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Um estudo de Elaprase em crianças e adultos com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II) na Índia

18 de dezembro de 2024 atualizado por: Takeda

Um estudo prospectivo, multicêntrico, de braço único, aberto, intervencional de Fase IV para avaliar a segurança e a eficácia da idursulfase (origem do r-DNA) (Elaprase™) na população pediátrica e adulta indiana com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II)

O principal objetivo deste estudo é saber mais sobre o perfil de segurança do Elaprase em crianças e adultos indianos com síndrome de caçador.

Os participantes receberão Elaprase uma vez por semana durante um período de 3 horas, que pode ser reduzido para 1 hora conforme determinado pelo médico do estudo. Os participantes precisarão visitar a clínica semanalmente durante a duração do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Índia
      • Kolkata, Índia, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Índia, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Índia, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Índia, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
        • JK Lone Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino naive Elaprase (e que não fazem parte de nenhum outro programa no momento da inscrição no estudo e durante o período do estudo) de qualquer idade com diagnóstico confirmado de síndrome de Hunter com base nos seguintes critérios bioquímicos e genéticos documentados:

    • Deficiência documentada na atividade da enzima iduronato 2-sulfatase (IDS [12S]) inferior ou igual a 10 por cento (%) do limite inferior da faixa normal medida em plasma, fibroblastos ou leucócitos (com base na faixa normal de medição laboratório).
    • Um nível de atividade enzimática normal de uma outra sulfatase conforme medido no plasma, fibroblastos ou leucócitos (com base na faixa normal de laboratório de medição).
    • O participante tem uma mutação documentada no gene IDS.
  • Na opinião do investigador, o participante ou seus pais/responsáveis ​​são capazes de compreender e cumprir os requisitos do protocolo.
  • O participante ou, quando aplicável, os pais/responsáveis/representante legal autorizado (LAR) do participante assina e data um formulário de consentimento informado por escrito e qualquer autorização de privacidade necessária antes do início de qualquer procedimento do estudo. Se o participante deste estudo for maior ou igual a (>=) 7 anos e menor que (<) 18 anos, assina e data um termo de assentimento.
  • Um participante do sexo masculino não esterilizado e sexualmente ativo com uma parceira com potencial para engravidar concorda em usar método contraceptivo de barreira (por exemplo, preservativo com ou sem espermicida) desde a assinatura do consentimento informado durante a duração do estudo. A parceira de um participante do sexo masculino também deve ser aconselhada a usar um método contraceptivo altamente eficaz/eficaz.
  • Uma participante do sexo feminino com potencial para engravidar que é sexualmente ativa com um parceiro não esterilizado concorda em usar um método contraceptivo altamente eficaz desde a assinatura do consentimento informado durante a duração do estudo.

Critério de exclusão:

  • O participante recebeu transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) ou um transplante de medula óssea a qualquer momento.
  • O participante é incapaz de cumprir o protocolo, por exemplo, não coopera com o cronograma do protocolo, recusa-se a concordar com todos os procedimentos do estudo, incapacidade de retornar para avaliações de segurança ou, de outra forma, é improvável que conclua o estudo, conforme determinado pelo investigador.
  • O participante está sofrendo de qualquer condição comórbida (incluindo insuficiência hepática, aguda ou crônica) ou tendo qualquer outra observação clínica ou história durante o exame de triagem, o que interferiria nos objetivos do estudo de acordo com o julgamento dos investigadores.
  • O participante tem uma doença renal crônica com taxa de Filtração Glomerular estimada inferior a 15 mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados (mL/min/1,73 m^2) e/ou está em diálise.
  • O participante é um membro imediato da família, funcionário do local de estudo ou está em um relacionamento de dependência com um funcionário do local de estudo envolvido na condução deste estudo (por exemplo, cônjuge, pai, mãe, filho, irmão) ou pode consentir sob coação.
  • O participante tem histórico de hipersensibilidade ou alergia a compostos relacionados, incluindo quaisquer excipientes associados.
  • Se for do sexo feminino, a participante está grávida ou amamentando ou pretende engravidar antes de participar deste estudo, durante o estudo; ou com a intenção de doar óvulos durante esse período.
  • Se for do sexo masculino, o participante pretende doar esperma durante o curso deste estudo.
  • O participante participou de outro estudo clínico ou recebeu qualquer composto experimental ou idursulfase beta não experimental nos últimos 30 dias antes do consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Elaprase 0,5 mg/kg
Os participantes receberam uma dose única de elapretase 0,5 miligramas por quilograma (mg/kg) IV infusão toda semana a partir da semana 1 (dia 1) até o final do tratamento (EOT) na semana 52.
Biológico: ELAPRASE
Infusão de Elaprase IV.
Outros nomes:
  • Idursulfase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves, descontinuação devido a TEAEs e morte
Prazo: Desde o início do estudo da Administração de Medicamentos até a semana 53
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desagradável em um participante de investigação clínica administrou um medicamento; Não precisa necessariamente ter um relacionamento causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (exemplo, um valor laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um medicamento, independentemente de ser considerado ou não relacionado ao medicamento. Um chá sério foi definido como qualquer ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, resulte em: morte; é com risco de vida: requer hospitalização hospitalar ou resulta em prolongamento da hospitalização existente; incapacidade/incapacidade persistente ou significativa; leva a um defeito de anomalia/nascimento congênito ou é um importante evento médico. Número de participantes com chá, chá grave, descontinuação devido a chá e morte são relatados.
Desde o início do estudo da Administração de Medicamentos até a semana 53
Número de participantes com reações adversas de medicamentos (ADRs)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até a semana 53
Um ADR foi definido como uma resposta a um medicamento que foi nocivo e não intencional, e que ocorreu em doses normalmente usadas em humanos para profilaxia, diagnóstico ou terapia da doença ou para a modificação da função fisiológica.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até a semana 53
Número de participantes com reações relacionadas à infusão (IRRS)
Prazo: Desde o início do estudo da Administração de Medicamentos até a semana 53
Uma TIR foi definida como um EA que havia sido avaliado como pelo menos possivelmente relacionado ao tratamento com a elaprase e ocorreu durante uma infusão ou até 24 horas após a infusão.
Desde o início do estudo da Administração de Medicamentos até a semana 53

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na porcentagem da capacidade vital forçada (%CVF) nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
FVC é a quantidade de ar que pode ser exalada à força dos pulmões depois de respirar mais profundo possível, conforme medido pela espirometria. O FVC é uma medida da função respiratória.
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
O TC6 é a distância percorrida em um tempo de 6 minutos e é uma medida da capacidade física funcional determinada em um percurso de caminhada.
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base no índice de massa ventricular esquerda cardíaca (LVMI) nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
O IMVE cardíaco foi medido por ecocardiografia bidimensional (2D). O IMVE cardíaco é a massa do ventrículo esquerdo (MVE) em gramas indexada à área de superfície corporal (ASC), em metros quadrados (m^2). IMVE cardíaco (em gramas por metro quadrado [g/m^2]) = MVE dividido pela ASC.
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
A FEVE foi medida por ecocardiografia 2D e considerada uma medida suficientemente sensível para avaliar quaisquer alterações na função cardíaca.
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base no volume do fígado nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
O volume do fígado foi determinado por ultrassonografia (USG).
Linha de base, semanas 27 e 53
Alteração da linha de base no volume do baço nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
O volume do baço foi determinado pelo USG.
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base nos níveis normalizados de glicosaminoglicano (UGAG) na semana 14, 27, 40 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 14, 27, 40 e 53
O uGAG normalizado foi analisado utilizando testes de urina. Os níveis de uGAG foram normalizados para creatinina urinária e foram relatados como microgramas de glicosaminoglicano (GAG) por miligrama de creatinina (μg GAG/mg creatinina).
Linha de base, semanas 14, 27, 40 e 53
Mudança da linha de base na pontuação global da amplitude de movimento articular (JROM) nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
A mobilidade articular passiva é definida como a amplitude de movimento das articulações do ombro, cotovelo, punho, quadril, joelho e tornozelo, avaliada por um médico especialista usando o método de goniometria universal. JROM global (% da amplitude de movimento normal) é a média de 11 proporções multiplicadas por 100. As proporções são médias esquerda/direita da amplitude de movimento passiva no ombro (flexão/extensão, abdução, rotação interna/externa), cotovelo (flexão/extensão), punho (flexão/extensão), dedo indicador (flexão/extensão [articulação metacarpofalângica combinada , articulação interfalângica proximal, movimento da articulação interfalângica distal]), quadril (flexão/extensão, abdução, rotação interna/externa), joelho (flexão/extensão) e tornozelo (dorsiflexão) dividido pela faixa normal (Academia Americana de Cirurgiões Ortopédicos e Associação Médica Americana).
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base no parâmetro antropométrico: altura nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
A mudança da linha de base na altura (centímetros [CM]) foi avaliada em participantes com menos de (<) 18 anos de idade.
Linha de base, semanas 27 e 53
Alteração da linha de base no parâmetro antropométrico: peso nas semanas 27 e 53
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
A alteração do peso basal (quilogramas[kg]) foi avaliada em todos os participantes.
Linha de base, semanas 27 e 53
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) com base na mudança da linha de base nas pontuações de domínio da escala de resultados funcionais da síndrome de Hunter para compreensão clínica (HS-FOCUS)
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
O foco HS é desenvolvido como medida específica da doença do impacto da síndrome de Hunter no QVRS. O foco HS foi projetado para coletar informações sobre a vida cotidiana e o bem-estar do participante, a satisfação com o tratamento e as hospitalizações, bem como sobre como a síndrome de Hunter afeta a qualidade de vida geral dos participantes. O HS-focus inclui 2 componentes validados: uma versão pai e uma versão auto-relatada para aqueles com mais de 12 anos. O questionário HS-focus (versão abreviada) possui 5 domínios de função (caminhada/em pé, aderência/alcance, escola/trabalho, atividades e respiração). Os itens são pontuados usando uma escala de resposta de 0 a 3, com 0 significando uma capacidade de concluir as funções relacionadas à atividade 'sem nenhuma dificuldade' e 3 denotando a maior incapacidade. Pontuações mais altas em cada domínio indicam maior incapacidade.
Linha de base, semanas 27 e 53
Mudança da linha de base na QVRS com base nas pontuações dos domínios do Questionário de Avaliação de Saúde Infantil (CHAQ)
Prazo: Linha de base, semanas 27 e 53
O CHAQ foi desenvolvido inicialmente para avaliar a artrite idiopática juvenil, da perspectiva do pai ou participante, e já foi aplicada anteriormente a outras condições de incapacidade crônica, como a síndrome de Hunter. É um instrumento de 30 itens que mede a capacidade funcional e a independência nas atividades da vida cotidiana em oito domínios: vestir e cuidar, surgir, comer, caminhar, alcance, aderência, higiene e atividades. Para cada domínio, há uma escala de dificuldade em quatro níveis que é pontuada de 0 a 3, com 0 correspondente a 'sem nenhuma dificuldade' e 3 a 'incapaz de fazer'. Pontuações mais altas em cada domínio indicam maior incapacidade.
Linha de base, semanas 27 e 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

6 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Real)

18 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

27 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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