Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Китайское исследование постмаркетингового надзора (PMS) Fabrazyme®

26 сентября 2023 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Фаза 4, открытое исследование безопасности и эффективности Fabrazyme® (агалсидазы бета) в качестве заместительной ферментной терапии у китайских участников с болезнью Фабри

Это 54-недельное открытое исследование фазы 4 с одной группой для оценки безопасности и эффективности фабразима (агалсидазы бета) в качестве заместительной ферментной терапии (ФЗТ) у китайских участников с болезнью Фабри.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участие в исследовании для каждого пациента будет составлять в общей сложности 54 недели, которые будут включать 4 недели скрининга, 48 недель периода лечения и 2 недели наблюдения за лечением после исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Китай, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Китай, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Китай, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Китай, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan Shi, Китай, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник должен быть старше 8 лет на момент подписания информированного согласия.
  • Участники, ранее не принимавшие агалсидазу бета и агалсидазу альфа
  • Китайские участники с диагнозом болезнь Фабри и с документально подтвержденной активностью αGAL в плазме или лейкоцитах ниже лабораторного референтного диапазона и/или документально подтвержденным диагнозом путем генотипирования
  • Участники должны иметь один или несколько симптомов и признаков, соответствующих проявлениям болезни Фабри (не ограничиваясь невропатической болью, хронической болезнью почек, гипертрофической кардиомиопатией, нарушениями сердечного ритма, поражением сосудов головного мозга, мутовкой роговицы, ангиокератомой, желудочно-кишечными симптомами, гипо- или ангидрозом)
  • Женщина-участница имеет право участвовать, если она не беременна или не кормит грудью и использует приемлемый метод контрацепции.
  • Участники и/или их законные представители, способные дать подписанное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Участник перенес трансплантацию почки.
  • Наличие у участника клинически значимого органического заболевания (за исключением симптомов, относящихся к болезни Фабри), по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Получал исследуемый препарат или устройство, кроме Фабразима, в течение 30 дней после предполагаемого введения ИЛП или 5 периодов полувыведения предыдущего исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше.
  • У пациента имеются текущие признаки почечной недостаточности или почечной недостаточности, что определяется рСКФ <30 мл/мин/1,73. м2.
  • Лица с опасной для жизни гиперчувствительностью (анафилактическая реакция) к действующему веществу или любому из включенных вспомогательных веществ.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Агалсидаза бета
Лечение агалзидазой бета в утвержденной дозе и по схеме, вводимой один раз каждые 2 недели в виде внутривенной инфузии
Лекарство: Агалсидаза бета
Порошок для концентрации в растворе Внутривенное (в/в) вливание
Другие имена:
  • GZ419828 Фабразим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ), возникающих при лечении
Временное ограничение: Исходный уровень до 50-й недели
Включая TEAE, SAE и нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI), включая реакции, связанные с инфузией (IAR), и изменение клинической лаборатории, основных показателей жизнедеятельности и ЭКГ.
Исходный уровень до 50-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютные изменения глоботриаозилсфингозина (лизо-GL3) плазмы
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
Процентные изменения lyso-GL3 в плазме
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
Абсолютные изменения глоботриаозилцерамида (GL3) плазмы
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
Процентные изменения плазмы GL3
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
от исходного уровня до недели 6, недели 12, недели 24 и недели 48
Количество участников с аномальными значениями GL3 в плазме на центральный лабораторный эталонный диапазон
Временное ограничение: на неделе 6, неделе 12, неделе 24 и неделе 48
на неделе 6, неделе 12, неделе 24 и неделе 48
Процент участников с аномальными значениями GL3 в плазме в соответствии с центральным лабораторным эталонным диапазоном
Временное ограничение: на неделе 6, неделе 12, неделе 24 и неделе 48
на неделе 6, неделе 12, неделе 24 и неделе 48
Изменение симптомов болезни Фабри
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 24 и недели 48
Оценка изменения симптомов болезни Фабри (улучшилось, ухудшилось или осталось прежним): ангиокератома, потливость, хроническая боль в животе, уровень активности, толерантность к физической нагрузке и жаре, головная боль, шум в ушах
от исходного уровня до недели 24 и недели 48
Абсолютное изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по данным коллаборации эпидемиологов хронической болезни почек (CKD-EPI) для взрослых (≥18 лет)
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 12, недели 24, недели 36 и недели 48
от исходного уровня до недели 12, недели 24, недели 36 и недели 48
Абсолютное изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по шкале Шварца у детей (8 ≤возраст <18 лет)
Временное ограничение: от исходного уровня до недели 12, недели 24, недели 36 и недели 48
от исходного уровня до недели 12, недели 24, недели 36 и недели 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 марта 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 марта 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Идентификатор реестра: UTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Агалсидаза бета

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Myanmar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться