelnemers gerandomiseerd naar Mim8 eenmaal per week profylaxe in het grootste deel van de studie (26 weken).
Na het hoofdgedeelte gaan de deelnemers door in het verlengingsgedeelte van de studie (26 weken) met een eenmaal per week Mim8-profylaxeregime.
|
Mim8 wordt eenmaal per week of eenmaal per maand met een dunne naald in een huidplooi op de maag geïnjecteerd.
|
|
Experimenteel: geen PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Deelnemers die geen profylaxe krijgen, komen niet in de inloopperiode.
In arm 2b worden de deelnemers gerandomiseerd naar Mim8 eenmaal per maand profylaxe in het grootste deel van de studie (26 weken).
Na het hoofdgedeelte gaan de deelnemers door in het verlengingsgedeelte van de studie (26 weken) met een maandelijks Mim8-profylaxeregime.
|
Mim8 wordt eenmaal per week of eenmaal per maand met een dunne naald in een huidplooi op de maag geïnjecteerd.
|
|
Experimenteel: PPX - Mim8 PPXQW
Deelnemers aan stollingsfactorprofylaxe voorafgaand aan inschrijving zullen bij voorkeur hetzelfde producttype en dezelfde doseringsfrequentie voortzetten in de inloopperiode gedurende ten minste 26 weken voordat ze kunnen worden gerandomiseerd naar het hoofdgedeelte van het onderzoek.
Deze deelnemers mogen alleen stollingsfactorprofylaxe krijgen.
In arm 3 zullen de deelnemers gerandomiseerd worden naar eenmaal per week Mim8 profylaxe regime in het grootste deel van de studie (26 weken).
Na het hoofdgedeelte gaan de deelnemers door in het verlengingsgedeelte van de studie (26 weken) met een eenmaal per week Mim8-profylaxeregime.
|
Mim8 wordt eenmaal per week of eenmaal per maand met een dunne naald in een huidplooi op de maag geïnjecteerd.
|
|
Experimenteel: PPX- Mim8 PPXQM
Deelnemers aan stollingsfactorprofylaxe voorafgaand aan inschrijving zullen bij voorkeur hetzelfde producttype en dezelfde doseringsfrequentie voortzetten in de inloopperiode gedurende ten minste 26 weken voordat ze kunnen worden gerandomiseerd naar het hoofdgedeelte van het onderzoek.
Deze deelnemers mogen alleen stollingsfactorprofylaxe krijgen.
In arm 4 zullen de deelnemers gerandomiseerd worden naar een maandelijks Mim8-profylaxeregime in het grootste deel van het onderzoek (26 weken).
Na het hoofdgedeelte gaan de deelnemers door in het verlengingsgedeelte van de studie (26 weken) met een maandelijks Mim8-profylaxeregime.
|
Mim8 wordt eenmaal per week of eenmaal per maand met een dunne naald in een huidplooi op de maag geïnjecteerd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde hoofdbehandeling (week 26)
|
Graaf
|
Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde hoofdbehandeling (week 26)
|
|
Aantal behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf het begin van de run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0) tot week 0 en vanaf randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdprogramma (week 26)
|
Graaf
|
Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf het begin van de run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0) tot week 0 en vanaf randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdprogramma (week 26)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal reacties op de injectieplaats
Tijdsspanne: Alle deelnemers die Mim8 kregen (armen 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot einde van hoofdfase (week 26)
|
Graaf
|
Alle deelnemers die Mim8 kregen (armen 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot einde van hoofdfase (week 26)
|
|
Optreden van anti-Mim8-antilichamen
Tijdsspanne: Alle deelnemers die Mim8 kregen (armen 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot einde van verlenging (week 52)
|
Graaf
|
Alle deelnemers die Mim8 kregen (armen 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot einde van verlenging (week 52)
|
|
Aantal behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
Graaf
|
Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
|
Aantal behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
Graaf
|
Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
|
Aantal behandelde traumatische bloedingen
Tijdsspanne: Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
Graaf
|
Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
|
Aantal beoogde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
Graaf
|
Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
|
Verbruik factorproduct per bloedingbehandeling (aantal injecties)
Tijdsspanne: Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
Graaf
|
Geen profylaxebehandeling (armen 1, 2a en 2b): vanaf randomisatie (week 0) tot einde van hoofdbehandeling (week 26) Profylaxebehandeling (armen 3 en 4): vanaf aanvang van run-in (26-52 weken voorafgaand aan week 0 ) tot week 0 en van week 0 tot einde hoofd (week 26)
|
|
Verandering in fysiek functiedomein van PEDS-QL (inventarisatie kwaliteit van leven bij kinderen)
Tijdsspanne: Alle deelnemers (armen 1, 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdgedeelte (week 26)
|
Scoor punten Minimale score per vraag (beste) = 0 Maximale score per vraag (slechtste) = 4 Totale score voor 13 vragen: 0 (beste) tot 92 (slechtste)
|
Alle deelnemers (armen 1, 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdgedeelte (week 26)
|
|
Verandering in de behandellast van de patiënt met behulp van de Hemo-TEM (hemofilie behandelervaringsmaatstaf)
Tijdsspanne: Alle deelnemers (armen 1, 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdgedeelte (week 26)
|
Scoor punten Varieert van 0 (beste) - 4 (slechtste) voor antwoorden variërend van: 'Helemaal niet moeilijk' - 'Extreem moeilijk' 'Nooit' - 'altijd' 'Helemaal niet lastig' - 'Helemaal lastig' 'Helemaal niet storend' - 'Extreem storend' 'Helemaal niet belast' - 'Extreem belastend ' |
Alle deelnemers (armen 1, 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdgedeelte (week 26)
|
|
Verandering in de gewrichtspijnscore van de patiënt met behulp van de Joint Pain Rating Scale
Tijdsspanne: Alle deelnemers (armen 1, 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdgedeelte (week 26)
|
Scorepunten variëren van 0 = 'helemaal niet' (beste) tot 4 = 'extreem' (slechtste)
|
Alle deelnemers (armen 1, 2a, 2b, 3 en 4): van randomisatie (week 0) tot het einde van het hoofdgedeelte (week 26)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 maart 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 september 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 september 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (Register-ID: European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (Register-ID: JAPIC)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .