Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

China Post-marketing Surveillance (PMS)-studie av Fabrazyme®

4 september 2025 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 4, öppen etikett, säkerhet och effektstudie av Fabrazyme® (Agalsidase Beta) som enzymersättningsterapi hos kinesiska deltagare med Fabrys sjukdom

Detta är en 54-veckors fas 4, öppen enkelarmsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Fabrazyme (agalsidas beta) som enzymersättningsterapi (ERT) hos kinesiska deltagare med Fabrys sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiedeltagandet för varje patient kommer att vara totalt 54 veckor, vilket kommer att inkludera 4 veckors screening, 48 veckors behandlingsperiod och 2 veckors observation efter behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kina, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste vara 8 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket
  • Deltagarna är naiva för agalsidas beta och agalsidas alfa
  • Kinesiska deltagare diagnostiserade med Fabrys sjukdom och med dokumenterad plasma- eller leukocyt-αGAL-aktivitet som är bristfällig under laboratoriets referensintervall och/eller dokumenterad diagnos genom genotypning
  • Deltagarna måste ha ett eller flera symtom och tecken som överensstämmer med manifestationer av Fabrys sjukdom (inte begränsat till neuropatisk smärta, kronisk njursjukdom, hypertrofisk kardiomyopati, hjärtrytmrubbningar, cerebrovaskulär involvering, cornea verticillata, angiokeratom, gastrointestinala symtom, hypo- eller anhydros)
  • En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid eller ammar och använder en acceptabel preventivmetod
  • Deltagare och/eller deltagarens juridiska ombud som kan ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har genomgått en njurtransplantation.
  • Deltagaren har en kliniskt signifikant organisk sjukdom (med undantag för symtom relaterade till Fabrys sjukdom) enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i prövningen.
  • Fick ett prövningsläkemedel eller annan enhet än Fabrazyme inom 30 dagar efter förväntad administrering av IMPs eller 5 halveringstider av det tidigare prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är längre.
  • Patienten har aktuella tecken på njursvikt eller njurinsufficiens, enligt definitionen av eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Individer som har livshotande överkänslighet (anafylaktisk reaktion) mot den aktiva substansen eller något av de ingående hjälpämnena.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Agalsidas beta
Agalsidas beta-behandling vid godkänd dos och regim, administrerad en gång varannan vecka som en IV-infusion
Läkemedel: Agalsidas beta
Pulver för koncentration till en lösning Intravenös (IV) infusion
Andra namn:
  • GZ419828 Fabrazyme

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje till vecka 50
Inklusive TEAE, SAE och biverkningar av särskilt intresse (AESI) inklusive infusionsrelaterade reaktioner (IAR) och förändring av kliniskt laboratorium, vitala tecken och EKG
Baslinje till vecka 50

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
De absoluta förändringarna av plasmaglobotriaosylsfingosin (lyso-GL3)
Tidsram: från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Den procentuella förändringen av plasma lyso-GL3
Tidsram: från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
De absoluta förändringarna av plasmaglobotriaosylceramid (GL3)
Tidsram: från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Den procentuella förändringen av plasma GL3
Tidsram: från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
från baslinjen till vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Antalet deltagare med onormala plasma GL3-värden per centralt labbreferensintervall
Tidsram: i vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
i vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Andelen deltagare med onormala plasma-GL3-värden per centralt labbreferensintervall
Tidsram: i vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
i vecka 6, vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Förändringen av symtomen på Fabrys sjukdom
Tidsram: från baslinjen till vecka 24 och vecka 48
Förändringen av Fabrys sjukdomssymptombedömning (förbättrad, förvärrad eller samma): angiokeratom, svettning, kronisk buksmärta, aktivitetsnivå, träningstolerans och värmetolerans, huvudvärk, tinnitus
från baslinjen till vecka 24 och vecka 48
Den absoluta förändringen av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) genom epidemiologiskt samarbete med kronisk njursjukdom (CKD-EPI) för vuxna (≥18 år)
Tidsram: från baslinjen till vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
från baslinjen till vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Den absoluta förändringen av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) av Schwartz för barn (8 ≤ålder <18 år)
Tidsram: från baslinjen till vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
från baslinjen till vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

9 mars 2023

Avslutad studie (Faktisk)

9 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2021

Första postat (Faktisk)

23 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

11 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Registeridentifierare: UTN)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera