インドにおけるハンター症候群（ムコ多糖症II型）の小児および成人におけるエラプラスの研究
2024年12月18日 更新者：Takeda
インドのハンター症候群（ムコ多糖症II型）の小児および成人集団におけるイドゥルスルファーゼ（r-DNA起源）（Elaprase™）の安全性と有効性を評価するための前向き、多施設共同、単群、非盲検、介入第IV相試験
この研究の主な目的は、インドのハンター症候群の小児および成人におけるエラプラスの安全性プロファイルについてさらに学ぶことです。
参加者は週に1回、3時間にわたってエラプラスの投与を受けますが、治験医師の判断に応じて1時間に短縮することもできます。 参加者は研究期間中毎週クリニックを訪れる必要があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Kolkata、インド、700017
- Institute of Child Health
-
New Delhi、インド、110060
- Sir Gangaram Hospital
-
New Delhi、インド、110 029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
-
-
Kerala
-
Thiruvananthapuram、Kerala、インド、69501
- SAT Hospital - Govt Medical College
-
-
Rajasthan
-
Jaipur、Rajasthan、インド、302004
- JK Lone Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
以下の文書化された生化学的および遺伝的基準に基づいてハンター症候群と確定診断された、年齢を問わず、エラプラスの未治療の参加者（および研究登録時および研究期間中に他のプログラムに参加していない）の男性または女性：
- 血漿、線維芽細胞、または白血球で測定した正常範囲の下限の10パーセント（%）以下のイズロン酸2-スルファターゼ（IDS [12S]）酵素活性の欠損が記録されている（正常な測定範囲に基づく）ラボ）。
- 血漿、線維芽細胞、または白血球で測定された他の 1 つのスルファターゼの正常な酵素活性レベル (検査室の正常な測定範囲に基づく)。
- 参加者はIDS遺伝子に変異が記録されている。
- 研究者の意見では、参加者または参加者の両親/保護者はプロトコルの要件を理解し、遵守することができます。
- 参加者、または該当する場合は参加者の両親/保護者/法定代理人 (LAR) は、研究手順を開始する前に、書面によるインフォームドコンセントフォームおよび必要なプライバシー許可に署名し、日付を記入します。 この研究に参加する参加者の年齢が 7 歳以上 (>=) 18 歳未満 (<) の場合は、同意書に署名し、日付を記入します。
- 不妊手術を受けておらず、妊娠の可能性のある女性パートナーと性的活動を行っている男性参加者は、研究期間を通じてインフォームドコンセントの署名からバリア避妊法（例、殺精子剤の有無にかかわらずコンドーム）を使用することに同意します。 男性参加者の女性パートナーにも、効果の高い避妊方法を使用するようアドバイスする必要があります。
- 不妊手術を受けていない男性パートナーと性行為を行っている妊娠の可能性のある女性参加者は、研究期間を通じてインフォームドコンセントへの署名により非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。
除外基準:
- 参加者は、いつでも造血幹細胞移植 (HSCT) または骨髄移植を受けています。
- 参加者が治験実施計画書に従うことができない、例えば、治験実施計画書に非協力的である、すべての研究手順に同意することを拒否している、安全性評価のために戻ることができない、またはその他の点で研究を完了する可能性が低いと治験責任医師が判断した場合。
- 参加者は、治験責任医師の判断により、研究の目的を妨げる可能性のある併存疾患（急性または慢性の肝機能障害を含む）を患っているか、スクリーニング検査中にその他の臨床所見や病歴を有している。
- 参加者は、推定糸球体濾過量が 1.73 メートル四方あたり 15 ミリリットル/分 (mL/分/1.73) 未満の慢性腎臓病を患っています。 m^2) および/または透析を受けている。
- 参加者は、近親者、研究施設の従業員、またはこの研究の実施に関与する研究施設の従業員と扶養関係にある（例、配偶者、親、子、兄弟）か、または強迫的に同意する可能性があります。
- 参加者は、関連する賦形剤を含む関連化合物に対する過敏症またはアレルギーの病歴を持っています。
- 女性の場合、参加者はこの研究に参加する前、または研究中に妊娠中または授乳中であるか、または妊娠する予定がある。またはその期間中に卵子を提供する予定がある。
- 男性の場合、参加者はこの研究の過程で精子を提供するつもりです。
- 参加者は、インフォームドコンセント前の過去 30 日以内に別の臨床研究に参加したか、治験化合物または治験対象外のイドゥルスルファーゼ ベータの投与を受けたことがある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Elaprase 0.5 mg/kg
参加者は、1週目（1日目）から52週目の治療終了（EOT）まで毎週、エラプラス0.5ミリグラム/キログラム（mg/kg）の単回用量のIV注入を受けました。
|
ELAPRASE IV注入。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中の緊急有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、TEAEによる治療中止および死亡のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から53週目まで
|
有害事象 (AE) は、臨床調査参加者が薬剤を投与した際に起こるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
したがって、AE は、薬物に関連しているとみなされるかどうかに関係なく、薬物の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候 (たとえば、臨床的に重要な異常な検査値)、症状、または疾患である可能性があります。
重篤な TEAE は、何らかの用量で次のような結果をもたらす不都合な医学的出来事として定義されます。生命を脅かすもの: 入院が必要になるか、既存の入院期間が延長される。持続的または重大な障害/無能力。先天異常/出生異常につながるか、重要な医療事故です。
TEAEを有する参加者、重篤なTEAEを有する参加者、TEAEによる中止、および死亡の数が報告されている。
|
治験薬投与開始から53週目まで
|
|
薬物反応の有害な参加者の数（ADR）
時間枠：研究医薬品局の開始から53週目まで
|
ADRは、有害で意図しない薬物に対する反応として定義され、予防、診断、または疾患の治療、または生理機能の修正のために通常使用される用量で発生しました。
|
研究医薬品局の開始から53週目まで
|
|
注入関連反応を持つ参加者の数（IRR）
時間枠：治験薬投与開始から53週目まで
|
IRRは、少なくともELAPRASEによる治療に関連する可能性があると評価されたAEとして定義され、注入中または灌流後最大24時間の間に発生しました。
|
治験薬投与開始から53週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
27週目および53週目の努力肺活量パーセント（%FVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、27週目と53週目
|
FVCは、肺活量測定で測定されたように、可能な限り深い呼吸をした後、肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。
FVCは呼吸機能の尺度です。
|
ベースライン、27週目と53週目
|
|
27 週目と 53 週目の 6 分間歩行テスト (6MWT) におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
6MWTは、6分間にわたって覆われた距離であり、ウォーキングコースで決定される身体的機能能力の尺度です。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
27週目と53週目の心臓左心室腫瘤指数（LVMI）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
心臓 LVMI は 2 次元 (2D) 心エコー検査によって測定されました。
心臓 LVMI は、平方メートル (m^2) 単位の体表面積 (BSA) を指数化したグラム単位の左心室質量 (LVM) です。
心臓 LVMI (グラム/平方メートル [g/m^2]) = LVM を BSA で割ったもの。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
27 週目と 53 週目の左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
LVEFは2D心エコー検査で測定され、心機能の変化を評価するのに十分な敏感な尺度と考えられていました。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
27週目と53週目に肝臓の量のベースラインから変化する
時間枠：ベースライン、27週目と53週目
|
肝臓の体積は、超音波検査（USG）によって決定されました。
|
ベースライン、27週目と53週目
|
|
27週目と53週目の脾臓のボリュームのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
脾臓の体積はUSGによって決定されました。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
14、27、40、53週目の正規化尿グリコサミノグリカン（uGAG）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14、27、40、および53週
|
正規化されたUGAGは、尿検査を使用して分析されました。
UGAGレベルは尿クレアチニンに対して正規化され、ミリグラムクレアチニン（μgGAG/mgクレアチニン）あたりのマイクログラムグリコサミノグリカン（GAG）として報告されました。
|
ベースライン、14、27、40、および53週
|
|
27週目と53週目のグローバル関節可動域（JROM）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
受動的な関節の移動度は、ユニバーサルゴニオメトリー法を使用して1人の専門医によって評価されるように、肩、肘、手首、股関節、膝、および足首関節の可動域として定義されます。
グローバルJROM（通常の可動域の％）は、平均11の比率に100を掛けたものです。
比率は、肩のパッシブ運動範囲の左/右手段（屈曲/伸長、誘duction、内部/外部回転）、肘（屈曲/伸長）、手首（屈曲/伸長）、人差し指（屈曲/伸長[併用メタカルポファランジアル関節（ 、近位間片角関節、遠位透過性関節運動]）、股関節（屈曲/伸長、誘duction、内部/外部回転）、膝（屈曲/伸長）、および足首（背屈）を正常範囲（米国矯正外科医アカデミーおよびアンクル（背屈）を分割するアメリカ医師会）。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
人体計測パラメータのベースラインからの変化: 27 週目と 53 週目の身長
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
高さのベースライン（センチメートル[CM]）からの変化は、18歳未満（<）未満の参加者で評価されました。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
人体計測パラメータのベースラインからの変化: 27 週目と 53 週目の体重
時間枠：ベースライン、27週目と53週目
|
すべての参加者で、重量（キログラム[kg]）のベースライン（キログラム[kg]）からの変化が評価されました。
|
ベースライン、27週目と53週目
|
|
ハンター症候群のベースラインからの変化に基づく健康関連の生活の質 (HRQoL) - 臨床理解のための機能的結果 (HS-FOCUS) ドメイン スコア
時間枠：ベースライン、27 週目と 53 週目
|
HS-Focusは、HRQLに対するハンター症候群の影響の疾患固有の尺度として開発されています。
HS-Focusは、参加者の日常生活と幸福、治療の満足度、入院、およびハンター症候群が参加者の一般的な生活の質にどのように影響するかについての情報を収集するように設計されています。
HS-Focusには、12歳以上の人向けの親バージョンと参加者の自己報告バージョンの2つの検証済みコンポーネントが含まれています。
HS-Focus（短縮バージョン）アンケートには、5つの関数ドメイン（ウォーキング/スタンディング、グリップ/リーチ、学校/仕事、アクティビティ、呼吸）があります。
アイテムは、0から3の応答スケールを使用してスコアリングされ、0は「困難なく」アクティビティ関連の関数を完了する能力を示し、3は最高障害を意味します。
各ドメインのスコアが高いほど、障害が高いことを示しています。
|
ベースライン、27 週目と 53 週目
|
|
小児期の健康評価アンケート（CHAQ）ドメインスコアに基づくHRQOLのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、27週目と53週目
|
CHAQ は当初、親または参加者の観点から若年性特発性関節炎を評価するために開発されましたが、以前はハンター症候群などの他の慢性障害状態にも適用されてきました。
これは、服装と身だしなみ、起床、食事、歩行、リーチ、握力、衛生、活動の 8 つの領域にわたる日常生活活動における機能的能力と自立性を測定する 30 項目の測定器です。
各ドメインには、0 から 3 までの 4 段階の難易度スケールがあり、0 は「問題なくできる」、3 は「できない」に相当します。
各ドメインのスコアが高いほど、障害が重度であることを示します。
|
ベースライン、27週目と53週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月21日
一次修了 (実際)
2024年4月6日
研究の完了 (実際)
2024年4月18日
試験登録日
最初に提出
2021年9月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月24日
最初の投稿 (実際)
2021年9月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月18日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-665-4001
- 2022-004193-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。