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Étude de surveillance post-commercialisation (PMS) en Chine sur Fabrazyme®

4 septembre 2025 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude de phase 4, ouverte, d'innocuité et d'efficacité de Fabrazyme® (Agalsidase Beta) en tant que thérapie de remplacement enzymatique chez des participants chinois atteints de la maladie de Fabry

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 4 de 54 semaines, à un seul bras, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de Fabrazyme (agalsidase bêta) en tant qu'enzymothérapie substitutive (ERT) chez des participants chinois atteints de la maladie de Fabry.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La participation à l'étude pour chaque patient sera au total de 54 semaines, qui comprendront 4 semaines de dépistage, 48 semaines de période de traitement et 2 semaines d'observation du traitement après l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Chine, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Chine, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Chine, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit être âgé de 8 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé
  • Participants naïfs à l'agalsidase bêta et à l'agalsidase alpha
  • Participants chinois diagnostiqués avec la maladie de Fabry et avec une activité αGAL plasmatique ou leucocytaire documentée déficiente en dessous de la plage de référence du laboratoire, et/ou un diagnostic documenté par génotypage
  • Les participants doivent présenter un ou plusieurs symptômes et signes compatibles avec les manifestations de la maladie de Fabry (non limités à la douleur neuropathique, à la maladie rénale chronique, à la cardiomyopathie hypertrophique, aux troubles du rythme cardiaque, à l'atteinte cérébrovasculaire, à la cornée verticillée, à l'angiokératome, aux symptômes gastro-intestinaux, à l'hypo ou à l'anhydrose)
  • Une participante est éligible pour participer si elle n'est pas enceinte ou si elle n'allaite pas et utilise une méthode contraceptive acceptable
  • Participants et/ou représentant légal du participant capable de donner un consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a subi une transplantation rénale.
  • Le participant a une maladie organique cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Fabry) de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai.
  • A reçu un médicament expérimental ou un dispositif, autre que Fabrazyme, dans les 30 jours suivant l'administration prévue des IMP ou 5 demi-vies du médicament expérimental précédent, selon la plus longue.
  • Le patient présente des signes actuels d'insuffisance rénale ou d'insuffisance rénale, tels que définis par un DFGe < 30 ml/min/1,73 m2.
  • Personnes présentant une hypersensibilité potentiellement mortelle (réaction anaphylactique) à la substance active ou à l'un des excipients inclus.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Agalsidase bêta
Traitement à l'agalsidase bêta à la dose et au schéma thérapeutique approuvés, administré une fois toutes les 2 semaines sous forme de perfusion IV
Médicament: Agalsidase bêta
Poudre pour concentration dans une solution Perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • GZ419828 Fabrazyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: De base à la semaine 50
Y compris les TEAE, les EIG et les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI), y compris les réactions associées à la perfusion (RIA) et le changement de laboratoire clinique, les signes vitaux et l'ECG
De base à la semaine 50

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les changements absolus de la globotriaosylsphingosine plasmatique (lyso-GL3)
Délai: de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Les variations en pourcentage du plasma lyso-GL3
Délai: de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Les changements absolus du globotriaosylcéramide plasmatique (GL3)
Délai: de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Les variations en pourcentage de la GL3 plasmatique
Délai: de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
de la ligne de base à la semaine 6, la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Le nombre de participants avec des valeurs plasmatiques anormales de GL3 par plage de référence du laboratoire central
Délai: à la semaine 6, à la semaine 12, à la semaine 24 et à la semaine 48
à la semaine 6, à la semaine 12, à la semaine 24 et à la semaine 48
Le pourcentage de participants présentant des valeurs plasmatiques anormales de GL3 par plage de référence du laboratoire central
Délai: à la semaine 6, à la semaine 12, à la semaine 24 et à la semaine 48
à la semaine 6, à la semaine 12, à la semaine 24 et à la semaine 48
Le changement des symptômes de la maladie de Fabry
Délai: de la ligne de base à la semaine 24 et à la semaine 48
L'évolution de l'évaluation des symptômes de la maladie de Fabry (amélioration, aggravation ou identique) : angiokératome, transpiration, douleur abdominale chronique, niveau d'activité, tolérance à l'exercice et tolérance à la chaleur, maux de tête, acouphènes
de la ligne de base à la semaine 24 et à la semaine 48
Le changement absolu du débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) par la collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI) pour l'adulte (≥18 ans)
Délai: de la ligne de base à la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
de la ligne de base à la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Le changement absolu du débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) par Schwartz pour les enfants (8 ≤ âge <18 ans)
Délai: de la ligne de base à la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
de la ligne de base à la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

9 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

9 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2021

Première publication (Réel)

23 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

11 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identificateur de registre: UTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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