인도 헌터 증후군(뮤코다당증 II)이 있는 소아 및 성인의 엘라프라제 연구
2024년 12월 18일 업데이트: Takeda
헌터 증후군(점액다당증 II)을 앓고 있는 인도 소아 및 성인 인구에서 Idursulfase(r-DNA 기원)(Elaprase™)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적, 다기관, 단일군, 개방 라벨, 중재적 4상 연구
이 연구의 주요 목표는 사냥꾼 증후군이 있는 인도 어린이 및 성인에서 엘라프라제의 안전성 프로필에 대해 자세히 알아보는 것입니다.
참가자는 3시간 동안 일주일에 한 번 Elaprase를 받게 되며 연구 의사의 결정에 따라 1시간으로 줄일 수 있습니다. 참가자는 연구 기간 동안 매주 클리닉을 방문해야 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Kolkata, 인도, 700017
- Institute of Child Health
-
New Delhi, 인도, 110060
- Sir Gangaram Hospital
-
New Delhi, 인도, 110 029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
-
-
Kerala
-
Thiruvananthapuram, Kerala, 인도, 69501
- SAT Hospital - Govt Medical College
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
- JK Lone Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음의 문서화된 생화학적 및 유전적 기준에 따라 헌터 증후군 진단이 확인된 모든 연령의 남성 또는 여성 엘라프라제 순진 참가자(및 연구 등록 시점 및 연구 기간 동안 다른 프로그램에 참여하지 않은 사람):
- 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 정상 범위 하한의 10퍼센트(%) 이하인 iduronate 2-sulfatase(IDS [12S]) 효소 활성의 문서화된 결핍(정상 측정 범위 기준) 실혐실).
- 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 다른 설파타제의 정상 효소 활성 수준(측정 실험실의 정상 범위 기준).
- 참가자는 IDS 유전자에 문서화된 돌연변이가 있습니다.
- 조사자의 의견에 따르면 참가자 또는 참가자의 부모/보호자는 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
- 참가자 또는 해당되는 경우 참가자의 부모/보호자/법적 대리인(LAR)은 연구 절차를 시작하기 전에 사전 서면 동의서 및 필요한 모든 개인 정보 보호 승인에 서명하고 날짜를 기입합니다. 이 연구에 참여하는 참가자가 7세 이상(>=) 18세 미만(<)이면 동의서에 서명하고 날짜를 기입하십시오.
- 비살균 상태이고 가임 여성 파트너와 성적으로 활동적인 남성 참가자는 연구 기간 동안 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것부터 장벽 피임 방법(예: 살정제가 포함되거나 포함되지 않은 콘돔)을 사용하는 데 동의합니다. 남성 참가자의 여성 파트너도 매우 효과적/효과적인 피임 방법을 사용하도록 조언해야 합니다.
- 멸균되지 않은 남성 파트너와 성적으로 활발한 가임 여성 참가자는 연구 기간 동안 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것부터 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 참가자는 언제든지 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 또는 골수 이식을 받았습니다.
- 참가자는 프로토콜을 준수할 수 없으며, 예를 들어 프로토콜 일정에 비협조적이거나 모든 연구 절차에 동의하는 것을 거부하거나 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나 연구자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없습니다.
- 참가자는 임의의 동반이환 상태(급성 또는 만성 간 손상 포함)를 앓고 있거나 스크리닝 검사 동안 조사자의 판단에 따라 연구의 목적을 방해할 수 있는 다른 임상 관찰 또는 병력이 있습니다.
- 참가자는 예상 사구체 여과율이 1.73제곱미터당 분당 15밀리리터(mL/min/1.73) 미만인 만성 신장 질환이 있습니다. m^2) 및/또는 투석 중입니다.
- 참가자는 직계 가족, 연구 기관 직원이거나 본 연구 수행에 관여하는 연구 기관 직원과 부양 관계에 있거나(예: 배우자, 부모, 자녀, 형제자매) 강압에 동의할 수 있습니다.
- 참가자는 관련 부형제를 포함하여 관련 화합물에 대한 과민성 또는 알레르기 병력이 있습니다.
- 여성인 경우, 참가자는 본 연구에 참여하기 전, 연구 동안에 임신 중이거나 수유 중이거나 임신할 예정입니다. 또는 그러한 기간 동안 난자를 기증하려는 의도.
- 남성인 경우 참가자는 이 연구 과정 동안 정자를 기증할 의향이 있습니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의 전 지난 30일 이내에 다른 임상 연구에 참여했거나 연구용 화합물 또는 비연구용 idursulfase 베타를 투여받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ELAPRASE 0.5 mg/kg
참가자들은 1주차(1일차)부터 52주차 치료 종료(EOT)까지 매주 킬로그램당 0.5mg(mg/kg)의 엘프라라제를 1회 IV 주입 받았습니다.
|
엘라프라제 IV 주입.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료를 받은 응급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE, TEAE로 인한 중단 및 사망을 경험한 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 53주차까지
|
부작용(AE)은 약물을 투여한 임상 연구 참가자에게 발생한 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 수치), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
심각한 TEAE는 어떤 용량에서든 다음을 초래하는 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의되었습니다. 생명을 위협하는 경우: 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되는 경우 지속적이거나 심각한 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함을 초래하거나 중요한 의학적 사건인 경우.
TEAE, 심각한 TEAE, TEAE로 인한 중단 및 사망이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
|
연구 약물 투여 시작부터 53주차까지
|
|
부작용 약물 반응 (ADR) 참가자 수
기간: 연구 시작부터 53 주까지
|
ADR은 유해하고 의도하지 않은 약물에 대한 반응으로 정의되었으며, 예방, 진단 또는 질병의 치료 또는 생리 학적 기능의 변형을 위해 인간에게 일반적으로 사용되는 용량으로 발생하는 약물에 대한 반응으로 정의되었다.
|
연구 시작부터 53 주까지
|
|
주입 관련 반응(IRR)이 있는 참가자 수
기간: 연구 시작부터 53 주까지
|
IRR은 적어도 ELAPRASE 로의 치료와 관련하여 평가되었고 주입 또는 융합 후 최대 24 시간 동안 발생하는 AE로 정의되었다.
|
연구 시작부터 53 주까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
27 주 및 53 주에 강제 활력 용량 (%FVC)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
FVC는 폐활량 측정에 의해 측정 된 가장 깊은 호흡을 한 후 폐에서 강제로 숨을 내릴 수있는 공기의 양입니다.
FVC는 호흡기 기능의 척도입니다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
27 주 및 53 주에 6 분 보행 테스트 (6MWT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
6MWT는 6 분의 시간에 걸쳐 커버 된 거리이며 걷는 코스에서 결정되는 신체 기능 용량의 척도입니다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
27주차와 53주차의 좌심실 질량 지수(LVMI) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 27주 및 53주차
|
심장 LVMI는 2차원(2D) 심장초음파검사로 측정되었습니다.
심장 LVMI는 체표면적(BSA)에 대한 그램 단위의 좌심실 질량(LVM)(제곱미터(m^2))입니다.
심장 LVMI(제곱미터당 그램 단위[g/m^2]) = LVM을 BSA로 나눈 값입니다.
|
기준선, 27주 및 53주차
|
|
27주차와 53주차 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
LVEF는 2D 심장초음파검사로 측정되었으며 심장 기능의 변화를 평가하는 데 충분히 민감한 측정으로 간주되었습니다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
27주차와 53주차의 간 용적 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
간 부피는 초음파촬영(USG)으로 측정했습니다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
27 주 및 53 주에 비장 볼륨의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
비장 부피는 USG에 의해 결정되었다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
14, 27, 40 및 53 주에 정규화 된 소변 글리코 사미노 글리 칸 (UGAG) 수준의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 14 주, 27, 40 및 53
|
정규화 된 UGAG를 소변 검사를 사용하여 분석 하였다.
UGAG 수준을 소변 크레아티닌으로 정규화하고 밀리그램 크레아티닌 (μg GAG/Mg 크레아티닌) 당 마이크로 그램 글리코 사 미노 글리 칸 (GAG)으로보고 하였다.
|
기준선, 14 주, 27, 40 및 53
|
|
27주 및 53주차 JROM(전역 관절 운동 범위) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
수동적 관절 가동성은 한 명의 전문 의사가 보편적 각도 측정 방법을 사용하여 평가한 어깨, 팔꿈치, 손목, 엉덩이, 무릎 및 발목 관절의 운동 범위로 정의됩니다.
전역 JROM(정상 운동 범위의 %)은 11 비율의 평균에 100을 곱한 값입니다.
비율은 어깨(굴곡/신전, 외전, 내부/외회전), 팔꿈치(굴곡/신전), 손목(굴곡/신전), 검지(굴곡/신전)의 수동적 운동 범위를 나타내는 왼쪽/오른쪽 수단입니다[결합 중수지절관절 , 근위지절간관절, 원위지절간관절운동]), 고관절(굴곡/신전, 외전, 내외회전), 무릎 (굴곡/신전), 발목(배측굴곡)을 정상 범위로 나눈 값입니다(미국 정형외과 학회 및 미국 의학 협회).
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
인체측정 매개변수의 기준선 대비 변화: 27주차와 53주차의 키
기간: 기준선, 27주 및 53주차
|
높이의 기준선 (Centimeters [CM])에서의 변화는 18 세 미만의 참가자에서 평가되었습니다.
|
기준선, 27주 및 53주차
|
|
인체 측정 매개 변수의 기준선에서 변화 : 27 주 및 53 주에 중량
기간: 기준선, 27주 및 53주차
|
중량의 기준선에서의 변화 (킬로그램 [kg])는 모든 참가자에서 평가되었습니다.
|
기준선, 27주 및 53주차
|
|
임상 이해 척도 (HS-Focus) 도메인 점수에 대한 헌터 증후군 기능 결과의 기준선에서 변화에 근거한 건강 관련 삶의 질 (HRQOL)
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
HS-Focus는 헌터 증후군이 HRQL에 미치는 영향에 대한 질병 별 측정으로 개발되었습니다.
HS-Focus는 참가자의 일상 생활과 복지, 치료에 대한 만족 및 입원, 헌터 증후군이 참가자의 일반적인 삶의 질에 어떤 영향을 미치는지에 대한 정보를 수집하도록 설계되었습니다.
HS-Focus에는 12 세 이상의 부모 버전과 참가자 자체보고 버전의 두 가지 검증 된 구성 요소가 포함됩니다.
HS-Focus (단축 버전) 설문지에는 5 개의 기능 도메인 (걷기/스탠딩, 그립/도달, 학교/직장, 활동 및 호흡)이 있습니다.
항목은 0에서 3까지의 응답 척도를 사용하여 점수를 매기고, 0은 활동 관련 기능을 '어려움없이', 3 개의 장애를 나타내는 3 가지를 완성 할 수있는 능력을 나타냅니다.
각 도메인의 점수가 높을수록 장애가 더 높습니다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
|
어린 시절 건강 평가 설문지 (CHAQ) 도메인 점수를 기반으로 한 HRQOL의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 27 주 및 53 주
|
CHAQ는 처음에 부모 또는 참가자의 관점에서 청소년 특발성 관절염을 평가하기 위해 개발되었으며 이전에는 헌터 증후군과 같은 다른 만성 장애 조건에 적용되었습니다.
드레싱 및 손질, 발생, 식습관, 걷기, 도달, 도달, 그립, 위생 및 활동의 8 가지 영역에서 일상 생활 활동의 기능적 능력과 독립성을 측정하는 30 개 항목 도구입니다.
각 도메인의 경우 0에서 3까지의 4 단계 난이도 스케일이 있으며 0은 '난이도가 없다', 3은 '할 수 없다'에 해당합니다.
각 도메인의 점수가 높을수록 장애가 더 높습니다.
|
기준선, 27 주 및 53 주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 21일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 6일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-665-4001
- 2022-004193-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .