中国のFabrazyme®の市販後調査（PMS）研究
2025年9月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ファブリー病の中国人参加者における酵素補充療法としてのFabrazyme®（Agalsidase Beta）の第4相、非盲検、安全性および有効性研究
これは、ファブリー病の中国人参加者における酵素補充療法（ERT）としてのファブラザイム（アガルシダーゼ ベータ）の安全性と有効性を評価するための 54 週間の第 4 相非盲検単群試験です。
調査の概要
詳細な説明
各患者の研究参加は、4週間のスクリーニング、48週間の治療期間、および2週間の研究後の治療観察を含む合計54週間になります
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing、中国、100034
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai、中国、200025
- Investigational Site Number :1560001
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Shanghai、中国、201102
- Investigational Site Number :1560004
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Taiyuan、中国、030001
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan、中国、016040
- Investigational Site Number :1560005
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で8歳以上でなければなりません
- -アガルシダーゼベータおよびアガルシダーゼアルファに未経験の参加者
- -ファブリー病と診断され、血漿または白血球のαGAL活性が検査室の基準範囲を下回っていると診断された中国人参加者、および/またはジェノタイピングによる診断が記録された患者
- -参加者は、ファブリー病の症状と一致する1つ以上の症状と徴候を持っている必要があります（神経因性疼痛、慢性腎臓病、肥大型心筋症、心臓のリズム障害、脳血管障害、角膜バーチラータ、角膜血管腫、胃腸症状、低症または無水症に限定されません）
- -女性の参加者は、妊娠中または授乳中でなく、許容される避妊方法を使用する場合に参加する資格があります
- -署名されたインフォームドコンセントを提供できる参加者および/または参加者の法定代理人。
除外基準:
- -参加者は腎臓移植を受けています。
- -治験責任医師の意見では、参加者は臨床的に重要な器質的疾患（ファブリー病に関連する症状を除く）を患っており、試験への参加を妨げる。
- -ファブラザイム以外の治験薬またはデバイスを受け取った、予想されるIMP投与から30日以内、または以前の治験薬の5半減期のいずれか長い方。
- 患者は、eGFR <30 mL/min/1.73 で定義されるように、腎不全または腎機能不全の現在の証拠を持っています。 m2。
- 活性物質または含まれる賦形剤のいずれかに生命を脅かす過敏症（アナフィラキシー反応）がある人。
上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アガルシダーゼ ベータ
承認された用量およびレジメンでのアガルシダーゼ ベータ治療、IV 注入として 2 週間に 1 回投与
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溶液に濃縮するための粉末 静脈内 (IV) 注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（AE）の発生率
時間枠：50週までのベースライン
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TEAE、SAE、特に注目すべき有害事象 (AESI) を含む
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50週までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン (lyso-GL3) の絶対変化
時間枠：ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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血漿lyso-GL3の変化率
時間枠：ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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血漿グロボトリアオシルセラミド（GL3）の絶対変化
時間枠：ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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血漿GL3の変化率
時間枠：ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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ベースラインから 6 週目、12 週目、24 週目、48 週目まで
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中央検査室基準範囲あたりの異常な血漿GL3値を持つ参加者の数
時間枠：6週目、12週目、24週目、48週目
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6週目、12週目、24週目、48週目
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中央検査室基準範囲あたりの異常な血漿GL3値を持つ参加者の割合
時間枠：6週目、12週目、24週目、48週目
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6週目、12週目、24週目、48週目
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ファブリー病の症状の変化
時間枠：ベースラインから 24 週目および 48 週目まで
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ファブリー病の症状評価の変化（改善、悪化、または同等）：角化血管腫、発汗、慢性腹痛、活動レベル、運動耐性および耐暑性、頭痛、耳鳴り
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ベースラインから 24 週目および 48 週目まで
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成人（18歳以上）の慢性腎臓病疫学共同研究（CKD-EPI）による推定糸球体濾過率（eGFR）の絶対変化
時間枠：ベースラインから12週目、24週目、36週目、48週目まで
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ベースラインから12週目、24週目、36週目、48週目まで
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小児 (8 歳 ≤ 年齢 <18 歳) の Schwartz による推定糸球体濾過率 (eGFR) の絶対変化
時間枠：ベースラインから12週目、24週目、36週目、48週目まで
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ベースラインから12週目、24週目、36週目、48週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月13日
一次修了 (実際)
2023年3月9日
研究の完了 (実際)
2023年3月9日
試験登録日
最初に提出
2021年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月22日
最初の投稿 (実際)
2021年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月4日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LPS16583
- U1111-1255-4881 (レジストリ識別子：UTN)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。