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Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren

25. April 2024 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine multinationale, offene, randomisierte, kontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NNC0365-3769 (Mim8) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren

Diese Studie untersucht, wie Mim8 im Vergleich zu anderen Arzneimitteln bei Menschen mit Hämophilie A wirkt, die entweder Hemmstoffe haben oder keine Hemmstoffe haben. Mim8 ist ein neues Medikament, das zur Vorbeugung von Blutungsepisoden eingesetzt wird. Mim8 wirkt, indem es die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) ersetzt.

Wann und wie oft die Teilnehmer Mim8 erhalten, hängt von ihrer Vorbehandlung ab – wird ansonsten aber zufällig entschieden. Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.

Die Studie wird 54-124 Wochen (12-29 Monate) dauern, je nachdem, wie lange die Teilnehmer vor Beginn der Behandlung im Run-in nachbeobachtet werden und ob sie in der Nachbeobachtungszeit weitermachen oder in eine Open-Label-Verlängerungsstudie übergehen. Die Teilnehmer haben 12-17 Klinikbesuche.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

267

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Abgeschlossen
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Noch keine Rekrutierung
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Zurückgezogen
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Abgeschlossen
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Noch keine Rekrutierung
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Rekrutierung
        • Xiangya Hospital Central-South University
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Zurückgezogen
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, China, 250000
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610074
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Chengdu Women's and Children's central hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Second Affiliated hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Abgeschlossen
        • Vivantes Klinikum am Friedrichshain
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • Abgeschlossen
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Department of Haematology, 2081
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Cardiologique Louis Pradel-1
      • Bron Cedex, Frankreich, 69500
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital Cardiologique Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Frankreich, 94275
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Frankreich, Nantes
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hopital Necker
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hôpital Pontchaillou
  • Indien
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekrutierung
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Rekrutierung
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Rekrutierung
        • Christian medical college
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632 517
        • Rekrutierung
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indien, 201303
        • Rekrutierung
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • Zurückgezogen
        • Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • St James's CRF
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Abgeschlossen
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Abgeschlossen
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milano, Italien, 20089
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Ist Clinico Humanitas Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Abgeschlossen
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
        • Abgeschlossen
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Japan, 901-1193
        • Zurückgezogen
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Abgeschlossen
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Abgeschlossen
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Abgeschlossen
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Abgeschlossen
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Abgeschlossen
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Abgeschlossen
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • McMaster University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Hospital for Sick Children
  • Korea, Republik von
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35233
        • Rekrutierung
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Abgeschlossen
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republik von, 05278
        • Abgeschlossen
        • Gangdong Kyung Hee University Hospital
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1002
        • Abgeschlossen
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Abgeschlossen
        • Children University Clinical Hospital
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50161
        • Zurückgezogen
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Abgeschlossen
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
        • Rekrutierung
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Rekrutierung
        • Hospital Queen Elizabeth 1
  • Mexiko
      • Merida, Mexiko, 97130
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Abgeschlossen
        • Academisch Medisch Centrum
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Abgeschlossen
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Dolnoslaskie
      • Wroclaw, Dolnoslaskie, Polen, 50-556
        • Abgeschlossen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
      • Wroclaw, Dolnoslaskie, Polen, 50-556
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
    • Małopolskie
      • Krakow, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-459
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 022328
        • Zurückgezogen
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Bucuresti, Rumänien, 022328
        • Noch keine Rekrutierung
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400015
        • Noch keine Rekrutierung
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400015
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timisoara, Rumänien, 300254
        • Zurückgezogen
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumänien, 200143
        • Noch keine Rekrutierung
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
      • Craiova, Dolj, Rumänien, 200143
        • Zurückgezogen
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Russische Föderation
      • Krasnodar, Russische Föderation, 350007
        • Zurückgezogen
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Zurückgezogen
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russische Föderation, 185019
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Abgeschlossen
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • St. Gallen, Schweiz, 9008
        • Abgeschlossen
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
  • Slowakei
      • Martin, Slowakei, 036 59
        • Abgeschlossen
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavska Sobota, Slowakei, 979 12
        • Abgeschlossen
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Toplou, Slowakei, 09327
        • Abgeschlossen
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Abgeschlossen
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Abgeschlossen
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29009
        • Abgeschlossen
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2013
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2013
        • Rekrutierung
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Rekrutierung
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Taiwan
      • Taichung City, Taiwan, 402
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung City, Taiwan, 407
        • Abgeschlossen
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Suspendiert
        • National Taiwan University Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01130
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Antalya, Truthahn, 01010
        • Abgeschlossen
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Truthahn, 35100
        • Abgeschlossen
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Capa-ISTANBUL, Truthahn, 34093
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Istanbul University Oncology Institute
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Truthahn, 06500
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Gazi University
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 12000
        • Suspendiert
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Zurückgezogen
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Zurückgezogen
        • Hemophilia Treatment Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Abgeschlossen
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Univ of Miami/SCCC
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • St Joseph's Children's Hospita
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Zurückgezogen
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118-5720
        • Zurückgezogen
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Zurückgezogen
        • University of Michigan
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68105
        • Zurückgezogen
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Zurückgezogen
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Abgeschlossen
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Zurückgezogen
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Abgeschlossen
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-2360
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • St Christopher Hosp for Child
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Zurückgezogen
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, A 6020
        • Abgeschlossen
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Wien, Österreich, 1090
        • Abgeschlossen
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einverständniserklärung vor allen studienbezogenen Aktivitäten eingeholt. Studienbezogene Tätigkeiten sind alle Verfahren, die im Rahmen des Studiums durchgeführt werden, einschließlich Tätigkeiten zur Feststellung der Eignung für das Studium.
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer mit der Diagnose angeborener Hämophilie A jeglichen Schweregrades basierend auf medizinischen Aufzeichnungen.
  3. Dem Teilnehmer wurde in den letzten 26 Wochen vor dem Screening eine Behandlung mit Faktor-VIII-Konzentraten oder Bypassing-Mitteln verschrieben.
  4. Alter über oder gleich 12 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  5. Körpergewicht größer oder gleich 30 kg.
  6. Gilt für Teilnehmer, die vor der Einschreibung mit Bedarfsprophylaxe/ohne Prophylaxe behandelt wurden: ≥5 Blutungen in den letzten 26 Wochen vor dem Screening-Besuch, für die Faktor-VIII-Konzentrate oder Bypass-Mittel verschrieben wurden.
  7. Anwendbar für Teilnehmer mit einer FVIII-Aktivität von ≥ 1 %, die sich in prophylaktischer Behandlung befinden: ≥ 1 Blutung in den letzten 26 Wochen vor dem Screening-Besuch, für die Faktor-VIII-Konzentrate oder Bypass-Mittel verschrieben wurden.
  8. Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche und Studienverfahren einzuhalten, einschließlich des Ausfüllens von Tagebuch- und Patientenberichtsfragebögen.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Teilnahme an dieser Studie. Die Teilnahme wird als unterschriebene Einverständniserklärung definiert.
  2. Teilnahme (d. h. unterzeichnete Einverständniserklärung) an einer interventionellen klinischen Studie mit Erhalt der letzten Dosis innerhalb von 6 Monaten (oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist) vor der geplanten Randomisierung.
  3. Exposition gegenüber hämostatischen Produkten ohne Faktor zur Blutungsprophylaxe innerhalb von 6 Monaten (oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Wert kürzer ist) vor der geplanten Randomisierung, für Teilnehmer, die nicht in den Run-in aufgenommen wurden.
  4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder schwanger werden möchten oder im gebärfähigen Alter sind und keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden. Stillen ist nur während der Einlaufphase erlaubt.
  5. Jede Störung, mit Ausnahme von Zuständen im Zusammenhang mit Hämophilie A, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte.
  6. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Versuchsprodukte, Bestandteile des Produkts oder verwandte Produkte.
  7. Erhalt der Gentherapie zu einem beliebigen Zeitpunkt.
  8. Laufende oder geplante Therapie zur Induktion der Immuntoleranz (ITI).
  9. Nach dem Screening ist eine größere Operation geplant.
  10. Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie A.
  11. Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) über dem Dreifachen der Obergrenze kombiniert mit einem Gesamtbilirubin über dem 1,5-fachen der beim Screening gemessenen Obergrenze.
  12. Nierenfunktionsstörung, definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) unter oder gleich 30 ml/min/1,73 m^2 für Serum-Kreatinin, gemessen beim Screening.
  13. Frühere oder aktuelle thromboembolische Erkrankung oder Ereignisse (mit Ausnahme früherer katheterassoziierter Thrombosen, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder Risiko einer thromboembolischen Erkrankung, wie vom Prüfarzt bewertet.
  14. Geistige Behinderung, mangelnde Bereitschaft zur Zusammenarbeit oder eine Sprachbarriere, die ein angemessenes Verständnis und eine angemessene Zusammenarbeit verhindern.
  15. Andere Erkrankungen (z. B. Autoimmunerkrankung) oder Laboranomalien, die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: kein PPX- kein PPX - Mim8 PPXQW/QM
Teilnehmer, die keine Prophylaxe erhalten, treten nicht in die Einlaufphase ein. In Arm 1 werden die Teilnehmer in Übereinstimmung mit den Prüfärzten im Hauptteil der Studie (26 Wochen) randomisiert, um keine Prophylaxe (Behandlung nach Bedarf mit ihren Standard-of-Care-Produkten) oder eine einmal wöchentliche oder einmal monatliche Mim8-Prophylaxe fortzusetzen. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer in Absprache mit dem Prüfarzt mit dem Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) fortfahren, entweder mit wöchentlichem oder monatlichem Mim8-Prophylaxeschema.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: kein PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Teilnehmer, die keine Prophylaxe erhalten, treten nicht in die Einlaufphase ein. In Arm 2a werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf die einmal wöchentliche Prophylaxe mit Mim8 randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einer einmal wöchentlichen Mim8-Prophylaxebehandlung fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: kein PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Teilnehmer, die keine Prophylaxe erhalten, treten nicht in die Einlaufphase ein. In Arm 2b werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf die einmal monatliche Prophylaxe mit Mim8 randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einem einmal monatlichen Mim8-Prophylaxeschema fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: PPX - Mim8 PPXQW
Teilnehmer, die vor der Aufnahme eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten, werden vorzugsweise den gleichen Produkttyp und die gleiche Dosierungshäufigkeit in der Einlaufphase für mindestens 26 Wochen beibehalten, bevor sie in den Hauptteil der Studie randomisiert werden können. Diese Teilnehmer dürfen nur eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten. In Arm 3 werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf ein einmal wöchentliches Mim8-Prophylaxeschema randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einer einmal wöchentlichen Mim8-Prophylaxebehandlung fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: PPX- Mim8 PPXQM
Teilnehmer, die vor der Aufnahme eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten, werden vorzugsweise den gleichen Produkttyp und die gleiche Dosierungshäufigkeit in der Einlaufphase für mindestens 26 Wochen beibehalten, bevor sie in den Hauptteil der Studie randomisiert werden können. Diese Teilnehmer dürfen nur eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten. In Arm 4 werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf ein einmal monatliches Mim8-Prophylaxeschema randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einer einmal monatlichen Mim8-Prophylaxebehandlung fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandelten Blutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptuntersuchung (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptuntersuchung (Woche 26)
Anzahl der behandelten Blutungen
Zeitfenster: Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Vom Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0) bis Woche 0 und von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptphase (Woche 26)
Anzahl
Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Vom Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0) bis Woche 0 und von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptphase (Woche 26)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptstudiums (Woche 26)
Anzahl
Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptstudiums (Woche 26)
Auftreten von Anti-Mim8-Antikörpern
Zeitfenster: Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Verlängerung (Woche 52)
Anzahl
Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Verlängerung (Woche 52)
Anzahl der behandelten Spontanblutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl der behandelten Gelenkblutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl der behandelten traumatischen Blutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl der Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Verbrauch Faktorprodukt pro Blutungsbehandlung (Anzahl Injektionen)
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Änderung der körperlichen Funktionsdomäne von PEDS-QL (pädiatrisches Lebensqualitätsinventar)
Zeitfenster: Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Punktzahl Mindestpunktzahl pro Frage (am besten) = 0 Höchstpunktzahl pro Frage (am schlechtesten) = 4 Gesamtpunktzahl für 13 Fragen: 0 (am besten) bis 92 (am schlechtesten)
Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Änderung der Behandlungsbelastung des Patienten anhand des Hämo-TEM (Hämophilie-Behandlungserfahrungsmaß)
Zeitfenster: Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)

Punkten

Bereiche von 0 (am besten) bis 4 (am schlechtesten), die Antworten darstellen, die reichen von:

'überhaupt nicht schwierig' - 'extrem schwierig' 'nie' - 'immer' 'überhaupt nicht störend' - 'sehr störend' 'überhaupt nicht störend' - 'extrem störend' 'überhaupt nicht belastend' - 'extrem belastend '
Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Änderung des Gelenkschmerz-Scores des Patienten anhand der Gelenkschmerz-Bewertungsskala
Zeitfenster: Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Die Punktzahl reicht von 0 = „überhaupt nicht“ (am besten) bis 4 = „extrem“ (am schlechtesten)
Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. März 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

7. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Registrierungskennung: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Registrierungskennung: JAPIC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur NNC0365-3769 (Mim8)

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