Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kina Post-marketing Surveillance (PMS) undersøgelse af Fabrazyme®

4. september 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et fase 4, åbent mærke, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af Fabrazyme® (Agalsidase Beta) som enzymerstatningsterapi hos kinesiske deltagere med Fabrys sygdom

Dette er et 54-ugers fase 4, åbent enkeltarmsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Fabrazyme (agalsidase beta) som enzymerstatningsterapi (ERT) hos kinesiske deltagere med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiedeltagelsen for hver patient vil være i alt 54 uger, hvilket vil omfatte 4 ugers screening, 48 ugers behandlingsperiode og 2 ugers observation efter undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kina, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være 8 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Deltagerne er naive over for agalsidase beta og agalsidase alfa
  • Kinesiske deltagere diagnosticeret med Fabrys sygdom og med dokumenteret plasma- eller leukocyt-αGAL-aktivitet, der mangler under laboratoriets referenceområde, og/eller dokumenteret diagnose ved genotypebestemmelse
  • Deltagerne skal have et eller flere symptomer og tegn i overensstemmelse med manifestationer af Fabrys sygdom (ikke begrænset til neuropatisk smerte, kronisk nyresygdom, hypertrofisk kardiomyopati, hjerterytmeforstyrrelser, cerebrovaskulær involvering, cornea verticillata, angiokeratom, gastrointestinale symptomer, hypo- eller anhydrose)
  • En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid eller ammer og bruger en acceptabel præventionsmetode
  • Deltagere og/eller deltagerens juridiske repræsentant, der er i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har gennemgået en nyretransplantation.
  • Deltageren har en klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Fabrys sygdom) vil efter investigator udelukke deltagelse i forsøget.
  • Modtog et forsøgslægemiddel eller en anden enhed end Fabrazyme inden for 30 dage efter forventet IMPs administration eller 5 halveringstider af det tidligere forsøgslægemiddel, alt efter hvad der er længst.
  • Patienten har aktuelle tegn på nyresvigt eller nyreinsufficiens, som defineret ved eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Personer, som har livstruende overfølsomhed (anafylaktisk reaktion) over for det aktive stof eller et eller flere af de inkluderede hjælpestoffer.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Agalsidase beta
Agalsidase beta-behandling med godkendt dosis og regime, administreret en gang hver 2. uge som en IV-infusion
Medicin: Agalsidase beta
Pulver til koncentration i en opløsning Intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • GZ419828 Fabrazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 50
Inklusive TEAE, SAE'er og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), inklusive infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er) og ændring af klinisk laboratorium, vitale tegn og EKG
Baseline til uge 50

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
De absolutte ændringer af plasma globotriaosylsphingosin (lyso-GL3)
Tidsramme: fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
De procentvise ændringer af plasma lyso-GL3
Tidsramme: fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
De absolutte ændringer af plasma globotriaosylceramid (GL3)
Tidsramme: fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
De procentvise ændringer af plasma GL3
Tidsramme: fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
fra baseline til uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
Antallet af deltagere med unormale plasma GL3-værdier pr. centralt laboratoriereferenceområde
Tidsramme: i uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
i uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
Procentdelen af ​​deltagere med unormale plasma-GL3-værdier pr. centralt laboratoriereferenceområde
Tidsramme: i uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
i uge 6, uge ​​12, uge ​​24 og uge 48
Ændringen af ​​Fabrys sygdomssymptomer
Tidsramme: fra baseline til uge 24 og uge 48
Ændringen af ​​Fabrys sygdomssymptomvurdering (forbedret, forværret eller samme): angiokeratom, svedtendens, kroniske mavesmerter, aktivitetsniveau, træningstolerance og varmetolerance, hovedpine, tinnitus
fra baseline til uge 24 og uge 48
Den absolutte ændring af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved epidemiologisk samarbejde om kronisk nyresygdom (CKD-EPI) for voksne (≥18 år)
Tidsramme: fra baseline til uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
fra baseline til uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Den absolutte ændring af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) af Schwartz for børn (8 ≤alder <18 år)
Tidsramme: fra baseline til uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
fra baseline til uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

9. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2021

Først opslået (Faktiske)

23. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Registry Identifier: UTN)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner