Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kiinan markkinoille saattamisen jälkeinen seuranta (PMS) Fabrazyme®:stä

torstai 4. syyskuuta 2025 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaihe 4, avoin, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus Fabrazyme®:stä (agalsidaasibeeta) entsyymikorvaushoitona kiinalaisille osallistujille, joilla on Fabryn tauti

Tämä on 54 viikkoa kestävä vaihe 4, avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan Fabrazymen (agalsidaasi beeta) turvallisuutta ja tehoa entsyymikorvaushoitona (ERT) kiinalaisille osallistujille, joilla on Fabryn tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jokaisen potilaan tutkimukseen osallistuminen on yhteensä 54 viikkoa, johon sisältyy 4 viikkoa seulontaa, 48 viikkoa hoitojaksoa ja 2 viikkoa tutkimuksen jälkeistä hoidon seurantaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Kiina, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Kiina, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Kiina, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tulee olla vähintään 8-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Osallistujat, jotka eivät ole käyttäneet agalsidaasi betaa ja agalsidaasi alfaa
  • Kiinalaisilla osallistujilla, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti ja joilla on dokumentoitu plasman tai leukosyyttien αGAL-aktiivisuus puutteellinen laboratorion viitealueen alapuolella, ja/tai dokumentoitu diagnoosi genotyypityksen avulla
  • Osallistujilla on oltava yksi tai useampi Fabryn taudin ilmenemismuotojen mukainen oire ja merkki (ei rajoitu neuropaattiseen kipuun, krooniseen munuaissairauteen, hypertrofiseen kardiomyopatiaan, sydämen rytmihäiriöihin, aivoverenkiertohäiriöihin, cornea verticillata, angiokeratoma, maha-suolikanavan oireet, hypo- tai anhydroosi)
  • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana tai imetä ja käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
  • Osallistujat ja/tai osallistujan laillinen edustaja, joka pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalle on tehty munuaisensiirto.
  • Tutkijan mielestä osallistujalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta Fabryn tautiin liittyviä oireita), mikä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
  • Sai muun kuin Fabrazymen tutkimuslääkkeen tai laitteen 30 päivän kuluessa odotetusta IMP:n antamisesta tai 5 edellisen tutkimuslääkkeen puoliintumisajasta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Potilaalla on merkkejä munuaisten vajaatoiminnasta tai munuaisten vajaatoiminnasta eGFR:n mukaan <30 ml/min/1,73 m2.
  • Henkilöt, joilla on henkeä uhkaava yliherkkyys (anafylaktinen reaktio) vaikuttavalle aineelle tai jollekin mukana olevista apuaineista.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta
Agalsidaasi beeta -hoito hyväksytyllä annoksella ja hoito-ohjelmalla, joka annetaan 2 viikon välein IV-infuusiona
Lääke: Agalsidaasi beeta
Jauhe liuokseksi väkevöimistä varten Laskimonsisäinen (IV) infuusio
Muut nimet:
  • GZ419828 Fabrazyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 50
Mukaan lukien TEAE, SAE ja erityisen kiinnostavat haittatapahtumat (AESI), mukaan lukien infuusioon liittyvät reaktiot (IAR) ja kliinisen laboratorion, elintoimintojen ja EKG:n muutokset
Perustaso viikolle 50

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman globotriaosyylisfingosiinin (lyso-GL3) absoluuttiset muutokset
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
Plasman lyso-GL3:n prosentuaaliset muutokset
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
Plasman globotriaosyyliseramidin (GL3) absoluuttiset muutokset
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
Plasman GL3:n prosentuaaliset muutokset
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
lähtötilanteesta viikkoon 6, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 48
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaalit plasman GL3-arvot keskuslaboratorion vertailualuetta kohden
Aikaikkuna: viikolla 6, viikolla 12, viikolla 24 ja viikolla 48
viikolla 6, viikolla 12, viikolla 24 ja viikolla 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on epänormaalit plasman GL3-arvot keskuslaboratorion vertailualuetta kohden
Aikaikkuna: viikolla 6, viikolla 12, viikolla 24 ja viikolla 48
viikolla 6, viikolla 12, viikolla 24 ja viikolla 48
Fabryn taudin oireiden muutos
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24 ja viikkoon 48
Fabryn taudin oirearvion muutos (parantunut, pahentunut tai sama): angiokeratooma, hikoilu, krooninen vatsakipu, aktiivisuustaso, rasitus- ja lämmönsietokyky, päänsärky, tinnitus
lähtötilanteesta viikkoon 24 ja viikkoon 48
Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) absoluuttinen muutos kroonisen munuaissairauden epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) avulla aikuisilla (≥18 vuotta)
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36 ja viikkoon 48
lähtötilanteesta viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36 ja viikkoon 48
Schwartzin arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) absoluuttinen muutos lapsille (8 ≤ ikä < 18 vuotta)
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36 ja viikkoon 48
lähtötilanteesta viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36 ja viikkoon 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 11. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Rekisterin tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa