En forskningsstudie som undersöker Mim8 hos vuxna och ungdomar med hemofili A med eller utan inhibitorer
5 december 2025 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S
En multinationell, öppen, randomiserad, kontrollerad studie för att undersöka effektivitet och säkerhet av NNC0365-3769 (Mim8) hos vuxna och ungdomar med hemofili A med eller utan inhibitorer
Denna studie undersöker hur Mim8 fungerar jämfört med andra läkemedel hos personer med hemofili A, som antingen har hämmare eller inte har hämmare. Mim8 är ett nytt läkemedel som kommer att användas för att förebygga blödningsepisoder. Mim8 fungerar genom att ersätta funktionen hos den saknade koagulationsfaktor VIII (FVIII).
När och hur ofta deltagarna kommer att få Mim8 beror på deras tidigare behandling – men i övrigt bestäms av en slump. Mim8 kommer att injiceras i ett hudveck på magen med en tunn nål antingen en gång i veckan eller en gång i månaden.
Studien kommer att pågå i 54-124 veckor (12-29 månader) beroende på hur länge deltagarna kommer att följas i inkörningen innan de påbörjar behandlingen och om de fortsätter under uppföljningsperioden eller går över till en öppen förlängningsstudie. Deltagarna kommer att ha 12-17 klinikbesök.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
281
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
Edegem, Belgien, 2650
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hôpital Cardiologique Louis Pradel
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
-
Lille, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
-
Nantes, Frankrike, Nantes
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Paris, Frankrike, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker-1
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
- Hemophilia Treatment Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Univ of Colorado Sch of Med
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Univ of Miami/SCCC
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Children HC Atlanta-Adv Pediat
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
- Memorial Health Univ Med Ctr
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118-5720
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine_St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68105
- Univ of NE Med Center_Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- St Christopher Hosp for Child
-
-
Tennessee
-
Kingsport, Tennessee, Förenta staterna, 37660
- Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-9830
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Children's Medical Center_Dallas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
- Seth GS Medical College & KEM Hospital
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
- Christian Medical College
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
- CMCV
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Indien, 201303
- Post Graduate Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D12 N512
- CHI Crumlin Haematology
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
- St James's CRF
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
Milan, Italien, 20089
- IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
-
Okinawa, Japan, 901-1193
- Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Hematology
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Japan, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
- University of Manitoba
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L4
- St. John Regional Hospital
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Center Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, HIT 2M4
- Hopital Maisonneuve Rosemont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Ji'Nan, Shandong, Kina, 250000
- Jinan Central Hospital
-
Jinan, Shandong, Kina, 250000
- Jinan Central Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610074
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Riga, Lettland, 1002
- Stradini Clinic of Oncology
-
Riga, Lettland, 1004
- Children University Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
-
Vilnius, Litauen, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius, Litauen, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth 1
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Mérida, Mexiko, 97130
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-561
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João_Porto
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Cluj-Napoca, Rumänien, 400015
- Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
-
Timișoara, Rumänien, 300254
- Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
-
-
Dolj
-
Craiova, Dolj, Rumänien, 200143
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
-
-
-
-
-
Barnaul, Ryssland, 656024
- Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
-
Kemerovo, Ryssland, 650066
- SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
-
Krasnodar, Ryssland, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Ryssland, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Ryssland, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Ryssland, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Ryssland, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Sankt Gallen, Schweiz, 9008
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich, Schweiz, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Novi Sad, Serbien, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
-
Košice, Slovakien, 04001
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
-
Martin, Slovakien, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
Rimavská Sobota, Slovakien, 979 12
- Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
-
Vranov nad Topľou, Slovakien, 09327
- Vranovska nemocnica, a.s.
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spanien, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2013
- Wits Bara Clinical Trial Site
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Sydkorea, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Sydkorea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
-
Taichung, Taiwan, 402
- Chung Shan Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 128 20
- Ustav Hematologie a krevni tranfuze
-
-
-
-
-
Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 01010
- Akdeniz Universitesi
-
Bornova-IZMIR, Turkiet (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Bornova-IZMIR, Turkiet (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkiet (Türkiye), 34093
- Istanbul University Oncology Institute
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkiet (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
Konyaaltı/ Antalya
-
Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turkiet (Türkiye), 01010
- Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49102
- City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna, Österrike, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Informerat samtycke inhämtat före alla studierelaterade aktiviteter. Studierelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av studien, inklusive aktiviteter för att fastställa lämplighet för studien.
- Manliga eller kvinnliga deltagare med diagnosen medfödd blödarsjuka A oavsett svårighetsgrad baserat på medicinska journaler.
- Deltagaren har ordinerats behandling med faktor VIII-koncentrat eller bypassmedel under de senaste 26 veckorna före screening.
- Ålder över eller lika med 12 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
- Kroppsvikt större än eller lika med 30 kg.
- Gäller deltagare som behandlats med on-demand/ingen profylax före inskrivningen: ≥5 blödningar under de senaste 26 veckorna före screeningbesök, för vilka faktor VIII-koncentrat eller bypassmedel har ordinerats.
- Gäller deltagare med FVIII-aktivitet ≥1 % som är på profylaktisk behandling: ≥1 blödning under de senaste 26 veckorna före screeningbesök, för vilket faktor VIII-koncentrat eller bypassmedel har ordinerats.
- Vilja och förmåga att följa schemalagda besök och studieprocedurer, inklusive ifyllande av dagbok och patientrapporterade frågeformulär.
Exklusions kriterier:
- Tidigare deltagande i denna studie. Deltagande definieras som undertecknat informerat samtycke.
- Deltagande (dvs undertecknat informerat samtycke) i någon interventionell klinisk studie med mottagande av den sista dosen inom 6 månader (eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är kortast) före planerad randomisering.
- Exponering för non-faktor hemostatiska produkter för blödningsprofylax inom 6 månader (eller 5 halveringstider av läkemedlet, beroende på vilken som är kortast) före planerad randomisering, för deltagare som inte ingår i inkörningen.
- Kvinna som är gravid, ammar eller har för avsikt att bli gravid eller är i fertil ålder och inte använder en mycket effektiv preventivmetod. Amning är endast tillåten under inkörningsperioden.
- Alla störningar, förutom tillstånd associerade med hemofili A, som enligt utredarens åsikt kan äventyra deltagarens säkerhet eller efterlevnad av protokollet.
- Känd eller misstänkt överkänslighet mot prövningsprodukter, alla beståndsdelar i produkten eller relaterade produkter.
- Mottagande av genterapi vid varje given tidpunkt.
- Pågående eller planerad behandling med immuntoleransinduktion (ITI).
- En större operation planeras att äga rum efter screening.
- Kända medfödda eller förvärvade koagulationsrubbningar andra än hemofili A.
- Leverdysfunktion definieras som aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALT) över 3 gånger den övre gränsen kombinerat med total bilirubin över 1,5 gånger den övre gränsen uppmätt vid screening.
- Nedsatt njurfunktion definieras som uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) under eller lika med 30 ml/min/1,73 m^2 för serumkreatinin uppmätt vid screening.
- Tidigare eller aktuell tromboembolisk sjukdom eller händelser (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller risk för tromboembolisk sjukdom, enligt utvärderingen av utredaren.
- Mental oförmåga, ovilja att samarbeta eller en språkbarriär som hindrar adekvat förståelse och samarbete.
- Andra tillstånd (t.ex. autoimmun sjukdom) eller laboratorieavvikelser som kan öka risken för blödning eller trombos enligt utvärderingen av utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ingen PPX- ingen PPX - Mim8 PPXQW/QM
Deltagare som inte får profylax kommer inte in i inkörningsperioden.
I arm 1 kommer deltagarna att randomiseras till att inte fortsätta någon profylax (on-demand-behandling med deras Standard of Care-produkter) eller Mim8 profylax en gång i veckan eller en gång i månaden i överenskommelse med utredarna i huvuddelen av studien (26 veckor).
Efter huvuddelen kommer deltagarna att fortsätta i förlängningsdelen av studien (26 veckor) i samförstånd med utredaren, antingen veckovis eller månatlig Mim8 profylax.
|
Mim8 kommer att injiceras i ett hudveck på magen med en tunn nål antingen en gång i veckan eller en gång i månaden.
|
|
Experimentell: ingen PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Deltagare som inte får profylax kommer inte in i inkörningsperioden.
I arm 2a kommer deltagarna att randomiseras till Mim8 profylax en gång i veckan i huvuddelen av studien (26 veckor).
Efter huvuddelen kommer deltagarna att fortsätta i förlängningsdelen av studien (26 veckor) med Mim8 profylax en gång i veckan.
|
Mim8 kommer att injiceras i ett hudveck på magen med en tunn nål antingen en gång i veckan eller en gång i månaden.
|
|
Experimentell: ingen PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Deltagare som inte får profylax kommer inte in i inkörningsperioden.
I arm 2b kommer deltagarna att randomiseras till Mim8 profylax en gång i månaden i huvuddelen av studien (26 veckor).
Efter huvuddelen kommer deltagarna att fortsätta i förlängningsdelen av studien (26 veckor) med Mim8 profylax en gång i månaden.
|
Mim8 kommer att injiceras i ett hudveck på magen med en tunn nål antingen en gång i veckan eller en gång i månaden.
|
|
Experimentell: PPX - Mim8 PPXQW
Deltagare på koagulationsfaktorprofylax före inskrivning kommer helst att fortsätta med samma produkttyp och doseringsfrekvens under inkörningsperioden i minst 26 veckor innan de kan randomiseras till huvuddelen av studien.
Dessa deltagare kommer endast att få få koagulationsfaktorprofylax.
I arm 3 kommer deltagarna att randomiseras till Mim8 profylax en gång i veckan i huvuddelen av studien (26 veckor).
Efter huvuddelen kommer deltagarna att fortsätta i förlängningsdelen av studien (26 veckor) med Mim8 profylax en gång i veckan.
|
Mim8 kommer att injiceras i ett hudveck på magen med en tunn nål antingen en gång i veckan eller en gång i månaden.
|
|
Experimentell: PPX- Mim8 PPXQM
Deltagare på koagulationsfaktorprofylax före inskrivning kommer helst att fortsätta med samma produkttyp och doseringsfrekvens under inkörningsperioden i minst 26 veckor innan de kan randomiseras till huvuddelen av studien.
Dessa deltagare kommer endast att få få koagulationsfaktorprofylax.
I arm 4 kommer deltagarna att randomiseras till Mim8 profylax en gång i månaden i huvuddelen av studien (26 veckor).
Efter huvuddelen kommer deltagarna att fortsätta i förlängningsdelen av studien (26 veckor) med Mim8 profylax en gång i månaden.
|
Mim8 kommer att injiceras i ett hudveck på magen med en tunn nål antingen en gång i veckan eller en gång i månaden.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal behandlade blödningar
Tidsram: Ingen profylaxbehandling (arm 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvud (vecka 26)
|
Räkna
|
Ingen profylaxbehandling (arm 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvud (vecka 26)
|
|
Antal behandlade blödningar
Tidsram: Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) till vecka 0 och från randomisering (vecka 0) till slutet av huvud (vecka 26)
|
Räkna
|
Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) till vecka 0 och från randomisering (vecka 0) till slutet av huvud (vecka 26)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Alla deltagare som får Mim8 (arm 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av main (vecka 26)
|
Räkna
|
Alla deltagare som får Mim8 (arm 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av main (vecka 26)
|
|
Förekomst av anti-Mim8-antikroppar
Tidsram: Alla deltagare som får Mim8 (armarna 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av förlängningen (vecka 52)
|
Räkna
|
Alla deltagare som får Mim8 (armarna 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av förlängningen (vecka 52)
|
|
Antal behandlade spontana blödningar
Tidsram: Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
Räkna
|
Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
|
Antal behandlade ledblödningar
Tidsram: Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
Räkna
|
Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
|
Antal behandlade traumatiska blödningar
Tidsram: Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
Räkna
|
Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
|
Antal målblödningar
Tidsram: Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
Räkna
|
Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
|
Konsumtion av faktorprodukt per blödningsbehandling (antal injektioner)
Tidsram: Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
Räkna
|
Ingen profylaxbehandling (armarna 1, 2a och 2b): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26) Profylaxbehandling (armarna 3 och 4): Från start av inkörning (26-52 veckor före vecka 0) ) till vecka 0 och från vecka 0 till slutet av main (vecka 26)
|
|
Förändring i fysisk funktionsdomän för PEDS-QL (pediatrisk livskvalitetsinventering)
Tidsram: Alla deltagare (Arm 1, 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26)
|
Poäng poäng Minsta poäng per fråga (bäst) = 0 Maxpoäng per fråga (sämst) = 4 Totalpoäng för 13 frågor: 0 (bäst) till 92 (sämst)
|
Alla deltagare (Arm 1, 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26)
|
|
Förändring av patientens behandlingsbörda med hjälp av Hemo-TEM (mått på erfarenhet av hemofilibehandling)
Tidsram: Alla deltagare (Arm 1, 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26)
|
Få poäng Spänner från 0 (bäst) - 4 (sämsta) som representerar svar som sträcker sig: 'Inte alls svårt' - 'Extremt svårt' 'Aldrig' - 'alltid' 'Inte alls besvärad' - 'Extremt besvärad' 'Inte alls störande' - 'Extremt störande' 'Inte alls belastad' - 'Extremt belastad' ' |
Alla deltagare (Arm 1, 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26)
|
|
Förändring av patientens ledsmärtapoäng med hjälp av ledsmärtaskala
Tidsram: Alla deltagare (Arm 1, 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26)
|
Poängen varierar från 0 = 'inte alls' (bäst) till 4 = 'extremt' (sämst)
|
Alla deltagare (Arm 1, 2a, 2b, 3 och 4): Från randomisering (vecka 0) till slutet av huvuddelen (vecka 26)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
11 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
17 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2021
Första postat (Faktisk)
22 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NN7769-4514
- U1111-1249-4378 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
- 2020-001048-24 (Registeridentifierare: European Medicines Agency (EudraCT))
- jRCT2031210643 (Registeridentifierare: JAPIC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .