En forskningsstudie som undersøker Mim8 hos voksne og ungdommer med hemofili A med eller uten inhibitorer
5. desember 2025 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
En multinasjonal, åpen, randomisert, kontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til NNC0365-3769 (Mim8) hos voksne og ungdommer med hemofili A med eller uten inhibitorer
Denne studien undersøker hvordan Mim8 virker sammenlignet med andre medisiner hos personer med hemofili A, som enten har inhibitorer eller ikke har inhibitorer. Mim8 er en ny medisin som skal brukes for å forebygge blødningsepisoder. Mim8 virker ved å erstatte funksjonen til den manglende koagulasjonsfaktoren VIII (FVIII).
Når og hvor ofte deltakerne får Mim8 er avhengig av deres tidligere behandling - men ellers avgjøres ved en tilfeldighet. Mim8 vil bli injisert i en hudfold på magen med en tynn nål enten en gang i uken eller en gang i måneden.
Studien vil vare 54-124 uker (12-29 måneder) avhengig av hvor lenge deltakerne vil bli fulgt i innkjøring før de starter behandlingen og om de fortsetter i oppfølgingsperioden eller går over til en åpen utvidelsesstudie. Deltakerne vil ha 12-17 klinikkbesøk.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
281
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
- University of Manitoba
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Hemophilia Treatment Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Univ of Miami/SCCC
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Kingsport, Tennessee, Forente stater, 37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Lille, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
-
Nantes, Frankrike, Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrike, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, India, 141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
- St James's CRF
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan, Italia, 20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
-
Okinawa, Japan, 901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Ji'Nan, Shandong, Kina, 250000
- Jinan Central Hospital
-
Jinan, Shandong, Kina, 250000
- Jinan Central Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, 1002
- Stradini Clinic of Oncology
-
Riga, Latvia, 1004
- Children University Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
-
Vilnius, Litauen, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius, Litauen, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Mérida, Mexico, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Cluj-Napoca, Romania, 400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
-
Timișoara, Romania, 300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Romania, 200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
-
-
-
-
-
Barnaul, Russland, 656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
-
Kemerovo, Russland, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Russland, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Russland, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Russland, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Russland, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Russland, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
-
Košice, Slovakia, 04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin, Slovakia, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota, Slovakia, 979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
-
Vranov nad Topľou, Slovakia, 09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spania, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen, Sveits, 9008
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich, Sveits, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Daejeon, Sør -Korea, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Sør -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Sør -Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung, Taiwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye), 01010
- Akdeniz Universitesi
-
Bornova-IZMIR, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Bornova-IZMIR, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkia (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
Konyaaltı/ Antalya
-
Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Tyrkia (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna, Østerrike, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke innhentet før alle studierelaterte aktiviteter. Studierelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av studien, inkludert aktiviteter for å fastslå egnethet for studien.
- Mannlige eller kvinnelige deltakere med diagnosen medfødt hemofili A uansett alvorlighetsgrad basert på medisinske journaler.
- Deltakeren har blitt foreskrevet behandling med faktor VIII-konsentrater eller bypassmiddel de siste 26 ukene før screening.
- Alder over eller lik 12 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
- Kroppsvekt større enn eller lik 30 kg.
- Gjelder for deltakere behandlet med on-demand/ingen profylakse før påmelding: ≥5 blødninger de siste 26 ukene før screeningbesøk, som faktor VIII-konsentrater eller bypassmiddel er foreskrevet for.
- Gjelder deltakere med FVIII-aktivitet ≥1 % som er på profylaktisk behandling: ≥1 blødning de siste 26 ukene før screeningbesøk, som faktor VIII-konsentrater eller bypassmiddel er foreskrevet for.
- Vilje og evne til å overholde planlagte besøk og studieprosedyrer, inkludert utfylling av dagbok og pasientrapporterte utfallsspørreskjemaer.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere deltagelse i denne studien. Deltakelse er definert som signert informert samtykke.
- Deltakelse (dvs. signert informert samtykke) i enhver intervensjonell klinisk studie med mottak av siste dose innen 6 måneder (eller 5 halveringstider av undersøkelsesmedisinen, avhengig av hva som er kortest) før planlagt randomisering.
- Eksponering for ikke-faktor hemostatiske produkter for blødningsprofylakse innen 6 måneder (eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er kortest) før planlagt randomisering, for deltakere som ikke er inkludert i innkjøringen.
- Kvinne som er gravid, ammer eller har til hensikt å bli gravid eller er i fertil alder og ikke bruker en svært effektiv prevensjonsmetode. Amming er kun tillatt i innkjøringsperioden.
- Enhver lidelse, bortsett fra tilstander forbundet med hemofili A, som etter etterforskerens mening kan sette deltakerens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare.
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor utprøvingsprodukt(er), eventuelle bestanddeler av produktet eller relaterte produkter.
- Mottak av genterapi til enhver tid.
- Pågående eller planlagt immuntoleranseinduksjonsbehandling (ITI).
- En større operasjon var planlagt å finne sted etter screening.
- Kjente medfødte eller ervervede koagulasjonsforstyrrelser andre enn hemofili A.
- Leverdysfunksjon definert som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) over 3 ganger øvre grense kombinert med total bilirubin over 1,5 ganger øvre grense målt ved screening.
- Nedsatt nyrefunksjon definert som estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) under eller lik 30 ml/min/1,73 m^2 for serumkreatinin målt ved screening.
- Tidligere eller nåværende tromboembolisk sykdom eller hendelser (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for tiden ikke pågår) eller risiko for tromboembolisk sykdom, som evaluert av etterforsker.
- Psykisk manglende evne, manglende vilje til å samarbeide eller en språkbarriere som hindrer tilstrekkelig forståelse og samarbeid.
- Andre tilstander (f.eks. autoimmun sykdom) eller laboratorieavvik som kan øke risikoen for blødning eller trombose som evaluert av etterforskeren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ingen PPX- ingen PPX - Mim8 PPXQW/QM
Deltakere som ikke får profylakse vil ikke gå inn i innkjøringsperioden.
I arm 1 vil deltakerne bli randomisert til å ikke fortsette med profylakse (på-forespørsel-behandling med deres Standard of Care-produkter) eller Mim8 én gang ukentlig eller én gang månedlig profylakse etter avtale med etterforskere i hoveddelen av studien (26 uker).
Etter hoveddelen vil deltakerne fortsette i forlengelsesdelen av studien (26 uker) etter avtale med utrederen, enten ukentlig eller månedlig Mim8 profylakseregime.
|
Mim8 vil bli injisert i en hudfold på magen med en tynn nål enten en gang i uken eller en gang i måneden.
|
|
Eksperimentell: ingen PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Deltakere som ikke får profylakse vil ikke gå inn i innkjøringsperioden.
I arm 2a vil deltakerne bli randomisert til Mim8 én gang ukentlig profylakse i hoveddelen av studien (26 uker).
Etter hoveddelen vil deltakerne fortsette i forlengelsesdelen av studien (26 uker) på en gang ukentlig Mim8 profylakseregime.
|
Mim8 vil bli injisert i en hudfold på magen med en tynn nål enten en gang i uken eller en gang i måneden.
|
|
Eksperimentell: ingen PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Deltakere som ikke får profylakse vil ikke gå inn i innkjøringsperioden.
I arm 2b vil deltakerne bli randomisert til Mim8 én gang månedlig profylakse i hoveddelen av studien (26 uker).
Etter hoveddelen vil deltakerne fortsette i forlengelsesdelen av studien (26 uker) med Mim8-profylakse én gang i måneden.
|
Mim8 vil bli injisert i en hudfold på magen med en tynn nål enten en gang i uken eller en gang i måneden.
|
|
Eksperimentell: PPX - Mim8 PPXQW
Deltakere på koagulasjonsfaktorprofylakse før påmelding vil fortrinnsvis fortsette med samme produkttype og doseringsfrekvens i innkjøringsperioden i minst 26 uker før de kan randomiseres til hoveddelen av studien.
Disse deltakerne vil kun få lov til å få koagulasjonsfaktorprofylakse.
I arm 3 vil deltakerne bli randomisert til en gang ukentlig Mim8 profylakseregime i hoveddelen av studien (26 uker).
Etter hoveddelen vil deltakerne fortsette i forlengelsesdelen av studien (26 uker) på en gang ukentlig Mim8 profylakseregime.
|
Mim8 vil bli injisert i en hudfold på magen med en tynn nål enten en gang i uken eller en gang i måneden.
|
|
Eksperimentell: PPX- Mim8 PPXQM
Deltakere på koagulasjonsfaktorprofylakse før påmelding vil fortrinnsvis fortsette med samme produkttype og doseringsfrekvens i innkjøringsperioden i minst 26 uker før de kan randomiseres til hoveddelen av studien.
Disse deltakerne vil kun få lov til å få koagulasjonsfaktorprofylakse.
I arm 4 vil deltakerne bli randomisert til en gang månedlig Mim8 profylakseregime i hoveddelen av studien (26 uker).
Etter hoveddelen vil deltakerne fortsette i forlengelsesdelen av studien (26 uker) på en gang månedlig Mim8 profylakseregime.
|
Mim8 vil bli injisert i en hudfold på magen med en tynn nål enten en gang i uken eller en gang i måneden.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall behandlede blødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26)
|
Telle
|
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26)
|
|
Antall behandlede blødninger
Tidsramme: Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) til uke 0 og fra randomisering (uke 0) til slutten av hovedvei (uke 26)
|
Telle
|
Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) til uke 0 og fra randomisering (uke 0) til slutten av hovedvei (uke 26)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Alle deltakere som mottar Mim8 (arm 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26)
|
Telle
|
Alle deltakere som mottar Mim8 (arm 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26)
|
|
Forekomst av anti-Mim8 antistoffer
Tidsramme: Alle deltakere som mottar Mim8 (arm 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av forlengelsen (uke 52)
|
Telle
|
Alle deltakere som mottar Mim8 (arm 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av forlengelsen (uke 52)
|
|
Antall behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
Telle
|
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
|
Antall behandlede leddblødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
Telle
|
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
|
Antall behandlede traumatiske blødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
Telle
|
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
|
Antall målleddblødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
Telle
|
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
|
Forbruk av faktorprodukt per blødningsbehandling (antall injeksjoner)
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
Telle
|
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoved (uke 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start av innkjøring (26-52 uker før uke 0) ) til uke 0 og fra uke 0 til slutten av hovedveien (uke 26)
|
|
Endring i fysisk funksjonsdomene til PEDS-QL (pediatrisk livskvalitetsinventar)
Tidsramme: Alle deltakere (arm 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoveddelen (uke 26)
|
Poengsum Minimum poengsum per spørsmål (best) = 0 Maksimal poengsum per spørsmål (dårligst) = 4 Total poengsum for 13 spørsmål: 0 (best) til 92 (dårligst)
|
Alle deltakere (arm 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoveddelen (uke 26)
|
|
Endring i pasientens behandlingsbyrde ved å bruke Hemo-TEM (mål for hemofilibehandling)
Tidsramme: Alle deltakere (arm 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoveddelen (uke 26)
|
Skåre poeng Varierer fra 0 (best) - 4 (dårligst) som representerer svar som varierer: 'Ikke i det hele tatt vanskelig' - 'Ekstremt vanskelig' 'Aldri' - 'alltid' 'Ikke i det hele tatt plaget' - 'Ekstremt plaget' 'Ikke i det hele tatt forstyrrende' - 'Ekstremt forstyrrende' 'Ikke i det hele tatt belastet' - 'Ekstremt belastet' ' |
Alle deltakere (arm 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoveddelen (uke 26)
|
|
Endring i pasientens leddsmertescore ved hjelp av leddsmertevurderingsskala
Tidsramme: Alle deltakere (arm 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoveddelen (uke 26)
|
Poengsummen varierer fra 0 = 'ikke i det hele tatt' (best) til 4 = 'ekstremt' (dårligst)
|
Alle deltakere (arm 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uke 0) til slutten av hoveddelen (uke 26)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
11. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
17. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
22. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (Registeridentifikator: European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (Registeridentifikator: JAPIC)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .