Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Elaprase-tutkimus lapsilla ja aikuisilla, joilla on Hunterin oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi II) Intiassa

keskiviikko 18. joulukuuta 2024 päivittänyt: Takeda

Tuleva, monikeskus, yksihaarainen, avoin, IV-vaiheen interventiotutkimus idursulfaasin (r-DNA-alkuperä) (Elaprase™) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Intian lapsi- ja aikuisväestössä, jolla on Hunterin oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi II)

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on oppia lisää Elaprasen turvallisuusprofiilista intialaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on metsästäjäoireyhtymä.

Osallistujat saavat Elaprasea kerran viikossa 3 tunnin aikana, joka voidaan lyhentää 1 tuntiin tutkimuslääkärin määräämällä tavalla. Osallistujien tulee käydä klinikalla viikoittain tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
      • Kolkata, Intia, 700017
        • Institute of Child Health
      • New Delhi, Intia, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Intia, 110 029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
    • Kerala
      • Thiruvananthapuram, Kerala, Intia, 69501
        • SAT Hospital - Govt Medical College
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
        • JK Lone Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset Elaprase-naiivit osallistujat (ja jotka eivät ole mukana missään muussa ohjelmassa tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana ja tutkimusjakson aikana) minkä tahansa ikäisenä, joilla on vahvistettu Hunterin oireyhtymän diagnoosi seuraavien dokumentoitujen biokemiallisten ja geneettisten kriteerien perusteella:

    • Dokumentoitu puute iduronaatti-2-sulfataasi (IDS [12S]) -entsyymiaktiivisuudessa, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 10 prosenttia (%) normaalin alueen alarajasta mitattuna plasmassa, fibroblasteissa tai leukosyyteissä (perustuu normaaliin mittausalueeseen). laboratorio).
    • Yhden toisen sulfataasin normaali entsyymiaktiivisuustaso mitattuna plasmasta, fibroblasteista tai leukosyyteistä (perustuu normaaliin mittauslaboratorion vaihteluväliin).
    • Osallistujalla on dokumentoitu mutaatio IDS-geenissä.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja tai osallistujan vanhemmat/huoltajat kykenevät ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia.
  • Osallistuja tai soveltuvin osin osallistujan vanhemmat/huoltajat/laillinen valtuutettu edustaja (LAR) allekirjoittavat ja päivättävät kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ja tarvittavan tietosuojavaltuutuksen ennen opiskelutoimenpiteiden aloittamista. Jos tähän tutkimukseen osallistuva osallistuja on vähintään (>=) 7-vuotias ja alle (<) 18-vuotias, hän allekirjoittaa ja päiväää suostumuslomakkeen.
  • Miesosallistuja, joka on steriloimaton ja seksuaalisesti aktiivinen hedelmällisessä iässä olevan naiskumppanin kanssa, suostuu käyttämään estemenetelmää ehkäisyyn (esimerkiksi kondomi spermisidin kanssa tai ilman) tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta koko tutkimuksen ajan. Miespuolisen osallistujan naispuolista kumppania tulee myös neuvoa käyttämään erittäin tehokasta/tehokasta ehkäisymenetelmää.
  • Hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen osallistuja, joka on seksuaalisesti aktiivinen steriloimattoman mieskumppanin kanssa, suostuu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on saanut hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) tai luuydinsiirron milloin tahansa.
  • Osallistuja ei pysty noudattamaan protokollaa, esimerkiksi ei ole yhteistoiminnassa protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimusmenettelyjä, ei voi palata turvallisuusarviointiin tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkijan päätökseen tutkimusta loppuun.
  • Osallistujalla on jokin rinnakkaissairaus (mukaan lukien akuutti tai krooninen maksan vajaatoiminta) tai hänellä on jokin muu kliininen havainto tai historia seulontatutkimuksen aikana, joka häiritsisi tutkimuksen tavoitteita tutkijan arvion mukaan.
  • Osallistujalla on krooninen munuaissairaus, jonka arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus on alle 15 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (ml/min/1,73). m^2) ja/tai on dialyysihoidossa.
  • Osallistuja on lähisukulainen, tutkimuspaikan työntekijä tai riippuvaisessa suhteessa tutkimuspaikan työntekijään, joka on mukana tämän tutkimuksen tekemisessä (esimerkiksi puoliso, vanhempi, lapsi, sisarus) tai voi antaa suostumuksensa.
  • Osallistujalla on aiemmin ollut yliherkkyyttä tai allergioita samankaltaisille yhdisteille, mukaan lukien kaikki niihin liittyvät apuaineet.
  • Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää tai aikoo tulla raskaaksi ennen tähän tutkimukseen osallistumista tutkimuksen aikana; tai aikovat luovuttaa munasoluja kyseisenä ajanjaksona.
  • Jos osallistuja on mies, hän aikoo luovuttaa siittiöitä tämän tutkimuksen aikana.
  • Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen tai saanut mitä tahansa tutkittavaa yhdistettä tai ei-tutkittavaa idursulfaasibetaa viimeisten 30 päivän aikana ennen ilmoitettua suostumusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Elapraasi 0,5 mg/kg
Osallistujat saivat yhden annoksen elapraasia 0,5 milligrammaa kiloa kohti (mg/kg) IV -infuusio viikossa viikosta 1 (päivä 1) hoidon loppuun (EOT) viikolla 52.
Biologinen: Elattaa
Elaprase IV -infuusio.
Muut nimet:
  • Idursulfaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia (TEAES), vakavia Teaes -ohjelmia, Teaesin ja kuoleman aiheuttamat lopettaminen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen hallinnosta viikkoon 53 asti
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan annettaessa lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (esimerkiksi kliinisesti merkittävä poikkeava laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei. Vakava TEAE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella johtaa: kuolemaan; on hengenvaarallinen: vaatii sairaalahoitoa tai johtaa olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Osallistujien lukumäärä, joilla on TEAE, vakavia TEAE-tapauksia, keskeyttäminen TEAE:n vuoksi ja kuolema.
Tutkimuslääkkeen hallinnosta viikkoon 53 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (ADR)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 53 asti
ADR määriteltiin vasteeksi lääkkeelle, joka oli myrkyllinen ja tahaton ja joka ilmeni annoksilla, joita tavallisesti käytetään ihmisillä taudin ennaltaehkäisyyn, diagnosointiin tai hoitoon tai fysiologisen toiminnan muokkaamiseen.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 53 asti
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IRR)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 53 asti
IRR määriteltiin haittavaikutukseksi, jonka arvioitiin liittyvän ainakin mahdollisesti elaprasehoitoon ja joka ilmeni infuusion aikana tai enintään 24 tuntia infuusion jälkeen.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 53 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti pakotettu elintärkeä kapasiteetti (%FVC) viikkoina 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
FVC on spirometrialla mitattuna ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoistasi mahdollisimman syvän hengityksen jälkeen. FVC on hengitystoiminnan mitta.
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Vaihda lähtötilanteesta 6 minuutin kävelymatkan testissä (6MWT) viikkoina 27 ja 53
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27 ja 53
6MWT on etäisyys, joka on peitetty 6 minuutin ajan ja on fyysisen funktionaalisen kapasiteetin mitta, joka määritetään kävelykurssilla.
Perustaso, viikot 27 ja 53
Vaihda lähtötilanteesta sydämen vasemman kammion massaindeksi (LVMI) viikkoina 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Sydän LVMI mitattiin 2-ulotteisella (2D) ehokardiografialla. Sydän LVMI on vasemman kammion massa (LVM) grammoissa, jotka on indeksoitu rungon pinta -alaan (BSA) neliömetrinä (M^2). Sydän Lvmi (grammina neliömetriä kohti [g/m^2]) = lvm jaettuna BSA: lla.
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Vaihda lähtötasosta vasemman kammion ejektiofraktiossa (LVEF) viikkoina 27 ja 53
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27 ja 53
LVEF mitattiin 2D -ehokardiografialla ja sitä pidettiin riittävän herkänä mittana sydämen toiminnan muutosten arvioimiseksi.
Perustaso, viikot 27 ja 53
Maksan tilavuuden muutos lähtötasosta viikoilla 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Maksan tilavuus määritettiin ultraäänitutkimuksella (USG).
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Muutos lähtötilanteesta pernan tilavuudessa viikoilla 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Pernatila määritettiin USG.
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Muutos lähtötasosta normalisoiduissa virtsan glykosaminoglykaanitasoissa (UGAG) viikolla 14, 27, 40 ja 53
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 14, 27, 40 ja 53
Normalisoitu UGAG analysoitiin virtsan testauksella. UGAG -tasot normalisoitiin virtsan kreatiniiniksi ja ilmoitettiin mikrogrammin glykosaminoglykaanina (GAG) milligramman kreatiniini (μg Gag/mg kreatiniini).
Perustaso, viikot 14, 27, 40 ja 53
Muutos perustasosta maailmanlaajuisen yhteisen liikeradan (JROM) pisteissä viikoilla 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Passiivinen nivelen liikkuvuus määritellään olkapää-, kyynärpää-, ranteen-, lonkka-, polvi- ja nilkkanivelten liikerajaksi, jonka yksi asiantuntijalääkäri on arvioinut yleisgoniometriamenetelmällä. Globaali JROM (% normaalista liikealueesta) on 11 suhteen keskiarvo kerrottuna 100:lla. Suhteet ovat vasen/oikea passiivisen liikealueen välineitä olkapäässä (taivuttaminen/venyttely, sieppaus, sisäinen/ulkopuolinen kierto), kyynärpäässä (flexion/extension), ranteessa (flexion/extension), etusormessa (flexion/extension [yhdistetty metakarpofalangeaalinen nivel) , proksimaalinen interfalangeaalinen nivel, distaalinen interfalangeaalisen nivelen liike]), lonkka (flexio/extension, sieppaus, sisäinen/ulkoinen kierto), polvi (flexion/extension) ja nilkka (dorsiflexio) jaettuna normaalialueella (American Academy of Orthopedic Surgeons ja American Medical Association).
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Vaihda lähtötasosta antropometrisessä parametrissa: korkeus viikkoina 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Muutos korkeuden lähtötasosta (senttimetrit [cm]) arvioitiin osallistujilla alle (<) 18 -vuotiaita.
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Vaihda lähtötasosta antropometrisessä parametrissa: paino viikkoina 27 ja 53
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Kaikissa osallistujissa arvioitiin muutosta painon lähtötasosta (kilogrammat [kg]).
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL), joka perustuu Hunterin oireyhtymän lähtötilanteen muutokseen - kliinisen ymmärryksen asteikon (HS-FOCUS) toimialueen pisteet toiminnalliset tulokset
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27 ja 53
HS-FOCUS on kehitetty sairauskohtaiseksi mittaamiseksi Hunterin oireyhtymän vaikutuksesta HRQL:ään. HS-FOCUS on suunniteltu keräämään tietoa osallistujan jokapäiväisestä elämästä ja hyvinvoinnista, hoitotyytyväisyydestä ja sairaalahoidoista sekä siitä, miten Hunterin oireyhtymä vaikuttaa osallistujan yleiseen elämänlaatuun. HS-FOCUS sisältää 2 validoitua komponenttia: pääversion ja osallistujan itse ilmoittaman version yli 12-vuotiaille. HS-FOCUS (lyhennetty versio) -kyselyssä on 5 toimintoaluetta (kävely/seisominen, ote/kurottautuminen, koulu/työ, aktiviteetit ja hengitys). Kohteet pisteytetään vasteasteikolla 0–3, jossa 0 tarkoittaa kykyä suorittaa toimintaan liittyvät toiminnot "ilman vaikeuksia" ja 3 tarkoittaa korkeinta vammaisuutta. Korkeammat pisteet kullakin verkkotunnuksella osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Perustaso, viikot 27 ja 53
Muutos lähtötasosta HRQoL:ssa, joka perustuu Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) -verkkotunnuksen pisteisiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 27 ja 53
CHAQ kehitettiin alun perin nuorten idiopaattisen niveltulehduksen arvioimiseksi vanhemman tai osallistujan näkökulmasta, ja sitä on aikaisemmin sovellettu muihin kroonisiin vammaisolosuhteisiin, kuten Hunterin oireyhtymään. Se on 30-osainen väline, joka mittaa funktionaalista kapasiteettia ja riippumattomuutta jokapäiväisessä elämässä kahdeksan alueen välillä: pukeutuminen ja hoitaminen, syntyminen, syöminen, kävely, ulottuvuus, ote, hygienia ja aktiviteetit. Jokaiselle verkkotunnukselle on 4-tason vaikeusasteikko, joka on pistetty 0: sta 3: een, 0: lla, joka vastaa 'ilman vaikeuksia' ja 3 'kykenemätön tekemään'. Kunkin domeenin korkeammat pisteet osoittavat suuremman vammaisuuden.
Lähtötilanne, viikot 27 ja 53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 6. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-665-4001
  • 2022-004193-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa