Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Chińskie badanie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS) produktu Fabrazyme®

4 września 2025 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Faza 4, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności Fabrazyme® (Agalzydaza Beta) jako enzymatycznej terapii zastępczej u chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego

Jest to 54-tygodniowe, otwarte badanie fazy 4, jednoramienne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Fabrazyme (agalsydaza beta) jako enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Udział w badaniu dla każdego pacjenta wyniesie łącznie 54 tygodnie, w tym 4 tygodnie badań przesiewowych, 48 tygodni okresu leczenia i 2 tygodnie obserwacji leczenia po badaniu

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Chiny, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Chiny, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć ukończone 8 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Uczestnicy naiwni wobec agalzydazy beta i agalzydazy alfa
  • Chińscy uczestnicy ze zdiagnozowaną chorobą Fabry'ego i udokumentowaną aktywnością αGAL w osoczu lub leukocytach poniżej zakresu referencyjnego laboratorium i/lub udokumentowaną diagnozą poprzez genotypowanie
  • Uczestnicy muszą mieć jeden lub więcej objawów podmiotowych i podmiotowych zgodnych z objawami choroby Fabry'ego (nie ograniczając się do bólu neuropatycznego, przewlekłej choroby nerek, kardiomiopatii przerostowej, zaburzeń rytmu serca, zajęcia naczyń mózgowych, verticillata rogówki, angiokeratomy, objawów żołądkowo-jelitowych, hipo- lub anhydrozy)
  • Uczestniczka jest uprawniona do udziału, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i nie stosuje akceptowalnej metody antykoncepcji
  • Uczestnicy i/lub prawny przedstawiciel uczestnika zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik przeszedł przeszczep nerki.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Fabry'ego) w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Otrzymał badany lek lub urządzenie inne niż Fabrazyme w ciągu 30 dni od przewidywanego podania IMP lub 5 okresów półtrwania poprzedniego badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Pacjent ma aktualne dowody na niewydolność nerek lub niewydolność nerek, zdefiniowaną jako eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Osoby z zagrażającą życiu nadwrażliwością (reakcją anafilaktyczną) na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Agalzydaza beta
Leczenie agalzydazą beta w zatwierdzonej dawce i schemacie, podawane raz na 2 tygodnie we wlewie dożylnym
Lek: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania roztworu Wlew dożylny (IV).
Inne nazwy:
  • GZ419828 Fabrazyme

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 50. tygodnia
W tym TEAE, SAE i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI), w tym reakcje związane z infuzją (IAR) oraz zmiany w badaniach klinicznych, parametrach życiowych i EKG
Punkt wyjściowy do 50. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględne zmiany globotriaozylosfingozyny w osoczu (lyso-GL3)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Procentowe zmiany lyso-GL3 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Bezwzględne zmiany globotriaozyloceramidu w osoczu (GL3)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Procentowe zmiany GL3 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami GL3 w osoczu na zakres referencyjny laboratorium centralnego
Ramy czasowe: w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wartościami GL3 w osoczu na zakres referencyjny laboratorium centralnego
Ramy czasowe: w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
Zmiana objawów choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 24 i tygodnia 48
Zmiana oceny objawów choroby Fabry'ego (poprawa, pogorszenie lub bez zmian): angiokeratoma, pocenie się, przewlekły ból brzucha, poziom aktywności, tolerancja wysiłku i ciepła, ból głowy, szum w uszach
od punktu początkowego do tygodnia 24 i tygodnia 48
Bezwzględna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w wyniku współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI) u dorosłych (≥18 lat)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
Bezwzględna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) według Schwartza dla dzieci (8 ≤wiek <18 lat)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identyfikator rejestru: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj