Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

China Post-marketing Surveillance (PMS) Studie van Fabrazyme®

4 september 2025 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label fase 4-onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme® (Agalsidase Beta) als enzymvervangingstherapie bij Chinese deelnemers met de ziekte van Fabry

Dit is een 54 weken durende fase 4, open-label, eenarmige studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme (agalsidase beta) als enzymvervangende therapie (ERT) bij Chinese deelnemers met de ziekte van Fabry.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De deelname aan de studie voor elke patiënt zal in totaal 54 weken zijn, inclusief 4 weken screening, 48 weken behandelingsperiode en 2 weken observatie na de studiebehandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, China, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, China, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, China, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, China, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer moet 8 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Deelnemers naïef voor agalsidase beta en agalsidase alfa
  • Chinese deelnemers gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry en met gedocumenteerde plasma- of leukocyten-αGAL-activiteit deficiënt onder het referentiebereik van het laboratorium, en/of gedocumenteerde diagnose door genotypering
  • Deelnemers moeten een of meer symptomen en tekenen hebben die overeenkomen met manifestaties van de ziekte van Fabry (niet beperkt tot neuropathische pijn, chronische nierziekte, hypertrofische cardiomyopathie, hartritmestoornissen, cerebrovasculaire betrokkenheid, cornea verticillata, angiokeratoom, gastro-intestinale symptomen, hypo- of anhydrose)
  • Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is of borstvoeding geeft en een acceptabele anticonceptiemethode gebruikt
  • Deelnemers en/of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer die in staat is om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer heeft een niertransplantatie ondergaan.
  • De deelnemer heeft naar het oordeel van de Onderzoeker een klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen die verband houden met de ziekte van Fabry), zou deelname aan het onderzoek in de weg staan.
  • Een ander onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel dan Fabrazyme ontvangen binnen 30 dagen na de verwachte IMP-toediening of 5 halfwaardetijden van het vorige onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is.
  • De patiënt heeft actueel bewijs van nierfalen of nierinsufficiëntie, zoals gedefinieerd door eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Personen met een levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Agalsidase bèta
Behandeling met agalsidase beta in goedgekeurde dosis en schema, eenmaal per 2 weken toegediend als een intraveneus infuus
Geneesmiddel: Agalsidase bèta
Poeder voor concentratie in een oplossing Intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
  • GZ419828 Fabrazyme

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 50
Inclusief TEAE, SAE's en bijwerkingen van speciaal belang (AESI's), waaronder infusiegerelateerde reacties (IAR's) en verandering van klinisch laboratorium, vitale functies en ECG
Basislijn tot week 50

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De absolute veranderingen van plasmaglobotriaosylsfingosine (lyso-GL3)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
De procentuele veranderingen van plasma lyso-GL3
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
De absolute veranderingen van plasmaglobotriaosylceramide (GL3)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
De procentuele veranderingen van plasma GL3
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
vanaf baseline tot week 6, week 12, week 24 en week 48
Het aantal deelnemers met abnormale plasma GL3-waarden per centraal laboratoriumreferentiebereik
Tijdsspanne: in week 6, week 12, week 24 en week 48
in week 6, week 12, week 24 en week 48
Het percentage deelnemers met abnormale plasma GL3-waarden per centraal laboratoriumreferentiebereik
Tijdsspanne: in week 6, week 12, week 24 en week 48
in week 6, week 12, week 24 en week 48
De verandering van de symptomen van de ziekte van Fabry
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 24 en week 48
Beoordeling van de verandering van de symptomen van de ziekte van Fabry (verbeterd, verslechterd of hetzelfde): angiokeratoom, zweten, chronische buikpijn, activiteitsniveau, inspanningstolerantie en hittetolerantie, hoofdpijn, tinnitus
vanaf baseline tot week 24 en week 48
De absolute verandering van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) door epidemiologische samenwerking met chronische nierziekte (CKD-EPI) voor volwassenen (≥18 jaar)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 12, week 24, week 36 en week 48
vanaf baseline tot week 12, week 24, week 36 en week 48
De absolute verandering van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) door Schwartz voor kinderen (8 ≤leeftijd <18 jaar)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 12, week 24, week 36 en week 48
vanaf baseline tot week 12, week 24, week 36 en week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Register-ID: UTN)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren