Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de recherche portant sur Mim8 chez les adultes et les adolescents atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs

5 décembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Une étude multinationale, ouverte, randomisée et contrôlée pour étudier l'efficacité et l'innocuité de NNC0365-3769 (Mim8) chez les adultes et les adolescents atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs

Cette étude examine comment Mim8 agit par rapport à d'autres médicaments chez les personnes atteintes d'hémophilie A, qui ont des inhibiteurs ou qui n'ont pas d'inhibiteurs. Mim8 est un nouveau médicament qui sera utilisé pour la prévention des épisodes hémorragiques. Mim8 agit en remplaçant la fonction du facteur de coagulation VIII (FVIII) manquant.

Quand et à quelle fréquence les participants recevront Mim8 dépend de leur traitement précédent - mais est autrement décidé par hasard. Mim8 sera injecté dans un pli cutané sur l'estomac avec une aiguille fine soit une fois par semaine, soit une fois par mois.

L'étude durera 54 à 124 semaines (12 à 29 mois) en fonction de la durée du suivi des participants avant de commencer le traitement et s'ils continuent pendant la période de suivi ou s'ils sont transférés dans une étude d'extension en ouvert. Les participants auront 12 à 17 visites à la clinique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

281

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, HIT 2M4
        • Hopital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, Chine, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, Chine, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Corée du Sud
      • Daejeon, Corée du Sud, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corée du Sud, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Danemark
      • København Ø, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espagne, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, France, 69500
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Bron, France, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, France, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, France, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, France, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, France, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Inde
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Inde, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Inde, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Inde, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Inde, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlande, D08 A978
        • St James's CRF
  • Israël
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italie
      • Florence, Italie, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Italie, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Japon
      • Aichi, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japon, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Japon, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japon, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Japon, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Lettonie, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Lituanie, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Lituanie, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaisie
      • Selangor Darul Ehsan, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaisie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexique
      • Mérida, Mexique, 97130
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Pologne
      • Lublin, Pologne, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Pologne, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Pologne, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Roumanie, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Roumanie, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Roumanie, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Russie
      • Barnaul, Russie, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Russie, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Russie, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russie, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russie, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russie, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russie, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Serbie, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Slovaquie, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Slovaquie, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Slovaquie, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Slovaquie, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Suisse, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Suisse, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taïwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taïwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquie (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquie (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquie (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquie (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turquie (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, États-Unis, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'étude. Les activités liées à l'étude sont toutes les procédures qui sont effectuées dans le cadre de l'étude, y compris les activités visant à déterminer la pertinence de l'étude.
  2. Participants masculins ou féminins ayant reçu un diagnostic d'hémophilie congénitale A de toute gravité sur la base des dossiers médicaux.
  3. Le participant s'est vu prescrire un traitement avec des concentrés de facteur VIII ou un agent de dérivation au cours des 26 dernières semaines précédant le dépistage.
  4. Âge supérieur ou égal à 12 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  5. Poids corporel supérieur ou égal à 30 kg.
  6. Applicable aux participants traités avec une prophylaxie à la demande/sans prophylaxie avant l'inscription : ≥ 5 saignements au cours des 26 dernières semaines précédant la visite de dépistage, pour lesquels des concentrés de facteur VIII ou un agent de dérivation ont été prescrits.
  7. Applicable aux participants ayant une activité FVIII ≥ 1 % qui suivent un traitement prophylactique : ≥ 1 saignement au cours des 26 dernières semaines précédant la visite de dépistage, pour lesquels des concentrés de facteur VIII ou un agent de dérivation ont été prescrits.
  8. Volonté et capacité à se conformer aux visites prévues et aux procédures d'étude, y compris la réalisation du journal et des questionnaires sur les résultats rapportés par les patients.

Critère d'exclusion:

  1. Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme un consentement éclairé signé.
  2. Participation (c'est-à-dire consentement éclairé signé) à toute étude clinique interventionnelle avec réception de la dernière dose dans les 6 mois (ou 5 demi-vies du médicament expérimental, selon la plus courte des deux) avant la randomisation prévue.
  3. Exposition à des produits hémostatiques non facteurs pour la prophylaxie des saignements dans les 6 mois (ou 5 demi-vies du médicament, selon la plus courte des deux) avant la randomisation planifiée, pour les participants non inclus dans le run-in.
  4. Femme enceinte, allaitante ou ayant l'intention de devenir enceinte ou en âge de procréer et n'utilisant pas de méthode contraceptive très efficace. L'allaitement n'est autorisé que pendant la période de rodage.
  5. Tout trouble, à l'exception des affections associées à l'hémophilie A, qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient compromettre la sécurité du participant ou le respect du protocole.
  6. Hypersensibilité connue ou suspectée au(x) produit(s) à l'essai, à tout constituant du produit ou à des produits apparentés.
  7. Réception d'une thérapie génique à un moment donné.
  8. Traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) en cours ou prévu.
  9. Une intervention chirurgicale majeure prévue après le dépistage.
  10. Troubles de la coagulation congénitaux ou acquis connus autres que l'hémophilie A.
  11. Dysfonction hépatique définie par une aspartate aminotransférase (AST) et/ou une alanine aminotransférase (ALT) supérieure à 3 fois la limite supérieure associée à une bilirubine totale supérieure à 1,5 fois la limite supérieure mesurée au dépistage.
  12. Insuffisance rénale définie comme un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) inférieur ou égal à 30 ml/min/1,73 m^2 pour la créatinine sérique mesurée au dépistage.
  13. Maladie ou événements thromboemboliques antérieurs ou actuels (à l'exception d'une thrombose associée à un cathéter pour laquelle un traitement antithrombotique n'est pas actuellement en cours) ou risque de maladie thromboembolique, tel qu'évalué par l'investigateur.
  14. Incapacité mentale, refus de coopérer ou barrière linguistique empêchant une compréhension et une coopération adéquates.
  15. Autres conditions (par exemple, maladie auto-immune) ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque de saignement ou de thrombose, tel qu'évalué par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: pas de PPX- pas de PPX - Mim8 PPXQW/QM
Les participants ne recevant pas de prophylaxie n'entreront pas dans la période de rodage. Dans le bras 1, les participants seront randomisés pour continuer sans prophylaxie (traitement à la demande avec leurs produits Standard of Care) ou une prophylaxie Mim8 une fois par semaine ou une fois par mois en accord avec les investigateurs dans la partie principale de l'étude (26 semaines). Après la partie principale, les participants poursuivront la partie d'extension de l'étude (26 semaines) en accord avec l'investigateur, soit le régime prophylactique hebdomadaire ou mensuel de Mim8.
Médicament: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 sera injecté dans un pli cutané sur l'estomac avec une aiguille fine soit une fois par semaine, soit une fois par mois.
Expérimental: non PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Les participants ne recevant pas de prophylaxie n'entreront pas dans la période de rodage. Dans le bras 2a, les participants seront randomisés pour recevoir une prophylaxie Mim8 une fois par semaine dans la partie principale de l'étude (26 semaines). Après la partie principale, les participants poursuivront la partie d'extension de l'étude (26 semaines) avec un régime de prophylaxie Mim8 une fois par semaine.
Médicament: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 sera injecté dans un pli cutané sur l'estomac avec une aiguille fine soit une fois par semaine, soit une fois par mois.
Expérimental: non PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Les participants ne recevant pas de prophylaxie n'entreront pas dans la période de rodage. Dans le bras 2b, les participants seront randomisés pour recevoir Mim8 une fois par mois en prophylaxie pendant la partie principale de l'étude (26 semaines). Après la partie principale, les participants poursuivront la partie d'extension de l'étude (26 semaines) avec un régime de prophylaxie Mim8 mensuel.
Médicament: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 sera injecté dans un pli cutané sur l'estomac avec une aiguille fine soit une fois par semaine, soit une fois par mois.
Expérimental: PPX - Mim8 PPXQW
Les participants sous prophylaxie par facteur de coagulation avant l'inscription continueront de préférence le même type de produit et la même fréquence de dosage pendant la période de rodage pendant au moins 26 semaines avant de pouvoir être randomisés dans la partie principale de l'étude. Ces participants seront uniquement autorisés à recevoir une prophylaxie par facteur de coagulation. Dans le bras 3, les participants seront randomisés pour recevoir un régime de prophylaxie Mim8 une fois par semaine dans la partie principale de l'étude (26 semaines). Après la partie principale, les participants poursuivront la partie d'extension de l'étude (26 semaines) avec un régime de prophylaxie Mim8 une fois par semaine.
Médicament: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 sera injecté dans un pli cutané sur l'estomac avec une aiguille fine soit une fois par semaine, soit une fois par mois.
Expérimental: PPX- Mim8 PPXQM
Les participants sous prophylaxie par facteur de coagulation avant l'inscription continueront de préférence le même type de produit et la même fréquence de dosage pendant la période de rodage pendant au moins 26 semaines avant de pouvoir être randomisés dans la partie principale de l'étude. Ces participants seront uniquement autorisés à recevoir une prophylaxie par facteur de coagulation. Dans le bras 4, les participants seront randomisés pour recevoir un régime de prophylaxie Mim8 une fois par mois dans la partie principale de l'étude (26 semaines). Après la partie principale, les participants poursuivront la partie d'extension de l'étude (26 semaines) avec un régime de prophylaxie Mim8 une fois par mois.
Médicament: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 sera injecté dans un pli cutané sur l'estomac avec une aiguille fine soit une fois par semaine, soit une fois par mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de saignements traités
Délai: Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (semaine 26)
Compter
Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (semaine 26)
Nombre de saignements traités
Délai: Traitement prophylactique (groupes 3 et 4) : du début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0) à la semaine 0 et de la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (semaine 26)
Compter
Traitement prophylactique (groupes 3 et 4) : du début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0) à la semaine 0 et de la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (semaine 26)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de réactions au site d'injection
Délai: Tous les participants recevant Mim8 (Bras 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la phase principale (semaine 26)
Compter
Tous les participants recevant Mim8 (Bras 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la phase principale (semaine 26)
Présence d'anticorps anti-Mim8
Délai: Tous les participants recevant Mim8 (Bras 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de l'extension (semaine 52)
Compter
Tous les participants recevant Mim8 (Bras 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de l'extension (semaine 52)
Nombre de saignements spontanés traités
Délai: Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Compter
Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Nombre de saignements articulaires traités
Délai: Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Compter
Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Nombre de saignements traumatiques traités
Délai: Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Compter
Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Nombre de saignements articulaires cibles
Délai: Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Compter
Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Consommation de produit facteur par traitement de saignement (nombre d'injections)
Délai: Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Compter
Pas de traitement prophylactique (Bras 1, 2a et 2b) : De la randomisation (semaine 0) à la fin du traitement principal (Semaine 26) Traitement prophylactique (Bras 3 et 4) : Dès le début du rodage (26-52 semaines avant la semaine 0 ) à la semaine 0 et de la semaine 0 à la fin de la principale (semaine 26)
Changement dans le domaine de la fonction physique du PEDS-QL (inventaire de la qualité de vie pédiatrique)
Délai: Tous les participants (Bras 1, 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la partie principale (semaine 26)
Score points Score minimum par question (meilleur) = 0 Score maximum par question (pire) = 4 Score total pour 13 questions : 0 (meilleur) à 92 (pire)
Tous les participants (Bras 1, 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la partie principale (semaine 26)
Modification de la charge de traitement du patient à l'aide de l'Hemo-TEM (mesure de l'expérience de traitement de l'hémophilie)
Délai: Tous les participants (Bras 1, 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la partie principale (semaine 26)

Marquer des points

Plages de 0 (meilleur) à 4 (pire) représentant des réponses allant :

'Pas du tout difficile' - 'Extrêmement difficile' 'Jamais' - 'toujours' 'Pas du tout gêné' - 'Extrêmement gêné' 'Pas du tout gênant' - 'Extrêmement gênant' 'Pas du tout gêné' - 'Extrêmement gêné '
Tous les participants (Bras 1, 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la partie principale (semaine 26)
Modification du score de douleur articulaire du patient à l'aide de l'échelle d'évaluation de la douleur articulaire
Délai: Tous les participants (Bras 1, 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la partie principale (semaine 26)
Les points de score vont de 0 = 'pas du tout' (meilleur) à 4 = 'extrêmement' (pire)
Tous les participants (Bras 1, 2a, 2b, 3 et 4) : De la randomisation (semaine 0) à la fin de la partie principale (semaine 26)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

11 mars 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

17 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2021

Première publication (Réel)

22 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Identificateur de registre: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Identificateur de registre: JAPIC)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner