Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leku Elaprase u dzieci i dorosłych z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza II) w Indiach

18 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Prospektywne, wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte, interwencyjne badanie fazy IV w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności sulfatazy iduronianu (r-DNA pochodzenia) (Elaprase™) w indyjskiej populacji dzieci i dorosłych z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza II)

Głównym celem tego badania jest poznanie profilu bezpieczeństwa leku Elaprase u indyjskich dzieci i dorosłych z zespołem myśliwego.

Uczestnicy będą otrzymywać lek Elaprase raz w tygodniu przez okres 3 godzin, który może zostać skrócony do 1 godziny, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego badanie. Uczestnicy będą musieli odwiedzać klinikę co tydzień w czasie trwania badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • Kolkata, Indie, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indie, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • JK Lone Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, którzy nie otrzymywali wcześniej leku Elaprase (i nie uczestniczyli w żadnym innym programie w momencie włączenia do badania i w okresie badania) w dowolnym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Huntera na podstawie następujących udokumentowanych kryteriów biochemicznych i genetycznych:

    • Udokumentowany niedobór aktywności enzymu 2-sulfatazy iduronianu (IDS [12S]) mniejszy niż lub równy 10 procent (%) dolnej granicy zakresu normy mierzonej w osoczu, fibroblastach lub leukocytach (na podstawie normalnego zakresu pomiaru laboratorium).
    • Normalny poziom aktywności enzymatycznej jednej innej sulfatazy mierzony w osoczu, fibroblastach lub leukocytach (na podstawie normalnego zakresu laboratorium pomiarowego).
    • Uczestnik ma udokumentowaną mutację w genie IDS.
  • W opinii badacza uczestnik lub rodzice/opiekunowie uczestnika są w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
  • Uczestnik lub, w stosownych przypadkach, jego rodzice/opiekunowie/upoważniony przedstawiciel prawny (LAR) podpisuje i datuje pisemny formularz świadomej zgody oraz wszelkie wymagane upoważnienia do zachowania prywatności przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania. Jeśli uczestnik biorący udział w tym badaniu ma więcej niż (>=) 7 lat i mniej niż (<) 18 lat, podpisuje i opatruje formularz zgody.
  • Uczestnik płci męskiej, który nie jest sterylizowany i jest aktywny seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, wyraża zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji (np. Należy również doradzić partnerce uczestnika płci męskiej, aby stosowała wysoce skuteczną/skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Uczestniczka w wieku rozrodczym, która jest aktywna seksualnie z niesterylizowanym partnerem płci męskiej, wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik otrzymał kiedykolwiek przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub przeszczep szpiku kostnego.
  • Uczestnik nie jest w stanie przestrzegać protokołu, na przykład nie współpracuje z harmonogramem protokołu, odmawia zgody na wszystkie procedury badania, nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innych powodów jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami badacza.
  • Uczestnik cierpi na jakiekolwiek choroby współistniejące (w tym zaburzenia czynności wątroby, ostre lub przewlekłe) lub ma jakiekolwiek inne obserwacje kliniczne lub historię podczas badania przesiewowego, które kolidowałyby z celami badania zgodnie z oceną badacza.
  • Uczestnik ma przewlekłą chorobę nerek z szacowaną szybkością filtracji kłębuszkowej mniejszą niż 15 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) i/lub jest na dializie.
  • Uczestnik jest członkiem najbliższej rodziny, pracownikiem ośrodka badawczego lub pozostaje w stosunku zależności z pracownikiem ośrodka badawczego, który jest zaangażowany w prowadzenie tego badania (np. małżonek, rodzic, dziecko, rodzeństwo) lub może wyrazić zgodę pod przymusem.
  • Uczestnik ma historię nadwrażliwości lub alergii na związki pokrewne, w tym na wszelkie powiązane substancje pomocnicze.
  • W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę przed wzięciem udziału w tym badaniu, w trakcie badania; lub zamiarem dawstwa komórek jajowych w tym okresie.
  • Jeśli jest to mężczyzna, uczestnik zamierza oddać nasienie w trakcie tego badania.
  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym lub otrzymał jakikolwiek badany związek lub nieobjętą badaniem sulfatazę iduronianu beta w ciągu ostatnich 30 dni przed wyrażeniem świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Elapraza 0,5 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali pojedynczą dawkę elaprazy 0,5 miligramów na kilogram (mg/kg) wlew IV co tydzień od tygodnia 1 (dzień 1) do końca leczenia (EOT) w 52 tygodniu.
Biologiczny: Elaprase
Wlew dożylny leku Elaprase.
Inne nazwy:
  • Sulfaza iduronianu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczeniem pojawiającym się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES), poważnymi Teae, przerwaniem z powodu Teaes i śmierci
Ramy czasowe: Od początku badania leku do 53 tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zostało zdefiniowane jako każde niezdolne zdarzenie medyczne u uczestnika dochodzenia klinicznego podawanego leku; Niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (przykład, klinicznie istotna nieprawidłowa wartość laboratoryjna), objawem lub chorobą tymczasowo związaną z stosowaniem leku, niezależnie od tego, czy uważa się go za związany z lekiem. Poważny Teae został zdefiniowany jako każde niezdolne zdarzenie medyczne, które przy każdej dawce powoduje: śmierć; jest zagrażające życiu: wymaga hospitalizacji szpitalnej lub wynika z przedłużenia istniejącej hospitalizacji; trwałe lub znaczące niepełnosprawność/niezdolność; prowadzi do wrodzonej wady anomalii/wrodzonej lub jest ważnym zdarzeniem medycznym. Zgłaszana jest liczba uczestników z Teaes, poważnymi Teae, zaprzestaniem z powodu Teaes i śmierci.
Od początku badania leku do 53 tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły niepożądane reakcje na leki (ADR)
Ramy czasowe: Od początku badania leku do 53 tygodnia
ADR zdefiniowano jako odpowiedź na lek, który był szkodliwy i niezamierzony, i który wystąpił w dawkach zwykle stosowanych u ludzi do profilaktyki, diagnozy lub leczenia choroby lub w celu modyfikacji funkcji fizjologicznej.
Od początku badania leku do 53 tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły reakcje związane z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 53. tygodnia
IRR zdefiniowano jako AE, który został oceniony jako przynajmniej związany z leczeniem elaprazą i wystąpił podczas infuzji lub do 24 godzin po infuzji.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 53. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w procentowej natężonej pojemności życiowej (%FVC) w 27. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
FVC to ilość powietrza, która może zostać na siłę wydychana z płuc po wzięciu najgłębszego możliwego oddechu, mierzona metodą spirometryczną. FVC jest miarą czynności oddechowej.
Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w 27. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
6MWT to odległość przebyta w czasie 6 minut i jest miarą fizycznej wydolności funkcjonalnej wyznaczanej na trasie marszu.
Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźnika masy lewej komory serca (LVMI) w 27. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
LVMI serca mierzono za pomocą dwuwymiarowej (2D) echokardiografii. LVMI serca to masa lewej komory (LVM) w gramach indeksowana do powierzchni ciała (BSA) w metrach kwadratowych (m^2). LVMI serca (w gramach na metr kwadratowy [g/m^2]) = LVM podzielone przez BSA.
Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana od wartości wyjściowej we frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w tygodniach 27 i 53
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
LVEF mierzono za pomocą echokardiografii 2D i uznawano za wystarczająco czuły pomiar do oceny wszelkich zmian w czynności serca.
Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana objętości wątroby w stosunku do wartości wyjściowych w 27. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Objętość wątroby określono za pomocą ultrasonografii (USG).
Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana od wartości wyjściowej objętości śledziony w tygodniach 27 i 53
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Objętość śledziony określono przez USG.
Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową znormalizowanego poziomu glikozaminoglikanu w moczu (uGAG) w 14., 27., 40. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 14, 27, 40 i 53
Znormalizowany UGAG analizowano za pomocą testu moczu. Poziomy UGAG znormalizowano do kreatyniny w moczu i zgłaszano jako glikozaminoglikan (GAG) na miligram kreatyniny (μg GAG/mg kreatynina).
Wartość wyjściowa, tygodnie 14, 27, 40 i 53
Zmiana wyniku w globalnym zakresie ruchu stawów (JROM) w stosunku do wartości wyjściowych w 27. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Pasywna mobilność stawów jest definiowana jako zakres ruchu ramion, łokcia, nadgarstka, biodra, kolana i kostki, jak oceniono jeden lekarz ekspertów przy użyciu uniwersalnej metody goniometrii. Globalny JROM (% normalnego zakresu ruchu) jest średnią 11 współczynników pomnożonych przez 100. Stosunki są lewymi/prawymi środkami pasywnego zakresu ruchu w ramieniu (zgięcie/przedłużenie, uprowadzenie, rotacja wewnętrzna/zewnętrzna), łokieć (zgięcie/przedłużenie), nadgarstek (zgięcie/przedłużenie), palcem wskazującym (zgięcie/przedłużenie [łącznie staw metakarpofalangealemowy , proksymalne staw międzypalanowowy, dystalny ruch stawu międzypalanowowego]), bioder (zgięcie/przedłużenie, uprowadzenie, obrót wewnętrzny/zewnętrzny), kolano (zgięcie/przedłużenie) i kostka (zgięcie grzbietowe) podzielone przez normalny zasięg (American Academy of Orthopeedic Chiurgeons i American Medical Association).
Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana od wartości wyjściowej parametru antropometrycznego: wysokość w tygodniach 27 i 53
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmianę wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową (centymetry [cm]) oceniano u uczestników w wieku poniżej (<) 18 lat.
Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru antropometrycznego: masa ciała w 27. i 53. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana od wartości wyjściowej (kilogramy [kg]) oceniono u wszystkich uczestników.
Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Jakość życia związana ze stanem zdrowia (HRQoL) w oparciu o zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie wyników w zakresie zespołu Huntera – wyniki funkcjonalne w skali zrozumienia klinicznego (HS-FOCUS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Focus HS jest opracowywany jako specyficzna dla choroby miara wpływu zespołu Huntera na HRQL. HS-Focus ma na celu gromadzenie informacji na temat codziennego życia i dobrego samopoczucia uczestnika, satysfakcji z leczenia i hospitalizacji, a także o tym, jak zespół Huntera wpływa na ogólną jakość życia uczestnika. HS-Focus zawiera 2 zatwierdzone komponenty: wersja nadrzędna i wersja zgłaszana przez uczestnika dla osób w wieku powyżej 12 lat. Kwestionariusz HS-Focus (skrócona wersja) ma 5 domen funkcyjnych (chodzenie/stojąc, przyczepność/zasięg, szkoła/praca, zajęcia i oddychanie). Elementy są oceniane przy użyciu skali odpowiedzi od 0 do 3, przy czym 0 oznacza zdolność do uzupełnienia funkcji związanych z aktywnością „bez żadnych trudności”, a 3 oznacza najwyższą niepełnosprawność. Wyższe wyniki w każdej domenie wskazują na większą niepełnosprawność.
Wartość wyjściowa, tygodnie 27 i 53
Zmiana od wartości wyjściowej w HRQOL w oparciu o wyniki domeny w zakresie oceny zdrowia w dzieciństwie (CHAQ)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 27 i 53
Chaq został początkowo opracowany do oceny młodocianego idiopatycznego zapalenia stawów, z perspektywy rodzica lub uczestnika, i wcześniej zastosowano go do innych przewlekłych warunków niepełnosprawnych, takich jak zespół Huntera. Jest to 30-elementowy instrument, który mierzy zdolność funkcjonalną i niezależność w czynnościach codziennego życia w ośmiu domenach: ubieranie się i pielęgnacja, powstanie, jedzenie, chodzenie, zasięg, przyczepność, higiena i zajęcia. Dla każdej domeny istnieje 4-poziomowa skala trudności, która jest oceniana od 0 do 3, z 0 odpowiadającymi „bez żadnej trudności” i 3 do „niezdolnej do zrobienia”. Wyższe wyniki w każdej domenie wskazują na większą niepełnosprawność.
Linia bazowa, tygodnie 27 i 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj