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Un estudio de Elaprase en niños y adultos con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II) en India

18 de diciembre de 2024 actualizado por: Takeda

Un estudio prospectivo, multicéntrico, de un solo brazo, abierto, intervencionista de fase IV para evaluar la seguridad y la eficacia de la idursulfasa (origen del ADNr) (Elaprase™) en la población pediátrica y adulta de la India con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II)

El objetivo principal de este estudio es obtener más información sobre el perfil de seguridad de Elaprase en niños y adultos indios con síndrome del cazador.

Los participantes recibirán Elaprase una vez por semana durante un período de 3 horas que puede reducirse a 1 hora según lo determine el médico del estudio. Los participantes deberán visitar la clínica semanalmente durante la duración del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • India
      • Kolkata, India, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, India, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • JK Lone Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos sin tratamiento previo con Elaprase (y que no forman parte de ningún otro programa en el momento de la inscripción en el estudio y durante el período del estudio) de cualquier edad con diagnóstico confirmado de síndrome de Hunter basado en los siguientes criterios bioquímicos y genéticos documentados:

    • Deficiencia documentada en la actividad de la enzima iduronato 2-sulfatasa (IDS [12S]) de menos o igual al 10 por ciento (%) del límite inferior del rango normal medido en plasma, fibroblastos o leucocitos (basado en el rango normal de medición laboratorio).
    • Un nivel normal de actividad enzimática de otra sulfatasa medido en plasma, fibroblastos o leucocitos (basado en el rango normal del laboratorio de medición).
    • El participante tiene una mutación documentada en el gen IDS.
  • En opinión del investigador, el participante o los padres/tutores del participante son capaces de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
  • El participante o, cuando corresponda, los padres/tutores/representante legal autorizado (LAR) del participante firman y fechan un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio. Si el participante que participa en este estudio es mayor o igual a (>=) 7 años y menor de (<) 18 años de edad, firma y fecha un formulario de asentimiento.
  • Un participante masculino que no está esterilizado y es sexualmente activo con una pareja femenina en edad fértil acepta usar un método anticonceptivo de barrera (por ejemplo, condón con o sin espermicida) desde la firma del consentimiento informado durante la duración del estudio. También se debe recomendar a la pareja femenina de un participante masculino que use un método anticonceptivo altamente efectivo/efectivo.
  • Una participante femenina en edad fértil que es sexualmente activa con una pareja masculina no esterilizada acepta utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz mediante la firma de un consentimiento informado durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El participante ha recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) o un trasplante de médula ósea en cualquier momento.
  • El participante no puede cumplir con el protocolo, por ejemplo, no coopera con el programa del protocolo, se niega a aceptar todos los procedimientos del estudio, no puede regresar para las evaluaciones de seguridad o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.
  • El participante padece alguna afección comórbida (incluida la insuficiencia hepática, aguda o crónica) o tiene cualquier otra observación o historial clínico durante el examen de detección, que podría interferir con los objetivos del estudio según el criterio de los investigadores.
  • El participante tiene una enfermedad renal crónica con una tasa de filtración glomerular estimada inferior a 15 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m^2) y/o está en diálisis.
  • El participante es un miembro de la familia inmediata, un empleado del sitio de estudio o tiene una relación dependiente con un empleado del sitio de estudio que está involucrado en la realización de este estudio (por ejemplo, cónyuge, padre, hijo, hermano) o puede dar su consentimiento bajo coacción.
  • El participante tiene antecedentes de hipersensibilidad o alergias a compuestos relacionados, incluidos los excipientes asociados.
  • Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada antes de participar en este estudio, durante el estudio; o con la intención de donar óvulos durante dicho período de tiempo.
  • Si es hombre, el participante tiene la intención de donar esperma durante el curso de este estudio.
  • El participante participó en otro estudio clínico o recibió cualquier compuesto en investigación o idursulfasa beta que no sea de investigación en los últimos 30 días antes del consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Elaprase 0.5 mg/kg
Los participantes recibieron una dosis única de un trineo 0.5 miligramos por kilogramo (mg/kg) IV Infusión cada semana desde la semana 1 (día 1) hasta el final del tratamiento (EOT) en la semana 52.
Biológico: Superar
Infusión IV de Elaprase.
Otros nombres:
  • Idursulfasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves, interrupción del tratamiento debido a TEAE y muerte
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
Un evento adverso (AE) se definió como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante de investigación clínica administró un medicamento; No necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y involuntario (ejemplo, un valor de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad temporalmente asociada con el uso de un medicamento, ya sea que se considera o no relacionado con el medicamento. Un TEAE serio se definió como cualquier ocurrencia médica desagradable que en cualquier dosis resulte en: muerte; es potencialmente mortal: requiere hospitalización hospitalaria o da como resultado la prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Conduce a una anomalía congénita/defecto de nacimiento o es un evento médico importante. Se informa el número de participantes con TEAES, TEAES serio, interrupción debido a TEAES y la muerte.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
Número de participantes con reacciones adversas a los medicamentos (ADR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio de la Administración de Drogas hasta la Semana 53
Un ADR se definió como una respuesta a un fármaco que era nocivo y no intencionado, y que ocurrió en dosis normalmente utilizadas en humanos para profilaxis, diagnóstico o terapia de enfermedad, o para la modificación de la función fisiológica.
Desde el inicio del estudio de la Administración de Drogas hasta la Semana 53
Número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión (TIRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio de la Administración de Drogas hasta la Semana 53
Se definió una TIR como un AE que se había evaluado como al menos posiblemente relacionado con el tratamiento con elaprase y ocurrió durante una infusión o hasta 24 horas después de la infusión.
Desde el inicio del estudio de la Administración de Drogas hasta la Semana 53

