Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Elaprase hos barn och vuxna med Hunter Syndrome (Mucopolysaccharidosis II) i Indien

18 december 2024 uppdaterad av: Takeda

En prospektiv, multicenter, enarmad, öppen, interventionell fas IV-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av idursulfas (r-DNA-ursprung) (Elaprase™) i indiska pediatriska och vuxna populationer med Hunters syndrom (mukopolysackaridos II)

Huvudsyftet med denna studie är att lära sig mer om säkerhetsprofilen för Elaprase hos indiska barn och vuxna med hunter syndrome.

Deltagarna kommer att få Elaprase en gång i veckan under en 3-timmarsperiod som kan reduceras till 1 timme enligt bestämt av studieläkaren. Deltagarna kommer att behöva besöka kliniken varje vecka under studiens varaktighet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indien, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • JK Lone Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga Elaprase-naiva deltagare (och som inte ingår i något annat program vid tidpunkten för studieregistreringen och under studieperioden) oavsett ålder med bekräftad diagnos av Hunters syndrom baserat på följande dokumenterade biokemiska och genetiska kriterier:

    • Dokumenterad brist på enzymaktivitet iduronat 2-sulfatas (IDS [12S]) som är mindre än eller lika med 10 procent (%) av den nedre gränsen för normalintervallet mätt i plasma, fibroblaster eller leukocyter (baserat på normala mätområden laboratorium).
    • En normal enzymaktivitetsnivå för ett annat sulfatas mätt i plasma, fibroblaster eller leukocyter (baserat på normala mätlaboratorier).
    • Deltagaren har en dokumenterad mutation i IDS-genen.
  • Enligt utredarens uppfattning är deltagaren eller deltagarens föräldrar/vårdnadshavare kapabla att förstå och följa protokollkrav.
  • Deltagaren eller, i förekommande fall, deltagarens föräldrar/vårdnadshavare/rättsligt auktoriserade ombud (LAR) undertecknar och daterar ett skriftligt, informerat samtyckesformulär och eventuellt erforderligt integritetstillstånd innan eventuella studieförfaranden inleds. Om deltagaren som deltar i denna studie är större än eller lika med (>=) 7 år och yngre än (<) 18 år undertecknar och daterar en samtyckesblankett.
  • En manlig deltagare som är icke-steriliserad och sexuellt aktiv med en kvinnlig partner i fertil ålder samtycker till att använda barriärpreventivmetod (exempelvis kondom med eller utan spermiedödande medel) från att underteckna ett informerat samtycke under hela studien. Den kvinnliga partnern till en manlig deltagare bör också rådas att använda en mycket effektiv/effektiv preventivmetod.
  • En kvinnlig deltagare i fertil ålder som är sexuellt aktiv med en icke-steriliserad manlig partner samtycker till att använda en mycket effektiv preventivmetod från undertecknandet av informerat samtycke under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har fått hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) eller en benmärgstransplantation när som helst.
  • Deltagaren kan inte följa protokollet, till exempel inte samarbetar med protokollschemat, vägran att gå med på alla studieprocedurer, oförmåga att återkomma för säkerhetsutvärderingar eller är på annat sätt osannolikt att slutföra studien, enligt utredarens bedömning.
  • Deltagaren lider av några komorbida tillstånd (inklusive nedsatt leverfunktion, akut eller kronisk) eller har någon annan klinisk observation eller historia under screeningundersökningen, vilket skulle störa studiens syften enligt utredarens bedömning.
  • Deltagaren har en kronisk njursjukdom med en uppskattad glomerulär filtreringshastighet på mindre än 15 milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) och/eller är i dialys.
  • Deltagaren är en närmast familjemedlem, studieplatsanställd eller är i ett beroendeförhållande med en studieplatsanställd som är involverad i genomförandet av denna studie (exempel, make, förälder, barn, syskon) eller kan ge sitt samtycke under tvång.
  • Deltagaren har en historia av överkänslighet eller allergier mot relaterade föreningar inklusive eventuella associerade hjälpämnen.
  • Om hon är kvinna är deltagaren gravid eller ammar eller avser att bli gravid innan hon deltar i denna studie, under studien; eller avser att donera ägg under en sådan tidsperiod.
  • Om man är avser deltagaren att donera spermier under studiens gång.
  • Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie eller erhållit någon undersökningssubstans eller icke-utredande idursulfas beta inom de senaste 30 dagarna före informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Elaprase 0,5 mg/kg
Deltagarna fick en enda dos av ELAPRASE 0,5 milligram per kilo (mg/kg) IV -infusion varje vecka från vecka 1 (dag 1) upp till slutet av behandlingen (EOT) vid vecka 52.
Biologisk: Elaprase
ELAPRASE IV -infusion.
Andra namn:
  • Idursulfas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent biverkningar (TEAES), allvarliga teer, avbrott på grund av tees och död
Tidsram: Från början av studiedrogadministrationen fram till vecka 53
En biverkning (AE) definierades som alla otillbörliga medicinska förekomster i en klinisk undersökning som administrerade ett läkemedel; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling. En AE kan därför vara alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (exempel, ett kliniskt signifikant onormalt laboratorievärde), symptom eller sjukdom som tillfälligt förknippas med användningen av ett läkemedel oavsett om det anses vara relaterat till läkemedlet eller inte. En allvarlig Tea definierades som alla otillbörliga medicinska förekomster som vid alla doser resulterar i: död; är livshotande: kräver sjukhusinläggning eller resulterar i förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; leder till en medfödd anomali/födelsedefekt eller är en viktig medicinsk händelse. Antal deltagare med tees, allvarliga teer, avbrott på grund av tees och död rapporteras.
Från början av studiedrogadministrationen fram till vecka 53
Antal deltagare med biverkningar (ADR)
Tidsram: Från början av studiedrogadministrationen fram till vecka 53
En ADR definierades som ett svar på ett läkemedel som var skadligt och oavsiktligt, och som inträffade vid doser som normalt användes hos människor för profylax, diagnos eller terapi av sjukdom eller för modifiering av fysiologisk funktion.
Från början av studiedrogadministrationen fram till vecka 53
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IRR)
Tidsram: Från början av studiedrogadministrationen fram till vecka 53
En IRR definierades som en AE som hade bedömts som åtminstone möjligen relaterad till behandling med Elaprase och inträffade under en infusion eller upp till 24 timmar efter infusion.
Från början av studiedrogadministrationen fram till vecka 53

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i procent tvångs vital kapacitet (%FVC) vid veckorna 27 och 53
Tidsram: Baslinje, vecka 27 och 53
FVC är den mängd luft som med tvång kan andas ut från dina lungor efter att ha tagit djupaste andetag som möjligt, mätt med spirometri. FVC är ett mått på andningsfunktionen.
Baslinje, vecka 27 och 53
Ändring från baslinjen i 6 minuters gångtest (6MWT) vid vecka 27 och 53
Tidsram: Baslinjen, veckor 27 och 53
6MWT är den sträcka som tillryggalagts under en tid av 6 minuter och är ett mått på fysisk funktionsförmåga som bestäms på en gångbana.
Baslinjen, veckor 27 och 53
Ändra från baslinjen i hjärtindex för vänster ventrikulär massa (LVMI) vid veckorna 27 och 53
Tidsram: Baslinje, vecka 27 och 53
Hjärt LVMI mättes med 2-dimensionell (2D) ekokardiografi. Hjärt LVMI är den vänstra ventrikulära massan (LVM) i gram indexerad till kroppsytan (BSA), i kvadratmeter (M^2). Hjärt LVMI (i gram per kvadratmeter [G/M^2]) = LVM dividerat med BSA.
Baslinje, vecka 27 och 53
Ändra från baslinjen i vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) vid veckorna 27 och 53
Tidsram: Baslinjen, veckor 27 och 53
LVEF mättes med 2D -ekokardiografi och betraktades som ett tillräckligt känsligt mått för att utvärdera eventuella förändringar i hjärtfunktionen.
Baslinjen, veckor 27 och 53
Ändring från baslinjen i levervolym vid vecka 27 och 53
Tidsram: Baslinje, vecka 27 och 53
Levervolymen bestämdes med ultraljud (USG).
Baslinje, vecka 27 och 53
Ändra från baslinjen i mjältvolymen på veckorna 27 och 53
Tidsram: Baslinje, vecka 27 och 53
Mjältvolymen bestämdes av USG.
Baslinje, vecka 27 och 53
Förändring från baslinjen i normaliserade uringlykosaminoglykannivåer (uGAG) vid vecka 14, 27, 40 och 53
Tidsram: Baslinjen, veckor 14, 27, 40 och 53
Normaliserat uGAG analyserades med urintestning. UGAG-nivåerna normaliserades till urinkreatinin och rapporterades som mikrogram glykosaminoglykan (GAG) per milligram kreatinin (μg GAG/mg kreatinin).
Baslinjen, veckor 14, 27, 40 och 53
Förändring från baslinjen i Global Joint Range of Motion (JROM)-poäng vid vecka 27 och 53
Tidsram: Baslinje, vecka 27 och 53
Passiv ledmobilitet definieras som rörelseområdet för axel-, armbågs-, handleden, höft-, knä- och fotleden, enligt bedömning av en expertläkare med användning av universell goniometri -metod. Global JROM (% av det normala rörelseområdet) är genomsnittet av 11 förhållanden multiplicerade med 100. Förhållanden är vänster/höger sätt att passivt rörelseområde i axel (flexion/förlängning, bortförande, inre/extern rotation), armbåge (flexion/förlängning), handled (flexion/förlängning), pekfinger (flexion/förlängning [kombinerad metacarpophalangeal led , proximal interfalangeal led, distal interfalangeal ledrörelse]), höft (flexion/förlängning, bortförande, inre/extern rotation), knä (flexion/förlängning) och fotled (dorsiflexion) dividerat med normalområdet (American Academy of Orthopedic Surgeons and American Medical Association).
Baslinje, vecka 27 och 53
Ändra från baslinjen i antropometrisk parameter: Höjd vid veckorna 27 och 53
Tidsram: Baslinje, vecka 27 och 53
Förändring från baslinjen i höjd (centimeter [cm]) bedömdes hos deltagare under (<)18 år.
Baslinje, vecka 27 och 53
Ändring från baslinjen i antropometrisk parameter: vikt vid vecka 27 och 53
Tidsram: Baslinjen, veckor 27 och 53
Förändring från baslinjen i vikt (kilogram[kg]) bedömdes hos alla deltagare.
Baslinjen, veckor 27 och 53
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) baserat på förändring från baslinjen i Hunter Syndrome-Funktionella resultat för Clinical Understanding Scale (HS-Focus) -domänpoäng
Tidsram: Baslinjen, veckor 27 och 53
HS-FOCUS är utvecklat som ett sjukdomsspecifikt mått på effekten av Hunters syndrom på HRQL. HS-FOCUS är utformad för att samla information om deltagarens dagliga liv och välbefinnande, tillfredsställelse med behandlingen och sjukhusvistelser, samt om hur Hunters syndrom påverkar deltagarnas allmänna livskvalitet. HS-FOCUS innehåller två validerade komponenter: en överordnad version och en deltagare självrapporterad version för personer över 12 år. HS-FOCUS (förkortad version) frågeformuläret har 5 funktionsdomäner (gå/stående, grepp/räckvidd, skola/arbete, aktiviteter och andning). Objekt bedöms med hjälp av en svarsskala från 0 till 3, där 0 betecknar förmågan att utföra de aktivitetsrelaterade funktionerna "utan några svårigheter" och 3 betecknar högsta funktionshinder. Högre poäng på varje domän indikerar större funktionshinder.
Baslinjen, veckor 27 och 53
Ändra från baslinjen i HRQOL baserat på Domain Domain -poäng för barnhälsautvärdering (CHAQ)
Tidsram: Baslinjen, veckor 27 och 53
Chaq utvecklades initialt för att bedöma juvenil idiopatisk artrit, ur förälderns eller deltagarens perspektiv och har tidigare tillämpats på andra kroniska inaktiverande tillstånd såsom Hunter Syndrome. Det är ett 30-artikels instrument som mäter funktionell kapacitet och oberoende i aktiviteter i det dagliga livet över åtta domäner: klädsel och skötsel, uppstår, äter, går, räckvidd, grepp, hygien och aktiviteter. För varje domän finns det en svårighetsskala på 4 nivåer som görs från 0 till 3, med 0 motsvarande "utan några svårigheter" och 3 till "oförmögen att göra". Högre poäng på varje domän indikerar större funktionshinder.
Baslinjen, veckor 27 och 53

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 april 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

6 april 2024

Avslutad studie (Faktisk)

18 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2021

Första postat (Faktisk)

27 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera