Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Elaprase hos børn og voksne med Hunter Syndrom (Mucopolysaccharidosis II) i Indien

18. december 2024 opdateret af: Takeda

Et prospektivt, multicenter, enkeltarmet, åbent, interventionelt fase IV-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Idursulfase (r-DNA-oprindelse) (Elaprase™) i indisk pædiatrisk og voksen befolkning med Hunters syndrom (mucopolysaccharidosis II)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære mere om sikkerhedsprofilen af ​​Elaprase hos indiske børn og voksne med jægersyndrom.

Deltagerne vil modtage Elaprase én gang om ugen over en 3-timers periode, som kan reduceres til 1 time som bestemt af undersøgelsens læge. Deltagerne skal besøge klinikken ugentligt i løbet af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Indien, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • JK Lone Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige Elaprase-naive deltagere (og som ikke er en del af noget andet program på tidspunktet for studietilmelding og i løbet af undersøgelsesperioden) uanset alder med bekræftet diagnose af Hunter syndrom baseret på følgende dokumenterede biokemiske og genetiske kriterier:

    • Dokumenteret mangel på iduronat 2-sulfatase (IDS [12S]) enzymaktivitet på mindre end eller lig med 10 procent (%) af den nedre grænse for normalområdet målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (baseret på normalt måleområde laboratorium).
    • Et normalt enzymaktivitetsniveau for en anden sulfatase målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (baseret på normalområdet for målelaboratoriet).
    • Deltageren har en dokumenteret mutation i IDS-genet.
  • Efter undersøgerens opfattelse er deltageren eller deltagerens forældre/værger i stand til at forstå og overholde protokolkrav.
  • Deltageren eller, hvor det er relevant, deltagerens forældre/værger/juridisk repræsentant (LAR) underskriver og daterer en skriftlig, informeret samtykkeerklæring og enhver påkrævet privatlivsautorisation forud for påbegyndelsen af ​​eventuelle undersøgelsesprocedurer. Hvis deltageren, der deltager i denne undersøgelse, er større end eller lig med (>=) 7 år og under (<) 18 år, underskriver og daterer en samtykkeerklæring.
  • En mandlig deltager, som er ikke-steriliseret og seksuelt aktiv med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, indvilliger i at bruge barrierepræventionsmetode (f.eks. kondom med eller uden sæddræbende middel) fra at underskrive informeret samtykke under hele undersøgelsens varighed. Den kvindelige partner til en mandlig deltager bør også rådes til at bruge en yderst effektiv/effektiv præventionsmetode.
  • En kvindelig deltager i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktiv med en ikke-steriliseret mandlig partner, accepterer at bruge en yderst effektiv præventionsmetode fra underskrivelse af informeret samtykke gennem hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har til enhver tid modtaget hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller en knoglemarvstransplantation.
  • Deltageren er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. manglende samarbejdsvilje i forhold til protokolskema, afvisning af at acceptere alle undersøgelsesprocedurer, manglende evne til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer eller på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen, som bestemt af investigator.
  • Deltageren lider af en hvilken som helst comorbid tilstand (inklusive leverinsufficiens, akut eller kronisk) eller har nogen anden klinisk observation eller historie under screeningsundersøgelsen, som ville interferere med undersøgelsens formål i henhold til efterforskernes vurdering.
  • Deltageren har en kronisk nyresygdom med estimeret glomerulær filtrationshastighed på mindre end 15 milliliter pr. minut pr. 1,73 m2 (mL/min/1,73) m^2) og/eller er i dialyse.
  • Deltageren er et umiddelbar familiemedlem, ansat på studiestedet eller er i et afhængigt forhold til en medarbejder på studiestedet, som er involveret i udførelsen af ​​denne undersøgelse (eksempel, ægtefælle, forælder, barn, søskende) eller kan give samtykke under tvang.
