一项调查 Mim8 在有或没有抑制剂的 A 型血友病成人和青少年中的研究
2024年4月25日 更新者：Novo Nordisk A/S
一项跨国、开放标签、随机、对照研究，旨在调查 NNC0365-3769 (Mim8) 在有或没有抑制剂的血友病 A 成人和青少年中的疗效和安全性
这项研究正在调查 Mim8 与其他药物相比如何在具有抑制剂或没有抑制剂的血友病 A 患者中发挥作用。 Mim8 是一种用于预防出血事件的新药。 Mim8 通过替代缺失的凝血因子 VIII (FVIII) 的功能发挥作用。
参与者接受 Mim8 的时间和频率取决于他们之前的治疗——但在其他方面则由机会决定。 Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
该研究将持续 54-124 周（12-29 个月），具体取决于参与者在开始治疗前的磨合期跟踪多长时间，以及他们是在后续阶段继续还是转移到开放标签扩展研究。 参与者将进行 12-17 次门诊就诊。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
267
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novo Nordisk
- 电话号码：(+1) 866-867-7178
- 邮箱：clinicaltrials@novonordisk.com
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100045
- 主动，不招人
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 主动，不招人
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 尚未招聘
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- 主动，不招人
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- 招聘中
- Xiangya Hospital Central-South University
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Changsha、Hunan、中国、410008
- 主动，不招人
- Xiangya Hospital Central-South University
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- 撤销
- The First Affiliated Hospital Of Soochow University
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Shandong
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Ji'Nan、Shandong、中国、250000
- 主动，不招人
- Jinan Central Hospital
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610074
- 主动，不招人
- Chengdu Women's and Children's central hospital
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 主动，不招人
- Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650101
- 尚未招聘
- The Second Affiliated hospital of Kunming Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- 主动，不招人
- The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
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København Ø、丹麦、2100
- 主动，不招人
- Department of Haematology, 2081
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Tel-Hashomer、以色列、52621
- 完全的
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
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Krasnodar、俄罗斯联邦、350007
- 撤销
- Children Regional Clinical Hospital
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Moscow、俄罗斯联邦、119049
- 主动，不招人
- Morozovskaya municipal children hospital
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- 撤销
- National Medical Research institution of haemotology
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Petrozavodsk、俄罗斯联邦、185019
- 主动，不招人
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、191186
- 主动，不招人
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- 主动，不招人
- McMaster University
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- 主动，不招人
- The Hospital for Sick Children
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Gauteng
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Johannesburg、Gauteng、南非、2013
- 主动，不招人
- Wits Bara Clinical Trial Site
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Johannesburg、Gauteng、南非、2013
- 招聘中
- Wits Bara Clinical Trial Site
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Parktown, Johannesburg、Gauteng、南非、2193
- 招聘中
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Parktown, Johannesburg、Gauteng、南非、2193
- 主动，不招人
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Gujarat
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Surat、Gujarat、印度、395002
- 招聘中
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、印度、400012
- 招聘中
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
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Punjab
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Ludhiana、Punjab、印度、141008
- 招聘中
- Christian medical college
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Tamil Nadu
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Ranipet、Tamil Nadu、印度、632 517
- 招聘中
- CMCV
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Uttar Pradesh
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Noida、Uttar Pradesh、印度、201303
- 招聘中
- Post Graduate Institute of Child Health
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Taichung City、台湾、402
- 主动，不招人
- Chung Shan Medical University Hospital
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Taichung City、台湾、407
- 完全的
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、100
- 暂停
- National Taiwan University Hospital
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- 主动，不招人
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
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Novi Sad、塞尔维亚、21000
- 主动，不招人
- Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
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Merida、墨西哥、97130
- 主动，不招人
- Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
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Daejeon、大韩民国、35233
- 招聘中
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
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Seoul、大韩民国、03722
- 完全的
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、大韩民国、05278
- 完全的
- Gangdong Kyung Hee University Hospital
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Innsbruck、奥地利、A 6020
- 完全的
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Wien、奥地利、1090
- 完全的
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Berlin、德国、10249
- 完全的
- Vivantes Klinikum am Friedrichshain
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Bonn、德国、53127
- 主动，不招人
- Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
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Mörfelden-Walldorf、德国、64546
- 完全的
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Firenze、意大利、50134
- 完全的
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
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Milano、意大利、20089
- 主动，不招人
- Ist Clinico Humanitas Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
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Riga、拉脱维亚、LV-1002
- 完全的
- Stradini Clinic of Oncology
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Riga、拉脱维亚、LV-1004
- 完全的
- Children University Clinical Hospital
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Praha 2、捷克语、12000
- 暂停
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
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Martin、斯洛伐克、036 59
- 完全的
- Univerzitna nemocnica Martin
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Rimavska Sobota、斯洛伐克、979 12
- 完全的
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
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Vranov nad Toplou、斯洛伐克、09327
- 完全的
- Vranovska nemocnica, a.s.
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Aichi、日本、466-8560
- 完全的
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Kitakyusyu-shi, Fukuoka、日本、807 8555
- 完全的
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
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Okinawa、日本、901-1193
- 撤销
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
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Saitama、日本、330-8777
- 主动，不招人
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Saitama、日本、330-8777
- 完全的
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
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Tochigi、日本、329-0498
- 完全的
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
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Tochigi、日本、329-0498
- 完全的
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
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Tokyo、日本、160-0023
- 完全的
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
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Tokyo、日本、167-0035
- 完全的
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
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Tokyo、日本、157-8535
- 完全的
- National Center for Child Health and Development_Hematology
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Bruxelles、比利时、1200
- 完全的
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Edegem、比利时、2650
- 尚未招聘
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
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Edegem、比利时、2650
- 撤销
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
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Leuven、比利时、3000
- 完全的
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
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Riyadh、沙特阿拉伯、12713
- 主动，不招人
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
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Bron、法国、69500
- 主动，不招人
- Hospices Civils de Lyon-Hopital Cardiologique Louis Pradel-1
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Bron Cedex、法国、69500
- 主动，不招人
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
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Le Kremlin Bicetre Cedex、法国、94275
- 主动，不招人
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
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Lille、法国、59037
- 主动，不招人
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
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Nantes、法国、Nantes
- 主动，不招人
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
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Paris、法国、75015
- 尚未招聘
- Hôpital Necker
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Rennes、法国、35033
- 尚未招聘
- Hôpital Pontchaillou
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Lublin、波兰、20-093
- 主动，不招人
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
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Lublin、波兰、20-093
- 完全的
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
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Dolnoslaskie
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Wroclaw、Dolnoslaskie、波兰、50-556
- 完全的
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
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Wroclaw、Dolnoslaskie、波兰、50-556
- 主动，不招人
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
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Małopolskie
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Krakow、Małopolskie、波兰、30-688
- 主动，不招人
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Kraków、Małopolskie、波兰、30-688
- 主动，不招人
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Adana、火鸡、01130
- 主动，不招人
- Acibadem Adana Hastanesi
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Antalya、火鸡、01010
- 完全的
- Akdeniz Universitesi
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Bornova-IZMIR、火鸡、35100
- 完全的
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
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Capa-ISTANBUL、火鸡、34093
- 主动，不招人
- Istanbul University Oncology Institute
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Beşevler/Ankara
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Ankara、Beşevler/Ankara、火鸡、06500
- 主动，不招人
- Gazi University
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Dublin、爱尔兰、D12 N512
- 撤销
- Crumlin Haematology
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Leinster
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Dublin、Leinster、爱尔兰、D08 A978
- 主动，不招人
- St James's CRF
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Bern、瑞士、3010
- 完全的
- Universitätsklinik für Hämatologie
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St. Gallen、瑞士、9008
- 完全的
- Zentrum für Labormedizin
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Zürich、瑞士、8091
- 主动，不招人
- USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Kaunas、立陶宛、LT-50161
- 撤销
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
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Vilnius、立陶宛、LT-08661
- 完全的
- Vilnius University hospital Santaros klinikos
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Vilnius、立陶宛、08406
- 主动，不招人
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
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Bucuresti、罗马尼亚、022328
- 撤销
- Institutul Clinic Fundeni
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Bucuresti、罗马尼亚、022328
- 尚未招聘
- Institutul Clinic Fundeni
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Cluj-Napoca、罗马尼亚、400015
- 尚未招聘
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
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Cluj-Napoca、罗马尼亚、400015
- 主动，不招人
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
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Timisoara、罗马尼亚、300254
- 撤销
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
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Dolj
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Craiova、Dolj、罗马尼亚、200143
- 尚未招聘
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
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Craiova、Dolj、罗马尼亚、200143
- 撤销
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
- 撤销
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Los Angeles、California、美国、90007
- 撤销
- Hemophilia Treatment Center
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Los Angeles、California、美国、90027
- 主动，不招人
- Children's Hosp-Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 完全的
- Univ of Colorado Sch of Med
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- 主动，不招人
- Univ of Miami/SCCC
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Tampa、Florida、美国、33607
- 主动，不招人
- St Joseph's Children's Hospita
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- 主动，不招人
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
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Savannah、Georgia、美国、31404
- 撤销
- Memorial Health Univ Med Ctr
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- 主动，不招人
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- 主动，不招人
- University of Iowa_Iowa City
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70118-5720
- 撤销
- Children's Hosp-New Orleans
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 撤销
- University of Michigan
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68105
- 撤销
- Univ of NE Med Center_Omaha
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89135
- 撤销
- Cure 4 the Kids Foundation
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- 完全的
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Columbus、Ohio、美国、43205
- 撤销
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton、Ohio、美国、45404
- 完全的
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033-2360
- 主动，不招人
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- 主动，不招人
- St Christopher Hosp for Child
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- 撤销
- Children's Hospital of Wisconsin
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Cardiff、英国、CF14 4XW
- 主动，不招人
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London、英国、NW3 2QG
- 主动，不招人
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
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London、英国、SE1 7EH
- 主动，不招人
- St Thomas' Hospital
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Oxford、英国、OX3 7LJ
- 主动，不招人
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- 完全的
- Academisch Medisch Centrum
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- 主动，不招人
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
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Coimbra、葡萄牙、3000-459
- 主动，不招人
- Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
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Porto、葡萄牙、4099-001
- 主动，不招人
- Centro Hospitalar do Porto, E.P.E
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Porto、葡萄牙、4200-319
- 主动，不招人
- Centro Hospitalar de São João_Porto
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Porto、葡萄牙、4200-319
- 招聘中
- Centro Hospitalar de São João_Porto
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Barcelona、西班牙、08035
- 完全的
- Hospital Vall d'Hebron
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Madrid、西班牙、28046
- 完全的
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、西班牙、29009
- 完全的
- Hospital Universitario Regional de Málaga
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Selangor Darul Ehsan、马来西亚、68000
- 招聘中
- Hospital Ampang
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Sabah
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Kota Kinabalu、Sabah、马来西亚、88586
- 招聘中
- Hospital Queen Elizabeth 1
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在进行任何研究相关活动之前获得知情同意。 与研究相关的活动是作为研究一部分执行的任何程序，包括确定是否适合研究的活动。
- 根据医疗记录诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性或女性参与者。
- 参与者在筛选前的最后 26 周内接受了凝血因子 VIII 浓缩物或旁路剂治疗。
- 签署知情同意书时年龄大于或等于 12 岁。
- 体重大于等于30公斤。
- 适用于在入组前接受按需/无预防治疗的参与者：在筛选访视前的最后 26 周内出血 ≥ 5 次，为此开了凝血因子 VIII 浓缩物或旁路剂。
- 适用于接受预防性治疗且 FVIII 活性≥1% 的参与者：在筛选访视前的最后 26 周内有≥1 次出血，为此开了凝血因子 VIII 浓缩物或旁路剂。
- 愿意并有能力遵守预定的访问和研究程序，包括完成日记和患者报告的结果问卷。
排除标准：
- 以前参与过这项研究。 参与定义为签署知情同意书。
- 参与（即签署知情同意书）任何干预性临床研究，并在计划随机化之前的 6 个月（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）内接受最后一次剂量。
- 对于未纳入磨合期的参与者，在计划随机分组前 6 个月（或药物的 5 个半衰期，以较短者为准）内接触过用于预防出血的非因子止血产品。
- 怀孕、哺乳或拟怀孕或有生育能力但未采用高效避孕方法的女性。 只有在磨合期才允许母乳喂养。
- 除与血友病 A 相关的病症外，任何病症在研究者看来可能危及参与者的安全或对方案的依从性。
- 已知或怀疑对试验产品、产品的任何成分或相关产品过敏。
- 在任何给定时间点接受基因治疗。
- 正在进行或计划进行的免疫耐受诱导 (ITI) 治疗。
- 大手术计划在筛选后进行。
- 除 A 型血友病外的已知先天性或获得性凝血障碍。
- 肝功能障碍定义为天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 高于上限 3 倍，且总胆红素高于筛选时测量上限的 1.5 倍。
- 肾功能损害定义为估计的肾小球滤过率 (eGFR) 低于或等于 30 ml/min/1.73 m^2 用于筛选时测量的血清肌酸酐。
- 由研究者评估的先前或当前的血栓栓塞性疾病或事件（先前导管相关血栓形成除外，目前尚未进行抗血栓治疗）或血栓栓塞性疾病的风险。
- 精神上无行为能力、不愿合作或语言障碍阻碍了充分的理解和合作。
- 根据研究者的评估，可能增加出血或血栓形成风险的其他情况（例如，自身免疫性疾病）或实验室异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：无 PPX- 无 PPX - Mim8 PPXQW/QM
未接受预防的参与者将不会进入磨合期。
在第 1 组中，参与者将被随机分配到继续不进行预防（使用他们的标准护理产品进行按需治疗）或 Mim8 每周一次或每月一次的预防，与研究主要部分（26 周）中的研究人员达成一致。
在主要部分之后，参与者将在研究者的同意下继续研究的扩展部分（26 周），每周或每月 Mim8 预防方案。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：没有 PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
未接受预防的参与者将不会进入磨合期。
在第 2a 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每周一次的 Mim8 预防。
在主要部分之后，参与者将继续进行每周一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：没有 PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
未接受预防的参与者将不会进入磨合期。
在第 2b 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每月一次的 Mim8 预防。
在主要部分之后，参与者将继续进行每月一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：PPX——Mim8 PPXQW
在入组前接受凝血因子预防的参与者最好在导入期继续使用相同的产品类型和给药频率至少 26 周，然后他们才能被随机分配到研究的主要部分。
这些参与者将只被允许接受凝血因子预防。
在第 3 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每周一次的 Mim8 预防方案。
在主要部分之后，参与者将继续进行每周一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：PPX-Mim8 PPXQM
在入组前接受凝血因子预防的参与者最好在导入期继续使用相同的产品类型和给药频率至少 26 周，然后他们才能被随机分配到研究的主要部分。
这些参与者将只被允许接受凝血因子预防。
在第 4 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每月一次的 Mim8 预防方案。
在主要部分之后，参与者将继续进行每月一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
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Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗的出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
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数数
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无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
|
治疗的出血次数
大体时间：预防治疗（第 3 组和第 4 组）：从磨合开始（第 0 周前 26-52 周）到第 0 周以及从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
数数
|
预防治疗（第 3 组和第 4 组）：从磨合开始（第 0 周前 26-52 周）到第 0 周以及从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
注射部位反应数
大体时间：所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到主要结束（第 26 周）
|
数数
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所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到主要结束（第 26 周）
|
|
抗 Mim8 抗体的出现
大体时间：所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到扩展结束（第 52 周）
|
数数
|
所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到扩展结束（第 52 周）
|
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治疗的自发性出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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数数
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无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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治疗的关节出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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数数
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无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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治疗的创伤性出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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数数
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无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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目标关节出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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数数
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无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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每次出血治疗的因子产品消耗（注射次数）
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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数数
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无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
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PEDS-QL（儿科生活质量量表）身体功能域的变化
大体时间：所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
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得分点 每题最低分（最好）= 0 每题最高分（最差）= 4 13 题总分：0（最好）到 92（最差）
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所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
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使用 Hemo-TEM（血友病治疗经验测量）改变患者的治疗负担
大体时间：所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
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分数点 范围从 0（最好）到 4（最差）代表答案范围： “一点也不困难”-“非常困难”“从不”-“总是”“一点也不困扰”-“非常困扰”“一点也不干扰”-“非常干扰”“一点也不有负担”-“非常有负担” ' |
所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
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使用关节疼痛评定量表改变患者的关节疼痛评分
大体时间：所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
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得分范围从 0 =“一点也不”（最好）到 4 =“非常”（最差）
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所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月2日
初级完成 (实际的)
2024年3月11日
研究完成 (估计的)
2025年2月7日
研究注册日期
首次提交
2021年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月13日
首次发布 (实际的)
2021年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月25日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (注册表标识符：European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (注册表标识符：JAPIC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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