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Une étude sur l'élaprase chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II) en Inde

18 décembre 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude prospective, multicentrique, à un seul bras, ouverte et interventionnelle de phase IV pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'idursulfase (origine r-ADN) (Elaprase ™) dans la population indienne pédiatrique et adulte atteinte du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II)

L'objectif principal de cette étude est d'en savoir plus sur le profil d'innocuité d'Elaprase chez les enfants et adultes indiens atteints du syndrome du chasseur.

Les participants recevront Elaprase une fois par semaine sur une période de 3 heures qui peut être réduite à 1 heure comme déterminé par le médecin de l'étude. Les participants devront se rendre à la clinique chaque semaine pendant la durée de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Inde
      • Kolkata, Inde, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Inde, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Inde, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Inde, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Inde, 302004
        • JK Lone Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins naïfs d'Elaprase (et qui ne font partie d'aucun autre programme au moment de l'inscription à l'étude et pendant la période d'étude) de tout âge avec un diagnostic confirmé de syndrome de Hunter basé sur les critères biochimiques et génétiques documentés suivants :

    • Déficit documenté dans l'activité enzymatique de l'iduronate 2-sulfatase (IDS [12S]) inférieur ou égal à 10 % (%) de la limite inférieure de la plage normale telle que mesurée dans le plasma, les fibroblastes ou les leucocytes (sur la base de la plage normale de mesure laboratoire).
    • Un niveau d'activité enzymatique normal d'une autre sulfatase tel que mesuré dans le plasma, les fibroblastes ou les leucocytes (basé sur la plage normale du laboratoire de mesure).
    • Le participant a une mutation documentée du gène IDS.
  • De l'avis de l'investigateur, le participant ou les parents/tuteurs du participant sont capables de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole.
  • Le participant ou, le cas échéant, les parents/tuteurs/représentants légaux autorisés (LAR) du participant signent et datent un formulaire de consentement écrit et éclairé et toute autorisation de confidentialité requise avant le début de toute procédure d'étude. Si le participant participant à cette étude est supérieur ou égal à (>=) 7 ans et inférieur à (<) 18 ans signe et date un formulaire d'assentiment.
  • Un participant masculin non stérilisé et sexuellement actif avec une partenaire féminine en âge de procréer s'engage à utiliser une méthode de contraception barrière (exemple, préservatif avec ou sans spermicide) dès la signature du consentement éclairé pendant toute la durée de l'étude. Il faut également conseiller à la partenaire féminine d'un participant masculin d'utiliser une méthode de contraception très efficace/efficace.
  • Une participante en âge de procréer sexuellement active avec un partenaire masculin non stérilisé s'engage à utiliser une méthode de contraception hautement efficace dès la signature d'un consentement éclairé pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou une greffe de moelle osseuse à tout moment.
  • Le participant est incapable de se conformer au protocole, par exemple, non coopératif avec le calendrier du protocole, refus d'accepter toutes les procédures de l'étude, incapacité de revenir pour des évaluations de sécurité, ou est autrement peu susceptible de terminer l'étude, comme déterminé par l'investigateur.
  • Le participant souffre de toute affection comorbide (y compris une insuffisance hépatique, aiguë ou chronique) ou a toute autre observation ou antécédent clinique au cours de l'examen de dépistage, qui interférerait avec les objectifs de l'étude selon le jugement des enquêteurs.
  • Le participant a une maladie rénale chronique avec un taux de filtration glomérulaire estimé inférieur à 15 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1,73 m^2) et/ou est sous dialyse.
  • Le participant est un membre de la famille immédiate, un employé du site d'étude ou est dans une relation de dépendance avec un employé du site d'étude qui est impliqué dans la conduite de cette étude (par exemple, conjoint, parent, enfant, frère ou sœur) ou peut consentir sous la contrainte.
  • Le participant a des antécédents d'hypersensibilité ou d'allergies aux composés apparentés, y compris les excipients associés.
  • S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaitante ou a l'intention de devenir enceinte avant de participer à cette étude, pendant l'étude ; ou ayant l'intention de donner des ovules pendant cette période.
  • S'il s'agit d'un homme, le participant a l'intention de faire un don de sperme au cours de cette étude.
  • Le participant a participé à une autre étude clinique ou a reçu un composé expérimental ou de l'idursulfase bêta non expérimentale au cours des 30 derniers jours avant le consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Élaprase 0,5 mg/kg
Les participants ont reçu une dose unique d'elaprase 0,5 milligrammes par kilogramme (mg / kg) IV perfusion chaque semaine de la semaine 1 (jour 1) jusqu'à la fin du traitement (EOT) à la semaine 52.
Biologique: Elaprase
Perfusion d'Elaprase IV.
Autres noms:
  • Idursulfase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES), des TEAS graves, l'arrêt dû aux thé et à la mort
Délai: Dès le début de l'étude Administration du médicament jusqu'à la semaine 53
Un événement indésirable (AE) a été défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un médicament; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement. Un AE peut donc être n'importe quel signe défavorable et involontaire (exemple, une valeur de laboratoire anormale cliniquement significative), des symptômes ou des maladies associés temporellement à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit considéré ou non lié au médicament. Un thé grave a été défini comme toute occurrence médicale fâcheuse qui, à toute dose, se traduit par: la mort; Mortant la vie: nécessite une hospitalisation des patients hospitalisés ou entraîne une prolongation de l'hospitalisation existante; handicap / incapacité persistant ou significatif; conduit à une anomalie congénitale / anomalie congénitale ou est un événement médical important. Le nombre de participants avec des thé, les TEAS graves, l'arrêt dû aux TEAES et la mort sont signalés.
Dès le début de l'étude Administration du médicament jusqu'à la semaine 53
Nombre de participants présentant des effets indésirables du médicament (EIM)
Délai: Dès le début de l'étude Administration du médicament jusqu'à la semaine 53
Un effet indésirable était défini comme une réponse à un médicament qui était nocive et involontaire et qui survenait à des doses normalement utilisées chez l'homme pour la prophylaxie, le diagnostic ou le traitement d'une maladie, ou pour la modification d'une fonction physiologique.
Dès le début de l'étude Administration du médicament jusqu'à la semaine 53
Nombre de participants avec des réactions liées à la perfusion (IRR)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 53
Un TRI a été défini comme un AE qui avait été évalué comme au moins peut-être lié au traitement avec l'elaprase et s'est produit lors d'une perfusion ou jusqu'à 24 heures après l'infusion.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 53

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale du pourcentage de capacité vitale forcée (% CVF) aux semaines 27 et 53
Délai: Référence, semaines 27 et 53
Le FVC est la quantité d'air qui peut être expirée de force de vos poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible, telle que mesurée par la spirométrie. La FVC est une mesure de la fonction respiratoire.
Référence, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) aux semaines 27 et 53
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
6MWT est la distance parcourue sur un temps de 6 minutes et est une mesure de la capacité fonctionnelle physique qui est déterminée sur un parcours de marche.
Baseline, semaines 27 et 53
Modification par rapport à la valeur initiale de l'indice de masse ventriculaire gauche cardiaque (IMVG) aux semaines 27 et 53
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
L'IMVG cardiaque a été mesurée par échocardiographie bidimensionnelle (2D). L'IMVG cardiaque est la masse ventriculaire gauche (LVM) en grammes indexée sur la surface corporelle (BSA), en mètres carrés (m^2). LVMI cardiaque (en grammes par mètre carré [g/m^2]) = LVM divisé par BSA.
Baseline, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la ligne de base dans la fraction d'éjection ventriculaire gauche (LVEF) aux semaines 27 et 53
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
Le LEVE a été mesuré par l'échocardiographie 2D et considéré comme une mesure suffisamment sensible pour évaluer tout changement de fonction cardiaque.
Baseline, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la valeur initiale du volume hépatique aux semaines 27 et 53
Délai: Référence, semaines 27 et 53
Le volume du foie a été déterminé par échographie (USG).
Référence, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la référence dans le volume de la rate aux semaines 27 et 53
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
Le volume de la rate a été déterminé par USG.
Baseline, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la valeur initiale des taux normalisés de glycosaminoglycane urinaire (uGAG) aux semaines 14, 27, 40 et 53
Délai: BASELINE, semaines 14, 27, 40 et 53
L'UGAG normalisé a été analysé à l'aide de tests d'urine. Les niveaux UGAG ont été normalisés à la créatinine d'urine et ont été signalés sous forme de glycosaminoglycane de microgramme (GAG) par milligramme créatinine (μg de créatinine GAG ​​/ mg).
BASELINE, semaines 14, 27, 40 et 53
Changement par rapport à la ligne de base du score JROM (global Joint Range of Motion) aux semaines 27 et 53
Délai: Référence, semaines 27 et 53
La mobilité conjointe passive est définie comme l'amplitude des mouvements des articulations de l'épaule, du coude, du poignet, de la hanche, du genou et de la cheville, comme évalué par un médecin expert en utilisant la méthode de la goniométrie universelle. Le JROM global (% de l'amplitude normale de mouvement) est la moyenne de 11 rapports multipliés par 100. Les rapports sont les moyennes gauche / droite de l'amplitude passive de mouvement dans les épaules (flexion / extension, enlèvement, rotation interne / externe), coude (flexion / extension), poignet (flexion / extension), index (flexion / extension [conjoint métacarpophalangien combiné , Joint interphalangien proximal, mouvement articulation interphalangien distal]), la hanche (flexion / extension, abduction, rotation interne / externe), genou (flexion / extension) et cheville (dorsiflexion) divisée par la plage normale (American Academy of Orthopedic Surgeons and American Medical Association).
Référence, semaines 27 et 53
Changement de la ligne de base dans le paramètre anthropométrique: hauteur aux semaines 27 et 53
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
Le changement par rapport à la référence en hauteur (centimètres [cm]) a été évalué chez les participants moins que (<) 18 ans.
Baseline, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la ligne de base dans le paramètre anthropométrique: poids aux semaines 27 et 53
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
Le changement par rapport au poids de base (kilogrammes [kg]) a été évalué chez tous les participants.
Baseline, semaines 27 et 53
La qualité de vie liée à la santé (HRQOL) basée sur le changement par rapport à la référence dans les résultats du domaine de l'échelle de compréhension clinique (HS-FOCUS) du syndrome de Hunter
Délai: Baseline, semaines 27 et 53
HS-FOCUS est développé comme mesure spécifique à la maladie de l'impact du syndrome de Hunter sur le HRQL. Le HS-Focus est conçu pour recueillir des informations sur la vie quotidienne et le bien-être du participant, la satisfaction à l'égard du traitement et les hospitalisations, ainsi que sur l'impact du syndrome de Hunter sur la qualité de vie générale des participants. HS-Focus comprend 2 composants validés: une version parentale et une version autodéclarée des participants pour les plus de 12 ans. Le questionnaire HS-FOCUS (version raccourci) possède 5 domaines de fonction (marche / position, adhérence / portée, école / travail, activités et respiration). Les éléments sont notés en utilisant une échelle de réponse de 0 à 3, 0 signifiant une capacité à remplir les fonctions liées à l'activité «sans aucune difficulté» et 3 dénotant le plus grand handicap. Des scores plus élevés sur chaque domaine indiquent une plus grande handicap.
Baseline, semaines 27 et 53
Changement par rapport à la ligne de base dans la HRQoL basée sur les scores de domaine du questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfance (CHAQ)
Délai: Référence, semaines 27 et 53
Le CHAQ a été initialement développé pour évaluer l'arthrite juvénile idiopathique, du point de vue du parent ou du participant, et a déjà été appliqué à d'autres maladies chroniques invalidantes telles que le syndrome de Hunter. Il s'agit d'un instrument de 30 éléments qui mesure la capacité fonctionnelle et l'indépendance dans les activités de la vie quotidienne dans huit domaines : s'habiller et se toiletter, se lever, manger, marcher, atteindre, saisir, hygiène et activités. Pour chaque domaine, il existe une échelle de difficulté à 4 niveaux notée de 0 à 3, 0 correspondant à « sans aucune difficulté » et 3 à « incapable de faire ». Des scores plus élevés dans chaque domaine indiquent un plus grand handicap.
Référence, semaines 27 et 53

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 avril 2022

Achèvement primaire (Réel)

6 avril 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

18 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2021

Première publication (Réel)

27 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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