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Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine multinationale, offene, randomisierte, kontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NNC0365-3769 (Mim8) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren

Diese Studie untersucht, wie Mim8 im Vergleich zu anderen Arzneimitteln bei Menschen mit Hämophilie A wirkt, die entweder Hemmstoffe haben oder keine Hemmstoffe haben. Mim8 ist ein neues Medikament, das zur Vorbeugung von Blutungsepisoden eingesetzt wird. Mim8 wirkt, indem es die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) ersetzt.

Wann und wie oft die Teilnehmer Mim8 erhalten, hängt von ihrer Vorbehandlung ab – wird ansonsten aber zufällig entschieden. Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.

Die Studie wird 54-124 Wochen (12-29 Monate) dauern, je nachdem, wie lange die Teilnehmer vor Beginn der Behandlung im Run-in nachbeobachtet werden und ob sie in der Nachbeobachtungszeit weitermachen oder in eine Open-Label-Verlängerungsstudie übergehen. Die Teilnehmer haben 12-17 Klinikbesuche.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

281

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, China, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, China, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Hôpital cardiologique Louis Pradel
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Frankreich, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Indien
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indien, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St James's CRF
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Italien, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Japan, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, HIT 2M4
        • Hôpital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Lettland
      • Riga, Lettland, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Lettland, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
      • Mérida, Mexiko, 97130
        • Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Rumänien, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumänien, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Russland
      • Barnaul, Russland, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Russland, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Russland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Slowakei, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Slowakei, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Slowakei, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Slowakei, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Südkorea
      • Daejeon, Südkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Türkei (türkiye), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Türkei (türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Türkei (türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Türkei (türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Türkei (türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Österreich, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einverständniserklärung vor allen studienbezogenen Aktivitäten eingeholt. Studienbezogene Tätigkeiten sind alle Verfahren, die im Rahmen des Studiums durchgeführt werden, einschließlich Tätigkeiten zur Feststellung der Eignung für das Studium.
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer mit der Diagnose angeborener Hämophilie A jeglichen Schweregrades basierend auf medizinischen Aufzeichnungen.
  3. Dem Teilnehmer wurde in den letzten 26 Wochen vor dem Screening eine Behandlung mit Faktor-VIII-Konzentraten oder Bypassing-Mitteln verschrieben.
  4. Alter über oder gleich 12 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  5. Körpergewicht größer oder gleich 30 kg.
  6. Gilt für Teilnehmer, die vor der Einschreibung mit Bedarfsprophylaxe/ohne Prophylaxe behandelt wurden: ≥5 Blutungen in den letzten 26 Wochen vor dem Screening-Besuch, für die Faktor-VIII-Konzentrate oder Bypass-Mittel verschrieben wurden.
  7. Anwendbar für Teilnehmer mit einer FVIII-Aktivität von ≥ 1 %, die sich in prophylaktischer Behandlung befinden: ≥ 1 Blutung in den letzten 26 Wochen vor dem Screening-Besuch, für die Faktor-VIII-Konzentrate oder Bypass-Mittel verschrieben wurden.
  8. Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche und Studienverfahren einzuhalten, einschließlich des Ausfüllens von Tagebuch- und Patientenberichtsfragebögen.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Teilnahme an dieser Studie. Die Teilnahme wird als unterschriebene Einverständniserklärung definiert.
  2. Teilnahme (d. h. unterzeichnete Einverständniserklärung) an einer interventionellen klinischen Studie mit Erhalt der letzten Dosis innerhalb von 6 Monaten (oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist) vor der geplanten Randomisierung.
  3. Exposition gegenüber hämostatischen Produkten ohne Faktor zur Blutungsprophylaxe innerhalb von 6 Monaten (oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Wert kürzer ist) vor der geplanten Randomisierung, für Teilnehmer, die nicht in den Run-in aufgenommen wurden.
  4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder schwanger werden möchten oder im gebärfähigen Alter sind und keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden. Stillen ist nur während der Einlaufphase erlaubt.
  5. Jede Störung, mit Ausnahme von Zuständen im Zusammenhang mit Hämophilie A, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte.
  6. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Versuchsprodukte, Bestandteile des Produkts oder verwandte Produkte.
  7. Erhalt der Gentherapie zu einem beliebigen Zeitpunkt.
  8. Laufende oder geplante Therapie zur Induktion der Immuntoleranz (ITI).
  9. Nach dem Screening ist eine größere Operation geplant.
  10. Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie A.
  11. Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) über dem Dreifachen der Obergrenze kombiniert mit einem Gesamtbilirubin über dem 1,5-fachen der beim Screening gemessenen Obergrenze.
  12. Nierenfunktionsstörung, definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) unter oder gleich 30 ml/min/1,73 m^2 für Serum-Kreatinin, gemessen beim Screening.
  13. Frühere oder aktuelle thromboembolische Erkrankung oder Ereignisse (mit Ausnahme früherer katheterassoziierter Thrombosen, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder Risiko einer thromboembolischen Erkrankung, wie vom Prüfarzt bewertet.
  14. Geistige Behinderung, mangelnde Bereitschaft zur Zusammenarbeit oder eine Sprachbarriere, die ein angemessenes Verständnis und eine angemessene Zusammenarbeit verhindern.
  15. Andere Erkrankungen (z. B. Autoimmunerkrankung) oder Laboranomalien, die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: kein PPX- kein PPX - Mim8 PPXQW/QM
Teilnehmer, die keine Prophylaxe erhalten, treten nicht in die Einlaufphase ein. In Arm 1 werden die Teilnehmer in Übereinstimmung mit den Prüfärzten im Hauptteil der Studie (26 Wochen) randomisiert, um keine Prophylaxe (Behandlung nach Bedarf mit ihren Standard-of-Care-Produkten) oder eine einmal wöchentliche oder einmal monatliche Mim8-Prophylaxe fortzusetzen. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer in Absprache mit dem Prüfarzt mit dem Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) fortfahren, entweder mit wöchentlichem oder monatlichem Mim8-Prophylaxeschema.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: kein PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Teilnehmer, die keine Prophylaxe erhalten, treten nicht in die Einlaufphase ein. In Arm 2a werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf die einmal wöchentliche Prophylaxe mit Mim8 randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einer einmal wöchentlichen Mim8-Prophylaxebehandlung fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: kein PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Teilnehmer, die keine Prophylaxe erhalten, treten nicht in die Einlaufphase ein. In Arm 2b werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf die einmal monatliche Prophylaxe mit Mim8 randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einem einmal monatlichen Mim8-Prophylaxeschema fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: PPX - Mim8 PPXQW
Teilnehmer, die vor der Aufnahme eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten, werden vorzugsweise den gleichen Produkttyp und die gleiche Dosierungshäufigkeit in der Einlaufphase für mindestens 26 Wochen beibehalten, bevor sie in den Hauptteil der Studie randomisiert werden können. Diese Teilnehmer dürfen nur eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten. In Arm 3 werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf ein einmal wöchentliches Mim8-Prophylaxeschema randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einer einmal wöchentlichen Mim8-Prophylaxebehandlung fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.
Experimental: PPX- Mim8 PPXQM
Teilnehmer, die vor der Aufnahme eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten, werden vorzugsweise den gleichen Produkttyp und die gleiche Dosierungshäufigkeit in der Einlaufphase für mindestens 26 Wochen beibehalten, bevor sie in den Hauptteil der Studie randomisiert werden können. Diese Teilnehmer dürfen nur eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe erhalten. In Arm 4 werden die Teilnehmer im Hauptteil der Studie (26 Wochen) auf ein einmal monatliches Mim8-Prophylaxeschema randomisiert. Nach dem Hauptteil werden die Teilnehmer im Verlängerungsteil der Studie (26 Wochen) mit einer einmal monatlichen Mim8-Prophylaxebehandlung fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird entweder einmal pro Woche oder einmal im Monat mit einer dünnen Nadel in eine Hautfalte am Bauch injiziert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandelten Blutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptuntersuchung (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptuntersuchung (Woche 26)
Anzahl der behandelten Blutungen
Zeitfenster: Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Vom Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0) bis Woche 0 und von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptphase (Woche 26)
Anzahl
Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Vom Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0) bis Woche 0 und von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptphase (Woche 26)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptstudiums (Woche 26)
Anzahl
Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptstudiums (Woche 26)
Auftreten von Anti-Mim8-Antikörpern
Zeitfenster: Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Verlängerung (Woche 52)
Anzahl
Alle Teilnehmer, die Mim8 erhalten (Arme 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Verlängerung (Woche 52)
Anzahl der behandelten Spontanblutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl der behandelten Gelenkblutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl der behandelten traumatischen Blutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl der Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Verbrauch Faktorprodukt pro Blutungsbehandlung (Anzahl Injektionen)
Zeitfenster: Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Anzahl
Keine Prophylaxebehandlung (Arme 1, 2a und 2b): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende der Hauptbehandlung (Woche 26) Prophylaxebehandlung (Arme 3 und 4): Ab Beginn der Einlaufphase (26–52 Wochen vor Woche 0 ) bis Woche 0 und von Woche 0 bis zum Ende der Hauptsaison (Woche 26)
Änderung der körperlichen Funktionsdomäne von PEDS-QL (pädiatrisches Lebensqualitätsinventar)
Zeitfenster: Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Punktzahl Mindestpunktzahl pro Frage (am besten) = 0 Höchstpunktzahl pro Frage (am schlechtesten) = 4 Gesamtpunktzahl für 13 Fragen: 0 (am besten) bis 92 (am schlechtesten)
Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Änderung der Behandlungsbelastung des Patienten anhand des Hämo-TEM (Hämophilie-Behandlungserfahrungsmaß)
Zeitfenster: Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)

Punkten

Bereiche von 0 (am besten) bis 4 (am schlechtesten), die Antworten darstellen, die reichen von:

'überhaupt nicht schwierig' - 'extrem schwierig' 'nie' - 'immer' 'überhaupt nicht störend' - 'sehr störend' 'überhaupt nicht störend' - 'extrem störend' 'überhaupt nicht belastend' - 'extrem belastend '
Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Änderung des Gelenkschmerz-Scores des Patienten anhand der Gelenkschmerz-Bewertungsskala
Zeitfenster: Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)
Die Punktzahl reicht von 0 = „überhaupt nicht“ (am besten) bis 4 = „extrem“ (am schlechtesten)
Alle Teilnehmer (Arme 1, 2a, 2b, 3 und 4): Von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Ende des Hauptteils (Woche 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Registrierungskennung: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Registrierungskennung: JAPIC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur NNC0365-3769 (Mim8)

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