  • Deltageren har en historie med overfølsomhed eller allergi over for beslægtede forbindelser, inklusive eventuelle tilknyttede hjælpestoffer.
  • Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid før deltagelse i denne undersøgelse under undersøgelsen; eller har til hensigt at donere æg i en sådan periode.
  • Hvis han er mand, har deltageren til hensigt at donere sæd i løbet af denne undersøgelse.
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie eller modtaget en undersøgelsesforbindelse eller ikke-undersøgelsesmæssig idursulfase beta inden for de seneste 30 dage før informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Elaprase 0,5 mg/kg
Deltagerne modtog en enkelt dosis elaprase 0,5 milligram pr. kilogram (mg/kg) IV-infusion hver uge fra uge 1 (dag 1) til slutningen af ​​behandlingen (EOT) i uge 52.
Biologisk: Elaprase
Elaprase IV infusion.
Andre navne:
  • Idursulfase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er, seponering på grund af TEAE'er og død
Tidsramme: Fra start af studiets lægemiddeladministration op til uge 53
En bivirkning (AE) blev defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et lægemiddel; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel, en klinisk signifikant unormal laboratorieværdi), symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det betragtes som relateret til lægemidlet. En seriøs tee blev defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, som i enhver dosis resulterer i: død; er livstruende: kræver indlæggelse af indlæggelse eller resulterer i forlængelse af eksisterende indlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne; fører til en medfødt afvigelse/fødselsdefekt eller er en vigtig medicinsk begivenhed. Antal deltagere med TEAE'er, seriøs tees, seponering på grund af TEAE'er og død rapporteres.
Fra start af studiets lægemiddeladministration op til uge 53
Antal deltagere med bivirkninger
Tidsramme: Fra start af studiets lægemiddeladministration op til uge 53
En bivirkning blev defineret som en reaktion på et lægemiddel, der var skadeligt og utilsigtet, og som opstod ved doser, der normalt anvendes hos mennesker til profylakse, diagnosticering eller behandling af sygdom eller til ændring af fysiologisk funktion.
Fra start af studiets lægemiddeladministration op til uge 53
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Fra start af studiets lægemiddeladministration op til uge 53
En IRR blev defineret som en AE, der var blevet vurderet som i det mindste muligvis relateret til behandling med elaprase og opstod under en infusion eller op til 24 timer efter infusion.
Fra start af studiets lægemiddeladministration op til uge 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procentvis tvungen vitalkapacitet (%FVC) i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uger 27 og 53
FVC er den mængde luft, der med magt kan udåndes fra dine lunger efter at have taget den dybeste åndedræt, målt ved spirometri. FVC er et mål for luftvejsfunktion.
Baseline, uger 27 og 53
Ændring fra baseline i 6 minutters gangtest (6MWT) i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
6MWT er den tilbagelagte distance over en tid på 6 minutter og er et mål for fysisk funktionsevne, som bestemmes på en gåbane.
Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i hjerteventrikulær masseindeks (LVMI) i uger 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uger 27 og 53
Hjerte-LVMI blev målt ved 2-dimensionel (2D) ekkokardiografi. Hjerte-LVMI er venstre ventrikelmasse (LVM) i gram indekseret til kropsoverfladeareal (BSA), i kvadratmeter (m^2). Hjerte-LVMI (i gram pr. kvadratmeter [g/m^2])=LVM divideret med BSA.
Baseline, uger 27 og 53
Skift fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i uger 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uger 27 og 53
LVEF blev målt ved 2D ekkokardiografi og betragtet som et tilstrækkeligt følsomt mål til at evaluere eventuelle ændringer i hjertefunktionen.
Baseline, uger 27 og 53
Ændring fra baseline i levervolumen i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
Levervolumen blev bestemt ved ultrasonografi (USG).
Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i miltvolumen i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
Miltvolumen blev bestemt ved USG.
Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i normaliseret urin glycosaminoglycan (uGAG) niveauer i uge 14, 27, 40 og 53
Tidsramme: Baseline, uger 14, 27, 40 og 53
Normaliseret UGAG blev analyseret under anvendelse af urintest. UGAG -niveauerne blev normaliseret til urinkreatinin og blev rapporteret som mikrogram glycosaminoglycan (GAG) pr. Milligram creatinin (μg Gag/Mg creatinin).
Baseline, uger 14, 27, 40 og 53
Ændring fra baseline i Global Joint Motion of Motion (JROM) score i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
Passiv ledmobilitet defineres som bevægelsesområdet for skulder-, albue-, håndleddet, hofte-, knæ- og ankelfugerne som vurderet af en ekspertlæge ved hjælp af universel goniometri -metode. Global JROM (% af det normale bevægelsesområde) er gennemsnittet af 11 forhold, der er ganget med 100. Forhold er venstre/rigtige midler til passiv bevægelsesområde i skulder (flexion/udvidelse, bortførelse, intern/ekstern rotation), albue (flexion/udvidelse), håndled (flexion/udvidelse), pegefinger (flexion/udvidelse [kombineret metacarpophalangeal led , proksimal interphalangeal led, distal interphalangeal ledbevægelse]), hofte (flexion/udvidelse, bortførelse, intern/ekstern rotation), knæ (flexion/udvidelse) og ankel (dorsiflexion) divideret med det normale område (American Academy of Ortopedic Surgeons and American Medical Association).
Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i antropometrisk parameter: Højde i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i højden (centimeter [cm]) blev vurderet hos deltagere under (<)18 år.
Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i antropometrisk parameter: Vægt i uge 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uger 27 og 53
Ændring fra baseline i vægt (kilogram[kg]) blev vurderet hos alle deltagere.
Baseline, uger 27 og 53
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) baseret på ændring fra baseline i Hunter-syndrom-funktionelle resultater for klinisk forståelse skala (HS-FOCUS) domænescore
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
HS-fokus er udviklet som sygdomsspecifikt mål for påvirkningen af ​​jægersyndrom på HRQL. HS-Focus er designet til at indsamle information om deltagerens daglige liv og velvære, tilfredshed med behandling og indlæggelser samt om, hvordan Hunter-syndrom påvirker deltagerens generelle livskvalitet. HS-Focus inkluderer 2 validerede komponenter: en forældreversion og en deltager-selvrapporteret version for dem over 12 år. Spørgeskemaet HS-Focus (forkortet version) har 5 funktionsdomæner (gå/stående, greb/rækkevidde, skole/arbejde, aktiviteter og vejrtrækning). Elementer scores ved hjælp af en svarskala fra 0 til 3, hvor 0 betegner en evne til at gennemføre de aktivitetsrelaterede funktioner 'uden problemer' og 3, der angiver højeste handicap. Højere score på hvert domæne indikerer større handicap.
Baseline, uge ​​27 og 53
Ændring fra baseline i HRQOL baseret på spørgeskemaet for sundhedsvurdering (CHAQ) domænescore
Tidsramme: Baseline, uge ​​27 og 53
CHAQ'en blev oprindeligt udviklet til vurdering af juvenil idiopatisk arthritis fra forælderens eller deltagerens perspektiv og er tidligere blevet anvendt til andre kroniske invaliderende tilstande såsom Hunters syndrom. Det er et instrument med 30 elementer, der måler funktionel kapacitet og uafhængighed i dagligdagens aktiviteter på tværs af otte domæner: påklædning og pleje, rejse sig, spise, gå, rækkevidde, greb, hygiejne og aktiviteter. For hvert domæne er der en 4-trins sværhedsskala, der scores fra 0 til 3, hvor 0 svarer til 'uden vanskeligheder' og 3 til 'ikke i stand til at gøre'. Højere score på hvert domæne indikerer større handicap.
Baseline, uge ​​27 og 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2021

Først opslået (Faktiske)

27. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner