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Eine Studie zu Elaprase bei Kindern und Erwachsenen mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose II) in Indien

18. Dezember 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine prospektive, multizentrische, einarmige, offene, interventionelle Phase-IV-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Idursulfase (r-DNA-Ursprung) (Elaprase™) bei indischen Kindern und Erwachsenen mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose II)

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, mehr über das Sicherheitsprofil von Elaprase bei indischen Kindern und Erwachsenen mit Hunter-Syndrom zu erfahren.

Die Teilnehmer erhalten Elaprase einmal pro Woche über einen Zeitraum von 3 Stunden, der nach Festlegung durch den Studienarzt auf 1 Stunde verkürzt werden kann. Während der Dauer der Studie müssen die Teilnehmer die Klinik wöchentlich aufsuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indien, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • JK Lone Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Elaprase-naive Teilnehmer (und die zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung und während des Studienzeitraums nicht an einem anderen Programm teilnehmen) jeden Alters mit bestätigter Diagnose des Hunter-Syndroms basierend auf den folgenden dokumentierten biochemischen und genetischen Kriterien:

    • Dokumentierter Mangel an Iduronat-2-Sulfatase (IDS [12S])-Enzymaktivität von weniger als oder gleich 10 Prozent (%) der unteren Grenze des Normalbereichs, gemessen in Plasma, Fibroblasten oder Leukozyten (basierend auf dem normalen Messbereich). Labor).
    • Ein normaler Enzymaktivitätsgrad einer anderen Sulfatase, gemessen in Plasma, Fibroblasten oder Leukozyten (basierend auf dem normalen Messbereich des Labors).
    • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Mutation im IDS-Gen.
  • Nach Ansicht des Prüfers sind der Teilnehmer oder seine Eltern/Erziehungsberechtigten in der Lage, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
  • Der Teilnehmer oder gegebenenfalls seine Eltern/Erziehungsberechtigten/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) unterzeichnen und datieren vor Beginn eines Studienverfahrens eine schriftliche Einverständniserklärung und alle erforderlichen Datenschutzgenehmigungen. Wenn der an dieser Studie teilnehmende Teilnehmer älter als oder gleich (>=) 7 Jahre und jünger als (<) 18 Jahre ist, unterzeichnet und datiert er ein Einverständnisformular.
  • Ein männlicher Teilnehmer, der nicht sterilisiert und sexuell aktiv mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter ist, erklärt sich ab der Unterzeichnung der Einverständniserklärung während der gesamten Dauer der Studie damit einverstanden, eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung (z. B. Kondom mit oder ohne Spermizid) anzuwenden. Auch die Partnerin eines männlichen Teilnehmers sollte darauf hingewiesen werden, eine hochwirksame/wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Eine Teilnehmerin im gebärfähigen Alter, die mit einem nicht sterilisierten männlichen Partner sexuell aktiv ist, erklärt sich mit der Unterzeichnung einer Einverständniserklärung während der gesamten Dauer der Studie bereit, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) oder eine Knochenmarktransplantation erhalten.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. weil er nicht mit dem Protokollplan kooperiert, sich weigert, allen Studienabläufen zuzustimmen, nicht in der Lage ist, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es aus anderen Gründen unwahrscheinlich ist, dass er die Studie abschließen wird, wie vom Prüfer festgelegt.
  • Der Teilnehmer leidet an komorbiden Erkrankungen (einschließlich akuter oder chronischer Leberfunktionsstörung) oder hat während der Screening-Untersuchung eine andere klinische Beobachtung oder Vorgeschichte, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Ziele der Studie beeinträchtigen würde.
  • Der Teilnehmer hat eine chronische Nierenerkrankung mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate von weniger als 15 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73). m^2) und/oder ist auf Dialyse.
  • Der Teilnehmer ist ein unmittelbares Familienmitglied, ein Mitarbeiter des Studienzentrums oder steht in einer Abhängigkeitsbeziehung zu einem Mitarbeiter des Studienzentrums, der an der Durchführung dieser Studie beteiligt ist (z. B. Ehepartner, Elternteil, Kind, Geschwister) oder kann unter Zwang zustimmen.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Allergien gegen verwandte Verbindungen, einschließlich aller damit verbundenen Hilfsstoffe.
  • Wenn die Teilnehmerin weiblich ist, ist sie schwanger oder stillt oder beabsichtigt schwanger zu werden, bevor sie an dieser Studie teilnimmt, während der Studie; oder beabsichtigen, während dieses Zeitraums Eizellen zu spenden.
  • Wenn der Teilnehmer männlich ist, beabsichtigt er, im Verlauf dieser Studie Sperma zu spenden.
  • Der Teilnehmer hat an einer anderen klinischen Studie teilgenommen oder innerhalb der letzten 30 Tage vor der Einwilligung nach Aufklärung ein Prüfpräparat oder ein nicht in Prüfpräparaten befindliches Idursulfase Beta erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Elaprase 0,5 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten jede Woche eine einzelne Dosis von 0,5 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) IV -Infusion von Woche 1 (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung (EOT) in Woche 52.
Biologisch: Elaprase
Elaprase IV -Infusion.
Andere Namen:
  • Idursulfase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegende Tee, Absetzen aufgrund von Teee und Tod
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 53
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer verabreichte ein Medikament; Es muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung haben. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (Beispiel, ein klinisch signifikanter abnormaler Laborwert), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbundenes Krankheitswerts sein, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel verbunden ist oder nicht. Ein schwerwiegender Tee wurde definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis, das in jeder Dosis zu einem Tod führt; ist lebensbedrohlich: Erfordert stationäre Krankenhausaufenthalte oder führt zu einer Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; führt zu einem angeborenen Anomalie-/Geburtsfehler oder ist ein wichtiges medizinisches Ereignis. Anzahl der Teilnehmer mit Tee, schwerwiegenden Tee, Absetzen aufgrund von Tee und Tod werden gemeldet.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 53
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW)
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 53
Ein ADR wurde als Reaktion auf ein Medikament definiert, das schädlich und unbeabsichtigt war und in Dosen auftrat, die normalerweise beim Menschen zur Prophylaxe, Diagnose oder Therapie der Krankheit oder zur Modifikation der physiologischen Funktion verwendet wurden.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 53
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRRS)
Zeitfenster: Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Woche 53
Als IRR wurde ein UE definiert, das zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit der Behandlung mit Elaprase stand und während einer Infusion oder bis zu 24 Stunden nach der Infusion auftrat.
Von Beginn der Studienmedikamentenverwaltung bis zur Woche 53

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie in den Wochen 27 und 53 von prozentualer prozentualer erzwungener Vitalkapazität (%FVC)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 27 und 53
FVC ist die Luftmenge, die nach dem tiefstmöglichen Atemzug gewaltsam aus Ihrer Lunge ausgeatmet werden kann, gemessen an der Spirometrie. FVC ist ein Maß für die Atemfunktion.
Grundlinie, Wochen 27 und 53
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
6MWT ist die über einen Zeitraum von 6 Minuten zurückgelegte Strecke und ein Maß für die körperliche Leistungsfähigkeit, die auf einer Gehstrecke ermittelt wird.
Ausgangswert, Woche 27 und 53
Änderung des kardialen linksventrikulären Massenindex (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
Der kardiale LVMI wurde mittels zweidimensionaler (2D) Echokardiographie gemessen. Der kardiale LVMI ist die linksventrikuläre Masse (LVM) in Gramm im Verhältnis zur Körperoberfläche (BSA) in Quadratmetern (m^2). Herz-LVMI (in Gramm pro Quadratmeter [g/m^2]) = LVM dividiert durch BSA.
Ausgangswert, Woche 27 und 53
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
Die LVEF wurde mittels 2D-Echokardiographie gemessen und gilt als ausreichend empfindliches Maß zur Beurteilung etwaiger Veränderungen der Herzfunktion.
Ausgangswert, Woche 27 und 53
Wechseln Sie in den Wochen 27 und 53 vom Ausgangswert im Lebervolumen
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 27 und 53
Das Lebervolumen wurde mittels Ultraschall (USG) bestimmt.
Grundlinie, Wochen 27 und 53
Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
Das Milzvolumen wurde von USG bestimmt.
Ausgangswert, Woche 27 und 53
Wechseln Sie in Woche 14, 27, 40 und 53 von Ausgangswert in normalisierten Uringlycosaminoglycan (UGAG)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 14, 27, 40 und 53
Das normalisierte UGAG wurde unter Verwendung von Urintests analysiert. Die UGAG -Spiegel wurden auf Urinkreatinin normalisiert und als Mikrogramm -Glycosaminoglycan (GAG) pro Milligramm -Kreatinin (μg Gag/mg Kreatinin) berichtet.
Grundlinie, Wochen 14, 27, 40 und 53
Änderung des JROM-Scores (Global Joint Range of Motion) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 27 und 53
Unter passiver Gelenkbeweglichkeit versteht man den Bewegungsumfang der Schulter-, Ellbogen-, Handgelenk-, Hüft-, Knie- und Sprunggelenke, der von einem erfahrenen Arzt mithilfe der universellen Goniometriemethode beurteilt wird. Der globale JROM (% des normalen Bewegungsbereichs) ist der Durchschnitt von 11 Verhältnissen multipliziert mit 100. Verhältnisse sind links/rechts Mittel des passiven Bewegungsbereichs in Schulter (Flexion/Extension, Abduktion, Innen-/Außenrotation), Ellenbogen (Flexion/Extension), Handgelenk (Flexion/Extension), Zeigefinger (Flexion/Extension [kombiniertes Metacarpophalangealgelenk]). , proximales Interphalangealgelenk, Bewegung des distalen Interphalangealgelenks]), Hüfte (Flexion/Extension, Abduktion, Innen-/Außenrotation), Knie (Flexion/Extension) und Knöchel (Dorsalflexion) geteilt durch den Normalbereich (American Academy of Orthopaedic Surgeons und American Medical Association).
Grundlinie, Wochen 27 und 53
Änderung des anthropometrischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Körpergröße in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
Die Änderung der Höhe in der Höhe (Zentimeter [cm]) wurde bei Teilnehmern weniger als (<) 18 Jahre alt bewertet.
Ausgangswert, Woche 27 und 53
Wechseln Sie vom Ausgangswert im anthropometrischen Parameter: Gewicht in den Wochen 27 und 53
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 27 und 53
Bei allen Teilnehmern wurde die Gewichtsveränderung (Kilogramm [kg]) gegenüber dem Ausgangswert bewertet.
Grundlinie, Wochen 27 und 53
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) basierend auf der Veränderung der Hunter-Syndrom-Funktionsergebnisse für die Domänenwerte der Clinical Understanding Scale (HS-FOCUS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
HS-FOCUS wurde als krankheitsspezifisches Maß für die Auswirkung des Hunter-Syndroms auf die HRQL entwickelt. Der HS-FOCUS soll Informationen über das tägliche Leben und Wohlbefinden des Teilnehmers, seine Zufriedenheit mit der Behandlung und Krankenhausaufenthalten sowie darüber sammeln, wie sich das Hunter-Syndrom auf die allgemeine Lebensqualität des Teilnehmers auswirkt. HS-FOCUS umfasst zwei validierte Komponenten: eine Elternversion und eine von den Teilnehmern selbst gemeldete Version für Personen über 12 Jahre. Der HS-FOCUS-Fragebogen (gekürzte Version) verfügt über 5 Funktionsbereiche (Gehen/Stehen, Greifen/Reichweite, Schule/Arbeit, Aktivitäten und Atmung). Die Punkte werden anhand einer Antwortskala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 die Fähigkeit bedeutet, die aktivitätsbezogenen Funktionen „ohne Schwierigkeiten“ zu erfüllen, und 3 die höchste Behinderung bedeutet. Höhere Werte in jeder Domäne weisen auf eine größere Behinderung hin.
Ausgangswert, Woche 27 und 53
Änderung von Ausgangswert in der HRQOL basierend auf dem Fragebogen (Chaq) -Domänen -Scores für Kindergesundheitsbewertung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 27 und 53
Der CHAQ wurde ursprünglich zur Beurteilung der juvenilen idiopathischen Arthritis aus der Sicht der Eltern oder Teilnehmer entwickelt und wurde zuvor auch auf andere chronisch behindernde Erkrankungen wie das Hunter-Syndrom angewendet. Es handelt sich um ein 30-Punkte-Instrument, das die Funktionsfähigkeit und Unabhängigkeit bei Aktivitäten des täglichen Lebens in acht Bereichen misst: Anziehen und Pflegen, Aufstehen, Essen, Gehen, Reichweite, Griff, Hygiene und Aktivitäten. Für jeden Bereich gibt es eine 4-stufige Schwierigkeitsskala, die von 0 bis 3 bewertet wird, wobei 0 „ohne jegliche Schwierigkeit“ und 3 „nicht möglich“ bedeutet. Höhere Werte in jeder Domäne weisen auf eine größere Behinderung hin.
Ausgangswert, Woche 27 und 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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