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de capacidad vital forzada (%FVC) en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
FVC es la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de tomar la respiración más profunda posible, según lo medido por la espirometría. FVC es una medida de la función respiratoria.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde la línea de base en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
6MWT es la distancia cubierta durante un tiempo de 6 minutos y es una medida de la capacidad funcional física que se determina en un curso de caminata.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde el valor inicial en el índice de masa del ventrículo izquierdo cardíaco (IMVI) en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
El LVMI cardíaco se midió mediante ecocardiografía bidimensional (2D). El LVMI cardíaco es la masa ventricular izquierda (LVM) en gramos indexados al área de superficie del cuerpo (BSA), en metros cuadrados (M^2). LVMI cardíaco (en gramos por metro cuadrado [g/m^2]) = lvm dividido por BSA.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde el inicio en la fracción de eyección ventricular izquierda (FEVI) en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
La FEVI se midió mediante ecocardiografía 2D y se consideró una medida suficientemente sensible para evaluar cualquier cambio en la función cardíaca.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde el valor inicial en el volumen del hígado en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
El volumen del hígado se determinó mediante ultrasonografía (USG).
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde el valor inicial en el volumen del bazo en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
El volumen del bazo se determinó mediante ecografía.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles normalizados de glucosaminoglicanos en orina (uGAG) en las semanas 14, 27, 40 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 14, 27, 40 y 53
La UGAG normalizada se analizó mediante pruebas de orina. Los niveles de UGAG se normalizaron a la creatinina de orina y se informaron como microgramos glicosaminoglicano (GAG) por creatinina miligrama (μg GAG/mg de creatinina).
Línea de base, semanas 14, 27, 40 y 53
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del rango de movimiento conjunto global (JROM) en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
La movilidad de las articulaciones pasivas se define como el rango de movimiento del hombro, el codo, la muñeca, la cadera, las articulaciones de la rodilla y el tobillo, según lo evaluado por un médico experto utilizando el método de goniometría universal. Global JROM (% del rango de movimiento normal) es el promedio de 11 relaciones multiplicadas por 100. Las relaciones son medios izquierdo/derecho de rango de movimiento pasivo en el hombro (flexión/extensión, abducción, rotación interna/externa), codo (flexión/extensión), muñeca (flexión/extensión), dedo índice (flexión/extensión [articulación metacarpofalangeal combinada , articulación interfalángica proximal, movimiento de la junta interfalángica distal]), cadera (flexión/extensión, abducción, rotación interna/externa), rodilla (flexión/extensión) y tobillo (dorsiflexión) dividido por el rango normal (Academia Americana de Cirujanos ortopédicos y Asociación Médica Americana).
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambiar desde la línea de base en el parámetro antropométrico: altura en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
Se evaluó el cambio desde el inicio en la altura (centímetros [cm]) en participantes menores de (<)18 años de edad.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde la línea de base en el parámetro antropométrico: peso en las semanas 27 y 53
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
Se evaluó el cambio desde el inicio en el peso (kilogramos [kg]) en todos los participantes.
Línea de base, semanas 27 y 53
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) basada en el cambio desde el inicio en los resultados del dominio de la escala de la escala de comprensión clínica (HS-FOCUS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
HS-Focus se desarrolla como medida específica de la enfermedad del impacto del síndrome de cazadores en la CVRS. El HS-Focus está diseñado para recopilar información sobre la vida diaria y el bienestar del participante, la satisfacción con el tratamiento y las hospitalizaciones, así como sobre cómo el síndrome de cazadores afecta la calidad de vida general de los participantes. HS-Focus incluye 2 componentes validados: una versión principal y una versión autoinformada de los participantes para los mayores de 12 años. El cuestionario HS-Focus (versión abreviada) tiene 5 dominios de funciones (caminar/estar, agarre/alcance, escuela/trabajo, actividades y respiración). Los elementos se califican utilizando una escala de respuesta de 0 a 3, con 0 que significa la capacidad de completar las funciones relacionadas con la actividad 'sin ninguna dificultad' y 3 que denotan la mayor discapacidad. Los puntajes más altos en cada dominio indican una mayor discapacidad.
Línea de base, semanas 27 y 53
Cambio desde el inicio en la CVRS según las puntuaciones de dominio del Cuestionario de evaluación de la salud infantil (CHAQ)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 27 y 53
El CHAQ se desarrolló inicialmente para evaluar la artritis idiopática juvenil, desde la perspectiva del padre o el participante, y se ha aplicado previamente a otras afecciones crónicas deshabilitantes como el síndrome de cazadores. Es un instrumento de 30 ítems que mide la capacidad funcional y la independencia en las actividades de la vida diaria en ocho dominios: vestirse y preparación, surgir, comer, caminar, alcanzar, agarrar, higiene y actividades. Para cada dominio, hay una escala de dificultad de 4 niveles que se califica de 0 a 3, con 0 correspondiente a 'sin ninguna dificultad' y 3 a 'no se puede hacer'. Los puntajes más altos en cada dominio indican una mayor discapacidad.
Línea de base, semanas 27 y 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de abril de 2022

Finalización primaria (Actual)

6 de abril de 2024

Finalización del estudio (Actual)

18 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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