Badanie naukowe dotyczące Mim8 u dorosłych i młodzieży z hemofilią typu A z lub bez inhibitorów
5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Wielonarodowe, otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo NNC0365-3769 (Mim8) u dorosłych i młodzieży z hemofilią typu A z inhibitorami lub bez
Badanie to ma na celu zbadanie, jak Mim8 działa w porównaniu z innymi lekami u osób z hemofilią A, które albo mają inhibitory, albo nie mają inhibitorów. Mim8 to nowy lek, który będzie stosowany w profilaktyce epizodów krwawień. Mim8 działa poprzez zastąpienie funkcji brakującego czynnika krzepnięcia VIII (FVIII).
Kiedy i jak często uczestnicy będą otrzymywać Mim8, zależy od ich wcześniejszego leczenia – ale inaczej decyduje przypadek. Mim8 będzie wstrzykiwany cienką igłą w fałd skórny na brzuchu raz w tygodniu lub raz w miesiącu.
Badanie potrwa 54-124 tygodni (12-29 miesięcy) w zależności od tego, jak długo uczestnicy będą obserwowani w fazie wstępnej przed rozpoczęciem leczenia i czy będą kontynuować w okresie obserwacji, czy też zostaną przeniesieni do otwartego badania przedłużonego. Uczestnicy będą mieli 12-17 wizyt w klinice.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
281
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
-
-
-
-
Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna, Austria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chiny, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Ji'Nan, Shandong, Chiny, 250000
- Jinan Central Hospital
-
Jinan, Shandong, Chiny, 250000
- Jinan Central Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
- Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
-
-
-
-
-
København Ø, Dania, 2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Bron, Francja, 69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Bron, Francja, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Lille, Francja, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
-
Nantes, Francja, Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris, Francja, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Rennes, Francja, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Hiszpania, 29009
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Indie, 632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Indie, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlandia, D08 A978
- St James's CRF
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Aichi, Japonia, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japonia, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
-
Okinawa, Japonia, 901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
Saitama, Japonia, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, Japonia, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi, Japonia, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi, Japonia, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japonia, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Japonia, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
Tokyo, Japonia, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
- University of Manitoba
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea Południowa, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea Południowa, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Kaunas, Litwa, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
-
Vilnius, Litwa, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius, Litwa, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Mérida, Meksyk, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Lublin, Polska, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polska, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Barnaul, Rosja, 656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
-
Kemerovo, Rosja, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Rosja, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Rosja, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Rosja, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Rosja, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Rosja, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Cluj-Napoca, Rumunia, 400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
-
Timișoara, Rumunia, 300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Rumunia, 200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Hemophilia Treatment Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Univ of Miami/SCCC
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
- Cure 4 The Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Kingsport, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen, Szwajcaria, 9008
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
-
Košice, Słowacja, 04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin, Słowacja, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota, Słowacja, 979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
-
Vranov nad Topľou, Słowacja, 09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung, Tajwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Tajwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Antalya, Turcja (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi
-
Bornova-IZMIR, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
-
Bornova-IZMIR, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turcja (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turcja (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
Konyaaltı/ Antalya
-
Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turcja (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan, Włochy, 20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Riga, Łotwa, 1002
- Stradini Clinic of Oncology
-
Riga, Łotwa, 1004
- Children University Clinical Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda uzyskana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu określenie przydatności do badania.
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii A o dowolnym nasileniu na podstawie dokumentacji medycznej.
- Uczestnikowi przepisano leczenie koncentratami czynnika VIII lub środkiem omijającym w ciągu ostatnich 26 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Wiek powyżej lub równy 12 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
- Masa ciała większa lub równa 30 kg.
- Dotyczy uczestników leczonych profilaktyką na żądanie/bez profilaktyki przed włączeniem: ≥5 krwawień w ciągu ostatnich 26 tygodni przed wizytą przesiewową, dla których przepisano koncentrat czynnika VIII lub czynnik omijający.
- Dotyczy uczestników z aktywnością czynnika VIII ≥1%, którzy są w trakcie leczenia profilaktycznego: ≥1 krwawienie w ciągu ostatnich 26 tygodni przed wizytą przesiewową, na którą przepisano koncentraty czynnika VIII lub lek omijający.
- Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt i procedur badawczych, w tym wypełniania dziennika i kwestionariuszy wyników zgłaszanych przez pacjentów.
Kryteria wyłączenia:
- Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
- Udział (tj. podpisana świadoma zgoda) w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym z otrzymaniem ostatniej dawki w ciągu 6 miesięcy (lub 5 okresów półtrwania badanego produktu leczniczego, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy) przed planowaną randomizacją.
- Ekspozycja na nieczynnikowe produkty hemostatyczne do zapobiegania krwawieniom w ciągu 6 miesięcy (lub 5 okresów półtrwania produktu leczniczego, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy) przed planowaną randomizacją, dla uczestników nieuwzględnionych w fazie wstępnej.
- Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub zamierzająca zajść w ciążę lub mogąca zajść w ciążę i niestosująca wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Karmienie piersią jest dozwolone tylko w okresie przygotowawczym.
- Wszelkie zaburzenia, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią A, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub przestrzeganiu protokołu.
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na próbny produkt (produkty), jakikolwiek składnik produktu lub produkty pokrewne.
- Otrzymanie terapii genowej w dowolnym momencie.
- Trwająca lub planowana terapia indukująca tolerancję immunologiczną (ITI).
- Planowana poważna operacja po badaniu przesiewowym.
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A.
- Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) powyżej 3-krotności górnej granicy w połączeniu z bilirubiną całkowitą powyżej 1,5-krotności górnej granicy mierzonej podczas badań przesiewowych.
- Zaburzenia czynności nerek definiowane jako szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) poniżej lub równy 30 ml/min/1,73 m^2 dla kreatyniny w surowicy zmierzonej podczas badania przesiewowego.
- Przebyta lub obecna choroba lub zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której obecnie nie stosuje się leczenia przeciwzakrzepowego) lub ryzyko choroby zakrzepowo-zatorowej, ocenione przez badacza.
- Niezdolność umysłowa, niechęć do współpracy lub bariera językowa uniemożliwiająca odpowiednie zrozumienie i współpracę.
- Inne stany (np. choroba autoimmunologiczna) lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które według oceny badacza mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: brak PPX- brak PPX - Mim8 PPXQW/QM
Zawodnicy nieotrzymujący profilaktyki nie będą brali udziału w okresie przygotowawczym.
W ramieniu 1 uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup, które nie będą kontynuować profilaktyki (leczenie na żądanie produktami Standard of Care) lub profilaktykę Mim8 raz w tygodniu lub raz w miesiącu w porozumieniu z badaczami w głównej części badania (26 tygodni).
Po części głównej uczestnicy będą kontynuować część rozszerzoną badania (26 tygodni) w porozumieniu z badaczem, cotygodniowy lub miesięczny schemat profilaktyki Mim8.
|
Mim8 będzie wstrzykiwany cienką igłą w fałd skórny na brzuchu raz w tygodniu lub raz w miesiącu.
|
|
Eksperymentalny: brak PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Zawodnicy nieotrzymujący profilaktyki nie będą brali udziału w okresie przygotowawczym.
W ramieniu 2a uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej raz w tygodniu profilaktykę Mim8 w głównej części badania (26 tygodni).
Po części głównej uczestnicy będą kontynuować część rozszerzoną badania (26 tygodni) stosując raz w tygodniu schemat profilaktyki Mim8.
|
Mim8 będzie wstrzykiwany cienką igłą w fałd skórny na brzuchu raz w tygodniu lub raz w miesiącu.
|
|
Eksperymentalny: brak PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Zawodnicy nieotrzymujący profilaktyki nie będą brali udziału w okresie przygotowawczym.
W ramieniu 2b uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do comiesięcznej profilaktyki Mim8 w głównej części badania (26 tygodni).
Po części głównej uczestnicy będą kontynuować część rozszerzoną badania (26 tygodni) stosując raz w miesiącu schemat profilaktyki Mim8.
|
Mim8 będzie wstrzykiwany cienką igłą w fałd skórny na brzuchu raz w tygodniu lub raz w miesiącu.
|
|
Eksperymentalny: PPX - Mim8 PPXQW
Uczestnicy biorący udział w profilaktyce czynnikami krzepnięcia przed włączeniem do badania będą kontynuować ten sam typ produktu i częstotliwość dawkowania w okresie wstępnym przez co najmniej 26 tygodni, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do głównej części badania.
Uczestnicy ci będą mogli otrzymać jedynie profilaktykę czynnikami krzepnięcia.
W ramieniu 3 uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do schematu profilaktyki Mim8 raz w tygodniu w głównej części badania (26 tygodni).
Po części głównej uczestnicy będą kontynuować część rozszerzoną badania (26 tygodni) stosując raz w tygodniu schemat profilaktyki Mim8.
|
Mim8 będzie wstrzykiwany cienką igłą w fałd skórny na brzuchu raz w tygodniu lub raz w miesiącu.
|
|
Eksperymentalny: PPX- Mim8 PPXQM
Uczestnicy biorący udział w profilaktyce czynnikami krzepnięcia przed włączeniem do badania będą kontynuować ten sam typ produktu i częstotliwość dawkowania w okresie wstępnym przez co najmniej 26 tygodni, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do głównej części badania.
Uczestnicy ci będą mogli otrzymać jedynie profilaktykę czynnikami krzepnięcia.
W ramieniu 4 uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do schematu profilaktyki Mim8 raz w miesiącu w głównej części badania (26 tygodni).
Po części głównej uczestnicy będą kontynuować część rozszerzoną badania (26 tygodni) w schemacie profilaktyki Mim8 raz w miesiącu.
|
Mim8 będzie wstrzykiwany cienką igłą w fałd skórny na brzuchu raz w tygodniu lub raz w miesiącu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba leczonych krwawień
Ramy czasowe: Bez leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Bez leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Liczba leczonych krwawień
Ramy czasowe: Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia fazy wstępnej (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) do tygodnia 0 i od randomizacji (tydzień 0) do zakończenia głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia fazy wstępnej (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) do tygodnia 0 i od randomizacji (tydzień 0) do zakończenia głównego (tydzień 26)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Wszyscy uczestnicy otrzymujący Mim8 (Ramiona 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Wszyscy uczestnicy otrzymujący Mim8 (Ramiona 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Występowanie przeciwciał anty-Mim8
Ramy czasowe: Wszyscy uczestnicy otrzymujący Mim8 (Ramiona 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca przedłużenia (tydzień 52)
|
Liczyć
|
Wszyscy uczestnicy otrzymujący Mim8 (Ramiona 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca przedłużenia (tydzień 52)
|
|
Liczba leczonych samoistnych krwawień
Ramy czasowe: Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Liczba leczonych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Liczba leczonych krwawień pourazowych
Ramy czasowe: Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Liczba docelowych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Zużycie produktu czynnika na leczenie krwawienia (liczba wstrzyknięć)
Ramy czasowe: Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
Liczyć
|
Brak leczenia profilaktycznego (Ramiona 1, 2a i 2b): Od randomizacji (tydzień 0) do końca głównego (Tydzień 26) Leczenie profilaktyczne (Ramiona 3 i 4): Od rozpoczęcia okresu docierania (26-52 tygodnie przed tygodniem 0) ) do tygodnia 0 i od tygodnia 0 do końca głównego (tydzień 26)
|
|
Zmiana w dziedzinie funkcji fizycznych PEDS-QL (inwentarz jakości życia dzieci)
Ramy czasowe: Wszyscy uczestnicy (Ramiona 1, 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca części głównej (tydzień 26)
|
Punktacja Minimalny wynik na pytanie (najlepszy) = 0 Maksymalny wynik na pytanie (najgorszy) = 4 Łączny wynik dla 13 pytań: od 0 (najlepszy) do 92 (najgorszy)
|
Wszyscy uczestnicy (Ramiona 1, 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca części głównej (tydzień 26)
|
|
Zmiana obciążenia pacjenta leczeniem za pomocą Hemo-TEM (miara doświadczenia w leczeniu hemofilii)
Ramy czasowe: Wszyscy uczestnicy (Ramiona 1, 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca części głównej (tydzień 26)
|
Zdobyte punkty Zakresy od 0 (najlepszy) do 4 (najgorszy) oznaczają odpowiedzi w zakresie: „Wcale nietrudny” – „Bardzo trudny” „Nigdy” – „Zawsze” „Wcale nie przeszkadza” – „Bardzo przeszkadza” „Wcale nie przeszkadza” – „Niezwykle przeszkadza” „Wcale nie przeszkadza” – „Wyjątkowo obciąża ' |
Wszyscy uczestnicy (Ramiona 1, 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca części głównej (tydzień 26)
|
|
Zmiana oceny bólu stawów u pacjenta przy użyciu skali oceny bólu stawów
Ramy czasowe: Wszyscy uczestnicy (Ramiona 1, 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca części głównej (tydzień 26)
|
Punktacja mieści się w zakresie od 0 = „wcale” (najlepszy) do 4 = „bardzo” (najgorszy)
|
Wszyscy uczestnicy (Ramiona 1, 2a, 2b, 3 i 4): Od randomizacji (tydzień 0) do końca części głównej (tydzień 26)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 marca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (Identyfikator rejestru: European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (Identyfikator rejestru: JAPIC)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .