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Cina Studio di sorveglianza post-marketing (PMS) su Fabrazyme®

4 settembre 2025 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 4, in aperto, sulla sicurezza e sull'efficacia di Fabrazyme® (Agalsidase beta) come terapia enzimatica sostitutiva nei partecipanti cinesi con malattia di Fabry

Si tratta di uno studio di fase 4 di 54 settimane, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme (agalsidasi beta) come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) nei partecipanti cinesi con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La partecipazione allo studio per ciascun paziente sarà di un totale di 54 settimane che includeranno 4 settimane di screening, 48 settimane di periodo di trattamento e 2 settimane di osservazione del trattamento post studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Cina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Cina, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Cina, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere almeno 8 anni di età, al momento della firma del consenso informato
  • Partecipanti ingenui all'agalsidasi beta e all'agalsidasi alfa
  • Partecipanti cinesi con diagnosi di malattia di Fabry e con attività αGAL plasmatica o leucocitaria documentata carente al di sotto dell'intervallo di riferimento del laboratorio e/o diagnosi documentata mediante genotipizzazione
  • I partecipanti devono presentare uno o più sintomi e segni coerenti con le manifestazioni della malattia di Fabry (non limitati a dolore neuropatico, malattia renale cronica, cardiomiopatia ipertrofica, disturbi del ritmo cardiaco, coinvolgimento cerebrovascolare, cornea verticillata, angiocheratoma, sintomi gastrointestinali, ipo o anidrosi)
  • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o in allattamento e utilizza un metodo contraccettivo accettabile
  • Partecipanti e/o rappresentante legale del partecipante in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha subito un trapianto di rene.
  • Il partecipante ha una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Fabry) secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Ricevuto un farmaco sperimentale, o dispositivo, diverso da Fabrazyme, entro 30 giorni dalla somministrazione anticipata di IMP o 5 emivite del precedente farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Il paziente ha evidenza attuale di insufficienza renale o insufficienza renale, come definito da eGFR <30 mL/min/1,73 m2.
  • Individui che presentano ipersensibilità pericolosa per la vita (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti inclusi.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Agalsidasi beta
Trattamento con agalsidasi beta alla dose e al regime approvati, somministrato una volta ogni 2 settimane come infusione endovenosa
Droga: Agalsidasi beta
Polvere per concentrazione in una soluzione Infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • GZ419828 Fabrazyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Compresi TEAE, SAE ed eventi avversi di interesse speciale (AESI) incluse reazioni associate all'infusione (IAR) e cambio di laboratorio clinico, segni vitali ed ECG
Dal basale alla settimana 50

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I cambiamenti assoluti della globotriaosilsfingosina plasmatica (lyso-GL3)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Le variazioni percentuali del liso-GL3 plasmatico
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
I cambiamenti assoluti del plasma globotriaosilceramide (GL3)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Le variazioni percentuali di GL3 plasmatico
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Il numero di partecipanti con valori GL3 plasmatici anormali per intervallo di riferimento del laboratorio centrale
Lasso di tempo: alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
La percentuale di partecipanti con valori plasmatici anormali di GL3 per intervallo di riferimento del laboratorio centrale
Lasso di tempo: alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Il cambiamento dei sintomi della malattia di Fabry
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48
Il cambiamento della valutazione dei sintomi della malattia di Fabry (migliorato, peggiorato o uguale): angiocheratoma, sudorazione, dolore addominale cronico, livello di attività, tolleranza all'esercizio e tolleranza al calore, cefalea, tinnito
dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48
La variazione assoluta della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) in base alla collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica (CKD-EPI) per adulti (≥18 anni)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48
La variazione assoluta della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di Schwartz per i bambini (8 ≤età <18 anni)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

9 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

9 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identificatore di registro: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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