Fabrazyme®的中国上市后监测（PMS）研究
2025年9月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
Fabrazyme®（阿加糖酶 Beta）作为法布里病中国参与者的酶替代疗法的第 4 期、开放标签、安全性和有效性研究
这是一项为期 54 周的第 4 期、开放标签、单组研究，旨在评估 Fabrazyme（阿加糖酶 β）作为酶替代疗法 (ERT) 在患有法布里病的中国参与者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
每位患者的研究参与总时长为 54 周，其中包括 4 周的筛选、48 周的治疗期和 2 周的研究治疗后观察
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing、中国、100034
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai、中国、200025
- Investigational Site Number :1560001
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Shanghai、中国、201102
- Investigational Site Number :1560004
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Taiyuan、中国、030001
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan、中国、016040
- Investigational Site Number :1560005
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在签署知情同意书时，参加者必须年满 8 岁
- 未接触过阿加糖酶 β 和阿加糖酶 α 的参与者
- 中国参与者被诊断患有法布里病并且有记录的血浆或白细胞 αGAL 活性低于实验室的参考范围，和/或有记录的基因分型诊断
- 参与者必须有一种或多种符合法布里病表现的症状和体征（不限于神经性疼痛、慢性肾病、肥厚型心肌病、心律紊乱、脑血管受累、轮状角膜、血管角化瘤、胃肠道症状、缺水或缺水）
- 如果女性参与者没有怀孕或哺乳并且使用可接受的避孕方法，则她有资格参加
- 参与者和/或参与者的法定代表能够签署知情同意书。
排除标准：
- 参与者接受了肾移植。
- 研究者认为参与者患有具有临床意义的器质性疾病（与法布里病相关的症状除外），将无法参与试验。
- 在预期的 IMPs 给药后 30 天内或前一种研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内收到 Fabrazyme 以外的研究药物或设备。
- 患者目前有肾衰竭或肾功能不全的证据，定义为 eGFR <30 mL/min/1.73 平方米。
- 对活性物质或所含任何赋形剂有危及生命的超敏反应（过敏反应）的个体。
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿加糖酶β
以批准的剂量和方案进行阿加糖酶 β 治疗，每 2 周一次静脉输注
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用于浓缩成溶液的粉末 静脉 (IV) 输液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：第 50 周的基线
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包括 TEAE、SAE 和特别关注的不良事件 (AESI)，包括输液相关反应 (IAR) 和临床实验室、生命体征和 ECG 的变化
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第 50 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血浆三糖基鞘氨醇（lyso-GL3）的绝对变化
大体时间：从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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血浆 lyso-GL3 的百分比变化
大体时间：从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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血浆球三糖神经酰胺（GL3）的绝对变化
大体时间：从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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血浆GL3变化百分比
大体时间：从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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从基线到第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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每个中心实验室参考范围内血浆 GL3 值异常的参与者人数
大体时间：在第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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在第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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每个中心实验室参考范围内血浆 GL3 值异常的参与者百分比
大体时间：在第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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在第 6 周、第 12 周、第 24 周和第 48 周
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法布里病症状的变化
大体时间：从基线到第 24 周和第 48 周
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法布里病症状评估的变化（改善、恶化或不变）：血管角化瘤、出汗、慢性腹痛、活动水平、运动耐量和耐热性、头痛、耳鸣
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从基线到第 24 周和第 48 周
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成人（≥18岁）慢性肾脏病流行病学协作（CKD-EPI）估计肾小球滤过率（eGFR）的绝对变化
大体时间：从基线到第 12 周、第 24 周、第 36 周和第 48 周
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从基线到第 12 周、第 24 周、第 36 周和第 48 周
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Schwartz估计儿童肾小球滤过率（eGFR）的绝对变化（8≤年龄<18岁）
大体时间：从基线到第 12 周、第 24 周、第 36 周和第 48 周
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从基线到第 12 周、第 24 周、第 36 周和第 48 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月13日
初级完成 (实际的)
2023年3月9日
研究完成 (实际的)
2023年3月9日
研究注册日期
首次提交
2021年9月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月22日
首次发布 (实际的)
2021年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月4日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LPS16583
- U1111-1255-4881 (注册表标识符：UTN)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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