Fabrazyme®의 중국 시판 후 감시(PMS) 연구
2023년 9월 26일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
중국 파브리병 환자를 대상으로 한 효소 대체 요법으로서의 Fabrazyme®(Agalsidase Beta)의 4상, 공개 라벨, 안전성 및 효능 연구
이것은 파브리병을 앓고 있는 중국인 참가자에서 효소 대체 요법(ERT)으로서 Fabrazyme(아갈시다제 베타)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 54주 4상, 공개 라벨, 단일군 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
각 환자의 연구 참여는 총 54주로 스크리닝 4주, 치료 기간 48주, 연구 후 치료 관찰 2주를 포함합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, 100730
- Investigational Site Number :1560002
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Beijing, 중국, 100034
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai, 중국, 200025
- Investigational Site Number :1560001
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Shanghai, 중국, 201102
- Investigational Site Number :1560004
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Taiyuan, 중국, 030001
- Investigational Site Number :1560006
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Wuhan Shi, 중국, 016040
- Investigational Site Number :1560005
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 8세 이상이어야 합니다.
- 아갈시다제 베타 및 아갈시다제 알파에 순진한 참가자
- 파브리병 진단을 받고 실험실 기준 범위 미만의 문서화된 혈장 또는 백혈구 αGAL 활성 결핍 및/또는 유전자형 분석에 의한 문서화된 진단이 있는 중국 참가자
- 참가자는 파브리병(신경병성 통증, 만성 신장 질환, 비대성 심근병증, 심장 박동 장애, 뇌혈관 침범, 각막 수질증, 혈관각화종, 위장관 증상, 저수증 또는 무수증에 국한되지 않음)의 증상과 일치하는 하나 이상의 증상 및 징후가 있어야 합니다.
- 여성 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니며 허용되는 피임 방법을 사용하는 경우 참가할 수 있습니다.
- 서명된 사전 동의를 제공할 수 있는 참가자 및/또는 참가자의 법적 대리인.
제외 기준:
- 참가자는 신장 이식을 받았습니다.
- 참가자가 임상적으로 유의미한 기질적 질병(파브리병과 관련된 증상은 제외)을 가지고 있는 경우, 조사자의 의견으로는 시험 참여가 배제될 것입니다.
- 예상 IMP 투여로부터 30일 이내 또는 이전 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 Fabrazyme 이외의 연구 약물 또는 장치를 받은 경우.
- 환자는 현재 eGFR <30 mL/min/1.73으로 정의되는 신부전 또는 신부전의 증거가 있습니다. m2.
- 활성 물질 또는 포함된 부형제에 생명을 위협하는 과민성(아나필락시스 반응)이 있는 개인.
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아갈시다제 베타
승인된 용량 및 요법의 아갈시다제 베타 치료, IV 주입으로 2주마다 1회 투여
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용액으로의 농축을 위한 분말 정맥 주사(IV) 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE)의 발생률
기간: 50주까지의 기준선
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TEAE, SAE 및 주입 관련 반응(IAR) 및 임상 검사실, 활력 징후 및 ECG의 변화를 포함하는 특수 관심 부작용(AESI)을 포함합니다.
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50주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 글로보트리아오실스핑고신(lyso-GL3)의 절대적 변화
기간: 기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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혈장 lyso-GL3의 백분율 변화
기간: 기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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혈장 글로보트리아오실세라마이드(GL3)의 절대적 변화
기간: 기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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혈장 GL3의 백분율 변화
기간: 기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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기준선에서 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차까지
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중앙 실험실 참조 범위당 비정상 혈장 GL3 값을 가진 참가자 수
기간: 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차에
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6주차, 12주차, 24주차 및 48주차에
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중앙 실험실 참조 범위당 비정상적인 혈장 GL3 값을 가진 참가자의 비율
기간: 6주차, 12주차, 24주차 및 48주차에
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6주차, 12주차, 24주차 및 48주차에
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파브리병 증상의 변화
기간: 기준선에서 24주 및 48주까지
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파브리병 증상 평가의 변화(개선, 악화 또는 동일): 혈관각화종, 발한, 만성 복통, 활동 수준, 운동 내성 및 열 내성, 두통, 이명
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기준선에서 24주 및 48주까지
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성인(≥18세)에 대한 만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI)에 의한 추정 사구체 여과율(eGFR)의 절대 변화
기간: 기준선에서 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차까지
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기준선에서 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차까지
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어린이(8 ≤ 연령 < 18 세)에 대한 Schwartz의 추정 사구체 여과율(eGFR)의 절대 변화
기간: 기준선에서 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차까지
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기준선에서 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 9일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LPS16583
- U1111-1255-4881 (레지스트리 식별자: UTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
아갈시다제 베타에 대한 임상 시험
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Barcelonabeta Brain Research Center, Pasqual Maragall...Fundacion SARquavitae완전한
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Children's Hospital of Philadelphia사용 가능
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Uppsala University HospitalBeta-O2 Technologies Ltd.모집하지 않고 적극적으로