Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование элапразы у детей и взрослых с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II) в Индии

18 декабря 2024 г. обновлено: Takeda

Проспективное, многоцентровое, одногрупповое, открытое, интервенционное исследование фазы IV для оценки безопасности и эффективности идурсульфазы (происхождение р-ДНК) (Elaprase™) у детей и взрослых в Индии с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II)

Основная цель этого исследования — узнать больше о профиле безопасности элапразы у индийских детей и взрослых с синдромом Хантера.

Участники будут получать Elaprase один раз в неделю в течение 3-часового периода, который может быть сокращен до 1 часа по решению врача-исследователя. Участники должны будут посещать клинику еженедельно в течение всего периода исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Индия
      • Kolkata, Индия, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Индия, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Индия, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Индия, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Индия, 302004
        • JK Lone Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола, ранее не принимавшие участие в программе Elaprase (и не участвующие в какой-либо другой программе на момент включения в исследование и в течение периода исследования) любого возраста с подтвержденным диагнозом синдрома Хантера на основании следующих задокументированных биохимических и генетических критериев:

    • Документально подтвержденный дефицит активности фермента идуронат-2-сульфатазы (IDS [12S]), составляющий менее или равный 10 процентам (%) нижнего предела нормального диапазона, измеренного в плазме, фибробластах или лейкоцитах (на основе нормального диапазона измерений). лаборатория).
    • Нормальный уровень активности фермента другой сульфатазы, измеренный в плазме, фибробластах или лейкоцитах (на основе нормального лабораторного диапазона измерений).
    • У участника есть задокументированная мутация в гене IDS.
  • По мнению исследователя, участник или его родители/опекуны способны понимать и соблюдать требования протокола.
  • Участник или, если применимо, родители/опекуны/законный уполномоченный представитель участника (LAR) подписывает и датирует письменную форму информированного согласия и любое необходимое разрешение на неприкосновенность частной жизни до начала любых процедур исследования. Если участнику, участвующему в этом исследовании, больше или равно (>=) 7 лет и меньше (<) 18 лет, подписывает и датирует форму согласия.
  • Участник мужского пола, который нестерилизован и ведет активную половую жизнь с партнершей детородного возраста, соглашается использовать барьерный метод контрацепции (например, презерватив со спермицидом или без него) с момента подписания информированного согласия на протяжении всего исследования. Женщине-партнерше участника-мужчины также следует рекомендовать использовать высокоэффективный/действенный метод контрацепции.
  • Участница детородного возраста, которая ведет активную половую жизнь с нестерилизованным партнером-мужчиной, соглашается использовать высокоэффективный метод контрацепции с момента подписания информированного согласия на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Участник получил трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или трансплантацию костного мозга в любое время.
  • Участник не может соблюдать протокол, например, отказывается сотрудничать с графиком протокола, отказывается согласиться со всеми процедурами исследования, не может вернуться для оценки безопасности или иным образом вряд ли завершит исследование, как это определено исследователем.
  • Участник страдает какими-либо сопутствующими заболеваниями (включая печеночную недостаточность, острую или хроническую) или имеет какие-либо другие клинические наблюдения или анамнез во время скринингового обследования, которые, по мнению исследователей, могут помешать достижению целей исследования.
  • У участника хроническое заболевание почек с предполагаемой скоростью клубочковой фильтрации менее 15 миллилитров в минуту на квадратный метр 1,73 (мл / мин / 1,73). m^2) и/или находится на диализе.
  • Участник является ближайшим родственником, сотрудником исследовательского центра или находится в зависимых отношениях с сотрудником исследовательского центра, который участвует в проведении этого исследования (например, супругом, родителем, ребенком, братом или сестрой), или может дать согласие под принуждением.
  • У участника в анамнезе гиперчувствительность или аллергия на родственные соединения, включая любые сопутствующие вспомогательные вещества.
  • Если женщина, участница беременна, кормит грудью или намеревается забеременеть до участия в этом исследовании, во время исследования; или намерение пожертвовать яйцеклетку в течение такого периода времени.
  • Если участник мужского пола, он намеревается стать донором спермы в ходе этого исследования.
  • Участник участвовал в другом клиническом исследовании или получал какое-либо исследуемое соединение или неисследуемую бета-идурсульфазу в течение последних 30 дней до получения информированного согласия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Элапраза 0,5 мг/кг
Участники получали однократную дозу эпразы 0,5 миллиграмма на килограмм (мг/кг) внутривенно каждую неделю с 1-й недели (День 1) до окончания лечения (EOT) на 52-й неделе.
Биологический: Элапраз
Элапраза внутривенная инфузия.
Другие имена:
  • Идурсульфаза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAES), серьезными чаевыми, прекращением из -за TEAES и STHIT
Временное ограничение: От начала учебного пособия до 53 -х годов до 53 года
Неблагоприятное событие (AE) было определено как любое неблагоприятное медицинское явление в клиническом исследовании, который участник, вводил препарат; Это не обязательно должно иметь причинно -следственную связь с этим лечением. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (например, клинически значимая аномальная лабораторная ценность), симптом или заболевание, временно связанное с использованием препарата, независимо от того, считается ли он связан с препаратом. Серьезный Teae был определен как любое неблагоприятное медицинское явление, которое в любой дозе приводит к: смерти; опасно ли: требует стационарной госпитализации или приводит к продлению существующей госпитализации; постоянная или значительная инвалидность/неспособность; приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или является важным медицинским событием. Сообщается о количестве участников с чаевыми, серьезными чаевыми, прекращением из -за TEAE и смерти.
От начала учебного пособия до 53 -х годов до 53 года
Количество участников с побочными реакциями на лекарства (НЛР)
Временное ограничение: От начала учебного пособия до 53 -х годов до 53 года
АДР был определен как ответ на препарат, который был ценным и непреднамеренным, и который встречался в дозах, обычно используемых у людей для профилактики, диагностики или терапии заболевания, или для модификации физиологической функции.
От начала учебного пособия до 53 -х годов до 53 года
Количество участников с реакциями, связанными с инфузией (IRR)
Временное ограничение: От начала учебного пособия до 53 -х годов до 53 года
ВСД определяли как НЯ, которые были оценены как, по крайней мере, возможно связанные с лечением элапразой и возникшие во время инфузии или в течение 24 часов после инфузии.
От начала учебного пособия до 53 -х годов до 53 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение процентной форсированной жизненной емкости легких (% ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем на 27-й и 53-й неделях
Временное ограничение: Базовая линия, недели 27 и 53
FVC - это количество воздуха, которое может быть насильственно выдохнуть от ваших легких после того, как сделало самые глубокие дыхания, измеренные спирометрией. FVC является мерой дыхательной функции.
Базовая линия, недели 27 и 53
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) на 27-й и 53-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27 и 53
6MWT — это расстояние, пройденное за 6 минут, и является мерой физической функциональной работоспособности, определяемой во время ходьбы.
Исходный уровень, недели 27 и 53
Изменение базового уровня в индексе массы левого желудочка сердца (LVMI) на 27 и 53 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27 и 53
Сердечный LVMI измеряли с помощью двухмерной (2D) эхокардиографии. Сердечный LVMI - это масса левого желудочка (LVM) в граммах, индексированных в площадь поверхности тела (BSA), в квадратных метрах (M^2). Сердечный LVMI (в граммах на квадратный метр [G/M^2]) = LVM, разделенная на BSA.
Исходный уровень, недели 27 и 53
Изменение с базовой линии во фракции выброса левого желудочка (LVEF) на 27 и 53 недели и 53
Временное ограничение: Базовая линия, недели 27 и 53
LVEF измеряли с помощью 2D -эхокардиографии и считали достаточно чувствительной мерой для оценки любых изменений в функции сердца.
Базовая линия, недели 27 и 53
Изменение с базового уровня в объеме печени на 27 и 53 неделях
Временное ограничение: Базовая линия, недели 27 и 53
Объем печени определяли ультрасонографией (USG).
Базовая линия, недели 27 и 53
Изменение с базового уровня в объеме селезенки на 27 и 53 недели
Временное ограничение: Базовая линия, недели 27 и 53
Объем селезенки определяли USG.
Базовая линия, недели 27 и 53
Изменение с исходного уровня на нормированных уровнях гликозаминогликана (UGAG) на 14, 27, 40 и 53 недели, 27, 40 и 53
Временное ограничение: Исходный уровень, 14, 27, 40 и 53 недели.
Нормализованный uGAG анализировали с помощью анализа мочи. Уровни uGAG были нормализованы по креатинину в моче и выражались в микрограммах гликозаминогликанов (GAG) на миллиграмм креатинина (мкг GAG/мг креатинина).
Исходный уровень, 14, 27, 40 и 53 недели.
Изменение с базового уровня в глобальном диапазоне движений (JROM) на 27 и 53 недели и 53
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27 и 53
Пассивная подвижность суставов определяется как объем движений плечевого, локтевого, лучезапястного, тазобедренного, коленного и голеностопного суставов, оцениваемый одним врачом-экспертом с использованием универсального метода гониометрии. Глобальный JROM (% нормального диапазона движений) представляет собой среднее значение 11 коэффициентов, умноженное на 100. Соотношения влево/вправо определяют пассивный диапазон движений в плече (сгибание/разгибание, отведение, внутренняя/наружная ротация), локтевом суставе (сгибание/разгибание), запястье (сгибание/разгибание), указательном пальце (сгибание/разгибание [комбинированный пястно-фаланговый сустав). , проксимальный межфаланговый сустав, движение дистального межфалангового сустава]), бедро (сгибание/разгибание, отведение, внутренняя/наружная ротация), колено (сгибание/разгибание) и голеностопного сустава (тыльное сгибание), разделенные на нормальный диапазон (Американская академия хирургов-ортопедов и Американская медицинская ассоциация).
Исходный уровень, недели 27 и 53
Изменение с базовой линии в антропометрическом параметре: высота на 27 и 53 недели и 53
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27 и 53
Изменение роста по сравнению с исходным уровнем (сантиметры [см]) оценивалось у участников в возрасте до (<)18 лет.
Исходный уровень, недели 27 и 53
Изменение с базовой линии в антропометрическом параметре: вес на 27 и 53 недели и 53
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27 и 53
Изменение веса по сравнению с исходным уровнем (килограммы [кг]) оценивалось у всех участников.
Исходный уровень, недели 27 и 53
Связанное со здоровьем качество жизни (HRQOL) на основе изменений в результате базовых результатов, функционирующих синдром Хантер, для клинических баллов по шкале понимания (HS-фокус)
Временное ограничение: Базовая линия, недели 27 и 53
HS-фокус развивается как специфическая для заболевания мера влияния синдрома Охотника на HRQL. HS-фокус предназначен для сбора информации о повседневной жизни и благополучии участника, удовлетворенности лечением и госпитализациями, а также о том, как синдром Хантера влияет на общее качество жизни участника. HS-Focus включает 2 подтвержденных компонента: родительская версия и версия для участника, самооценку для тех, кто старше 12 лет. Анкета HS-фокуса (укороченная версия) имеет 5 функциональных доменов (ходьба/стоя, сцепление/охват, школа/работа, занятия и дыхание). Элементы оцениваются с использованием шкалы отклика от 0 до 3, а 0 обозначает способность выполнять функции, связанные с деятельностью, «без каких-либо трудностей» и 3, обозначающие наибольшую инвалидность. Более высокие оценки на каждом домене указывают на большую инвалидность.
Базовая линия, недели 27 и 53
Изменения в базовой линии в HRQOL на основе оценки домена по оценке здоровья детей (CHAQ)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 27 и 53
Первоначально тест CHAQ был разработан для оценки ювенильного идиопатического артрита с точки зрения родителей или участников, а ранее применялся к другим хроническим инвалидизирующим состояниям, таким как синдром Хантера. Это инструмент из 30 пунктов, который измеряет функциональные способности и независимость в повседневной жизни в восьми областях: одевание и уход, вставание, прием пищи, ходьба, досягаемость, захват, гигиена и активность. Для каждого домена существует 4-уровневая шкала сложности, которая оценивается от 0 до 3, где 0 соответствует «без каких-либо трудностей», а 3 — «невозможно сделать». Более высокие баллы по каждому домену указывают на большую инвалидность.
Исходный уровень, недели 27 и 53

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/ По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться