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China Post-Marketing Surveillance (PMS)-Studie zu Fabrazyme®

4. September 2025 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Open-Label-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase 4 von Fabrazyme® (Agalsidase Beta) als Enzymersatztherapie bei chinesischen Teilnehmern mit Morbus Fabry

Dies ist eine 54-wöchige, offene, einarmige Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme (Agalsidase Beta) als Enzymersatztherapie (ERT) bei chinesischen Teilnehmern mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studienteilnahme für jeden Patienten beträgt insgesamt 54 Wochen, die 4 Wochen Screening, 48 Wochen Behandlungszeitraum und 2 Wochen Beobachtung nach der Studienbehandlung umfassen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, China, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, China, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, China, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, China, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 8 Jahre alt sein
  • Teilnehmer, die naiv gegenüber Agalsidase Beta und Agalsidase Alpha waren
  • Chinesische Teilnehmer, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde und deren nachgewiesene Plasma- oder Leukozyten-αGAL-Aktivität unterhalb des Referenzbereichs des Labors lag und/oder deren Diagnose durch Genotypisierung dokumentiert wurde
  • Die Teilnehmer müssen ein oder mehrere Symptome und Anzeichen haben, die mit Manifestationen von Morbus Fabry übereinstimmen (nicht beschränkt auf neuropathische Schmerzen, chronische Nierenerkrankung, hypertrophe Kardiomyopathie, Herzrhythmusstörungen, zerebrovaskuläre Beteiligung, Cornea verticillata, Angiokeratom, gastrointestinale Symptome, Hypo- oder Anhydrose).
  • Eine weibliche Teilnehmerin ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt und eine akzeptable Verhütungsmethode anwendet
  • Teilnehmer und/oder gesetzlicher Vertreter des Teilnehmers, der in der Lage ist, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat sich einer Nierentransplantation unterzogen.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit der Fabry-Krankheit), die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
  • Erhalten eines anderen Prüfpräparats oder Geräts als Fabrazyme innerhalb von 30 Tagen nach der erwarteten IMP-Verabreichung oder 5 Halbwertszeiten des vorherigen Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Der Patient hat aktuelle Hinweise auf Nierenversagen oder Niereninsuffizienz, definiert durch eGFR < 30 ml/min/1,73 m2.
  • Personen mit lebensbedrohlicher Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegen den Wirkstoff oder einen der enthaltenen Hilfsstoffe.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Agalsidase beta
Agalsidase-beta-Behandlung in zugelassener Dosis und Behandlungsschema, verabreicht einmal alle 2 Wochen als IV-Infusion
Arzneimittel: Agalsidase beta
Pulver zum Konzentrieren in eine Lösung Intravenöse (IV) Infusion
Andere Namen:
  • GZ419828 Fabrazyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Einschließlich TEAE, SUE und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs), einschließlich infusionsassoziierter Reaktionen (IARs) und Wechsel des klinischen Labors, der Vitalzeichen und des EKG
Baseline bis Woche 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die absoluten Veränderungen von Plasma Globotriaosylsphingosin (Lyso-GL3)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die prozentualen Veränderungen von Plasma-Lyso-GL3
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die absoluten Veränderungen von Plasmaglobotriaosylceramid (GL3)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die prozentualen Änderungen von Plasma GL3
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Plasma-GL3-Werten pro Referenzbereich des Zentrallabors
Zeitfenster: in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit anormalen Plasma-GL3-Werten pro Referenzbereich des Zentrallabors
Zeitfenster: in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Veränderung der Symptome der Fabry-Krankheit
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 24 und Woche 48
Die Veränderung der Beurteilung der Symptome von Morbus Fabry (verbessert, verschlechtert oder gleich): Angiokeratom, Schwitzen, chronische Bauchschmerzen, Aktivitätsniveau, Belastungstoleranz und Hitzetoleranz, Kopfschmerzen, Tinnitus
vom Ausgangswert bis Woche 24 und Woche 48
Die absolute Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) durch chronische Nierenerkrankung Epidemiologie Zusammenarbeit (CKD-EPI) für Erwachsene (≥18 Jahre)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die absolute Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von Schwartz für Kinder (8 ≤ Alter <18 Jahre)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Registrierungskennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Agalsidase beta

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