Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kina Post-marketing Surveillance (PMS)-studie av Fabrazyme®

4. september 2025 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 4, åpen etikett, sikkerhet og effektstudie av Fabrazyme® (Agalsidase Beta) som enzymerstatningsterapi hos kinesiske deltakere med Fabrys sykdom

Dette er en 54-ukers fase 4, åpen enarmsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Fabrazyme (agalsidase beta) som enzymerstatningsterapi (ERT) hos kinesiske deltakere med Fabrys sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiedeltakelsen for hver pasient vil være totalt 54 uker som vil inkludere 4 ukers screening, 48 ukers behandlingsperiode og 2 ukers observasjon etter studiebehandlingen

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kina, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må være 8 år eller eldre på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
  • Deltakerne er naive til agalsidase beta og agalsidase alfa
  • Kinesiske deltakere diagnostisert med Fabrys sykdom og med dokumentert plasma- eller leukocytt-αGAL-aktivitet som er under laboratoriets referanseområde, og/eller dokumentert diagnose ved genotyping
  • Deltakerne må ha ett eller flere symptomer og tegn som samsvarer med manifestasjoner av Fabrys sykdom (ikke begrenset til nevropatisk smerte, kronisk nyresykdom, hypertrofisk kardiomyopati, hjerterytmeforstyrrelser, cerebrovaskulær involvering, cornea verticillata, angiokeratom, gastrointestinale symptomer, hypo- eller anhydrose)
  • En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid eller ammer og bruker en akseptabel prevensjonsmetode
  • Deltakere og/eller deltakerens juridiske representant som er i stand til å gi signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har gjennomgått nyretransplantasjon.
  • Deltakeren har en klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Fabrys sykdom) etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i forsøket.
  • Mottok et undersøkelseslegemiddel, eller utstyr, annet enn Fabrazyme, innen 30 dager etter forventet IMP-administrasjon eller 5 halveringstider av det forrige undersøkelseslegemidlet, avhengig av hva som er lengst.
  • Pasienten har nåværende tegn på nyresvikt eller nyresvikt, som definert ved eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Personer som har livstruende overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene som er inkludert.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Agalsidase beta
Agalsidase beta-behandling med godkjent dose og regime, administrert en gang hver 2. uke som en IV-infusjon
Legemiddel: Agalsidase beta
Pulver for konsentrasjon i en løsning Intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • GZ419828 Fabrazyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsutviklede bivirkninger (AE)
Tidsramme: Baseline til uke 50
Inkludert TEAE, SAE og bivirkninger av spesiell interesse (AESI) inkludert infusjonsassosierte reaksjoner (IAR) og endring av klinisk laboratorium, vitale tegn og EKG
Baseline til uke 50

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
De absolutte endringene av plasmaglobotriaosylsfingosin (lyso-GL3)
Tidsramme: fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
De prosentvise endringene av plasma lyso-GL3
Tidsramme: fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
De absolutte endringene av plasmaglobotriaosylceramid (GL3)
Tidsramme: fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
De prosentvise endringene av plasma GL3
Tidsramme: fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
fra baseline til uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
Antall deltakere med unormale plasma GL3-verdier per sentralt laboratoriereferanseområde
Tidsramme: i uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
i uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
Prosentandelen av deltakere med unormale plasma GL3-verdier per sentralt laboratoriereferanseområde
Tidsramme: i uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
i uke 6, uke 12, uke 24 og uke 48
Endringen av Fabrys sykdomssymptomer
Tidsramme: fra baseline til uke 24 og uke 48
Endring av Fabrys sykdomssymptomer vurdering (forbedret, forverret eller samme): angiokeratom, svette, kroniske magesmerter, aktivitetsnivå, treningstoleranse og varmetoleranse, hodepine, tinnitus
fra baseline til uke 24 og uke 48
Den absolutte endringen av estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved epidemiologisk samarbeid med kronisk nyresykdom (CKD-EPI) for voksne (≥18 år)
Tidsramme: fra baseline til uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
fra baseline til uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Den absolutte endringen av estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) av Schwartz for barn (8 ≤alder <18 år)
Tidsramme: fra baseline til uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
fra baseline til uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

9. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

9. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Registeridentifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere