China Estudo de vigilância pós-comercialização (PMS) de Fabrazyme®
4 de setembro de 2025 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo aberto de Fabrazyme® (Agalsidase Beta) de Fabrazyme® (Agalsidase Beta) como terapia de reposição enzimática em participantes chineses com doença de Fabry
Este é um estudo de fase 4, aberto, de braço único, de 54 semanas, para avaliar a segurança e a eficácia de Fabrazyme (agalsidase beta) como terapia de reposição enzimática (TRE) em participantes chineses com doença de Fabry.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A participação no estudo para cada paciente terá um total de 54 semanas, que incluirá 4 semanas de triagem, 48 semanas de período de tratamento e 2 semanas de observação pós-tratamento do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, 100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing, China, 100034
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai, China, 200025
- Investigational Site Number :1560001
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Shanghai, China, 201102
- Investigational Site Number :1560004
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Taiyuan, China, 030001
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan, China, 016040
- Investigational Site Number :1560005
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ter 8 anos de idade ou mais, no momento da assinatura do consentimento informado
- Participantes virgens de agalsidase beta e agalsidase alfa
- Participantes chineses diagnosticados com doença de Fabry e com atividade plasmática ou leucocitária αGAL documentada abaixo do intervalo de referência do laboratório e/ou diagnóstico documentado por genotipagem
- Os participantes devem ter um ou mais sintomas e sinais consistentes com manifestações da doença de Fabry (não limitado a dor neuropática, doença renal crônica, cardiomiopatia hipertrófica, distúrbios do ritmo cardíaco, envolvimento cerebrovascular, córnea verticilada, angioqueratoma, sintomas gastrointestinais, hipo ou anidrose)
- Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e usar um método contraceptivo aceitável
- Participantes e/ou representante legal do participante capazes de dar consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
- O participante foi submetido a transplante renal.
- O participante tem uma doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Fabry), na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.
- Recebeu um medicamento experimental, ou dispositivo, diferente do Fabrazyme, dentro de 30 dias da administração antecipada de IMPs ou 5 meias-vidas do medicamento experimental anterior, o que for mais longo.
- O paciente tem evidência atual de insuficiência renal ou insuficiência renal, conforme definido por eGFR <30 mL/min/1,73 m2.
- Indivíduos com hipersensibilidade com risco de vida (reação anafilática) à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes incluídos.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Agalsidase beta
Tratamento com agalsidase beta em dose e esquema aprovados, administrado uma vez a cada 2 semanas como uma infusão IV
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Pó para concentração em solução Infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 50
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Incluindo TEAE, SAEs e eventos adversos de interesse especial (AESIs), incluindo reações associadas à infusão (IARs) e alteração do laboratório clínico, sinais vitais e ECG
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Linha de base até a semana 50
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As alterações absolutas da globotriaosilesfingosina plasmática (liso-GL3)
Prazo: desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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As alterações percentuais de plasma liso-GL3
Prazo: desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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As alterações absolutas da globotriaosilceramida plasmática (GL3)
Prazo: desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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As alterações percentuais de plasma GL3
Prazo: desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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desde o início até a Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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O número de participantes com valores anormais de GL3 plasmático por intervalo de referência do laboratório central
Prazo: na Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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na Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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A porcentagem de participantes com valores anormais de GL3 plasmático por intervalo de referência do laboratório central
Prazo: na Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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na Semana 6, Semana 12, Semana 24 e Semana 48
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A mudança dos sintomas da doença de Fabry
Prazo: desde o início até a Semana 24 e Semana 48
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A mudança na avaliação dos sintomas da doença de Fabry (melhorou, piorou ou igual): angioceratoma, sudorese, dor abdominal crônica, nível de atividade, tolerância ao exercício e tolerância ao calor, dor de cabeça, zumbido
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desde o início até a Semana 24 e Semana 48
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A mudança absoluta da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) pela colaboração da epidemiologia da doença renal crônica (CKD-EPI) para adultos (≥18 anos)
Prazo: desde o início até a Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
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desde o início até a Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
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A mudança absoluta da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) por Schwartz para crianças (8 ≤ idade <18 anos)
Prazo: desde o início até a Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
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desde o início até a Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
9 de março de 2023
Conclusão do estudo (Real)
9 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
11 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Fabry
- AGALSIDASE Beta
Outros números de identificação do estudo
- LPS16583
- U1111-1255-4881 (Identificador de registro: UTN)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .