Kina Post-marketing Surveillance (PMS)-studie av Fabrazyme®

Inklusjonskriterier:

• Deltakeren må være 8 år eller eldre på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
• Deltakerne er naive til agalsidase beta og agalsidase alfa
• Kinesiske deltakere diagnostisert med Fabrys sykdom og med dokumentert plasma- eller leukocytt-αGAL-aktivitet som er under laboratoriets referanseområde, og/eller dokumentert diagnose ved genotyping
• Deltakerne må ha ett eller flere symptomer og tegn som samsvarer med manifestasjoner av Fabrys sykdom (ikke begrenset til nevropatisk smerte, kronisk nyresykdom, hypertrofisk kardiomyopati, hjerterytmeforstyrrelser, cerebrovaskulær involvering, cornea verticillata, angiokeratom, gastrointestinale symptomer, hypo- eller anhydrose)
• En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid eller ammer og bruker en akseptabel prevensjonsmetode
• Deltakere og/eller deltakerens juridiske representant som er i stand til å gi signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakeren har gjennomgått nyretransplantasjon.
• Deltakeren har en klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Fabrys sykdom) etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i forsøket.
• Mottok et undersøkelseslegemiddel, eller utstyr, annet enn Fabrazyme, innen 30 dager etter forventet IMP-administrasjon eller 5 halveringstider av det forrige undersøkelseslegemidlet, avhengig av hva som er lengst.
• Pasienten har nåværende tegn på nyresvikt eller nyresvikt, som definert ved eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
• Personer som har livstruende overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene som er inkludert.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.