Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Elaprase hos barn og voksne med Hunter Syndrome (Mucopolysaccharidosis II) i India

18. desember 2024 oppdatert av: Takeda

En prospektiv, multisenter, enarms, åpen, intervensjonell fase IV-studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til idursulfase (r-DNA-opprinnelse) (Elaprase™) i indisk pediatrisk og voksen befolkning med hunters syndrom (mukopolysakkaridose II)

Hovedmålet med denne studien er å lære mer om sikkerhetsprofilen til Elaprase hos indiske barn og voksne med jegersyndrom.

Deltakerne vil motta Elaprase en gang per uke over en 3-timers periode som kan reduseres til 1 time som bestemt av studielegen. Deltakerne må besøke klinikken ukentlig i løpet av studiens varighet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • India
      • Kolkata, India, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, India, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, India, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • JK Lone Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige Elaprase-naive deltakere (og som ikke er en del av noe annet program på tidspunktet for studieregistrering og i løpet av studieperioden) uansett alder med bekreftet diagnose av Hunter syndrom basert på følgende dokumenterte biokjemiske og genetiske kriterier:

    • Dokumentert mangel på iduronat 2-sulfatase (IDS [12S]) enzymaktivitet på mindre enn eller lik 10 prosent (%) av den nedre grensen for normalområdet målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (basert på normalt måleområde laboratorium).
    • Et normalt enzymaktivitetsnivå for en annen sulfatase målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (basert på normalområdet for målelaboratorium).
    • Deltakeren har en dokumentert mutasjon i IDS-genet.
  • Etter utrederens oppfatning er deltakeren eller deltakerens foreldre/foresatte i stand til å forstå og overholde protokollkrav.
  • Deltakeren eller, når det er aktuelt, deltakerens foreldre/foresatte/juridisk representant (LAR) signerer og daterer et skriftlig, informert samtykkeskjema og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av eventuelle studieprosedyrer. Hvis deltakeren som deltar i denne studien er større enn eller lik (>=) 7 år og under (<) 18 år, signerer og daterer et samtykkeskjema.
  • En mannlig deltaker som er ikke-sterilisert og seksuelt aktiv med en kvinnelig partner i fertil alder godtar å bruke barriereprevensjonsmetode (eksempel, kondom med eller uten sæddrepende middel) fra å signere informert samtykke gjennom hele studiens varighet. Den kvinnelige partneren til en mannlig deltaker bør også rådes til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode.
  • En kvinnelig deltaker i fertil alder som er seksuelt aktiv med en ikke-sterilisert mannlig partner samtykker i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra å signere informert samtykke gjennom hele studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har mottatt hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller en benmargstransplantasjon når som helst.
  • Deltakeren er ikke i stand til å overholde protokollen, for eksempel, ikke samarbeider med protokollplanen, nekter å godta alle studieprosedyrene, manglende evne til å returnere for sikkerhetsevalueringer, eller på annen måte er det usannsynlig å fullføre studien, som bestemt av etterforskeren.
  • Deltakeren lider av noen komorbide tilstander (inkludert nedsatt leverfunksjon, akutt eller kronisk) eller har noen annen klinisk observasjon eller historie under screeningundersøkelsen, som ville forstyrre målene for studien i henhold til etterforskernes vurdering.
  • Deltakeren har en kronisk nyresykdom med estimert glomerulær filtreringshastighet på mindre enn 15 milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) og/eller er i dialyse.
  • Deltakeren er et nært familiemedlem, ansatt på studiestedet, eller er i et avhengighetsforhold til en ansatt på studiestedet som er involvert i gjennomføringen av denne studien (eksempel, ektefelle, forelder, barn, søsken) eller kan samtykke under tvang.
  • Deltakeren har en historie med overfølsomhet eller allergi mot relaterte forbindelser, inkludert eventuelle tilknyttede hjelpestoffer.
  • Hvis kvinnen er kvinne, er deltakeren gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid før han deltar i denne studien, under studien; eller har til hensikt å donere egg i løpet av en slik tidsperiode.
  • Hvis han er mann, har deltakeren til hensikt å donere sæd i løpet av denne studien.
  • Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie eller mottatt en undersøkelsesforbindelse eller ikke-undersøkende idursulfase beta innen de siste 30 dagene før informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elaprase 0,5 mg/kg
Deltakerne fikk en enkeltdose med elaprase 0,5 milligram per kilogram (mg/kg) IV-infusjon hver uke fra uke 1 (dag 1) til slutten av behandlingen (EOT) ved uke 52.
Biologisk: Elaprase
Elaprase IV -infusjon.
Andre navn:
  • Idursulfase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), alvorlige TEAEs, seponering på grunn av TEAE og død
Tidsramme: Fra Start of the Study Drug Administration til uke 53
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrerte et medikament; det trenger ikke nødvendigvis å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel en klinisk signifikant unormal laboratorieverdi), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av et legemiddel, uansett om det anses å være relatert til legemidlet eller ikke. En alvorlig TEAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i: død; er livstruende: krever innleggelse på sykehus eller resulterer i forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; fører til en medfødt anomali/fødselsdefekt eller er en viktig medisinsk hendelse. Antall deltakere med TEAE, alvorlige TEAE, seponering på grunn av TEAE og død er rapportert.
Fra Start of the Study Drug Administration til uke 53
Antall deltakere med bivirkninger (ADR)
Tidsramme: Fra Start of the Study Drug Administration til uke 53
En ADR ble definert som et respons på et medikament som var skadelig og utilsiktet, og som skjedde i doser som normalt ble brukt hos mennesker for profylakse, diagnose eller terapi av sykdom, eller for modifisering av fysiologisk funksjon.
Fra Start of the Study Drug Administration til uke 53
Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR)
Tidsramme: Fra Start of the Study Drug Administration til uke 53
En IRR ble definert som en AE som hadde blitt vurdert som i det minste muligens relatert til behandling med elaprase og skjedde under en infusjon eller opptil 24 timer etter infusjon.
Fra Start of the Study Drug Administration til uke 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i prosentvis tvungen vitalkapasitet (%FVC) i uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
FVC er mengden luft som kan pustes ut med makt fra lungene dine etter å ha tatt et dypest mulig pust, målt ved spirometri. FVC er et mål på respirasjonsfunksjonen.
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i 6 minutters gangtest (6MWT) i uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
6MWT er avstanden tilbakelagt over en tid på 6 minutter og er et mål på fysisk funksjonskapasitet som bestemmes på en gåbane.
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i hjertets venstre ventrikulære masseindeks (LVMI) ved uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
Hjerte-LVMI ble målt med 2-dimensjonal (2D) ekkokardiografi. Hjerte LVMI er venstre ventrikulærmasse (LVM) i gram indeksert til kroppsoverflateareal (BSA), i kvadratmeter (M^2). Hjerte LVMI (i gram per kvadratmeter [g/m^2]) = LVM delt med BSA.
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) ved uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
LVEF ble målt ved 2D ekkokardiografi og betraktet som et tilstrekkelig sensitivt mål for å evaluere eventuelle endringer i hjertefunksjon.
Baseline, uke 27 og 53
Endre fra baseline i levervolumet i uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
Levervolum ble bestemt ved ultrasonografi (USG).
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i miltvolum i uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
Milten volum ble bestemt av USG.
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i normaliserte uringlykosaminoglykannivåer (uGAG) ved uke 14, 27, 40 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 14, 27, 40 og 53
Normalisert uGAG ble analysert ved hjelp av urintesting. UGAG-nivåene ble normalisert til urinkreatinin og ble rapportert som mikrogram glykosaminoglykan (GAG) per milligram kreatinin (μg GAG/mg kreatinin).
Baseline, uke 14, 27, 40 og 53
Endring fra baseline i Global Joint Range of Motion (JROM)-score i uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
Passiv leddmobilitet er definert som bevegelsesområdet til skulder-, albue-, håndledd-, hofte-, kne- og ankelledd, vurdert av en ekspert lege ved bruk av universell goniometrimetode. Global JROM (% av normal bevegelsesområde) er gjennomsnittet av 11 forhold multiplisert med 100. Forholdene er venstre/høyre midler for passivt bevegelsesområde i skulder (fleksjon/ekstensjon, abduksjon, intern/ekstern rotasjon), albue (fleksjon/ekstensjon), håndledd (fleksjon/ekstensjon), pekefinger (fleksjon/ekstensjon [kombinert metakarpofalangealt ledd) , proksimale interfalangeale ledd, distale interfalangeale leddbevegelser]), hofte (fleksjon/ekstensjon, abduksjon, intern/ekstern rotasjon), kne (fleksjon/ekstensjon) og ankel (dorsalfleksjon) delt på normalområdet (American Academy of Orthopedic Surgeons og American Medical Association).
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra grunnlinje i antropometrisk parameter: Høyde ved uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i høyden (centimeter [cm]) ble vurdert hos deltakere mindre enn (<) 18 år.
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i antropometrisk parameter: vekt i uke 27 og 53
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i vekt (kilogram[kg]) ble vurdert hos alle deltakerne.
Baseline, uke 27 og 53
Helserelatert livskvalitet (HRQOL) basert på endring fra baseline i Hunter syndrom-funksjonelle utfall for klinisk forståelsesskala (HS-Focus) domenescore
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
HS-Focus er utviklet som sykdomsspesifikt mål på virkningen av Hunter Syndrome på HRQL. HS-Focus er designet for å samle informasjon om deltakerens daglige liv og velvære, tilfredshet med behandling og sykehusinnleggelser, samt om hvordan jegersyndrom påvirker deltakerens generelle livskvalitet. HS-Focus inkluderer 2 validerte komponenter: en overordnet versjon og en deltaker selvrapportert versjon for de over 12 år. HS-Focus (forkortet versjon) spørreskjema har 5 funksjonsdomener (gange/stående, grep/rekkevidde, skole/arbeid, aktiviteter og pust). Elementer blir scoret ved hjelp av en responsskala fra 0 til 3, med 0 som betyr en evne til å fullføre aktivitetsrelaterte funksjoner 'uten problemer' og 3 som betegner høyeste funksjonshemming. Høyere score på hvert domene indikerer større funksjonshemming.
Baseline, uke 27 og 53
Endring fra baseline i HRQOL basert på Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) domenescore
Tidsramme: Baseline, uke 27 og 53
CHAQ ble opprinnelig utviklet for å vurdere juvenil idiopatisk artritt, fra foreldrenes eller deltakerens perspektiv, og har tidligere blitt brukt på andre kroniske funksjonshemmende tilstander som Hunter syndrom. Det er et instrument med 30 elementer som måler funksjonell kapasitet og uavhengighet i dagliglivets aktiviteter på tvers av åtte domener: påkledning og stell, oppreisning, spising, gåing, rekkevidde, grep, hygiene og aktiviteter. For hvert domene er det en vanskelighetsskala på 4 nivåer som scores fra 0 til 3, hvor 0 tilsvarer 'uten vanskeligheter' og 3 til 'ikke i stand til å gjøre'. Høyere score på hvert domene indikerer større funksjonshemming.
Baseline, uke 27 og 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

6. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

27. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere