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Uno studio su Elaprase in bambini e adulti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II) in India

18 dicembre 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio prospettico, multicentrico, a braccio singolo, in aperto, interventistico di fase IV per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'idursulfasi (origine r-DNA) (Elaprase™) nella popolazione indiana pediatrica e adulta con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II)

Lo scopo principale di questo studio è quello di saperne di più sul profilo di sicurezza di Elaprase nei bambini e negli adulti indiani con sindrome del cacciatore.

I partecipanti riceveranno Elaprase una volta alla settimana per un periodo di 3 ore che può essere ridotto a 1 ora come stabilito dal medico dello studio. I partecipanti dovranno visitare la clinica settimanalmente durante la durata dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • Kolkata, India, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, India, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • JK Lone Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti maschi o femmine naïve a Elaprase (e che non fanno parte di nessun altro programma al momento dell'iscrizione allo studio e durante il periodo di studio) di qualsiasi età con diagnosi confermata della sindrome di Hunter sulla base dei seguenti criteri biochimici e genetici documentati:

    • Carenza documentata dell'attività dell'enzima iduronato 2-solfatasi (IDS [12S]) inferiore o uguale al 10% (%) del limite inferiore dell'intervallo normale misurato nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (basato sull'intervallo normale di misurazione laboratorio).
    • Un normale livello di attività enzimatica di un'altra solfatasi misurata nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (in base al normale intervallo di misurazione del laboratorio).
    • Il partecipante ha una mutazione documentata nel gene IDS.
  • Secondo l'investigatore, il partecipante o i genitori/tutori del partecipante sono in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante o, se del caso, i genitori/tutori/rappresentante legale autorizzato (LAR) del partecipante firmano e datano un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio. Se il partecipante che partecipa a questo studio ha un'età maggiore o uguale a (>=) 7 anni e inferiore a (<) 18 anni firma e data un modulo di assenso.
  • Un partecipante di sesso maschile non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile accetta di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera (ad esempio, preservativo con o senza spermicida) dalla firma del consenso informato per tutta la durata dello studio. Anche la partner femminile di un partecipante maschio dovrebbe essere avvisata di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace/efficace.
  • Una partecipante di sesso femminile in età fertile che è sessualmente attiva con un partner maschile non sterilizzato accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dalla firma del consenso informato per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o un trapianto di midollo osseo in qualsiasi momento.
  • - Il partecipante non è in grado di rispettare il protocollo, ad esempio, non collabora con il programma del protocollo, rifiuto di accettare tutte le procedure dello studio, incapacità di tornare per valutazioni di sicurezza o altrimenti è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore.
  • - Il partecipante soffre di qualsiasi condizione di comorbidità (inclusa compromissione epatica, acuta o cronica) o ha qualsiasi altra osservazione clinica o anamnesi durante l'esame di screening, che interferirebbe con gli obiettivi dello studio secondo il giudizio degli investigatori.
  • Il partecipante ha una malattia renale cronica con velocità di filtrazione glomerulare stimata inferiore a 15 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) e/o è in dialisi.
  • Il partecipante è un parente stretto, un dipendente del sito di studio o ha una relazione di dipendenza con un dipendente del sito di studio coinvolto nella conduzione di questo studio (ad esempio, coniuge, genitore, figlio, fratello) o può acconsentire sotto costrizione.
  • Il partecipante ha una storia di ipersensibilità o allergie a composti correlati, inclusi eventuali eccipienti associati.
  • Se femmina, il partecipante è in stato di gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta prima di partecipare a questo studio, durante lo studio; o che intendono donare ovuli durante tale periodo di tempo.
  • Se maschio, il partecipante intende donare lo sperma durante il corso di questo studio.
  • Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico o ha ricevuto qualsiasi composto sperimentale o idursulfasi beta non sperimentale negli ultimi 30 giorni prima del consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elaprasi 0,5 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di elaprase 0,5 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) in infusione endovenosa ogni settimana dalla settimana 1 (giorno 1) fino alla fine del trattamento (EOT) alla settimana 52.
Biologico: Elapro
Infusione di Elaprase IV.
Altri nomi:
  • Idursulfasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes), Teaes gravi, interruzione a causa di Teaes e morte
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio Drug Administration fino alla settimana 53
Un evento avverso (AE) è stato definito come un evento medico spiacevole in un'indagine clinica che il partecipante ha somministrato un farmaco; Non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (esempio, un valore di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un farmaco indipendentemente dal fatto che sia considerato o meno correlato al farmaco. Un teae grave è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole che a qualsiasi dose provoca: morte; è pericoloso per la vita: richiede un ricovero ospedaliero o risultati nel prolungamento del ricovero in ospedale esistente; disabilità/incapacità persistente o significativa; porta a un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è un evento medico importante. Vengono segnalati il ​​numero di partecipanti con teai, teai gravi, interruzioni dovute ai teai e morte.
Dall'inizio dello studio Drug Administration fino alla settimana 53
Numero di partecipanti con reazioni avverse ai farmaci (ADR)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
Una ADR è stata definita come una risposta ad un farmaco nociva e non intenzionale, che si è verificata a dosi normalmente utilizzate negli esseri umani per la profilassi, la diagnosi o la terapia di una malattia o per la modificazione della funzione fisiologica.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio Drug Administration fino alla settimana 53
Una IRR è stata definita come un evento avverso valutato almeno possibilmente correlato al trattamento con elaprase e verificatosi durante un’infusione o fino a 24 ore dopo l’infusione.
Dall'inizio dello studio Drug Administration fino alla settimana 53

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale in percentuale di capacità vitale forzata (%FVC) alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
La FVC è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile, misurata mediante spirometria. La FVC è una misura della funzione respiratoria.
Riferimento, settimane 27 e 53
Cambia dal basale in test di camminata di 6 minuti (6MWT) alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
6MWT è la distanza percorsa in un tempo di 6 minuti ed è una misura della capacità fisico-funzionale che viene determinata durante un percorso a piedi.
Riferimento, settimane 27 e 53
Variazione dal basale nell'indice di massa ventricolare sinistra cardiaca (LVMI) alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
L'LVMI cardiaco è stato misurato mediante ecocardiografia bidimensionale (2D). L'LVMI cardiaco è la massa ventricolare sinistra (LVM) in grammi indicizzata alla superficie corporea (BSA), in metri quadrati (m^2). LVMI cardiaco (in grammi per metro quadrato [g/m^2])=LVM diviso per BSA.
Riferimento, settimane 27 e 53
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
La LVEF è stata misurata mediante ecocardiografia 2D ed è considerata una misura sufficientemente sensibile per valutare eventuali cambiamenti nella funzione cardiaca.
Riferimento, settimane 27 e 53
Modifica dal basale nel volume del fegato alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
Il volume epatico è stato determinato da Ultrasonografia (USG).
Riferimento, settimane 27 e 53
Variazione rispetto al basale del volume della milza alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
Il volume della milza è stato determinato da USG.
Riferimento, settimane 27 e 53
Modifica dal basale nei livelli di glicosaminoglicano (UGAG) normalizzato alle urine alla settimana 14, 27, 40 e 53
Lasso di tempo: Basale, settimane 14, 27, 40 e 53
L'uGAG normalizzato è stato analizzato utilizzando il test delle urine. I livelli di uGAG sono stati normalizzati rispetto alla creatinina urinaria e sono stati riportati come microgrammi di glicosaminoglicani (GAG) per milligrammo di creatinina (μg GAG/mg creatinina).
Basale, settimane 14, 27, 40 e 53
Modifica dal punteggio di base della gamma di movimenti joint (JROM) alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
La mobilità delle articolazioni passive è definita come la gamma di movimento della spalla, del gomito, del polso, dell'anca, del ginocchio e delle giunti alla caviglia, come valutato da un medico esperto usando il metodo della goniometria universale. Il JROM globale (% della gamma normale di movimento) è la media di 11 rapporti moltiplicati per 100. I rapporti sono mezzi sinistra/destra di gamma passiva di movimento nella spalla (flessione/estensione, abduzione, rotazione interna/esterna), gomito (flessione/estensione), polso (flessione/estensione), dita indice (estensione di flessione [combinata metacarpofalangeo , articolazione interfalangea prossimale, movimento interfalangeo interfalangeo distale]), anca (flessione/estensione, abduzione, rotazione interna/esterna), ginocchio (flessione/estensione) e caviglia (dorsiflessioni) diviso per l'intervallo normale (American Academy of Orthopedic Surgeons and American Medical Association).
Riferimento, settimane 27 e 53
Modifica dal basale nel parametro antropometrico: altezza alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 27 e 53
La variazione rispetto al basale in altezza (centimetri [cm]) è stata valutata nei partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni.
Riferimento, settimane 27 e 53
Modifica dal basale nel parametro antropometrico: peso alle settimane 27 e 53
Lasso di tempo: Basale, settimane 27 e 53
Il cambiamento dal basale nel peso (chilogrammi [kg]) è stato valutato in tutti i partecipanti.
Basale, settimane 27 e 53
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) basata sulla variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio Hunter Syndrome-Functional Outcomes for Clinical Understanding Scale (HS-FOCUS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 27 e 53
L'HS-Focus è sviluppato come misura specifica della malattia dell'impatto della sindrome di Hunter su HRQL. L'HS-Focus è progettato per raccogliere informazioni sulla vita quotidiana del partecipante e sul benessere, sulla soddisfazione per il trattamento e sui ricoveri, nonché su come la sindrome di Hunter influisce sulla qualità della vita generale del partecipante. HS-Focus include 2 componenti convalidati: una versione principale e una versione auto-segnalata del partecipante per quelli di età superiore ai 12 anni. Il questionario HS-Focus (versione abbreviata) ha 5 domini di funzione (camminare/stare in piedi, presa/portata, scuola/lavoro, attività e respirazione). Gli articoli vengono valutati utilizzando una scala di risposta da 0 a 3, con 0 che indica la capacità di completare le funzioni correlate all'attività "senza alcuna difficoltà" e 3 che indicano la massima disabilità. I punteggi più alti su ciascun dominio indicano una maggiore disabilità.
Basale, settimane 27 e 53
Modifica rispetto al basale nella HRQoL basata sui punteggi del dominio della valutazione della salute dell'infanzia (CHAQ)
Lasso di tempo: Basale, settimane 27 e 53
Il CHAQ è stato inizialmente sviluppato per la valutazione dell'artrite idiopatica giovanile, dal punto di vista del genitore o del partecipante, ed è stato precedentemente applicato ad altre condizioni di disabilitazione cronica come la sindrome di Hunter. È uno strumento a 30 elementi che misura la capacità funzionale e l'indipendenza nelle attività della vita quotidiana in otto settori: vestire e toelettatura, alzarsi, mangiare, camminare, raggiungere, presa, igiene e attività. Per ogni dominio, esiste una scala di difficoltà a 4 livelli che viene valutata da 0 a 3, con 0 corrispondente a "senza alcuna difficoltà" e 3 a "incapace di fare". I punteggi più alti su ciascun dominio indicano una maggiore disabilità.
Basale, settimane 27 e 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

6 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

18 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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