一项调查 Mim8 在有或没有抑制剂的 A 型血友病成人和青少年中的研究
2025年12月5日 更新者：Novo Nordisk A/S
一项跨国、开放标签、随机、对照研究，旨在调查 NNC0365-3769 (Mim8) 在有或没有抑制剂的血友病 A 成人和青少年中的疗效和安全性
这项研究正在调查 Mim8 与其他药物相比如何在具有抑制剂或没有抑制剂的血友病 A 患者中发挥作用。 Mim8 是一种用于预防出血事件的新药。 Mim8 通过替代缺失的凝血因子 VIII (FVIII) 的功能发挥作用。
参与者接受 Mim8 的时间和频率取决于他们之前的治疗——但在其他方面则由机会决定。 Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
该研究将持续 54-124 周（12-29 个月），具体取决于参与者在开始治疗前的磨合期跟踪多长时间，以及他们是在后续阶段继续还是转移到开放标签扩展研究。 参与者将进行 12-17 次门诊就诊。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
281
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Ji'Nan、Shandong、中国、250000
- Jinan Central Hospital
-
Jinan、Shandong、中国、250000
- Jinan Central Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu、Sichuan、中国、610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming、Yunnan、中国、650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
København Ø、丹麦、2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
-
-
-
-
-
Dnipro、乌克兰、49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
-
Lviv、乌克兰、79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky、以色列、52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Barnaul、俄罗斯、656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
-
Kemerovo、俄罗斯、650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar、俄罗斯、350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow、俄罗斯、119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow、俄罗斯、125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk、俄罗斯、185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg、俄罗斯、191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3T 2N2
- University of Manitoba
-
-
New Brunswick
-
Saint John、New Brunswick、加拿大、E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- McMaster University
-
London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg、Gauteng、南非、2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
-
Parktown, Johannesburg、Gauteng、南非、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat、Gujarat、印度、395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai、Maharashtra、印度、400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana、Punjab、印度、141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet、Tamil Nadu、印度、632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida、Uttar Pradesh、印度、201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Kaohsiung City、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung、台湾、402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung、台湾、407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
-
-
-
-
-
Adana、土耳其（türkiye）、01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Antalya、土耳其（türkiye）、01010
- Akdeniz Universitesi
-
Bornova-IZMIR、土耳其（türkiye）、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Bornova-IZMIR、土耳其（türkiye）、35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara、Beşevler/Ankara、土耳其（türkiye）、06500
- Gazi University
-
Ankara、Beşevler/Ankara、土耳其（türkiye）、06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL、Capa-ISTANBUL、土耳其（türkiye）、34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Capa-ISTANBUL、Capa-ISTANBUL、土耳其（türkiye）、34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
Konyaaltı/ Antalya
-
Antalya、Konyaaltı/ Antalya、土耳其（türkiye）、01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Belgrade、塞尔维亚、11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Novi Sad、塞尔维亚、21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Mérida、墨西哥、97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
-
-
-
-
-
Innsbruck、奥地利、6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna、奥地利、1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Berlin、德国、10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn、德国、53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Frankfurt am Main、德国、60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Florence、意大利、50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan、意大利、20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Riga、拉脱维亚、1002
- Stradini Clinic of Oncology
-
Riga、拉脱维亚、1004
- Children University Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Prague、捷克语、128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
-
-
-
-
-
Bratislava、斯洛伐克、851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
-
Košice、斯洛伐克、04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin、斯洛伐克、036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota、斯洛伐克、979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
-
Vranov nad Topľou、斯洛伐克、09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
-
-
-
-
-
Aichi、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka、日本、807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
-
Okinawa、日本、901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
Saitama、日本、330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka、日本、420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi、日本、329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi、日本、329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo、日本、167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo、日本、157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
-
Brussels、比利时、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem、比利时、2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
-
Riyadh、沙特阿拉伯、12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
-
-
-
-
Bordeaux、法国、33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Bron、法国、69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Bron、法国、69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Lille、法国、59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
-
Nantes、法国、Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris、法国、75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Rennes、法国、35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Lublin、波兰、20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow、Lesser Poland Voivodeship、波兰、30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、波兰、50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Dublin、爱尔兰、D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
-
-
Leinster
-
Dublin、Leinster、爱尔兰、D08 A978
- St James's CRF
-
-
-
-
-
Bern、瑞士、3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen、瑞士、9008
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich、瑞士、8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Kaunas、立陶宛、LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
-
Vilnius、立陶宛、LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius、立陶宛、08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Bucharest、罗马尼亚、022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Cluj-Napoca、罗马尼亚、400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
-
Timișoara、罗马尼亚、300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
-
-
Dolj
-
Craiova、Dolj、罗马尼亚、200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles、California、美国、90007
- Hemophilia Treatment Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- Univ of Miami/SCCC
-
Orlando、Florida、美国、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa、Florida、美国、33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
-
Augusta、Georgia、美国、30912
- Augusta University
-
Savannah、Georgia、美国、31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
-
East Lansing、Michigan、美国、48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89135
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte、North Carolina、美国、28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、美国、45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Kingsport、Tennessee、美国、37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
-
Nashville、Tennessee、美国、37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane、Washington、美国、99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Cardiff、英国、CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London、英国、NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London、英国、SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford、英国、OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht、荷兰、3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
-
Coimbra、葡萄牙、3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
-
Porto、葡萄牙、4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
-
Porto、葡萄牙、4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
Porto、葡萄牙、4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga、西班牙、29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Daejeon、韩国、35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul、韩国、03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul、韩国、05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan、马来西亚、68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu、Sabah、马来西亚、88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
-
-
Selangor
-
Ampang、Selangor、马来西亚、68000
- Hospital Ampang
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在进行任何研究相关活动之前获得知情同意。 与研究相关的活动是作为研究一部分执行的任何程序，包括确定是否适合研究的活动。
- 根据医疗记录诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性或女性参与者。
- 参与者在筛选前的最后 26 周内接受了凝血因子 VIII 浓缩物或旁路剂治疗。
- 签署知情同意书时年龄大于或等于 12 岁。
- 体重大于等于30公斤。
- 适用于在入组前接受按需/无预防治疗的参与者：在筛选访视前的最后 26 周内出血 ≥ 5 次，为此开了凝血因子 VIII 浓缩物或旁路剂。
- 适用于接受预防性治疗且 FVIII 活性≥1% 的参与者：在筛选访视前的最后 26 周内有≥1 次出血，为此开了凝血因子 VIII 浓缩物或旁路剂。
- 愿意并有能力遵守预定的访问和研究程序，包括完成日记和患者报告的结果问卷。
排除标准：
- 以前参与过这项研究。 参与定义为签署知情同意书。
- 参与（即签署知情同意书）任何干预性临床研究，并在计划随机化之前的 6 个月（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）内接受最后一次剂量。
- 对于未纳入磨合期的参与者，在计划随机分组前 6 个月（或药物的 5 个半衰期，以较短者为准）内接触过用于预防出血的非因子止血产品。
- 怀孕、哺乳或拟怀孕或有生育能力但未采用高效避孕方法的女性。 只有在磨合期才允许母乳喂养。
- 除与血友病 A 相关的病症外，任何病症在研究者看来可能危及参与者的安全或对方案的依从性。
- 已知或怀疑对试验产品、产品的任何成分或相关产品过敏。
- 在任何给定时间点接受基因治疗。
- 正在进行或计划进行的免疫耐受诱导 (ITI) 治疗。
- 大手术计划在筛选后进行。
- 除 A 型血友病外的已知先天性或获得性凝血障碍。
- 肝功能障碍定义为天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 高于上限 3 倍，且总胆红素高于筛选时测量上限的 1.5 倍。
- 肾功能损害定义为估计的肾小球滤过率 (eGFR) 低于或等于 30 ml/min/1.73 m^2 用于筛选时测量的血清肌酸酐。
- 由研究者评估的先前或当前的血栓栓塞性疾病或事件（先前导管相关血栓形成除外，目前尚未进行抗血栓治疗）或血栓栓塞性疾病的风险。
- 精神上无行为能力、不愿合作或语言障碍阻碍了充分的理解和合作。
- 根据研究者的评估，可能增加出血或血栓形成风险的其他情况（例如，自身免疫性疾病）或实验室异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：无 PPX- 无 PPX - Mim8 PPXQW/QM
未接受预防的参与者将不会进入磨合期。
在第 1 组中，参与者将被随机分配到继续不进行预防（使用他们的标准护理产品进行按需治疗）或 Mim8 每周一次或每月一次的预防，与研究主要部分（26 周）中的研究人员达成一致。
在主要部分之后，参与者将在研究者的同意下继续研究的扩展部分（26 周），每周或每月 Mim8 预防方案。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：没有 PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
未接受预防的参与者将不会进入磨合期。
在第 2a 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每周一次的 Mim8 预防。
在主要部分之后，参与者将继续进行每周一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：没有 PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
未接受预防的参与者将不会进入磨合期。
在第 2b 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每月一次的 Mim8 预防。
在主要部分之后，参与者将继续进行每月一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：PPX——Mim8 PPXQW
在入组前接受凝血因子预防的参与者最好在导入期继续使用相同的产品类型和给药频率至少 26 周，然后他们才能被随机分配到研究的主要部分。
这些参与者将只被允许接受凝血因子预防。
在第 3 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每周一次的 Mim8 预防方案。
在主要部分之后，参与者将继续进行每周一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
|
实验性的：PPX-Mim8 PPXQM
在入组前接受凝血因子预防的参与者最好在导入期继续使用相同的产品类型和给药频率至少 26 周，然后他们才能被随机分配到研究的主要部分。
这些参与者将只被允许接受凝血因子预防。
在第 4 组中，参与者将在研究的主要部分（26 周）中随机接受每月一次的 Mim8 预防方案。
在主要部分之后，参与者将继续进行每月一次的 Mim8 预防方案的研究扩展部分（26 周）。
|
Mim8 将每周一次或每月一次用细针注射到胃的皮褶中。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗的出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
数数
|
无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
|
治疗的出血次数
大体时间：预防治疗（第 3 组和第 4 组）：从磨合开始（第 0 周前 26-52 周）到第 0 周以及从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
数数
|
预防治疗（第 3 组和第 4 组）：从磨合开始（第 0 周前 26-52 周）到第 0 周以及从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
注射部位反应数
大体时间：所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到主要结束（第 26 周）
|
数数
|
所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到主要结束（第 26 周）
|
|
抗 Mim8 抗体的出现
大体时间：所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到扩展结束（第 52 周）
|
数数
|
所有接受 Mim8 的参与者（第 2a、2b、3 和 4 臂）：从随机化（第 0 周）到扩展结束（第 52 周）
|
|
治疗的自发性出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
数数
|
无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
|
治疗的关节出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
数数
|
无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
|
治疗的创伤性出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
数数
|
无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
|
目标关节出血次数
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
数数
|
无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
|
每次出血治疗的因子产品消耗（注射次数）
大体时间：无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
数数
|
无预防治疗（第 1、2a 和 2b 组）：从随机化（第 0 周）到主要治疗结束（第 26 周） 预防治疗（第 3 和 4 组）：从磨合期开始（第 0 周前 26-52 周） ) 到第 0 周，从第 0 周到主要内容结束（第 26 周）
|
|
PEDS-QL（儿科生活质量量表）身体功能域的变化
大体时间：所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
|
得分点 每题最低分（最好）= 0 每题最高分（最差）= 4 13 题总分：0（最好）到 92（最差）
|
所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
|
|
使用 Hemo-TEM（血友病治疗经验测量）改变患者的治疗负担
大体时间：所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
|
分数点 范围从 0（最好）到 4（最差）代表答案范围： “一点也不困难”-“非常困难”“从不”-“总是”“一点也不困扰”-“非常困扰”“一点也不干扰”-“非常干扰”“一点也不有负担”-“非常有负担” ' |
所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
|
|
使用关节疼痛评定量表改变患者的关节疼痛评分
大体时间：所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
|
得分范围从 0 =“一点也不”（最好）到 4 =“非常”（最差）
|
所有参与者（第 1、2a、2b、3 和 4 组）：从随机化（第 0 周）到主要部分结束（第 26 周）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月2日
初级完成 (实际的)
2024年3月11日
研究完成 (实际的)
2024年12月17日
研究注册日期
首次提交
2021年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月13日
首次发布 (实际的)
2021年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月5日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (注册表标识符：European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (注册表标识符：JAPIC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.