依拉普拉酶治疗印度亨特综合症（粘多糖贮积症 II）儿童和成人的研究
2024年12月18日 更新者：Takeda
一项前瞻性、多中心、单臂、开放标签、干预性 IV 期研究，旨在评估艾杜硫酶（r-DNA 来源）(Elaprase™) 在患有亨特综合症（粘多糖贮积症 II）的印度儿童和成人人群中的安全性和有效性
这项研究的主要目的是更多地了解 Elaprase 在患有猎人综合症的印度儿童和成人中的安全性。
参与者将每周接受一次 Elaprase，持续 3 小时，根据研究医生的决定，可以减少至 1 小时。 在研究期间，参与者需要每周去诊所一次。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kolkata、印度、700017
- Institute of Child Health
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New Delhi、印度、110060
- Sir Gangaram Hospital
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New Delhi、印度、110 029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
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Kerala
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Thiruvananthapuram、Kerala、印度、69501
- SAT Hospital - Govt Medical College
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Rajasthan
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Jaipur、Rajasthan、印度、302004
- JK Lone Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
任何年龄的男性或女性 Elaprase 初始参与者（并且在研究登记时和研究期间不属于任何其他计划），根据以下记录的生化和遗传标准确诊为亨特综合征：
- 记录的艾杜糖醛酸 2-硫酸酯酶 (IDS [12S]) 酶活性缺陷小于或等于血浆、成纤维细胞或白细胞中测量的正常范围下限的 10% (%)（基于测量的正常范围）实验室）。
- 在血浆、成纤维细胞或白细胞中测量的另一种硫酸酯酶的正常酶活性水平（基于测量实验室的正常范围）。
- 参与者的 IDS 基因有记录的突变。
- 研究者认为，参与者或参与者的父母/监护人有能力理解并遵守协议要求。
- 在开始任何研究程序之前，参与者或参与者的父母/监护人/法定授权代表 (LAR)（如适用）签署书面知情同意书和任何所需的隐私授权并注明日期。 如果参与本研究的参与者年龄大于或等于 (>=) 7 岁且小于 (<) 18 岁，请在同意书上签名并注明日期。
- 未绝育且与有生育能力的女性伴侣发生性行为的男性参与者同意在整个研究期间签署知情同意书后使用屏障避孕方法（例如，含或不含杀精剂的避孕套）。 还应建议男性参与者的女性伴侣使用高效/有效的避孕方法。
- 与未绝育的男性伴侣发生性行为的育龄女性参与者同意在整个研究期间签署知情同意书后使用高效的避孕方法。
排除标准：
- 参与者随时接受过造血干细胞移植（HSCT）或骨髓移植。
- 参与者无法遵守方案，例如，不配合方案时间表、拒绝同意所有研究程序、无法返回进行安全评估，或以其他方式不可能完成研究（由研究者确定）。
- 参与者在筛选检查期间患有任何合并症（包括急性或慢性肝损伤）或有任何其他临床观察或病史，根据研究者的判断，这将干扰研究的目标。
- 参与者患有慢性肾脏疾病，估计肾小球滤过率低于每分钟每 1.73 平方米 15 毫升 (mL/min/1.73 m^2) 和/或正在进行透析。
- 参与者是直系亲属、研究中心员工，或者与参与本研究进行的研究中心员工有依赖关系（例如配偶、父母、子女、兄弟姐妹），或者可能在胁迫下同意。
- 参与者对相关化合物（包括任何相关赋形剂）有超敏反应或过敏史。
- 如果是女性，则参与者在参与本研究之前、研究期间已怀孕或正在哺乳或打算怀孕；或打算在这段时间内捐献卵子。
- 如果是男性，参与者打算在本研究过程中捐赠精子。
- 参与者在知情同意前的过去 30 天内参加过另一项临床研究或接受过任何研究性化合物或非研究性艾杜硫酶 β。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：埃拉普拉酶 0.5 毫克/公斤
从第 1 周（第 1 天）到第 52 周治疗结束 (EOT)，参与者每周接受单剂量的 elaprase 0.5 毫克每公斤 (mg/kg) 静脉输注。
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埃拉普拉酶 IV 输注。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、因 TEAE 停药和死亡的参与者人数
大体时间：从学习药物管理局开始到第53周
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不良事件（AE）被定义为临床研究参与者服用药物时发生的任何不良医疗事件；它不一定与这种治疗有因果关系。
因此，AE 可以是与药物使用暂时相关的任何不利和非预期体征（例如，临床上显着的异常实验室值）、症状或疾病，无论是否被认为与药物相关。
严重的 TEAE 被定义为任何意外的医疗事件，在任何剂量下都会导致： 死亡；危及生命：需要住院治疗或导致现有住院时间延长；持续或严重残疾/无行为能力；导致先天性异常/出生缺陷或者是重要的医疗事件。
报告患有 TEAE、严重 TEAE、因 TEAE 停药和死亡的参与者人数。
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从学习药物管理局开始到第53周
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出现药物不良反应 (ADR) 的参与者人数
大体时间：从学习药物管理局开始到第53周
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ADR 被定义为对有毒且非预期的药物的反应，并且在人类通常用于预防、诊断或治疗疾病或改变生理功能的剂量下发生。
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从学习药物管理局开始到第53周
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出现输液相关反应 (IRR) 的参与者人数
大体时间：从学习药物管理局开始到第53周
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IRR定义为AE，该AE至少与ELAPRASE的治疗有关，并在输注期间或输注后长达24小时发生。
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从学习药物管理局开始到第53周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在第27周和第53周，从基线以强迫生命力的百分比（％FVC）变化
大体时间：基线，第 27 周和第 53 周
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FVC 是通过肺活量测定法测量的尽可能深呼吸后从肺部用力呼出的空气量。
FVC 是呼吸功能的衡量标准。
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基线，第 27 周和第 53 周
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第 27 周和第 53 周时 6 分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第27和第53周
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6MWT是6分钟内覆盖的距离，是在步行过程中确定的物理功能能力的量度。
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基线，第27和第53周
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第 27 周和第 53 周心脏左心室质量指数 (LVMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 27 周和第 53 周
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心脏 LVMI 通过二维 (2D) 超声心动图测量。
心脏 LVMI 是左心室质量 (LVM)（以克为单位）与体表面积 (BSA)（以平方米 (m^2) 为单位）的比值。
心脏 LVMI（单位为克每平方米 [g/m^2]）=LVM 除以 BSA。
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基线，第 27 周和第 53 周
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在第27周和第53周，从左心室射血分数（LVEF）中的基线变化
大体时间：基线，第27和第53周
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通过2D超声心动图测量LVEF，并被认为是评估心脏功能任何变化的足够敏感的度量。
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基线，第27和第53周
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在第27周和第53周的肝脏体积中的基线变化
大体时间：基线，第27和第53周
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通过超声检查（USG）确定肝脏体积。
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基线，第27和第53周
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在第27周和第53周的脾脏中的基线变化
大体时间：基线，第27和第53周
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脾量由USG确定。
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基线，第27和第53周
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第 14、27、40 和 53 周标准化尿糖胺聚糖 (uGAG) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第14、27、40和53周
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使用尿液检测分析归一化的 uGAG。
uGAG 水平标准化为尿肌酐，并报告为微克糖胺聚糖 (GAG)/毫克肌酐 (μg GAG/mg 肌酐)。
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基线，第14、27、40和53周
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第 27 周和第 53 周时整体关节活动范围 (JROM) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 27 周和第 53 周
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被动关节活动度定义为肩关节、肘关节、腕关节、髋关节、膝关节和踝关节的运动范围，由一位专家医师使用通用测角方法进行评估。
全局 JROM（正常运动范围的百分比）是 11 个比率乘以 100 的平均值。
比率是肩部（屈曲/伸展、外展、内旋/外旋）、肘部（屈曲/伸展）、腕部（屈曲/伸展）、食指（屈曲/伸展[组合掌指关节]）的左/右被动运动范围、近端指间关节、远端指间关节运动]）、髋关节（屈曲/伸展、外展、内旋/外旋）、膝关节（屈曲/伸展）和踝关节（背屈）除以正常范围（美国骨科医师学会和美国医学会）。
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基线，第 27 周和第 53 周
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从人体测量学参数中的基线变化：第27周和第53周的高度
大体时间：基线，第27和第53周
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在低于（<）18岁的参与者中评估了从基线（厘米[cm]）的基线变化。
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基线，第27和第53周
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从人体测量学参数中的基线变化：第27周和第53周的重量
大体时间：基线，第 27 周和第 53 周
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在所有参与者中评估了体重基线的变化（千克[kg]）。
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基线，第 27 周和第 53 周
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基于亨特综合症临床理解量表功能结果 (HS-FOCUS) 领域评分相对于基线变化的健康相关生活质量 (HRQoL)
大体时间：基线，第27和第53周
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HS-FOCUS 是作为针对亨特综合征对 HRQL 影响的疾病特异性测量而开发的。
HS-FOCUS 旨在收集有关参与者日常生活和健康、治疗满意度和住院情况以及亨特综合症如何影响参与者总体生活质量的信息。
HS-FOCUS 包括 2 个经过验证的组件：家长版本和适合 12 岁以上参与者的自我报告版本。
HS-FOCUS（缩短版）问卷有 5 个功能域（行走/站立、握力/伸展、学校/工作、活动和呼吸）。
使用从 0 到 3 的反应量表对项目进行评分，0 表示能够“毫无困难”地完成与活动相关的功能，3 表示最严重的残疾。
每个领域的得分越高表明残疾程度越高。
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基线，第27和第53周
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基于儿童健康评估问卷 (CHAQ) 领域分数的 HRQoL 相对于基线的变化
大体时间：基线，第27和第53周
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该CHAQ最初是为了评估父母或参与者的少年特发性关节炎而开发的，并以前已应用于其他慢性残疾疾病，例如亨特综合征。
这是一种30个项目的工具，可以衡量跨八个领域的日常生活活动的功能能力和独立性：敷料和修饰，出现，饮食，步行，触手可及，抓地力，抓地力，卫生和活动。
对于每个域，都有一个4级难度刻度的评分，从0到3，0对应于“没有难度”，而3则对应于“无能为力”。
每个领域的分数较高表示更大的残疾。
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基线，第27和第53周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年4月21日
初级完成 (实际的)
2024年4月6日
研究完成 (实际的)
2024年4月18日
研究注册日期
首次提交
2021年9月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月24日
首次发布 (实际的)
2021年9月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月18日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TAK-665-4001
- 2022-004193-39 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化的个人参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 上查看） 5）。
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享
对于批准的请求，研究人员将有权访问匿名数据（以根据适用的法律和法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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