Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Научное исследование по изучению Mim8 у взрослых и подростков с гемофилией А с ингибиторами или без них

5 декабря 2025 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Многонациональное открытое рандомизированное контролируемое исследование по изучению эффективности и безопасности NNC0365-3769 (Mim8) у взрослых и подростков с гемофилией А с ингибиторами или без них

В этом исследовании изучается, как Mim8 работает по сравнению с другими лекарствами у людей с гемофилией А, которые либо имеют ингибиторы, либо не имеют ингибиторов. Mim8 — это новое лекарство, которое будет использоваться для предотвращения эпизодов кровотечения. Mim8 работает, заменяя функцию отсутствующего фактора свертывания крови VIII (FVIII).

Когда и как часто участники будут получать Mim8, зависит от их предыдущего лечения, но в остальном это зависит от случая. Mim8 будет вводиться в кожную складку на животе с помощью тонкой иглы один раз в неделю или один раз в месяц.

Исследование продлится 54–124 недели (12–29 месяцев) в зависимости от того, как долго участники будут наблюдаться в ходе вводного периода до начала лечения и продолжат ли они в последующий период или перейдут в открытое дополнительное исследование. Участникам предстоит посетить 12-17 клиник.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

281

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Австрия, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Дания
      • København Ø, Дания, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Израиль
      • Tel Litwinsky, Израиль, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Индия
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Индия, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Индия, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Индия, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Индия, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Ирландия, D08 A978
        • St James's CRF
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Испания, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Италия, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Канада
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Канада, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, HIT 2M4
        • Hopital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, Китай, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, Китай, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Китай, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Латвия
      • Riga, Латвия, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Латвия, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Литва
      • Kaunas, Литва, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Литва, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Литва, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Малайзия
      • Selangor Darul Ehsan, Малайзия, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Малайзия, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Малайзия, 68000
        • Hospital Ampang
  • Мексика
      • Mérida, Мексика, 97130
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Польша
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Польша, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Польша, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Россия
      • Barnaul, Россия, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Россия, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Россия, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Россия, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Россия, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Россия, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Россия, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Румыния, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Румыния, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Румыния, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Сербия, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Словакия, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Словакия, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Словакия, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Словакия, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Соединенные Штаты, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Тайвань, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Тайвань, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Турция (Туркие), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Турция (Туркие), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Турция (Туркие), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Турция (Туркие), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Турция (Туркие), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Турция (Туркие), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Турция (Туркие), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Украина
      • Dnipro, Украина, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Украина, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, Франция, 69500
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Bron, Франция, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Франция, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Франция, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Франция, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, Франция, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Швейцария, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Швейцария, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Южная Корея
      • Daejeon, Южная Корея, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Южная Корея, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Япония
      • Aichi, Япония, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Япония, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Япония, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Япония, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Япония, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Япония, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Япония, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Информированное согласие, полученное перед любой деятельностью, связанной с исследованием. Действия, связанные с исследованием, — это любые процедуры, которые выполняются в рамках исследования, включая действия по определению пригодности для исследования.
  2. Участники мужского или женского пола с диагнозом врожденной гемофилии А любой степени тяжести на основании медицинских записей.
  3. Участнику было назначено лечение концентратами фактора VIII или шунтирующим агентом в течение последних 26 недель до скрининга.
  4. Возраст старше или равен 12 годам на момент подписания информированного согласия.
  5. Масса тела больше или равна 30 кг.
  6. Применимо к участникам, получавшим профилактику по требованию или без нее до включения в исследование: ≥5 кровотечений за последние 26 недель до визита для скрининга, для которых были назначены концентраты фактора VIII или шунтирующий агент.
  7. Применимо к участникам с активностью FVIII ≥1%, получающим профилактическое лечение: ≥1 кровотечение за последние 26 недель до визита для скрининга, для которого были назначены концентраты фактора VIII или шунтирующий агент.
  8. Готовность и способность соблюдать запланированные визиты и процедуры исследования, включая заполнение дневника и опросников результатов, сообщаемых пациентами.

Критерий исключения:

  1. Предыдущее участие в этом исследовании. Участие определяется как подписанное информированное согласие.
  2. Участие (т.е. подписанное информированное согласие) в любом интервенционном клиническом исследовании с получением последней дозы в течение 6 месяцев (или 5 периодов полувыведения исследуемого лекарственного средства, в зависимости от того, что короче) до запланированной рандомизации.
  3. Воздействие нефакторных гемостатических средств для профилактики кровотечений в течение 6 месяцев (или 5 периодов полувыведения лекарственного средства, в зависимости от того, что короче) перед запланированной рандомизацией для участников, не включенных в вводную стадию.
  4. Женщина, которая беременна, кормит грудью или намеревается забеременеть, или имеет детородный потенциал и не использует высокоэффективный метод контрацепции. Грудное вскармливание разрешено только в период обкатки.
  5. Любое расстройство, за исключением состояний, связанных с гемофилией А, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность участника или соблюдение протокола.
  6. Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту (ам), любым компонентам продукта или родственным продуктам.
  7. Получение генной терапии в любой момент времени.
  8. Текущая или планируемая терапия индукции иммунологической толерантности (ITI).
  9. После скрининга планировалось серьезное хирургическое вмешательство.
  10. Известные врожденные или приобретенные нарушения свертывания крови, кроме гемофилии А.
  11. Дисфункция печени, определяемая как превышение верхнего предела аспартатаминотрансферазы (АСТ) и/или аланинаминотрансферазы (АЛТ) в 3 раза в сочетании с общим билирубином, превышающим в 1,5 раза верхний предел, измеренный при скрининге.
  12. Почечная недостаточность, определяемая как расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ниже или равная 30 мл/мин/1,73. m^2 для сывороточного креатинина, измеренного при скрининге.
  13. Предыдущее или текущее тромбоэмболическое заболевание или явления (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза, по поводу которого антитромботическое лечение в настоящее время не проводится) или риск тромбоэмболического заболевания, по оценке исследователя.
  14. Психическая недееспособность, нежелание сотрудничать или языковой барьер, препятствующий адекватному пониманию и сотрудничеству.
  15. Другие состояния (например, аутоиммунное заболевание) или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза по оценке исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: нет PPX- нет PPX - Mim8 PPXQW/QM
Участники, не получающие профилактику, не будут участвовать в подготовительном периоде. В группе 1 участники будут рандомизированы для продолжения отсутствия профилактики (лечение по требованию с помощью их продуктов Standard of Care) или профилактики Mim8 один раз в неделю или один раз в месяц по согласованию с исследователями в основной части исследования (26 недель). После основной части участники продолжат участие в расширенной части исследования (26 недель) по согласованию с исследователем, либо еженедельно, либо ежемесячно в режиме профилактики Mim8.
Лекарство: NNC0365-3769 (Мим8)
Mim8 будет вводиться в кожную складку на животе с помощью тонкой иглы один раз в неделю или один раз в месяц.
Экспериментальный: нет PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Участники, не получающие профилактику, не будут участвовать в подготовительном периоде. В группе 2a участники будут рандомизированы для профилактического лечения Mim8 один раз в неделю в основной части исследования (26 недель). После основной части участники продолжат участие в расширенной части исследования (26 недель) по схеме профилактики Mim8 один раз в неделю.
Лекарство: NNC0365-3769 (Мим8)
Mim8 будет вводиться в кожную складку на животе с помощью тонкой иглы один раз в неделю или один раз в месяц.
Экспериментальный: нет PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Участники, не получающие профилактику, не будут участвовать в подготовительном периоде. В группе 2b участники будут рандомизированы для ежемесячной профилактики Mim8 в основной части исследования (26 недель). После основной части участники продолжат участие в расширенной части исследования (26 недель) по режиму профилактики Mim8 один раз в месяц.
Лекарство: NNC0365-3769 (Мим8)
Mim8 будет вводиться в кожную складку на животе с помощью тонкой иглы один раз в неделю или один раз в месяц.
Экспериментальный: PPX — Mim8 PPXQW
Участники, получающие профилактику фактора свертывания крови до включения в исследование, предпочтительно будут продолжать использовать тот же тип продукта и частоту дозирования в вводном периоде в течение как минимум 26 недель, прежде чем их можно будет рандомизировать для участия в основной части исследования. Этим участникам будет разрешено получать только профилактику фактора свертывания крови. В группе 3 участники будут рандомизированы для режима профилактики Mim8 один раз в неделю в основной части исследования (26 недель). После основной части участники продолжат участие в расширенной части исследования (26 недель) по схеме профилактики Mim8 один раз в неделю.
Лекарство: NNC0365-3769 (Мим8)
Mim8 будет вводиться в кожную складку на животе с помощью тонкой иглы один раз в неделю или один раз в месяц.
Экспериментальный: PPX-Mim8 PPXQM
Участники, получающие профилактику фактора свертывания крови до включения в исследование, предпочтительно будут продолжать использовать тот же тип продукта и частоту дозирования в вводном периоде в течение как минимум 26 недель, прежде чем их можно будет рандомизировать для участия в основной части исследования. Этим участникам будет разрешено получать только профилактику фактора свертывания крови. В группе 4 участники будут рандомизированы для режима профилактики Mim8 один раз в месяц в основной части исследования (26 недель). После основной части участники продолжат участие в расширенной части исследования (26 недель) по режиму профилактики Mim8 один раз в месяц.
Лекарство: NNC0365-3769 (Мим8)
Mim8 будет вводиться в кожную складку на животе с помощью тонкой иглы один раз в неделю или один раз в месяц.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пролеченных кровотечений
Временное ограничение: Отсутствие профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до окончания основного (неделя 26)
Считать
Отсутствие профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до окончания основного (неделя 26)
Количество пролеченных кровотечений
Временное ограничение: Профилактическое лечение (Группы 3 и 4): от начала вводного курса (26–52 недели до недели 0) до недели 0 и от рандомизации (неделя 0) до окончания основного курса (неделя 26).
Считать
Профилактическое лечение (Группы 3 и 4): от начала вводного курса (26–52 недели до недели 0) до недели 0 и от рандомизации (неделя 0) до окончания основного курса (неделя 26).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество реакций в месте инъекции
Временное ограничение: Все участники, получающие Mim8 (группы 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основного (неделя 26)
Считать
Все участники, получающие Mim8 (группы 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основного (неделя 26)
Появление антител против Mim8
Временное ограничение: Все участники, получающие Mim8 (группы 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца продления (неделя 52)
Считать
Все участники, получающие Mim8 (группы 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца продления (неделя 52)
Количество пролеченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Считать
Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Количество пролеченных суставных кровотечений
Временное ограничение: Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Считать
Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Количество леченных травматических кровотечений
Временное ограничение: Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Считать
Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Количество кровотечений из целевого сустава
Временное ограничение: Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Считать
Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Расход факторного продукта на лечение кровотечением (количество инъекций)
Временное ограничение: Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Считать
Без профилактического лечения (группы 1, 2a и 2b): от рандомизации (неделя 0) до конца основного курса (неделя 26). Профилактическое лечение (группы 3 и 4): с начала вводного периода (26–52 недели до недели 0). ) до недели 0 и с недели 0 до конца основной (неделя 26)
Изменение домена физической функции PEDS-QL (педиатрическая инвентаризация качества жизни)
Временное ограничение: Все участники (группы 1, 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основной части (неделя 26).
Баллы Минимальный балл за вопрос (лучший) = 0 Максимальный балл за вопрос (худший) = 4 Общий балл за 13 вопросов: от 0 (лучший) до 92 (худший)
Все участники (группы 1, 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основной части (неделя 26).
Изменение бремени лечения пациента с помощью Hemo-TEM (показатель опыта лечения гемофилии)
Временное ограничение: Все участники (группы 1, 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основной части (неделя 26).

Очки

Диапазоны от 0 (лучший) до 4 (худший), представляющие ответы в диапазоне:

«Совсем не сложно» - «Чрезвычайно сложно» «Никогда» - «Всегда» «Совсем не беспокоит» - «Чрезвычайно беспокоит» «Совсем не мешает» - «Чрезвычайно мешает» «Совсем не обременен» - «Чрезвычайно обременен» '
Все участники (группы 1, 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основной части (неделя 26).
Изменение оценки боли в суставах пациента по шкале оценки боли в суставах
Временное ограничение: Все участники (группы 1, 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основной части (неделя 26).
Баллы варьируются от 0 = «совсем нет» (лучший) до 4 = «чрезвычайно» (худший).
Все участники (группы 1, 2a, 2b, 3 и 4): от рандомизации (неделя 0) до конца основной части (неделя 26).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 марта 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Идентификатор реестра: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Идентификатор реестра: JAPIC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться