- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05054387
Chińskie badanie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS) produktu Fabrazyme®
26 września 2023 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Faza 4, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności Fabrazyme® (Agalzydaza Beta) jako enzymatycznej terapii zastępczej u chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego
Jest to 54-tygodniowe, otwarte badanie fazy 4, jednoramienne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Fabrazyme (agalsydaza beta) jako enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Udział w badaniu dla każdego pacjenta wyniesie łącznie 54 tygodnie, w tym 4 tygodnie badań przesiewowych, 48 tygodni okresu leczenia i 2 tygodnie obserwacji leczenia po badaniu
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Investigational Site Number :1560002
-
Beijing, Chiny, 100034
- Investigational Site Number :1560003
-
Shanghai, Chiny, 200025
- Investigational Site Number :1560001
-
Shanghai, Chiny, 201102
- Investigational Site Number :1560004
-
Taiyuan, Chiny, 030001
- Investigational Site Number :1560006
-
Wuhan Shi, Chiny, 016040
- Investigational Site Number :1560005
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik musi mieć ukończone 8 lat w momencie podpisania świadomej zgody
- Uczestnicy naiwni wobec agalzydazy beta i agalzydazy alfa
- Chińscy uczestnicy ze zdiagnozowaną chorobą Fabry'ego i udokumentowaną aktywnością αGAL w osoczu lub leukocytach poniżej zakresu referencyjnego laboratorium i/lub udokumentowaną diagnozą poprzez genotypowanie
- Uczestnicy muszą mieć jeden lub więcej objawów podmiotowych i podmiotowych zgodnych z objawami choroby Fabry'ego (nie ograniczając się do bólu neuropatycznego, przewlekłej choroby nerek, kardiomiopatii przerostowej, zaburzeń rytmu serca, zajęcia naczyń mózgowych, verticillata rogówki, angiokeratomy, objawów żołądkowo-jelitowych, hipo- lub anhydrozy)
- Uczestniczka jest uprawniona do udziału, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i nie stosuje akceptowalnej metody antykoncepcji
- Uczestnicy i/lub prawny przedstawiciel uczestnika zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik przeszedł przeszczep nerki.
- Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Fabry'ego) w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
- Otrzymał badany lek lub urządzenie inne niż Fabrazyme w ciągu 30 dni od przewidywanego podania IMP lub 5 okresów półtrwania poprzedniego badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
- Pacjent ma aktualne dowody na niewydolność nerek lub niewydolność nerek, zdefiniowaną jako eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
- Osoby z zagrażającą życiu nadwrażliwością (reakcją anafilaktyczną) na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Agalzydaza beta
Leczenie agalzydazą beta w zatwierdzonej dawce i schemacie, podawane raz na 2 tygodnie we wlewie dożylnym
|
Proszek do sporządzania roztworu Wlew dożylny (IV).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 50. tygodnia
|
W tym TEAE, SAE i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI), w tym reakcje związane z infuzją (IAR) oraz zmiany w badaniach klinicznych, parametrach życiowych i EKG
|
Punkt wyjściowy do 50. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezwzględne zmiany globotriaozylosfingozyny w osoczu (lyso-GL3)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
|
Procentowe zmiany lyso-GL3 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
|
Bezwzględne zmiany globotriaozyloceramidu w osoczu (GL3)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
|
Procentowe zmiany GL3 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami GL3 w osoczu na zakres referencyjny laboratorium centralnego
Ramy czasowe: w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
|
w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
|
|
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wartościami GL3 w osoczu na zakres referencyjny laboratorium centralnego
Ramy czasowe: w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
|
w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
|
|
Zmiana objawów choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 24 i tygodnia 48
|
Zmiana oceny objawów choroby Fabry'ego (poprawa, pogorszenie lub bez zmian): angiokeratoma, pocenie się, przewlekły ból brzucha, poziom aktywności, tolerancja wysiłku i ciepła, ból głowy, szum w uszach
|
od punktu początkowego do tygodnia 24 i tygodnia 48
|
Bezwzględna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w wyniku współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI) u dorosłych (≥18 lat)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
|
od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
|
|
Bezwzględna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) według Schwartza dla dzieci (8 ≤wiek <18 lat)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
|
od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 października 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 marca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
9 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 września 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 września 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- LPS16583
- U1111-1255-4881 (Identyfikator rejestru: UTN)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Agalzydaza beta
-
Oslo Metropolitan UniversityUniversity of Oslo; Nofima; Mills DAZakończonyMikrobiota jelitowa | Sytość | Glukoza we krwi po posiłkuNorwegia
-
Profil Institut für Stoffwechselforschung GmbHIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Heart and Diabetes Center North-Rhine...ZakończonyCukrzyca typu 2Niemcy
-
AZ-VUBUniversitaire Ziekenhuizen KU Leuven; Universitair Ziekenhuis BrusselNieznany
-
ISU Abxis Co., Ltd.RekrutacyjnyChoroba Fabry'egoRepublika Korei
-
Metabolic Technologies Inc.Koach Sport and NutritionZakończonyTrening przetrwaniaIzrael
-
Maastricht University Medical CenterZakończony
-
Instituto de Ciencia y Tecnología de Alimentos...Ministerio de Economía y Competitividad, SpainZakończonyInsulinooporność | Nadwaga/OtyłośćHiszpania
-
Harokopio UniversityJOTIS S.A. FOOD INDUSTRY, GREECEZakończony
-
BiogenZakończonyNawracająco-remisyjne stwardnienie rozsianePortugalia
-
LifeTime PharmaceuticalsNieznany