自閉症スペクトラム障害を持つ12〜21歳の被験者におけるL1-79の有効性、安全性、忍容性を評価するための12週間のクロスオーバー研究
2024年7月29日 更新者：Yamo Pharmaceuticals LLC
の治療のためのL1-79の2回投与の有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化、二重盲検、慢性投与（12週間）、2期間、プラセボ対照、クロスオーバー、多施設試験自閉症スペクトラム障害の青年および若年成人における社会的コミュニケーション相互作用の中核的欠陥
この研究では、ウェクスラー略式知能指数 (WASI-II) で 70 以上のスコアで ASD と診断された 12 ～ 21 歳の参加者における L1-79 の有効性、安全性、忍容性を調査します。 -社会化のために重み付けされた病気の重症度の臨床全体的印象（CGI-S）で>/= 4のスコア。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
58
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Thompson Autism Center CHOC
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San Rafael、California、アメリカ、94093
- Cortica
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65211
- Thompson Center for Autism and Neurodevelopmental Disorders
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New York
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White Plains、New York、アメリカ、10032
- Center for Autism and the Developing Brain
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77090
- Red Oak Psychiatry Associates
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12 歳から 21 歳までの男性または女性の青年または若年成人。
- -スクリーニング時またはスクリーニング前の過去12か月以内のWASI-II標準スコア≧70。
- ADOS-2 モジュール 2、3、または 4 を完了するために必要な言語基準を満たす。
- ADOS-2 で確認された、DSM-5 基準を利用するツールに基づく ASD の診断。
- CGI-S（社会化加重）4以上。
- -女性は、非出産の可能性または出産の可能性がある場合、研究に参加して参加する資格があります。治験薬の最終投与後少なくとも 30 日間。
- 性的に活発な男性被験者および出産の可能性のある女性パートナーは、治験期間中および治験薬の最終投与後少なくとも30日間、許容可能な避妊方法（プロトコルで定義）を使用することに同意する必要があります。
- 被験者と介護者は、ここで使用されるテストで有効なスコアを取得するのに十分なテスト手順に参加する意思があり、参加できる必要があります。
- 親/主介護者と一緒に住んでいる必要があります。そうでない場合は、毎週少なくとも 4 日間、1 日 3 時間以上過ごすか、週末を親/主介護者と一緒に過ごす必要があります。
- 治験責任医師の意見では、十分に寛容であり、この治験の要件を順守できること。
- -独立して生活している場合、または親/介護者が投薬できる場合は、治験薬を丸ごと飲み込み、投薬を自己管理することができます。
- 被験者またはその法定後見人は、インフォームドコンセントおよび/または同意に署名する意思があり、研究に参加する介護者はインフォームドコンセントに署名する意思がある必要があります。
除外基準:
- -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定。
- -進行中または活動中の感染、症候性心血管疾患、肝臓疾患、腎疾患、筋骨格またはリウマチ性疾患、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、出血性脳血管障害（HCVA）、肝炎を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患-Bウイルス（HBV）、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況。
- 免疫抑制剤による治療が必要なあらゆる疾患。
- 脆弱X症候群またはレット症候群の診断。
- 統合失調症、統合失調感情障害、アルコール使用障害の DSM-5 診断、重度の精神障害 (双極性障害など) の現在または生涯の診断。
- -自殺行動のリスクがある、またはアルコールまたは薬物乱用/依存の歴史を持つ被験者。
- 発作性疾患、心臓病、癌、喘息、遺伝病を含むがこれらに限定されない活動的な慢性的な医学的問題の存在。
- 自閉症、ADHD、発作、うつ病、不安、攻撃性、激越、強迫性障害、チック障害、または一般的に ASD と併発するその他の障害の治療に 3 つ以上の薬を必要とする。
- -スクリーニング前の12週間以内および研究期間中の心理社会的介入の新しいまたは大きな変化の開始。
- 学校または学業の環境は、コースの学習中に変更されることが予想されます。
- -ベースラインQTc延長（QTcFが男性で450ミリ秒以上、女性で470ミリ秒以上）の被験者を含む、臨床的に重大なECG異常。
- QTc間隔を延長することが知られている併用薬について。
- -範囲外の肝臓または腎機能検査の存在、または治験責任医師によって臨床的に重要と見なされるその他の説明のつかない異常な検査値。
- 次の薬剤のいずれかについて: α-2 アゴニスト (クロニジンおよびグアンファシンを含むがこれらに限定されない)、β 遮断薬、抗高血圧薬、および ASD での使用が承認されていない抗精神病薬。
- -ベースラインの2か月前（抗精神病薬）および1か月以内（他のすべての薬）に許可されていない併用薬を服用している。
- -インフォームドコンセントを提供したくない、または提供できない被験者または介護者。
- -ベースライン前90日以内に治験薬研究に参加した。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボカプセル
1日2回1カプセル
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チロシン水酸化酵素阻害剤
他の名前：
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実験的：L1-79 200mgまたは300mgカプセル
1日2回1カプセル
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チロシン水酸化酵素阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Vineland 適応行動スケール、第 3 版 (Vineland-3)、レスポンダー分析
時間枠：第12週
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社会化サブドメインの 2/3 で少なくとも 1 ポイントの改善、または社会化ドメインで少なくとも 3 ポイントの改善
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第12週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ASDの最も厄介な3つの症状（CGI-3P）の変化に対する介護者の全体的な印象
時間枠：第12週
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第12週
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社会的反応性尺度、第 2 版 (SRS-2) 社会的コミュニケーションと相互作用 - DSM-5 複合 T スコア
時間枠：第12週
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第12週
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社会的反応性尺度、第 2 版 (SRS-2) 合計 T スコア
時間枠：第12週
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第12週
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社会的反応性尺度、第 2 版 (SRS-2) 社会的動機 T スコア
時間枠：第12週
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第12週
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Vineland-3 社交ドメイン、標準スコア
時間枠：第12週
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第12週
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親が評価した ASD の不安尺度 (PRAS-ASD)
時間枠：第12週
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第12週
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子どもの睡眠習慣アンケート（CSHQ）
時間枠：第12週
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第12週
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Vineland-3 の 3 つのソーシャル化サブドメインのそれぞれの V スケール スコア
時間枠：第12週
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第12週
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社会化を重視した病気の重症度の臨床全体的印象 (CGI-S)
時間枠：第12週
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第12週
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社会化を重視した臨床全体的な変化印象 (CGI-C)
時間枠：第12週
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第12週
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Vineland-3 の 3 つのソーシャル化サブドメインのそれぞれの成長スケール値 (GSV)
時間枠：第12週
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第12週
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社会的対応力尺度、第 2 版 (SRS-2) 社会的意識 T スコア
時間枠：第12週
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第12週
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社会的反応性スケール、第 2 版 (SRS-2) 社会的認知 T スコア
時間枠：第12週
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第12週
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社会的応答性スケール、第 2 版 (SRS-2) ソーシャル コミュニケーション T スコア
時間枠：第12週
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第12週
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異常行動チェックリスト、第 2 版 (ABC-2) 社会的引きこもり/無気力の下位尺度
時間枠：第12週
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第12週
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異常行動チェックリスト、第 2 版 (ABC-2) 不適切なスピーチの下位尺度
時間枠：第12週
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第12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Tom Megerian, MD, PhD、CMO and Senior VP of Clinical Development
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月25日
一次修了 (実際)
2024年6月18日
研究の完了 (実際)
2024年6月21日
試験登録日
最初に提出
2021年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月4日
最初の投稿 (実際)
2021年10月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月29日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Y202
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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