Estudio de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) en China de Fabrazyme®
4 de septiembre de 2025 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio de fase 4, abierto, de seguridad y eficacia de Fabrazyme® (Agalsidasa Beta) como terapia de reemplazo enzimático en participantes chinos con enfermedad de Fabry
Este es un estudio de fase 4, abierto, de un solo brazo, de 54 semanas para evaluar la seguridad y la eficacia de Fabrazyme (agalsidasa beta) como terapia de reemplazo enzimático (ERT) en participantes chinos con la enfermedad de Fabry.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La participación en el estudio de cada paciente será de un total de 54 semanas, que incluirán 4 semanas de evaluación, 48 semanas de período de tratamiento y 2 semanas de observación posterior al tratamiento del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing, Porcelana, 100034
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai, Porcelana, 200025
- Investigational Site Number :1560001
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Shanghai, Porcelana, 201102
- Investigational Site Number :1560004
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Taiyuan, Porcelana, 030001
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan, Porcelana, 016040
- Investigational Site Number :1560005
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener 8 años de edad o más, al momento de firmar el consentimiento informado
- Participantes sin experiencia previa con agalsidasa beta y agalsidasa alfa
- Participantes chinos diagnosticados con la enfermedad de Fabry y con actividad documentada de αGAL en plasma o leucocitos por debajo del rango de referencia del laboratorio y/o diagnóstico documentado mediante genotipado
- Los participantes deben tener uno o más síntomas y signos compatibles con las manifestaciones de la enfermedad de Fabry (sin limitarse a dolor neuropático, enfermedad renal crónica, miocardiopatía hipertrófica, alteraciones del ritmo cardíaco, afectación cerebrovascular, córnea verticillata, angioqueratoma, síntomas gastrointestinales, hipohidrosis o anhidrosis)
- Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada o amamantando y usa un método anticonceptivo aceptable
- Participantes y/o representante legal del participante capaz de dar su consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- El participante se ha sometido a un trasplante de riñón.
- El participante tiene una enfermedad orgánica clínicamente significativa (con la excepción de los síntomas relacionados con la enfermedad de Fabry) que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
- Recibió un fármaco o dispositivo en investigación que no sea Fabrazyme, dentro de los 30 días de la administración anticipada de IMP o 5 semividas del fármaco en investigación anterior, lo que sea más largo.
- El paciente tiene evidencia actual de insuficiencia renal o insuficiencia renal, según lo definido por eGFR <30 mL/min/1.73 m2.
- Individuos que tienen hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) al principio activo o a alguno de los excipientes incluidos.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Agalsidasa beta
Tratamiento con agalsidasa beta en dosis y régimen aprobados, administrado una vez cada 2 semanas como infusión IV
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Polvo para concentrar en una solución Perfusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 50
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Incluye TEAE, SAE y eventos adversos de especial interés (AESI), incluidas reacciones asociadas a la infusión (IAR) y cambio de laboratorio clínico, signos vitales y ECG
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Línea de base a la semana 50
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Los cambios absolutos de plasma globotriaosylsphingosine (lyso-GL3)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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Los cambios porcentuales de plasma liso-GL3
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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Los cambios absolutos de la globotriaosilceramida plasmática (GL3)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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Los cambios porcentuales de plasma GL3
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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desde el inicio hasta la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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El número de participantes con valores anormales de GL3 en plasma por rango de referencia del laboratorio central
Periodo de tiempo: en la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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en la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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El porcentaje de participantes con valores anormales de GL3 en plasma por rango de referencia del laboratorio central
Periodo de tiempo: en la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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en la semana 6, la semana 12, la semana 24 y la semana 48
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El cambio de los síntomas de la enfermedad de Fabry
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 24 y la semana 48
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El cambio de evaluación de los síntomas de la enfermedad de Fabry (mejoró, empeoró o igual): angioqueratoma, sudoración, dolor abdominal crónico, nivel de actividad, tolerancia al ejercicio y tolerancia al calor, dolor de cabeza, tinnitus
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desde el inicio hasta la semana 24 y la semana 48
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El cambio absoluto de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) por la colaboración epidemiológica de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI) para adultos (≥18 años)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 12, la semana 24, la semana 36 y la semana 48
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desde el inicio hasta la semana 12, la semana 24, la semana 36 y la semana 48
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El cambio absoluto de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) por Schwartz para niños (8 ≤ edad <18 años)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 12, la semana 24, la semana 36 y la semana 48
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desde el inicio hasta la semana 12, la semana 24, la semana 36 y la semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de octubre de 2021
Finalización primaria (Actual)
9 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
9 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
11 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
- agalsidasa beta
Otros números de identificación del estudio
- LPS16583
- U1111-1255-4881 (Identificador de registro: UTN)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .